文章核心观点 - 公司投资价值基于囊性纤维化（CF）和新冠疫苗的知识产权，加上坚实财务基础，评级为“买入” [1] 业务概述 - 公司是临床和商业阶段的生物技术公司，总部位于美国加州圣地亚哥，2013年成立，专注于罕见和传染性疾病治疗的研发与商业化 [2] - 公司拥有LUNAR和STARR两个专有平台，LUNAR用于脂质介导的mRNA递送，STARR是自扩增mRNA技术 [2][3] 专有平台 - LUNAR平台利用脂质纳米颗粒（LNPs）将mRNA递送至目标组织或细胞类型，可减少免疫反应，提高患者耐受性，递送方式可根据疾病而定 [2] - STARR平台专注于生成可在细胞内复制的自扩增mRNA，可降低mRNA剂量，延长蛋白表达时间，减少副作用，应用广泛 [3] 产品管线 - 公司管线包括针对肝脏和呼吸系统疾病的专有项目，LUNAR - OTC（ARCT - 810）用于鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症，处于2期临床试验 [4] - LUNAR - CF（ARCT - 032）用于囊性纤维化，通过向肺部递送封装的mRNA帮助产生CFTR蛋白，调节盐和水的跨膜运动，目前处于1b期临床试验 [5][7] 市场机会 - 鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症全球患病率超10,000 [4] - 囊性纤维化全球患病率在85,000 - 100,000之间，现有治疗手段存在未满足的医疗需求，LUNAR - CF有望成为革命性疗法，解锁较大市场 [6][7] 合作项目 - 公司与CSL合作开发多种自扩增mRNA疫苗，合作价值高达45亿美元，包括2亿美元预付款、13亿美元开发里程碑付款和30亿美元商业里程碑付款，利润按60% - 40%比例分配 [9][10] - 公司与明治合作的自扩增mRNA新冠疫苗ARCT - 154于2023年11月在日本获批 [10] - 公司与Arcalis成立合资企业进行mRNA制造，Arcalis获日本政府1.65亿美元疫苗生产拨款 [10] 估值分析 - 公司市值8.8107亿美元，2024年营收预计为1.5706亿美元，远期市销率约为5.61，高于行业中值3.94 [17] - 公司企业价值估计为6.2037亿美元，远期EV/销售额比率为3.95，与行业中值3.79相近 [18] 结论 - 公司资产负债表稳健，现金流为正，有望推动其有前景的知识产权获得监管批准，与CSL的合作可能带来巨额收益，CF领域的早期知识产权也有突破潜力，评级为“买入” [20]