文章核心观点 - Aprea Therapeutics公司聘请Philippe Pultar博士担任高级医学顾问,以支持公司开发和推进其潜在的最佳WEE1抑制剂APR-1051 [1][2][4] - Pultar博士在肿瘤学领域拥有丰富的经验,包括一款WEE1抑制剂(azenosertib)从早期到晚期临床开发的经历 [5] - Aprea公司正在进行APR-1051的1期ACESOT-1051临床试验,评估其在携带某些癌症相关基因突变的晚期实体瘤患者中的安全性、药代动力学、药效学和初步疗效 [3] - Aprea公司希望借助Pultar博士的专业知识和经验,推进WEE1抑制剂项目的发展,实现最佳治疗效果,减少耐药性 [4] 公司概况 - Aprea Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,总部位于宾夕法尼亚州多尔斯敦,专注于合成致死性的精准肿瘤学 [8] - 公司的主要项目包括临床阶段的ATR抑制剂ATRN-119和新进入临床的口服WEE1抑制剂APR-1051 [8] 人物简介 - Philippe Pultar博士拥有17年的早期和晚期临床开发经验 [5] - 他曾在Zentalis Pharmaceuticals、Novartis Oncology、Agennix AG和ImClone Systems等公司担任高级临床开发职务 [5] - Pultar博士在WEE1抑制剂azenosertib的全球临床开发战略和执行方面发挥了关键作用 [5] - 他拥有医学博士学位,并曾作为医生执业多年,为其临床开发工作奠定了坚实的学术基础 [6]

文章核心观点 - Aprea Therapeutics公司第二季度业绩超出市场预期,每股亏损0.58美元,优于预期的0.64美元亏损 [1] - 公司营收为0.56百万美元,大幅超出市场预期的0.15百万美元 [1] - 公司股价今年以来下跌28.5%,表现不佳 [2] 行业和公司分析 行业分析 - 医疗-生物医药和遗传学行业目前在250多个扎克斯行业中排名前30% [5] - 排名前50%的行业相比排名后50%的行业表现要好2倍以上 [5] 公司分析 - Aprea Therapeutics公司过去4个季度中有3次超出市场盈利预期 [1] - 公司未来业绩表现将主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [2] - 分析师对公司未来业绩预期有分歧,目前给予公司中性评级 [4] - 同行Precigen公司预计第二季度每股亏损0.09美元,营收同比下降27.7% [5][6]

财务状况 - 公司现金及现金等价物为2870万美元,可满足公司到2025年第四季度的预计运营费用和资本支出需求[2] - 公司在2024年上半年的总营收为942,143美元，较2023年同期增长277.5%[20] - 公司2024年上半年的研发费用为4,158,052美元，较2023年同期增长20.3%[20] - 公司2024年上半年的管理费用为3,780,685美元，较2023年同期下降25.4%[20] - 公司2024年上半年的净亏损为6,280,143美元，较2023年同期减少17.8%[20] - 公司2024年第二季度的现金及现金等价物余额为382,374美元，较2023年同期增长13.7%[20] - 公司2024年第二季度的外币折算损失为5,502美元，较2023年同期下降109.8%[20] - 公司2024年上半年的外币折算损失为50,674美元，较2023年同期增长19.1%[20] - 公司2024年第二季度的每股亏损为0.58美元，较2023年同期下降33.3%[20] - 公司2024年上半年的每股亏损为1.24美元，较2023年同期下降43.1%[20] - 公司2024年上半年的加权平均股数为5,067,809股，较2023年同期增长44.9%[20] 临床试验进展 - 公司启动了ACESOT-1051 I期临床试验,评估APR-1051单药治疗的安全性和有效性,首个剂量组未观察到骨髓抑制[4,5] - APR-1051是一种新一代WEE1激酶抑制剂,设计目的是降低毒性,有望成为该类药物中的佼佼者[4,5] - 公司正在进行ABOYA-119 I/IIa期临床试验,评估ATRN-119单药治疗DDR基因突变的晚期实体瘤患者[7] - 公司将在年底前提供APR-1051临床试验的进展情况,预计2025年上半年公布安全性和初步疗效数据[5,6] 组织变动 - 公司任命Nadeem Q. Mirza博士为首席医疗官,加强临床管线的开发[8] 其他 - 公司二季度运营亏损380万美元,研发费用增加主要是由于启动APR-1051 I期临床试验[10,12] - 公司获得国立卫生研究院的研究补助,二季度补助收入为60万美元[11] - 公司正在积极推进合成致死疗法的药物开发,致力于为癌症患者提供新的治疗方案[4,7]

公司概况 - 公司主要从事精准肿瘤学和合成致死性研究，通过整合的发现技术平台来丰富合成致死性和癌症治疗的新靶点[79] - 公司已建立了一支在肿瘤药物发现、开发和商业化方面拥有丰富经验的团队[87] 产品管线 - 公司最先进的合成致死性产品候选药物是ATRN-119，这是一种口服小分子ATR激酶抑制剂，正在进行I/IIa期临床试验[82] - 公司第二个临床项目是WEE1抑制剂APR-1051，预计于2024年第二季度开始首例患者入组临床试验[84] - 公司还有一个早期临床前研究项目正处于lead优化阶段，针对一个未披露的DNA损伤修复靶点[85] - 公司正在评估产品候选药物单药和联合用药的潜在扩展机会，包括ATRN-119和APR-1051的联合用药前临床研究[86] 财务情况 - 公司主要通过政府和非政府组织的研究补助金获得收入，这些补助金不在收入准则ASC 606的适用范围内[90] - 公司预计未来研发费用会持续增加,因为公司计划启动ATRN-119和APR-1051的更多临床试验[97] - 公司目前没有任何产品销售收入,未来收入主要来源于可能的监管批准或与第三方的合作和许可协议[89] - 公司目前主要通过IPO和后续股权融资为运营提供资金支持[88] - 公司获得国立卫生研究院的研究补助金，2024年上半年为942,143美元，2023年上半年为249,688美元[130] - 研发费用2024年上半年为4,158,052美元，2023年上半年为3,459,199美元，增加698,853美元，主要是APR-1051临床试验启动导致[133] - 管理费用2024年上半年为3,780,685美元，2023年上半年为5,064,673美元，减少1,283,988美元，主要是人员成本下降[134] - 2024年6月30日公司现金及现金等价物为28.7百万美元，预计可支持运营至2025年第四季度[136] - 2024年上半年公司净亏损为6,280,143美元，2023年上半年为7,638,987美元，亏损减少1,358,844美元[137] - 经营活动现金流出2024年上半年为7,577,512美元，2023年上半年为6,195,985美元，增加1,381,527美元[140] - 筹资活动现金流入2024年上半年为14,688,645美元，2023年上半年为5,139,990美元，增加9,548,655美元[138] - 公司在2024年6月30日结束的六个月内使用1547.8万美元的现金用于购买物业和设备[141] - 公司在2024年6月30日结束的六个月内通过发行股票和认股权证筹集到净额1470万美元[142] - 公司在2023年6月30日结束的六个月内通过发行股票筹集到净额510万美元[143] - 公司预计未来会有大量研发和运营开支,需要额外融资支持[144,145] - 截至2024年6月30日,公司拥有2870万美元的现金和现金等价物,预计可以维持运营到2025年第四季度[146] - 公司未来的资金需求取决于多方面因素,包括临床试验进展、新产品开发、监管审批、商业化活动等[147,148] - 公司可能无法按时或以有利条件获得额外融资,如果融资失败可能会延迟或终止产品开发[149,152,153] - 公司已建立了新的股票发行计划,可以灵活筹集资金[155,156,157,158,159] 其他风险因素 - 公司的外币子公司投资被视为长期性质，公司目前没有重大直接外汇风险[165] - 通胀主要影响公司的劳动力成本和合同定价，但在截至2024年6月30日的六个月内未对公司业务、财务状况或经营业绩产生重大影响[166]

文章核心观点 - Aprea Therapeutics公布2024年第二季度财务结果并更新业务进展，临床管线推进良好，现金可支撑至2025年第四季度 [1][2][7] 业务进展 ACESOT - 1051试验 - 2024年6月启动评估APR - 1051的ACESOT - 1051一期临床试验，首名患者低治疗剂量无骨髓抑制现象，第二名患者已入组第二剂量队列 [1][3] - 一期研究主要目标为测量安全性、剂量限制性毒性等，次要目标为评估药代动力学和初步疗效，探索性目标为药效学 [3] - 公司年底将更新研究进展，预计2025年上半年公布开放标签安全性/有效性数据 [3] - 2024年6月举办虚拟KOL活动讨论APR - 1051，其在2024年4月AACR年会上有两篇海报展示 [3] ABOYA - 119试验 - ATRN - 119是针对DDR相关基因突变癌症患者的一流大环ATR抑制剂，正在ABOYA - 119一期/2a期临床试验中评估 [4] - 前五个剂量队列已完成，患者继续入组剂量递增部分其他队列，公司计划修改方案增加每日两次用药组并研究食物对药物吸收和暴露的影响 [5] - 预计2025年上半年获得ABOYA - 119一期结果，2024年4月AACR年会上有试验进展海报展示 [5] 公司人事 - 2024年5月1日任命Nadeem Q. Mirza为首席医疗官，其自2023年2月起担任公司顾问 [6] 财务结果 现金情况 - 截至2024年6月30日，公司现金及现金等价物为2870万美元，高于2023年12月31日的2160万美元，预计可满足至2025年第四季度运营和资本支出需求 [7] 运营亏损 - 2024年第二季度运营亏损380万美元，2023年同期为370万美元 [7] 收入情况 - 2024年和2023年截至6月30日的三个月赠款收入分别约为60万美元和20万美元 [7] 费用情况 - 2024年第二季度研发费用约260万美元，高于2023年同期的220万美元，主要因启动ACESOT - 1051试验 [7] - 2024年第二季度一般及行政费用约190万美元，高于2023年同期的170万美元，主要因人员成本增加 [7] 净亏损 - 2024年第二季度净亏损350万美元（每股基本亏损0.58美元），2023年同期净亏损330万美元（每股基本亏损0.87美元） [7] 公司概况 - Aprea Therapeutics是临床阶段生物制药公司，专注合成致死精准肿瘤学，领先项目为ATRN - 119，APR - 1051近期进入临床 [8]

文章核心观点 - 公司宣布将于6月24日举办虚拟KOL活动,讨论其新型WEE1抑制剂APR-1051 [1][2] - APR-1051是一种高选择性、潜在最佳的口服WEE1抑制剂,具有良好的药物化学特性和优异的临床前结果 [1][2] - 公司最近启动了评估APR-1051单药治疗的1期ACESOT-1051临床试验,主要针对有重大未满足医疗需求的患者,包括Cyclin E过表达患者 [2] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的精准肿瘤学生物制药公司,总部位于宾夕法尼亚州多尔斯敦 [5] - 公司的主要项目包括临床阶段的ATR抑制剂ATRN-119和新进入临床的口服WEE1抑制剂APR-1051 [5] 专家介绍 - Joseph Vacca博士是一位资深的药物化学家,曾在默克研究实验室工作30年,为多个已上市药物做出重要贡献 [3] - Eric J. Brown博士是宾夕法尼亚大学癌症生物学副教授,也是Aprea的科学顾问,专注于研究复制应激反应对基因组稳定性的影响 [4]

文章核心观点 - 公司宣布首位患者已经开始参与ACESOT-1051临床试验,这是公司临床管线的一个重要里程碑 [1][3] - APR-1051是公司自主研发的一种高选择性、潜在最佳在类的口服WEE1抑制剂 [2] - ACESOT-1051临床试验旨在评估APR-1051作为单药治疗在有重大未满足医疗需求的晚期实体瘤患者中的安全性、药代动力学、药效学和初步疗效 [3][5][6] 根据相关目录分别进行总结 APR-1051概况 - APR-1051是一种高选择性、潜在最佳在类的口服WEE1抑制剂,在临床前研究中显示出良好的安全性和药代动力学特征 [2] - APR-1051靶向WEE1激酶,这是一种参与DNA损伤反应通路的酶,公司认为APR-1051可能解决其他WEE1抑制剂存在的问题,具有差异化优势 [2] ACESOT-1051临床试验 - ACESOT-1051是一项针对携带特定基因突变的晚期实体瘤患者的生物标志物驱动的I期临床试验 [3][5] - 该试验分为两部分,第一部分为剂量递增,预计入组最多39名患者;第二部分为剂量优化,目标是确定推荐二期剂量 [5][6] - 该试验的主要目标是评估安全性、最大耐受剂量和推荐二期剂量;次要目标包括药代动力学和初步疗效评价 [6] - MD安德森癌症中心是该试验的主要试验点,预计将在3-10个美国试验点开展 [6] 公司概况 - 艾普瑞亚是一家总部位于宾夕法尼亚州多伊尔斯敦的临床阶段生物制药公司,专注于合成致死性精准肿瘤学 [7] - 公司的领先项目是ATRN-119,这是一种正在开发用于实体瘤适应症的ATR抑制剂;APR-1051是公司最新进入临床的口服WEE1抑制剂 [7]

文章核心观点 - Aprea Therapeutics公司的ABOYA - 119临床试验取得进展，ATRN - 119有望在2024年下半年产生初步人体疗效数据，公司对其开发前景感到兴奋 [1][2] 分组1：ATRN - 119药物介绍 - ATRN - 119是临床中首个也是唯一的大环ATR抑制剂，具有同类最佳潜力，是针对有DDR相关基因突变患者设计的差异化、强效且高选择性的一流ATR抑制剂 [1][4] 分组2：ABOYA - 119临床试验进展 - 安全审查委员会决定可开始对患者进行ATRN - 119每日800毫克（第6组）的给药，第6组已开放招募，这是在审查每日550毫克（第5组）治疗患者的安全和药代动力学数据后做出的决定 [1] - 剂量递增阶段的前五个队列（每日50毫克、100毫克、200毫克、350毫克和550毫克）共招募了17名患者，2024年3月公司向FDA提交了增加1100毫克和1300毫克队列的修正案，目标是总共对多达八个队列的患者进行给药 [3] - 初步临床获益迹象显示两名患者病情稳定，一名在每日50毫克队列，另一名在每日200毫克队列且病情稳定时间更长 [3] 分组3：临床试验时间节点 - 预计2024年下半年公布该研究的额外安全和初步疗效数据，第四季度完成剂量递增 [2] - 研究第1部分的初步疗效数据可能在2024年下半年公布，1期剂量递增预计在2024年第四季度完成，推荐的2期剂量预计在2025年第一季度确定 [4] - 2a期队列的招募预计在2025年第一季度开始，2025年第三季度有望获得额外的安全和疗效数据 [4] 分组4：公司介绍 - Aprea Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于通过合成致死性进行精准肿瘤学研究，其领先项目是用于实体瘤适应症的临床阶段小分子ATR抑制剂ATRN - 119，公司已完成口服小分子WEE1抑制剂APR - 1051的所有IND启用研究，并最近获得FDA的IND批准 [6]

临床试验进展 - 美国FDA批准了APR-1051的IND申请,公司计划于2024年6月启动ACESOT-1051临床1期试验[3] - ATRN-119正在进行剂量递增阶段的临床试验,预计2024年下半年可能产生初步疗效数据[2] 研发进展 - 公司在AACR年会上发表了4篇海报,包括APR-1051和ATRN-119的更新[1] - 公司正在开发第三个合成致死靶点,预计2024年第三季度确定一个先导化合物[4] - 公司正在研究将ATRN-333用作胶质母细胞瘤的化疗增敏剂的潜力[4] 财务情况 - 公司于2024年3月完成了3400万美元的私募融资,为公司的临床试验提供资金支持[5] - 截至2024年3月31日,公司拥有3240万美元的现金及现金等价物[6] - 2024年第一季度,公司的研发费用为160万美元,较上年同期增加[6] - 2024年第一季度,公司的经营亏损为310万美元,较上年同期有所下降[6] - 公司现金及现金等价物为3,236.9万美元，较上年同期增加50.1%[11] - 公司研发费用为160.0万美元，较上年同期增加27.4%[13] - 公司一般及行政费用为192.9万美元，较上年同期减少42.6%[13] - 公司净亏损为281.0万美元，较上年同期减少35.8%[13] - 公司获得380.6万美元的授权收入[13] - 公司外币折算产生15.1万美元的其他综合亏损[13] - 公司每股基本和稀释亏损为0.67美元，较上年同期减少50.0%[13] - 公司普通股加权平均股数为419.8万股，较上年同期增加28.8%[13] - 公司受限现金为40.9万美元，较上年同期增加0.7%[11] - 公司总资产为3,320.0万美元，较上年同期增加46.7%[11] 管理团队 - 公司任命Nadeem Q. Mirza医生为首席医疗官,加强公司的临床开发能力[5]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2024 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number 001-39069 Aprea Therapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 84-2246769 (State or other ...