财务数据和关键指标变化 - 2022年第四季度公司收入为1.603亿美元，2021年同期为580万美元，增长主要源于CSL交易的前期付款许可部分 [24][25] - 2022年第四季度总运营费用为3880万美元，2021年同期为4340万美元，下降主要是由于与COVID - 19相关的制造和临床费用降低 [25] - 2022年第四季度净收入约为1.173亿美元，摊薄后每股4.43美元，2021年同期净亏损3870万美元，摊薄后每股亏损1.47美元 [25] - 2022财年公司首次实现净收入930万美元 [26] - 基于CSL合作的大量资金支持，公司预计未来几年财务状况良好，现金储备可维持到2026年初 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 疫苗业务 - 与CSL的合作已收到2亿美元前期付款，并在2023年3月因实现开发里程碑向CSL开具9000万美元发票 [5][21] - 与明治制药合作的ARCT - 154在日本的3期试验已完成800多名参与者的招募，超过目标且提前完成，1个月的随访和采血也已完成 [10] 治疗业务 - ARCT - 810用于鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症（OTC）的治疗，正在两项临床研究中评估，2期研究已招募多名受试者，预计今年晚些时候公布2期中期临床数据 [12] - ARCT - 032用于囊性纤维化的吸入式mRNA治疗，正在新西兰进行1期研究，已完成前两个队列的招募，预计今年第二季度完成全部32名受试者的招募，并在今年公布研究结果 [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 与CSL合作专注于开发和商业化针对COVID、流感等病原体的下一代mRNA疫苗，结合双方优势推动全球商业化 [8] - 与明治制药合作在日本推进ARCT - 154作为COVID - 19加强针疫苗的开发 [9] - 持续推进RNA平台技术和早期临床项目，加强管理团队，引入首席医疗官和首席开发官 [6][15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为自身处于强劲的财务状况，有资源在未来12个月为疫苗和治疗项目实现多个近期创造价值的里程碑 [26] 其他重要信息 - 公司与新加坡政府的5040万美元制造贷款在2023年3月重新协商，偿还1710万美元，剩余3330万美元被豁免，不再有贷款义务 [23] - 2023年3月还清与西部联盟银行的1000万美元剩余贷款，并与富国银行建立新的银行关系 [24] - 公司将于4月27日在法国巴黎举行的第18届全球肝炎峰会会议上展示LUNAR - HBV的临床前基因编辑mRNA平台数据 [15] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：对Meiji试验数据相对于Comirnaty的期望，是否有后续数据，以及OTC研究的给药方案和已给药患者数量 - 试验主要目标是在免疫原性数据上确立非劣效性，1个月的血液数据与即将在日本提交的新药申请相关，耐久性数据虽会跟踪，但不是在日本获批的先决条件，若商业化成功将增强商业案例 [30][31] - 关于OTC研究，仅透露已招募多名患者，仍按计划在今年晚些时候分享2期数据，“招募”意味着已给药 [31][33] 问题2：日本COVID研究的非劣效性边际，以及日本监管批准的潜在经济情况 - 日本3期试验已进行适当的样本量计算，以达到非劣效终点的统计相关性，数值优势可观察到，但统计优势需收集数据确定 [37] - 公司暂不提供经济方面的指导，有相关信息时会与市场分享 [38] 问题3：OTC缺乏症研究今年的数据是一个还是两个队列，以及成功的定义 - 成功的定义是生物学概念验证，通过观察患者群体中的生物标志物变化来确定，包括血液中的氨、尿液中的乳清酸、尿素生成、其他氨基酸以及血液中的OTC酶等 [40] - 是否能看到两个队列的数据取决于招募速度，试验招募最多24名受试者，分两个剂量组，每组按9:3（3:1）的比例设置安慰剂对照 [40] 问题4：囊性纤维化项目健康志愿者研究最有意义的读数，以及如何确定后续用于囊性纤维化患者的剂量 - 早期阶段评估四个剂量的最有意义数据是确定给药方案的安全性和耐受性，例如最大耐受剂量和患者能够使用该疗法的时长 [42] - 根据1期数据，进入2期时可能会排除一些较低剂量，选择有良好安全边际的剂量开始 [43] 问题5：OTC项目的招募速度、站点激活情况、是否有挑战，以及数据的反应动力学期望 - 已启用9个活跃站点进行OTC缺乏症研究，招募速度对于欧洲的罕见肝病研究来说正常，目前仅披露已招募多名患者 [45] - 试验为六次给药，每次间隔两周，临床前动物研究显示OTC效应具有累加性，每次给药后都会采集血样 [45] 问题6：囊性纤维化项目今年是否能获得初始健康志愿者数据，以及如何转向治疗实际患者 - 由于在新西兰进行的1期研究已经对两个队列给药，且未出现严重不良事件，有可能在完成第一阶段后将CF患者纳入1期试验或快速转向传统的2期监管流程，但尚未确定和沟通 [48] 问题7：OTC缺乏症项目招募的患者类型、基线特征，以及哪些患者可能有最明显的效果 - 招募的是稳定的成人和青少年受试者，作为欧洲2期多次递增剂量试验的初始重点 [51] - 对于已使用氨清除剂的患者，尿素生成和OTC本身等生物标志物更有意义；未使用氨清除剂的患者，氨、乳清酸和其他氨基酸将被重点研究，整体数据应足以与监管机构有效协商监管路径 [53] 问题8：OTC 2期MAD研究中完成全部给药周期的受试者数量，以及是否有安全审查 - 试验有安全检查点，已获得进行六次递增剂量给药的批准，招募的受试者若继续参与研究，到目前为止可能已经进行了多次给药 [55] 问题9：CF项目从临床前数据增强进入人体研究信心的原因，以及模型的预测价值、与患者表型的相似性和是否通过其他治疗剂验证 - CF雪貂模型因肺部产生的粘液与人类情况更相似，被CF基金会等推荐使用，虽难以确定其为经过验证的预测模型，但可认为更具代表性 [57] - 公司的治疗方法与以往不同，对mRNA分子进行了适当修饰和纯化，采用LUNAR技术，该技术针对支气管上皮细胞递送、粘液环境生存、吸入和气雾剂化过程进行了高度优化，CFTR构建体也进行了独特优化以提高功能活性 [58]

公司运营风险 - 公司自成立以来一直面临着重大运营亏损，预计在可预见的未来仍将继续出现重大运营亏损[110] - 公司从未从产品销售中产生任何收入，自成立以来仅有限的合作和赠款收入，长期内可能永远无法盈利[111] - 公司预计未来需要筹集额外资本，但未必能以可接受的条件或根本无法获得[112] 合作关系风险 - 公司高度依赖与CSL Seqirus的合作关系，如果合作失败或终止，将对公司业务和产品收入产生负面影响[113] - 公司高度依赖与CSL Seqirus的合作关系，共同研究、生产和商业化自我增强mRNA疫苗，包括针对COVID-19、流感和其他三种呼吸道传染病[146] - 与合作伙伴的关系对公司业务和运营结果产生重大影响，包括合作伙伴可能基于合作协议规定的原因终止合作、合作伙伴未能履行合作协议下的职责等[147] 产品开发风险 - 即使成功开发COVID-19疫苗，也可能无法盈利销售，或市场不接受[114] - 公司下一代COVID-19疫苗候选药物ARCT-154尚未获得营销批准，可能永远无法获得批准[115] - 公司在越南进行的ARCT-154临床试验数据可能无法向美国FDA等监管机构提供足够证据，以获得营销批准[116] 竞争风险 - 公司面临着开发COVID-19疫苗的激烈竞争，许多竞争对手拥有比公司更多的财务、科学和其他资源[117] - 我们面临来自其他生物技术和制药公司的激烈竞争，如果竞争不有效，我们的运营结果将受到影响[181] 法律合规风险 - 未能完全遵守适用的医疗欺诈和滥用法律，虚假索赔法律和健康信息隐私和安全法律，可能面临刑事制裁、民事处罚、合同损害和声誉损害等后果[211] - 公司可能面临产品责任索赔带来的声誉损害、诉讼费用、管理分心等风险[222] 资本市场风险 - 公司预计未来需要大量资本来继续计划的运营[235] - 公司可能会通过发行股票或其他权益证券来筹集额外资本，可能会对投资者和现有股东造成重大稀释[235] - 公司目前在纳斯达克上市，但可能无法满足持续上市要求，包括普通股的最低收盘出价要求为每股1.00美元[235]

公司概况 - Arcturus Therapeutics是一家全球晚期临床mRNA药物公司，总部位于加利福尼亚圣地亚哥，成立于2013年[6] - Arcturus拥有广泛的专有mRNA技术，包括mRNA蛋白替代、自我放大mRNA（STARR™）低剂量疫苗技术[9] - Arcturus拥有280多项专利和专利申请，涵盖mRNA药物物质生产、纯化、LNP药物产品生产、填充/冻干等领域[11] 合作与伙伴关系 - Arcturus与CSL疫苗合作伙伴关系价值高达45亿美元，涵盖COVID-19、流感和其他呼吸道传染病疫苗的开发、制造和商业化[20] - CSL合作协议中，COVID-19疫苗有40%的利润分享，流感和其他呼吸道传染病疫苗有高达两位数的版税[24] 技术与产品 - Arcturus的LUNAR®脂质纳米粒（LNP）传递技术是一种专有的、可生物降解的技术，针对每种细胞类型进行了优化[25] - LUNAR-OTC旨在恢复鸟氨酸转氨酶（OTC）功能，有望在肝脏中表达OTC酶，从而有助于解毒氨，预防神经损伤和减少对肝脏移植的需求[36] - LUNAR-CF旨在恢复囊性纤维化患者的CFTR功能，有望在CF患者的肺部产生野生型CFTR，减少粘液积聚和气道损伤，减轻呼吸功能逐渐恶化的情况[56] 管理团队与董事会 - 公司管理团队包括CTO Joseph E. Payne, MSc和CFO Pad Chivukula, Ph.D.[91][92] - 公司董事会成员包括Peter Farrell, Ph.D.和Magda Marquet, Ph.D.[96][97] 产品研发成果 - ARCT-032在G551D突变细胞中表现出与VX-770相当的活性[109] - ARCT-032在携带F508del突变的人类支气管上皮细胞中恢复了氯离子活性[110] - ARCT-032的投递导致F508del+/+人类支气管上皮细胞氯离子活性的剂量依赖性恢复和成熟C带CFTR的高水平生成[113]

Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ:ARCT) Q3 2022 Results Conference Call November 9, 2022 4:30 PM ET Company Participants Kyle Gutsadt - Investor Relations Joseph Payne - President and Chief Executive Officer Andrew Sassine - Chief Financial Officer Padmanabh Chivukula - Chief Scientific Officer and Chief Operating Officer Conference Call Participants Seamus Fernandez - Guggenheim Yigal Nochomovitz - Citi Pete Stavropoulos - Cantor Fitzgerald Yale Jen - Laidlaw and Company Yanan Zhu - Wells Fargo S ...

现金及现金等价物变化 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为237,676千美元，较2021年12月31日的370,492千美元有所下降[14] - 截至2022年9月30日和2021年9月30日，现金及现金等价物分别为237,676千美元和413,880千美元，受限现金分别为2,081千美元和2,074千美元，现金、现金等价物及受限现金总额分别为239,757千美元和415,954千美元[45] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物（包括受限现金）余额为2.398亿美元[35] - 截至2022年9月30日，公司未受限现金及现金等价物为2.377亿美元[120] 收入变化 - 2022年第三季度公司收入为13,369千美元，2021年同期为2,437千美元；2022年前九个月收入为45,706千美元，2021年同期为6,565千美元[16] - 2022年和2021年第三季度，公司总营收分别为13,369千美元和2,437千美元；2022年和2021年前九个月，总营收分别为45,706千美元和6,565千美元[48] - 2022年9月30日止3个月收入为1336.9万美元，较去年同期增加1093.2万美元；9个月收入为4570.6万美元，较去年同期增加3914.1万美元[109] - 公司与Vinbiocare协议使3个月和9个月收入分别增加1060万美元和2620万美元，以色列卫生部预订费使9个月收入增加1250万美元[109] - 2022年9月30日止期间，公司确认与Vinbiocare协议剩余交易价格420万美元为收入[126] 净亏损变化 - 2022年第三季度公司净亏损为35,266千美元，2021年同期为54,084千美元；2022年前九个月净亏损为107,998千美元，2021年同期为165,011千美元[16] - 2022年前九个月净亏损107,998千美元，2021年同期为165,011千美元[25] - 2022年第三季度公司每股基本及摊薄净亏损为1.33美元，2021年同期为2.05美元；2022年前九个月每股基本及摊薄净亏损为4.09美元，2021年同期为6.27美元[16] 资产变化 - 截至2022年9月30日，公司总资产为293,627千美元，较2021年12月31日的392,814千美元有所下降[14] - 2022年9月30日和2021年12月31日，物业和设备净值分别为1134.7万美元和564.3万美元[66] 负债变化 - 截至2022年9月30日，公司总负债为147,960千美元，较2021年12月31日的164,603千美元有所下降[14] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，Janssen的递延收入分别为600万美元和630万美元，2022年10月31日Janssen通知终止2017年协议[52] - 截至2022年9月30日，Ultragenyx现有开发目标的潜在里程碑付款为1.38亿美元，2022年9月30日和2021年12月31日递延收入分别为280万美元和550万美元[53][55] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，CureVac的递延收入分别为70万美元和140万美元，前期预付款500万美元在剩余10个月合同期内直线法确认为收入[57] - 2022年9月30日和2021年12月31日，应计负债分别为2552.9万美元和2352.3万美元[69] 股东权益变化 - 截至2022年9月30日，公司股东权益为145,667千美元，较2021年12月31日的228,211千美元有所下降[14] 研发费用变化 - 2022年第三季度公司研发费用为37,688千美元，2021年同期为45,398千美元；2022年前九个月研发费用为120,770千美元，2021年同期为141,127千美元[16] - 2022年前三季度研发费用为1.0811亿美元，2021年同期为1.0132亿美元；2022年前三个月研发费用为399.6万美元，2021年同期为330.4万美元[84] - 2022年9月30日止3个月研发费用为3768.8万美元，较去年同期减少771万美元，降幅17%；9个月研发费用为12077万美元，较去年同期减少2035.7万美元，降幅14.4%[111] 一般及行政费用变化 - 2022年第三季度公司一般及行政费用为12,488千美元，2021年同期为10,860千美元；2022年前九个月一般及行政费用为34,211千美元，2021年同期为30,645千美元[16] - 2022年前三季度一般及行政费用为1.327亿美元，2021年同期为1.1265亿美元；2022年前三个月为544万美元，2021年同期为356.6万美元[84] - 2022年9月30日止3个月和9个月行政费用分别为1248.8万美元和3421.1万美元，较去年同期分别增加162.8万美元和356.6万美元，增幅分别为15%和11.6%[111] 普通股发行及流通股数变化 - 截至2022年9月30日，公司普通股发行及流通股数为26,492股，较2021年12月31日的26,372股有所增加[14] 经营、投资、融资活动净现金变化 - 2022年前九个月经营活动使用的净现金为128,266千美元，2021年同期为92,546千美元[25] - 2022年前九个月投资活动使用的净现金为3,919千美元，2021年同期为2,288千美元[25] - 2022年前九个月融资活动使用的净现金为627千美元，2021年同期为提供47,786千美元[25] 累计亏损变化 - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司累计亏损分别为45550万美元和34750万美元[35] 股权相关 - 公司与Axcelead成立的合资企业Arcalis，公司持有49%股权，初始投资920万美元已收回[32][34] - 公司持有Vallon Pharmaceuticals 7%的股权[32] - 公司拥有Vallon Pharmaceuticals约7%股权，即843750股[92] 利息及租赁相关费用变化 - 2022年现金支付的利息为585千美元，2021年为514千美元[26] - 2022年通过经营租赁获得使用权资产30191千美元，2021年为1828千美元[26] - 2022年和2021年第三季度折旧和摊销费用分别为40万美元和30万美元，前九个月分别为100万美元和90万美元[68] - 2022年和2021年第三季度，长期债务利息费用均为70万美元，前九个月分别为210万美元和200万美元[74] - 2022年第三和九个月利息收入分别为44.4万美元和76.6万美元，较2021年同期分别增长131.3%和34.6%[117] - 2022年第三和九个月利息支出分别为76.5万美元和221.1万美元，较2021年同期分别增长7.6%和12.5%[117] - 2022年前三个月运营租赁成本为140万美元，2021年同期为50万美元；2022年前九个月为330万美元，2021年同期为140万美元[91] 合同资产与负债变化 - 2022年前九个月，合同资产从3,367千美元变为2,044千美元，合同负债从63,413千美元变为9,835千美元[47] 协议相关收入及负债 - 公司与Vinbiocare终止许可与供应协议，确认剩余交易价格1120万美元为收入，截至2022年9月30日，应计负债为960万美元（流动负债590万美元，非流动负债370万美元），2021年12月31日递延收入余额为3720万美元，2022年9月30日无剩余递延收入[50] 合作协议资金 - 2022年1月公司与某制药公司达成协议，对方为LUNAR - COV19疫苗候选者临床试验提供最高2500万美元资金，公司提交490万美元账单并已收到报销，截至2022年9月30日未确认收入[58] - 公司与以色列卫生部的协议于2022年4月14日终止，2022年第二季度确认1250万美元付款为收入[59][61] - 2022年8月公司与BARDA签订成本补偿合同，最高可获6320万美元用于开发大流行性流感疫苗[62] - 截至2022年9月30日，剩余可用资金净额为6320万美元[63] 公允价值计量资产 - 2022年9月30日和2021年12月31日，按公允价值计量的资产为现金等价物和货币市场基金，采用一级公允价值层次计量[64] 新加坡贷款相关 - 新加坡贷款金额为6210万新加坡元（4660万美元），年利率4.5%，2022财年预计退还约2090万新加坡元（1570万美元）[70] - 2021年公司从新加坡经济发展局获得4660万美元定期贷款，预计2023年第一季度偿还约1570万美元[120] 净外汇交易收益变化 - 2022年和2021年前九个月，公司记录的净外汇交易收益分别为300万美元和90万美元[70] - 2022年第三和九个月外汇收益分别为190万美元和320万美元，较去年同期的50万美元和90万美元有所增加[118] 未计入摊薄净亏损每股收益计算的稀释证券 - 2022年和2021年第三季度及前九个月，未计入摊薄净亏损每股收益计算的稀释证券分别为507021股、650144股、1457223股和1514023股[79] 所得税费用情况 - 2022年和2021年第三季度及前九个月，公司均未记录所得税费用[82] 公司获得资助 - 公司获得新加坡EDB高达930万新加坡元（约670万美元）的Grant 2，已收到首笔360万美元[86] 与囊性纤维化基金会协议 - 公司与囊性纤维化基金会协议中，CFF将资助金额从约320万美元提高到1500万美元，公司提供500万美元配套资金[87] - 公司在与CFF协议中，2022年前三个月确认抵消费用50万美元，2021年同期为160万美元；2022年前九个月为270万美元，2021年同期为310万美元[87] 运营租赁负债情况 - 截至2022年9月30日，运营租赁负债剩余付款总额为4337万美元，扣除利息后为3500.1万美元，加权平均剩余租赁期限为9.0年，加权平均折现率为5.0%[91] 与CSL Seqirus合作协议 - 2022年11月1日，公司与CSL Seqirus达成合作协议，将获2亿美元预付款，潜在开发里程碑超13亿美元，潜在商业里程碑达30亿美元，还可获40%新冠疫苗净利润份额及低两位数特许权使用费[95] - 2022年11月1日，公司与CSL Seqirus达成合作协议，将获2亿美元预付款，有望获超13亿美元开发里程碑付款和最高30亿美元商业里程碑付款[127] - 公司与CSL Seqirus合作，将获2亿美元预付款，还有超13亿美元开发里程碑金和超30亿美元商业里程碑金，COVID疫苗产品有40%净利润分成，流感等疫苗有低两位数特许权使用费[103] 运营费用变化 - 2022年9月30日止3个月运营费用为5017.6万美元，较去年同期减少608.2万美元，降幅10.8%；9个月运营费用为15498.1万美元，较去年同期减少1679.1万美元，降幅9.8%[111] 各项目费用变化 - 2022年9月30日止3个月LUNAR - COVID净费用为1601.8万美元，较去年同期减少1337.4万美元，降幅45.5%；9个月为6077.4万美元，较去年同期减少2501.6万美元，降幅29.2%[114] - 2022年9月30日止3个月早期项目费用为280.1万美元，较去年同期增加207.4万美元，增幅285.3%；9个月为703.1万美元，较去年同期增加343万美元，增幅95.3%[114] - 2022年9月30日止3个月人员相关费用为1101.3万美元，较去年同期增加229.4万美元，增幅26.3%；9个月为3186.2万美元，较去年同期增加767.1万美元，增幅31.7%[114] - 2022年9月30日止3个月设施和设备费用为211.3万美元，较去年同期增加73.9万美元，增幅53.8%；9个月为634.5万美元，较去年同期增加269万美元，增幅73.6%[114] 未来资金需求及风险 - 公司预计未来继续亏损，需额外资金支持运营，当前现金预计至少满足未来十二个月需求[129] - 公司未来资金需求受产品研发、战略联盟、监管审批等多因素影响[129] 财务报表及政策 - 公司按GAAP编制合并财务报表，关键会计政策和估计较2021年年报无重大变化[131] 市场风险 - 公司主要市场风险为利率和外汇汇率，认为目前无重大市场风险敞口[132]

Acrturus Therapeutics Holdings Inc. Q2 2022 Earnings Conference Call August 9, 2022 4:30 PM ET Company Participants Joseph Payne - President and Chief Executive Officer Andrew Sassine - Chief Financial Officer Pad Chivukula - Chief Scientifc Officer and Chief Operating Officer Conference Call Participants Pete Stavropoulos - Cantor Fitzgerald Nick Abbott - Wells Fargo Kumaraguru Raja - Brookline Capital Markets Yale Jen - Laidlaw and Company Yigal Nochomovitz - Citigroup Steven Seedhouse - Raymond James Ope ...

现金及现金等价物情况 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为283,491千美元，较2021年12月31日的370,492千美元减少约23.5%[15] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物（包括受限现金）余额为2.856亿美元[34] - 2022年6月30日和2021年6月30日现金及现金等价物分别为283491千美元和433574千美元[42] - 截至2022年6月30日，公司有2.835亿美元的无限制现金及现金等价物[122] 营收情况 - 2022年第二季度公司营收为27,093千美元，2021年同期为2,001千美元，同比增长约1254%；2022年上半年营收为32,337千美元，2021年同期为4,128千美元，同比增长约683%[17] - 2022年全年和截至2022年6月30日的三个月，公司总营收分别为2709.3万美元和3233.7万美元，2021年同期分别为200.1万美元和412.8万美元[48] - 2022年第二季度三个月收入为2709.3万美元，较2021年同期增加2509.2万美元；六个月收入为3233.7万美元，较2021年同期增加2820.9万美元[108][110] 净亏损情况 - 2022年第二季度公司净亏损为21,563千美元，2021年同期为54,581千美元；2022年上半年净亏损为72,732千美元，2021年同期为110,927千美元[17] 研发费用情况 - 2022年第二季度研发费用为38,189千美元，2021年同期为45,679千美元；2022年上半年研发费用为83,082千美元，2021年同期为95,729千美元[17] - 2022年第二季度三个月研发费用为3818.9万美元，较2021年同期减少749万美元，降幅16.4%；六个月研发费用为8308.2万美元，较2021年同期减少1264.7万美元，降幅13.2%[112][114] 资产情况 - 截至2022年6月30日，公司总资产为337,014千美元，较2021年12月31日的392,814千美元减少约14.2%[15] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司按公允价值计量的资产均为现金等价物和货币市场基金，属公允价值层级的第一级[60] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司物业和设备净值分别为895.1万美元和564.3万美元[62] 负债情况 - 截至2022年6月30日，公司总负债为166,297千美元，较2021年12月31日的164,603千美元增加约1.0%[15] - 截至2022年6月30日，应计薪酬等各项流动负债总计33,614千美元，较2021年12月31日的23,523千美元有所增加[63] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，应计负债分别为50万美元和280万美元[78] - 2022年截至6月30日，经营租赁负债剩余付款情况为2022年240.7万美元、2023年548.2万美元、2024年564.6万美元、2025 - 2026年分别为401.9万美元和360.3万美元、之后为2328.2万美元，总计4443.9万美元，扣除利息后经营租赁负债为3562万美元[81] 股东权益情况 - 截至2022年6月30日，公司股东权益为170,717千美元，较2021年12月31日的228,211千美元减少约25.2%[15] 经营、投资、融资活动现金流量情况 - 2022年上半年经营活动净现金使用量为85,860千美元，2021年同期为75,893千美元[24] - 2022年上半年投资活动净现金使用量为1,733千美元，2021年同期为522千美元[24] - 2022年上半年融资活动中，行使股票期权所得款项为593千美元，2021年同期为495千美元；2021年上半年有债务所得款项46,599千美元，2022年上半年无[24] 利息相关情况 - 2022年上半年和2021年6月30日现金支付利息分别为355美元和341美元[25] - 2022年和2021年各季度末，公司长期债务利息费用分别为：三个月0.7百万美元，六个月1.4百万美元和1.3百万美元[67] - 2022年6月30日止三个月及六个月，利息收入分别为16.8万美元和32.2万美元，较去年同期分别下降11.6%和14.8%；利息支出分别为72.8万美元和144.6万美元，较去年同期分别增加2.5%和15.1%[118] 递延收入情况 - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，Vinbiocare协议的递延收入分别为2080万美元和3720万美元[50] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，Janssen的递延收入分别为610万美元和630万美元[51] - 截至2022年6月30日，Ultragenyx现有开发目标的潜在开发、监管和商业里程碑付款为1.38亿美元，截至2022年6月30日和2021年12月31日，其递延收入分别为370万美元和550万美元[52][54] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，CureVac的递延收入分别为100万美元和140万美元[56] 合同资产与负债情况 - 截至2022年6月30日六个月，合同资产从3367千美元变为2247千美元，合同负债从63413千美元变为31939千美元[47] 折旧和摊销费用情况 - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，折旧和摊销费用分别为40万美元和30万美元，六个月均为60万美元[62] 贷款相关情况 - 2021年1月29日公司借入新加坡贷款6210万新加坡元（4660万美元），年利率4.5%，预计2022财年退还约2090万新加坡元（1540万美元）[64][65] - 2022年第一季度，新加坡贷款应计利息190万美元计入本金，债务余额增至4780万美元，2022年上半年净外汇交易收益140万美元[65] - 2018年10月12日公司从西部联盟银行获得1000万美元贷款，2019年10月30日新增1500万美元定期贷款，利率为优惠利率上浮1.25% - 2.75% [66] - 截至2022年6月30日，长期债务本金还款计划为2022年500万美元，2023年1030万美元，总计1530万美元[68] - 2019年10月30日，贷款协议额度增至1500万美元，利率为最优惠利率上浮1.25% - 2.75%，2023年10月30日到期，2022年8月1日起开始偿还本金[123] - 2021年1月29日，公司借入新加坡贷款4660万美元，年利率4.5%，预计2022财年退还约1540万美元，剩余约3120万美元在特定条件下可豁免[124] - 2022年4月19日，公司与西部联盟银行签订贷款和担保协议第六次修订协议[161] - 2021年10月27日，公司与西部联盟银行签订贷款和担保协议第五次修订协议[160] - 2020年12月1日，公司与西部联盟银行签订贷款和担保协议第四次修订协议[159] 股权相关情况 - 2021年2月19日，公司为获得Alexion专利许可发行74,713股普通股，价值约500万美元[70] - 2022年和2021年6月30日止三个月和六个月，反稀释证券未计入摊薄后净亏损每股收益计算的数量分别为634,312和766,589，以及1,011,031和1,242,987 [71] - 2022年6月公司股东批准2019年综合股权奖励计划修订案，授权股份增加375万股至875万股，截至6月30日剩余3,407,873股可发行[72] - 2022年6月30日修订并重述2019年综合股权激励计划[161] 资助与奖励情况 - 2020年3月和10月公司分别获得新加坡EDB的1400万新加坡元（约1000万美元）和930万新加坡元（约670万美元）疫苗研发资助[77] - 囊性纤维化基金会将推进LUNAR - CF的奖励金额从约320万美元提高到1500万美元，公司提供500万美元配套资金[78] 经营租赁成本情况 - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，经营租赁成本分别为140万美元和50万美元；六个月分别为220万美元和90万美元[81] 合资企业与股权持有情况 - 公司持有Axcelead公司49%的合资企业股份和Vallon Pharmaceuticals公司8%的股份[31] - 公司对合资企业初始投资920万美元，后合资企业作为许可和技术转让协议的前期费用返还[33] - 公司出售ADAIR技术获Vallon Pharmaceuticals 30%股权，现持有843750股，约占8% [83] 累计亏损情况 - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司累计亏损分别为4.202亿美元和3.475亿美元[34] 其他收入及支出情况 - 2022年6月30日止三个月及六个月，其他收入及支出中，外汇交易收益分别为120万美元和140万美元，权益法投资损失分别为13万美元和51.6万美元[119] 一般及行政费用情况 - 2022年3月和6月止三个月及六个月，一般及行政费用分别为1100万美元和2170万美元，去年同期为1000万美元和1980万美元[117] 疫苗研发进度情况 - LUNAR - COV19 ARCT - 154作为加强针疫苗，预计2022年第四季度启动加强针研究；作为初级疫苗，预计2022年第四季度越南紧急使用授权决策[89] - LUNAR - FLU预计2022年完成STARR™候选药物选择；LUNAR - OTC ARCT - 810预计2022年下半年公布中期数据；LUNAR - CF ARCT - 032预计2022年第四季度提交临床试验申请[89] - 2022年1月公布美国和新加坡1/2期研究免疫原性数据，5月提供第91天中和抗体活性数据，D614G变体在加强剂量后第15天和29天几何平均倍数增长分别为28倍和40倍，第91天为30倍[91] - 2022年5月宣布ARCT - 154加强针在替代病毒中和试验中对多种关注变体和感兴趣变体有持久中和抗体反应；8月报告对奥密克戎BA.1和BA.2变体在加强针后第91天有持续中和抗体免疫反应[94][97] - 越南的1/2/3期研究共招募超19000名成年受试者，3期安慰剂对照疗效部分招募超16000名参与者[100] - 3b部分研究中，两剂5微克ARCT - 154间隔28天接种，总体预防COVID - 19疫苗效力为55.0%（95% CI；46.9% - 61.9%），预防重症和致命COVID - 19效力为95.3%（95% CI；80.4% - 98.9%）[100] - 安慰剂组报告9例COVID - 19相关死亡，ARCT - 154疫苗接种组1例[100] - 约1000名参与者的1/2/3a研究中，第二次接种ARCT - 154后28天，针对原始（武汉）毒株的4倍血清转化率为98.4%[102] - 冻干COVID - 19疫苗室温（25°C；60% RH）稳定4天，冰箱（2 - 8°C）稳定6个月，长期（- 25°C至 - 15°C）稳定18个月[103] - LUNAR - FLU预计年底确定临床候选药物，2023年提交临床试验申请[104] - ARCT - 810的1b期升剂量研究已完成前两队列（0.2mg/kg和0.3mg/kg）给药，安全审查委员会批准升至第三队列（0.4mg/kg）[104] 运营费用情况 - 2022年第二季度三个月运营费用为4918.2万美元，较2021年同期减少653.9万美元，降幅11.7%；六个月运营费用为10480.5万美元，较2021年同期减少1070.9万美元，降幅9.3%[112] 抵消费用情况 - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，公司分别确认抵消费用130万美元和90万美元；六个月分别确认270万美元和150万美元[78] 资金使用与筹集情况 - 公司预计2022财年使用部分无限制现金及现金等价物用于COVID加强针试验、流感疫苗项目等[126] - 公司预计未来将继续产生亏损，需额外资金支持运营，当前现金状况预计至少可满足未来十二个月的预期现金需求[128] - 2022年公司预计将使用大量现金余额支持管线的临床前和临床开发活动[137] - 公司LUNAR - COV19疫苗候选药物若进行额外3期试验，可能需主要或全部用现金储备资助[137] - 公司需通过股权交易、额外债务、潜在客户预付款或合作交易等筹集资金以实现LUNAR - COV19商业化[137] 市场风险情况 - 公司主要市场风险为利息收入和支出敏感性以及外汇汇率风险，目前认为无重大市场风险敞

Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ:ARCT) Q1 2022 Results Earnings Conference Call May 9, 2022 4:30 PM ET Company Participants Deepankar Roy - Senior Director, Investor Relations Joseph Payne - President and Chief Executive Officer Andrew Sassine - Chief Financial Officer Pad Chivukula - Chief Scientific Officer and Chief Operating Officer Conference Call Participants Yasmeen Rahimi - Piper Sandler Evan Wang - Guggenheim Partners Nick Abbott - Wells Fargo Securities Yigal Nochomovitz – Citigroup Kum ...

公司基本信息 - 公司是一家专注于传染病疫苗和肝脏及呼吸道罕见病的晚期全球临床信使RNA药物公司[28] - 公司业务为核酸技术医疗应用研发，属单一运营部门[34] 财务数据关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为319,678千美元，较2021年12月31日的370,492千美元有所下降[14] - 2022年第一季度公司营收为5,244千美元，较2021年同期的2,127千美元增长146.54%[17] - 2022年第一季度公司净亏损为51,169千美元，较2021年同期的56,346千美元有所收窄[17] - 2022年第一季度公司研发费用为44,893千美元，较2021年同期的50,050千美元有所下降[17] - 截至2022年3月31日，公司总资产为341,988千美元，较2021年12月31日的392,814千美元有所下降[14] - 截至2022年3月31日，公司总负债为157,239千美元，较2021年12月31日的164,603千美元有所下降[14] - 2022年第一季度公司经营活动净现金使用量为49,039千美元，较2021年同期的42,950千美元有所增加[24] - 2022年第一季度公司投资活动净现金使用量为2,111千美元，较2021年同期的118千美元有所增加[24] - 2022年第一季度公司融资活动净现金提供量为336千美元，较2021年同期的47,012千美元有所下降[24] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司累计亏损分别为3.987亿美元和3.475亿美元[33] - 2021财年，公司获得新加坡经济发展局4660万美元定期贷款和Vinbiocare4000万美元前期付款[33] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物（包括受限现金）余额为3.218亿美元[33] - 2022年第一季度和2021年第一季度，公司总营收分别为524.4万美元和212.7万美元[46] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，Vinbiocare协议的递延收入分别为3480万美元和3720万美元[48] - 2022年3月31日和2021年3月31日，现金、现金等价物和受限现金总额分别为32175.5万美元和46694.6万美元[42] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，杨森的递延收入分别为620万美元和630万美元[49] - 截至2022年3月31日，Ultragenyx现有开发目标的潜在开发、监管和商业里程碑付款为1.38亿美元[50] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，Ultragenyx的递延收入分别为460万美元和550万美元[52] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，CureVac的递延收入分别为120万美元和140万美元[54] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司财产和设备净值分别为753万美元和564.3万美元[60] - 2022年第一季度和2021年第四季度，折旧和摊销费用分别为20万美元和30万美元[60] - 截至2022年3月31日，新加坡贷款本金余额增至4780万美元，2022年第一季度净外汇交易收益为20万美元，利息费用为50万美元[64] - 2022年和2021年第一季度，公司长期债务利息费用分别为70万美元和20万美元[69] - 2022年和2021年第一季度，未计入摊薄每股净亏损计算的稀释性证券分别为824792股和1320390股[72] - 2022年和2021年第一季度，公司基于股份的薪酬费用分别为737.1万美元和698.7万美元[75] - 2022年第一季度营收为524.4万美元，较2021年同期的212.7万美元增加311.7万美元，增幅146.5%，主要源于与Vinbiocare的新协议带来290万美元收入[109] - 2022年第一季度运营费用为5562.3万美元，较2021年同期的5979.3万美元减少417万美元，其中研发费用为4489.3万美元，较2021年同期的5005万美元减少515.7万美元；行政费用为1073万美元，较2021年同期的974.3万美元增加98.7万美元，增幅10.1%[111] - 2022年第一季度LUNAR - COVID费用较2021年同期减少150万美元，LUNAR - CF费用减少30万美元，LUNAR - OTC费用减少140万美元，Discovery technologies费用减少650万美元，Partnered discovery technologies费用增加31.6万美元，人员相关费用增加340万美元，设施和设备费用增加81.3万美元，增幅78.9%[113] - 2022年第一季度利息收入为15.4万美元，较2021年同期的18.8万美元减少3.4万美元，降幅18.1%；利息费用为71.8万美元，较2021年同期的54.6万美元增加17.2万美元[118] - 2022年第一季度其他收入和费用方面，公司在Vallon Pharmaceuticals, Inc.的权益法投资记录了40万美元的损失，而2021年同期为120万美元的收益[120] - 截至2022年3月31日，公司有3.197亿美元的无限制现金及现金等价物[123] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为4900万美元，净亏损5410万美元；2021年同期净现金使用量为4290万美元，净亏损5630万美元[129] - 2022年第一季度投资活动净现金使用量为210万美元，2021年同期为10万美元[132] - 2022年第一季度融资活动净现金流入为30万美元，2021年同期为4700万美元[133] 公司投资与合作 - 公司对Axcelead的合资企业持股49%，对Vallon Pharmaceuticals持股12%[30] - 公司对合资企业初始投资920万美元，后作为许可和技术转让协议的前期费用收回[32] - 公司按权益法核算对合资企业的投资，不合并该合资企业[30][32] - 2021年2月17日，公司与Alexion签订独家许可协议，发行74713股普通股，价值约500万美元[70] - 公司获得新加坡EDB两项新冠疫苗开发赠款，Grant 1最高1400万新加坡元（约1000万美元）已全额支付，Grant 2最高930万新加坡元（约670万美元），2022年第一季度确定最终金额为360万美元[77][78] - 公司于2018年6月出售ADAIR技术无形资产，获Vallon Pharmaceuticals 30%普通股股权，2021年2月Vallon上市后，公司持有843,750股，约占12%[84] - 公司与Janssen Pharmaceuticals合作的LUNAR - HBV项目达成研发里程碑，与Ultragenyx合作开发的LUNAR - GSDIII候选药物正在成人糖原贮积病III型的Phase 1/2临床试验中评估[105] - 公司与Vinbiocare达成协议，Vinbiocare支付4000万美元预付款[127] 公司债务情况 - 公司于2021年1月29日借入新加坡贷款4660万美元，截至2022年3月31日，预计2022年第三季度退还约1540万美元未使用款项[64] - 2019年10月30日公司获得1500万美元定期贷款，债务净增500万美元，利率为最优惠利率上浮1.25% - 2.75%，到期日为2023年10月30日[66] - 截至2022年3月31日，长期债务本金还款安排为2022年500万美元，2023年1030万美元，总计1530万美元[69] - 2018年10月12日，公司与Western Alliance Bank签订贷款和担保协议，获得1000万美元长期债务协议的总收益；2019年10月30日，银行同意向公司提供1500万美元的定期贷款，使公司债务净增加500万美元，该定期贷款利息为浮动利率，到期日为2023年10月30日[123] - 2020年11月7日，公司与EDB签订制造支持协议，获得6210万新加坡元（4660万美元）的定期贷款用于支持LUNAR - COV19疫苗候选产品的制造，贷款年利率为4.5%[124] - 截至2022年3月31日，公司将新加坡贷款的一部分列为流动负债，预计在2022年第三季度退还约2090万新加坡元（1540万美元）[124] - 新加坡贷款在特定条件下可免除，若需免除部分贷款，EDB有权拥有公司用该贷款购买的特定原材料和设备[124] 公司股权激励计划 - 2020年6月，2019年综合股权激励计划授权股份增加240万股至500万股，截至2022年3月31日，剩余344428股可用于未来发行[73] - 2021年10月，公司采用2021年诱导股权激励计划，最多可授予100万股，截至2022年3月31日，剩余745300股可用于未来发行，4月拟减至13万股[73] 公司项目进展 - 公司新冠疫苗ARCT - 154在美新Phase 1/2研究中，5 mcg剂量作为加强针，D614G变体在加强针后第15天和29天几何平均倍数增长（GMFR）分别为28倍和40倍，第91天为30倍；Beta变体在第15天、29天和91天GMFR分别为26倍、31倍和24倍[92] - 越南Phase 1/2/3研究中，ARCT - 154疫苗主要疗效终点达成，两剂5 mcg、间隔28天接种，对整体COVID - 19保护效力为55.0%（95% CI；46.9% - 61.9%），对重症和致命COVID - 19保护效力为95.3%（95% CI；80.4% - 98.9%）[100] - 越南研究中，安慰剂组有9例COVID - 19相关死亡，ARCT - 154接种组有1例[100] - 越南研究中，约1000名参与者在接种第二剂ARCT - 154后28天，针对原始（武汉）毒株的4倍血清转化率为98.4%[102] - LUNAR - FLU项目预计年底确定基于STARR™平台的临床候选药物，2023年提交临床试验申请[104] - ARCT - 810治疗鸟氨酸氨甲酰基转移酶（OTC）缺乏症的Phase 1b递增剂量研究中，第一队列（0.2 mg/kg）给药完成，安全审查委员会批准第二队列剂量递增，预计2022年下半年完成招募，第四季度完成研究[104] - ARCT - 810在英国、比利时和西班牙获批针对24名青少年和成人OTC缺乏症患者的Phase 2研究，预计2022年第二季度开始给药，下半年获得部分患者中期数据[104] - LUNAR - CF/ARCT - 032预计2022年下半年提交首次人体研究申请[104] 公司市场风险与其他情况 - 公司主要市场风险为利息收支敏感性和外汇汇率[137] - 截至2022年3月31日，公司披露控制和程序有效[138] - 本季度公司财务报告内部控制无重大变化[139] - 公司目前未涉及任何法律诉讼[141] 公司文件提交情况 - 公司于2019年3月18日提交Form S - 4注册声明（文件编号333 - 230353）[145] - 公司于2020年11月25日提交Form 8 - K（文件编号001 - 38942），包含证书修订内容[145] - 公司于2020年5月8日向SEC提交Form S - 3注册声明（文件编号333 - 238139）[145] - 公司于2022年2月28日提交截至2021年12月31日年度的Form 10 - K年报（文件编号001 - 38942）[145] - 公司于2020年3月16日提交截至2019年12月31日年度的Form 10 - K年报（文件编号001 - 38942）[145] - 公司于2020年8月5日提交Form S - 8注册声明（文件编号333 - 240397）[145] - 公司于2018年10月15日提交Form 6 - K外国私人发行人报告（文件编号001 - 35932）[145] - 公司于2018年10月1日提交Form 6 - K外国私人发行人报告（文件编号001 - 35932）[145] - 公司于2018年5月14日提交Form 20 - F（文件编号001 - 35932）[145] - 公司于2019年6月20日提交Form 8 - K（文件编号001 - 38942）[145] 公司协议签署情况 - 技术许可和技术支持协议于2021年7月29日签署，7月30日生效，涉及Arcturus Therapeutics公司和Vinbiocare Research and Manufacture Joint Stock Company [150] - 框架药物物质供应协议于2021年7月29日签署，7月30日生效，涉及Arcturus Therapeutics公司和Vinbiocare Research and Manufacture Joint Stock Company [150] - 贷款和担保协议第五次修订于2021年10月27日签订，涉及Arcturus Therapeutics公司和Western Alliance Bank [150] - 租赁协议于2021年9月29日签订，涉及Arcturus Therapeutics公司和TPSC IX, LLC [150] - Arcturus Therapeutics Holdings公司2021年诱导股权奖励计划相关注册声明于2021年10月20日提交 [150] - 贷款和担保协议第六次修订于2022年4月19日签订，涉及Arcturus公司