财务数据关键指标变化（收入和利润） - 公司从合作中已获得约1.05亿美元的现金收入，包括与GSK和BMS的合作[75] - 2020年前九个月合作收入为1500万美元，其中1000万美元与dostarlimab首个适应症的NDA申请相关，500万美元与首个适应症的MAA申请相关[86] - 公司已收到来自合作伙伴的非稀释性资金总计1.046亿美元[79] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 2020年第三季度研发费用为1950万美元，同比下降1040万美元，主要因外包制造服务减少780万美元、临床费用减少180万美元[87] - 2020年前九个月研发费用为5850万美元，同比下降1940万美元，主要因外包制造服务减少1520万美元、临床费用减少230万美元[87][88] - 2020年第三季度行政管理费用为480万美元，同比增加100万美元，主要因人员成本增加50万美元及法律费用增加50万美元[90] - 2020年前九个月行政管理费用为1380万美元，同比增加150万美元，主要因法律费用增加100万美元及保险费用增加50万美元[90] 财务数据关键指标变化（现金流和资金状况） - 截至2020年9月30日，公司现金及投资总额为3.745亿美元，较2019年底的4.285亿美元减少5400万美元[97] - 2020年前九个月经营活动现金净流出5170万美元，主要因净亏损5360万美元及营运资本减少730万美元[100] - 2020年前九个月投资活动现金净流入9080万美元，主要来自投资到期收益[101] - 公司预计现有资金可支持运营至少至2023年，但实际使用速度可能快于预期[98] 业务线表现（imsidolimab） - 在GALLOP试验中，75%的患者（6/8）在接受imsidolimab单药治疗后第29天达到临床整体印象量表（CGI）改善的主要终点[67] - imsidolimab治疗的患者在第8天和第29天，GPP的皮肤和系统性症状（mJDA-SI评分）平均分别减少29%和54%[67] - GPP患者的红斑和皮肤脓疱在第8天减少60%，第29天减少94%[67] - 公司计划在2020年第四季度启动imsidolimab在EGFRi/MEKi相关皮肤毒性和鱼鳞病中的2期临床试验[70][71] - 公司预计在2021年第一季度公布POPLAR试验（imsidolimab治疗PPP）的顶线数据[68] 业务线表现（dostarlimab） - 公司预计在2020年第四季度获得FDA批准dostarlimab后，将收到2000万美元的里程碑付款[76] - 公司预计在未来18个月内，dostarlimab的监管接受和批准里程碑付款总额将达到7500万美元[76] - dostarlimab的年度销售里程碑付款预计将达到1.65亿美元[76] - 根据与GSK的协议修订，公司有权获得dostarlimab销售额8%（低于10亿美元）至25%（超过10亿美元）的分成，以及一次性6000万美元付款[95] 其他重要内容（租赁和合同义务） - 公司有两份不可撤销的办公室租赁合约，剩余租期约为一年，均于2021年到期[103] - 其中一份租赁合约包含三个可续约选项，每次可续约一年，但公司目前不打算行使续约权[103] - 公司使用的加权平均贴现率为8.59%来计算租赁负债的现值[103] - 截至2020年9月30日，未来最低年度租赁义务为2020年剩余财年20万美元和2021财年70万美元[104] - 公司于2020年5月4日签订新租赁协议，租赁面积为45,000平方英尺，租期124个月，起始日为2021年3月1日[105] - 新租赁协议的月基础租金为每平方英尺4.20美元，并每年递增3%[105] - 公司有权在租赁7年后支付终止费提前终止合约，或选择延长租期5年[105] - 公司与某些供应商签订了采购协议，可能涉及取消或终止付款义务，具体金额取决于协议条款[106] 其他重要内容（风险和法律保障） - 公司为董事和高管提供无限额赔偿保障，但已购买董事及高管责任保险以转移风险[109] - 公司认为赔偿义务的公允价值极小，因此未在财务报表中确认相关负债[109]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Title of each class Trading Symbol(s) Name of each exchange on which registered Common Stock, $0.001 par value ANAB The Nasdaq Stock Market LLC FORM 10-Q ☒ Quarterly Report pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 For the quarterly period ended June 30, 2020 OR ☐ Transition report pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 For the transition period from to . Commission File Numbe ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Title of each class Trading Symbol(s) Name of each exchange on which registered Common Stock, $0.001 par value ANAB The Nasdaq Stock Market LLC Non-accelerated Filer ☐ Smaller Reporting Company ☐ Emerging Growth Company ☐ FORM 10-Q ☒ Quarterly Report pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 For the quarterly period ended March 31, 2020 OR ☐ Transition report pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities ...

临床试验设计与结果 - 公司决定推迟启动计划中的嗜酸性粒细胞性哮喘etokimab 2b期临床试验，该试验设计为多剂量、随机、双盲、安慰剂对照，涉及300-400名患者[185] - 公司2a期嗜酸性粒细胞性哮喘试验仅涉及25名患者的小规模人群，结果可能无法预测后续研究[185] - 公司2a期特应性皮炎试验中，第29天观察到的EASI-50反应水平在试验结束时（第140天）未能维持[186] - 公司2a期严重成人嗜酸性粒细胞性哮喘试验中，第64天观察到的FEV1改善在试验完成时（第127天）未能维持相同水平[186] - 公司认为少于100名患者的关键试验可能足以证明ANB019对GPP的疗效[201] 临床试验风险与挑战 - ANB019的GALLOP 2期临床试验中，一名患者在给药后第3天因诊断为金黄色葡萄球菌菌血症（严重不良事件）退出试验[195] - 患者招募困难或保留试验参与者的问题可能导致成本增加、开发时间延长或临床试验终止[192] - 临床开发可能因患者招募缓慢或高退出率而延迟[212] - 临床试验可能因制造挑战、材料供应不足或质量问题而延迟[203] - 临床供应延迟可能增加试验成本并导致试验终止[253][254] - 第三方承包商延误可能导致临床开发计划延迟并承担连带责任[269][270] 产品开发阶段与监管互动 - 公司已完成ANB019的1期临床试验，后续患者试验目前正在进行中[194] - 所有公司全资和合作的产品候选都处于早期开发阶段[182] - 公司尚未与FDA讨论任何候选产品的开发计划或后期临床试验设计[201] - 公司已获得在美国进行etokimab临床试验的研究性新药申请（IND）批准，并在英国获得临床试验申请（CTA）批准[200] - 监管机构可能要求进行多项关键研究才能批准BLA[201] - 产品候选物的历史失败率很高[183] - 公司产品开发平均需要10到15年时间从发现到获批[203] 竞争环境与市场独占性 - 公司面临来自已获批产品（如Xolair、Nucala、Dupixent）的激烈竞争[216] - 在哮喘领域竞争对手包括10种以上处于临床开发阶段的抗体药物[216] - 生物类似药可能在公司产品获批后12年内通过简化途径进入市场[220] - 公司产品若获批应享有12年市场独占期但存在不确定性[221] - 孤儿药认定可能带来7年（美国）或10年（欧盟）市场独占期，但可能因不符合标准被缩减至6年（欧盟）[283] - 需要为ANB019证明罕见病特征（患者群体少于20万人）以获得孤儿药认定[284] 财务与资金状况 - 公司2019年合作收入为800万美元，净亏损为9730万美元[236] - 截至2019年12月31日，公司累计赤字达2.44亿美元[236] - 公司现有现金及投资预计可支撑运营至2023年[242] - 公司需通过股权/债务融资维持运营，可能稀释现有股东权益[246] - 公司自澳大利亚业务开始以来已获得930万美元研发税收抵免[258] - 澳大利亚研发税收抵免率为合格支出的43.5%[258] - 公司联邦净经营亏损结转额约2.394亿美元，其中9550万美元为2019年产生可无限期结转[366] - 2017年所有权变更导致约530万美元联邦NOL及540万美元州NOL使用受限[364] - 2007年所有权变更造成联邦及州NOL各约530万/540万美元使用受限[364] - 联邦NOL使用限制为应纳税所得额的80%，且禁止结转往年亏损[366] 生产与供应链风险 - 生物制剂生产存在因污染、设备故障等导致供应中断的风险[232] - 原材料采购依赖中国，新冠疫情可能引发供应链中断[233] - 公司依赖第三方制造商存在生产中断风险[250][251][253] - 主细胞库丢失可能导致生产严重中断[252] - 公司完全依赖第三方进行非临床、临床及未来商业药物生产，缺乏内部生产基础设施[272] - 公司依赖少量供应商提供关键原材料，供应商数量有限且无法控制原材料供应[275] - 第三方制造商违约可能导致产品开发延迟并产生重大转移成本[274] - 临床开发延迟可能导致生产批次取消，产生重大违约金并造成进一步延误[273] - 供应链集中度高风险可能导致业务重大不利影响[262] 监管与合规要求 - 生产过程需符合cGMP规范，否则可能影响BLA批准[232] - 药品上市后需持续满足cGMP、GCP要求并接受定期检查[276] - 违反监管要求可能导致超过10亿美元的罚款（以过去案例为参考）[280] - GDPR违规罚款最高可达2000万欧元或全球年收入的4%[309] - 加州消费者隐私法(CCPA)于2020年生效，为企业带来新的数据隐私合规要求[309] - 公司面临因违反医疗保健法律而导致的重大处罚风险，包括民事、刑事和行政处罚、罚款、利润返还、监禁以及被排除在医疗保险和医疗补助等政府资助计划之外[310] - 员工不当行为可能导致监管制裁，包括未能遵守FDA法规、提供不准确信息或违反医疗欺诈法律，从而对公司声誉造成严重损害[311] 商业化与市场准入 - 公司目前无获批上市产品，收入主要依赖合作方预付款摊销[235][237] - 公司目前无市场营销和销售团队[255] - 产品上市需满足医保覆盖及定价要求[226][239] - 医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）的报销决定将显著影响私人支付方的覆盖政策[287] - 国际业务面临政府价格控制，欧洲和加拿大等国家成本控制措施对治疗产品定价和使用持续施压[290] - 欧盟等国家医疗产品价格受国家卫生系统控制，定价谈判耗时较长且价格大幅低于美国[290] - 美国和全球支付方限制新产品的覆盖范围和报销水平，导致定价压力增加[291] - 罕见病（如GPP）患者群体较小，需更高相对报销水平以实现商业可行性[293] - 2019年起医疗保险D部分制药商销售点折扣从50%提高至70%，并关闭"甜甜圈圈"覆盖缺口[297] - 医疗保险支付给提供商的费用每年削减2%，该措施自2013年4月起生效并将持续至2027年[299] - 2015年医疗保险医生费用表更新：2015年1-7月为0%，2015年7月至2019年底为0.5%，2020-2025年为0%[300] - 2026年起支付更新率为0.75%或0.25%，取决于医生参与的替代支付模式[300] 合作与业务关系 - TESARO和Celgene被收购后合作存在不确定性[264] - 未能建立合作可能导致开发终止或现金支出显著增加[268] - 违反许可协议可能导致失去产品候选开发及商业化权利[337] 知识产权风险 - 公司成功依赖于其及许可方、被许可方或合作方建立和维护专利及其他知识产权的能力，但专利申请过程昂贵且耗时，可能无法及时或以合理成本完成[313] - 专利的有效期通常为20年（自最早美国申请日起），尽管可能延长最多5年，但专利保护期限有限，到期后可能面临仿制药竞争[318] - 公司可能无法在全球所有国家获得或执行专利保护，部分国家法律对知识产权的保护较弱，尤其是在某些发展中国家[320] - 专利法变化（如美国2011年《Leahy-Smith法案》）引入了“先申请”制度，增加了专利不确定性，并允许第三方在专利局挑战已授权专利[324][326] - 最高法院案例（如Myriad和Mayo案）缩小了专利保护范围或削弱了专利权，增加了未来获取和执行专利的不确定性[327] - 未能支付专利维持费或遵守程序要求可能导致专利或申请失效，从而造成专利权利部分或完全丧失[328] - 第三方可能通过专利局程序（如多方复审）以较低证据标准挑战专利有效性，这比法院诉讼更容易导致专利无效[326] - 专利审查过程可能要求缩小权利要求范围，从而限制专利保护范围，公司过去并非总能获得最初寻求的完整保护[314] - 公司依赖第三方合作需分享商业秘密，增加竞争对手发现或盗用风险[329][330] - 知识产权诉讼可能导致公司承担三倍损害赔偿及律师费[334][341] - 专利纠纷可能使公司每年损失数亿美元并分散管理层资源[333][340] - 无法获得Hatch-Waxman法案专利期延长可能缩短专利保护期至多5年[346] - 商业秘密保护不足可能使竞争对手合法获取关键技术[345] - 第三方专利挑战可能导致公司支付高额许可费用或停止产品开发[333][341] - 员工背景可能引发知识产权归属争议，涉及前雇主商业秘密[343] - 合作机构公开发表权可能导致商业秘密提前披露[330] 金融与市场风险 - 股票价格波动受临床实验结果及监管行动等56项因素影响[348][349] - 利率敏感债务余额60万美元，利率8.28%，利率变动10%对运营收入影响小于10万美元[453] - 持有债务证券2.575亿美元，累计其他综合收益30万美元[452] - 外汇波动对合并运营报表影响小于10万美元，澳元汇率波动区间0.6701-0.7269[454] - 公司未对冲外汇风险，10%汇率变动对财务报表无重大影响[455] - 利率变动10%对投资组合公允价值无重大影响[452] - 通胀未对2017-2019年度业务产生重大影响[456] 伴随诊断与设备监管 - 伴随诊断开发延迟可能导致产品无法获得上市批准[228][229] 业务连续性风险 - 公司位于地震活跃区且未制定灾难恢复计划[261]

收入和利润 - 公司第三季度合作收入为0美元，去年同期为500万美元[94] - 公司前九个月合作收入为500万美元，去年同期为500万美元[94] 成本和费用 - 公司第三季度研发费用为2990万美元，同比增长1200万美元，主要由于临床费用增加640万美元[95] - 公司前九个月研发费用为7790万美元，同比增长3760万美元，其中临床费用增加1610万美元[96] - 公司2019年前九个月研发总费用为7791.2万美元，同比增长3763.6万美元[99] - 公司2019年前九个月行政费用为1230万美元，同比增长50万美元[100] - 公司预计研发费用将在可预见的未来大幅增加[99] - 公司预计行政费用将在可预见的未来增加[100] 现金流和融资 - 公司从合作方获得非稀释性资金总额为8660万美元[85] - 公司2019年前九个月净现金流出为5371.2万美元，主要用于运营活动[107][109] - 公司2019年前九个月利息收入为870万美元，同比增长480万美元[102] - 公司2019年前九个月利息支出为80万美元，同比下降50万美元[101] - 公司2019年前九个月投资活动净现金流入为1.274亿美元[107] - 公司2019年前九个月融资活动净现金流出为438.2万美元[107] - 公司截至2019年9月30日的现金、现金等价物和投资总额为4.444亿美元[105] 研发进展和计划 - 公司预计2020年第一季度公布ATLAS试验的详细数据[77] - 公司计划在2020年上半年公布ANB019的POPLAR试验顶线数据[82] - 公司预计2020年第一季度公布ECLIPSE试验的顶线数据[79] - 公司计划在2019年第四季度提交ANB030的IND申请[83] - 公司决定推迟启动etokimab在嗜酸性哮喘中的2b期试验，等待ATLAS试验完整数据分析[78]

财务数据 - 资金获取 - 公司从成立至2019年6月30日，已从合作伙伴处获得8160万美元非稀释性资金[77] - 截至2019年6月30日，公司运营共获得7.183亿美元资金，其中股权证券销售6.176亿美元、合作协议8160万美元、风险债务1910万美元；现金、现金等价物和投资为4.679亿美元[97] 财务数据 - 合作收入 - 2019年第二季度和上半年，公司确认合作收入500万美元，而2018年同期无合作收入[87] 财务数据 - 研发费用 - 2019年第二季度研发费用为2740万美元，较2018年同期的1060万美元增加1680万美元[88] - 2019年上半年研发费用为4800万美元，较2018年同期的2240万美元增加2560万美元[89] - 2019年6月30日止三个月和六个月研发总费用分别为2.735亿美元和4.7981亿美元，较2018年同期分别增加1.6767亿美元和2.5588亿美元[92] 业务线数据 - etokimab临床试验 - 2017年末完成etokimab针对12名中重度成人特应性皮炎患者的2a期概念验证试验[70] - 正在对约300名中重度成人特应性皮炎患者进行etokimab的2b期试验，预计2019年第四季度获得顶线数据[70] - 近期完成etokimab针对25名重度成人嗜酸性哮喘患者的2a期试验[71] - 计划2019年第四季度启动针对300 - 400名嗜酸性哮喘患者的etokimab多剂量2b期试验[71] - 正在对约100名CRSwNP成人患者进行etokimab的2期试验，预计2019年第四季度获得中期顶线数据[72] 业务线数据 - ANB019临床试验 - 已启动ANB019针对最多10名GPP患者的开放标签、多剂量、单臂2期试验，预计2019年年中获得中期顶线数据[73] 财务数据 - 一般及行政费用 - 2019年6月30日止三个月和六个月一般及行政费用分别为430万美元和840万美元，较2018年同期分别增加50万美元和60万美元[93] 财务数据 - 利息费用 - 2019年6月30日止三个月和六个月利息费用分别为30万美元和60万美元，有效利率约为13.27%，未偿还本金余额为440万美元；2018年同期分别为40万美元和90万美元，有效利率为13.08%，未偿还本金余额为1190万美元[94] 财务数据 - 利息收入 - 2019年和2018年6月30日止三个月利息收入分别为300万美元和130万美元，六个月分别为590万美元和250万美元[95] 财务数据 - 经营活动净现金使用量 - 2019年6月30日止六个月经营活动净现金使用量为3160万美元，主要因净亏损4600万美元，调整非现金费用520万美元和营运资金增加930万美元；2018年同期为2140万美元[100] 财务数据 - 投资活动净现金 - 2019年和2018年6月30日止六个月投资活动净现金分别为6753.3万美元和 - 91.6万美元，主要与投资到期时间有关[101][104] 财务数据 - 融资活动净现金使用量 - 2019年和2018年6月30日止六个月融资活动净现金使用量分别为300万美元和190万美元，主要与定期贷款本金偿还和普通股发行有关[101][105] 财务数据 - 不可撤销经营租赁义务 - 截至2019年6月30日，不可撤销经营租赁未来最低年度义务在2019 - 2021财年分别为50万美元、100万美元和70万美元，加权平均折现率为8.59%[106][107] 财务数据 - 市场风险 - 截至2019年6月30日，市场风险包括利率风险、通胀风险和外汇风险较2018财年无重大变化[112]

公司资金获取情况 - 从成立至2019年3月31日，公司从合作伙伴处获得8160万美元非稀释资金[80] - 截至2019年3月31日，公司运营共获得7.181亿美元资金，其中股权证券销售6.174亿美元、合作协议8160万美元、风险债务1910万美元；现金、现金等价物和投资为4.842亿美元[100] 财务费用指标变化 - 2019年第一季度研发费用为2060万美元，较2018年同期的1180万美元增加880万美元[92] - 2019年第一季度行政及管理费用为410万美元，较2018年同期的390万美元增加20万美元[96] - 2019年第一季度利息费用为30万美元，2018年同期为50万美元；截至2019年3月31日，有效利率约为13.38%，未偿还本金余额为630万美元；2018年同期有效利率为12.78%，未偿还本金余额为1370万美元[97] - 2019年第一季度利息收入为300万美元，2018年同期为120万美元[98] - 2019年和2018年截至3月31日的三个月内，其他收入（支出）净额的损益均不足10万美元，主要与澳大利亚子公司的外汇交易有关[99] 公司临床试验情况 - 公司正在对etokimab开展多项临床试验，包括针对300名中重度特应性皮炎成人患者的2b期试验、针对约100名慢性鼻 - 鼻窦炎伴鼻息肉成人患者的2期试验等[73][75] - 公司对ANB019开展了多项临床试验，包括针对约10名泛发性脓疱型银屑病患者的2期试验、针对约50名掌跖脓疱病患者的多剂量试验等[76] 公司新药申请计划 - 公司预计2019年下半年提交首个新型抗炎检查点受体调节剂抗体的新药研究申请[78] 公司合作情况 - 公司与TESARO、Celgene等有合作，多个抗体项目已取得临床前和临床里程碑[79] 公司租赁业务处理准则 - 公司在2019年1月1日起采用ASC 842准则处理租赁业务[90] 公司现金情况 - 2019年3月31日现金、现金等价物和投资总计4.842亿美元，较2018年12月31日的5.002亿美元有所减少；现有资金预计至少可支持到2020年底[102] - 2019年和2018年截至3月31日的三个月内，经营活动净现金使用分别为1610万美元和1250万美元；投资活动净现金提供分别为965.7万美元和214.6万美元；融资活动净现金使用分别为130.1万美元和140万美元[103] - 2019年截至3月31日的三个月内，经营活动净现金使用1610万美元主要因净亏损2210万美元，调整非现金费用210万美元和营运资金净增加390万美元[104] - 2019年截至3月31日的三个月内，融资活动净现金使用130.1万美元主要因定期贷款本金还款190万美元，发行普通股所得60万美元抵消部分支出[106] 公司贷款协议情况 - 原贷款协议可分三次每次借款500万美元，共1500万美元；2016年1月和12月进行了两次修订；截至2019年3月31日，定期贷款还有10期等额本息还款，最终到期日为2020年1月，利率为8.99%[100] 公司租赁义务情况 - 公司有两份不可撤销的办公室租赁，剩余租赁期限约2.5年，加权平均折现率为8.59%；2019 - 2021财年未来最低年度租赁义务分别为70万美元、100万美元和70万美元[107][108] 公司商品和服务协议情况 - 公司与供应商签订商品和服务协议，可能涉及购买和终止义务，费用因取消或终止时间和协议条款而异[109] 公司市场风险情况 - 截至2019年3月31日，公司市场风险（包括利率、通胀和外汇风险）与2018财年相比无重大变化[114]

产品候选药物研发风险 - 公司产品候选药物处于早期开发阶段，历史失败率高，可能因多种原因失败或延迟，影响商业可行性[185][186][187] - 依托单抗2a期临床试验样本量小，特应性皮炎试验有12名患者，严重成人嗜酸性哮喘试验有25名患者，结果可能不具代表性[189] - 产品候选药物成功取决于获得监管许可、患者招募、营销批准等多因素，未及时达成会影响商业化[192][194] - 患者招募延迟或困难会增加成本、延长开发时间或终止临床试验，部分产品候选药物针对罕见病，招募患者更难[195] - 公司对自有产品候选药物人体安全性数据有限，临床试验可能揭示不良事件，影响监管批准和市场接受度[196] - 临床前研究对人体的预测价值未知，许多产品候选药物虽临床前和早期临床结果良好，但仍在临床试验中失败[197] - 若产品候选药物获批后出现毒性，可能需进行额外临床试验、添加警告标签、限制使用或撤市[201] - 公司和/或合作伙伴可能无法及时获得美国或外国监管批准，影响产品商业化和创收[202] - 获得生物制品许可申请（BLA）或其他营销批准过程漫长、昂贵且不确定，公司未与监管机构充分讨论产品开发计划和后期临床试验设计[203] - 产品从发现到获批平均需10至15年，临床试验常因安全、制造、患者招募等原因延迟或中断[204] - 公司产品候选药物可能因疗效、副作用等问题无法获批或限制商业使用，监管机构也可能因数据不足等原因拒绝或延迟批准[206] - 若出现上述问题，公司可能延迟或无法获得营销批准，或获批后产品被限制使用或撤市[207] 公司业务拓展与战略风险 - 公司利用技术平台拓展产品管线和开发适销产品的努力可能不成功，若无法验证技术平台，未来可能无法获得产品或合作收入[208] - 公司专注于主要产品候选药物，可能错过其他更具商业潜力的机会，研发投入可能无法产生商业可行的产品[209][210] - 公司近期开始etokimab和ANB019的临床开发，缺乏临床试验和产品商业化经验，可能影响未来可行性[211] - 公司未来战略包括建立更多产品开发合作，但可能面临竞争，且合作条款可能不利，无法建立合作将影响产品开发和商业化[264] 市场竞争风险 - 生物技术行业竞争激烈，公司竞争对手众多，包括大型跨国药企和新兴公司，对手可能先于公司获批和商业化产品[216] - 不同疾病领域公司均面临众多竞争对手，如特应性皮炎、哮喘、CRSwNP、GPP和PPP等[217][218][219][220] - 《生物制品价格竞争与创新法案》创建了生物类似药和可互换生物制品的简化审批途径，可能对公司生物产品商业前景产生不利影响[221][222] 财务状况与资金风险 - 2018年12月31日止年度，公司合作收入为500万美元，净亏损为6170万美元，累计亏损达1.467亿美元[236] - 公司自成立以来，除2014财年外每年均有重大运营亏损，目前运营收入有限且无获批商业销售产品[235][236] - 公司运营主要通过2017年1月首次公开发行普通股、2017年10月和2018年9月后续公开发行普通股、私募优先股和发行债务融资[237] - 公司预计现有现金、现金等价物和投资至少可支持当前运营计划至2020年底，但可能因多种情况提前耗尽资金[241] - 若无法按可接受条款获得额外资金，公司可能需延迟、缩减或停止产品开发商业化，或寻求战略联盟、放弃技术权利、裁员[242] 产品配套与生产风险 - 公司产品候选药物需配套诊断试剂，若无法成功开发或出现延迟，会影响产品开发、获批和商业潜力[228][229] - 生物制品制造复杂，第三方制造商可能遇生产困难，影响产品供应、获批和商业推广[232][233] - 公司扩大生物制品生产规模困难且不确定，若无法与现有制造商完成验证和扩大规模，转移至其他制造商成本高、耗时长[234] - 公司产品候选药物的生产外包，若供应意外中断，业务将受损，临床试验可能延迟、中断或终止[270] - 临床前或临床试验开发的延迟可能导致预计生产批次延迟或取消，公司需向制造商支付高额费用[272] - 依赖第三方制造商存在风险，如协议违约、终止或不续约，更换制造商成本高昂[273] - 公司依赖少数供应商提供生产产品候选药物的原材料，供应商流失或供应不足将对业务产生重大不利影响[274] 人员与管理风险 - 公司需吸引和留住高技能员工，否则会影响业务计划执行、运营结果和产品商业化[247][248] - 公司竞争的其他生物技术公司资源更丰富、历史更久，可能提供更有吸引力的职业机会[249] - 公司预计员工数量和业务范围将显著增长，可能面临管理增长的困难，导致业务计划执行延迟或运营中断[255] 政策与法规风险 - 澳大利亚现行税收法规提供可退还的研发税收抵免，额度为合格支出的43.5%，若无法获得该抵免，公司业务和经营业绩将受不利影响[257] - 自2004年以来，针对生物技术公司的虚假索赔法案诉讼在数量和范围上显著增加，涉及非标签药物使用销售行为的多项重大民事和刑事和解罚款超过10亿美元[280] - 若生物制品获得孤儿药指定并首次获得营销批准，在美国可享有7年营销独占期，在欧盟为10年，欧盟独占期在特定情况下可减至6年[283] - 美国FDA认定罕见病的患者群体一般少于20万人[282] - 即使产品候选药物获得监管批准，也需遵守严格的上市后监管要求，违规可能面临多种制裁[276] - 产品候选药物的广告和推广将受到严格审查，违规推广非标签用途可能面临法律诉讼和制裁[279] - 公司产品候选药物的销售依赖第三方支付方的覆盖和报销，报销的不确定性和价格压力可能影响商业化[286] - 2019年1月1日起，医保D部分药品制造商需支付的销售点折扣从50%提高到70%，多数医保药品计划的覆盖缺口将被填补[296] - 自2013年4月1日起，医保向医疗服务提供商的付款每年最多削减2%，该政策将持续到2027年[299] - 2012年美国纳税人救济法案将政府追回多付款项的诉讼时效从3年延长至5年[299] - 2014年4月1日，国会阻止了24%的医保支付削减，维持0.5%的支付增长至2014年12月31日，并在2015年1月1日至3月31日维持零增长[300] - 2015年1月1日至7月1日，医保医生费用表更新为0%；2015年7月至2019年底为0.5%；2020年至2025年为0%；2026年及以后根据医生参与的替代支付模式为0.75%或0.25%[300] - 欧盟通用数据保护条例（GDPR）于2018年5月全面适用，违反规定可能面临最高2000万欧元或全球营收4%的罚款[308] - 2020年起生效的加州消费者隐私法案（CCPA）为消费者提供新的数据隐私权利，对公司提出新的运营要求[308] 知识产权风险 - 美国专利自然有效期一般为自最早美国申请日起20年，可申请最长5年的延期[315][316] - 2011年9月16日，《莱希 - 史密斯美国发明法案》签署成为法律，2013年3月16日美国过渡到“先申请制”[321][322] - 若第三方在2013年3月15日或之前提交相关专利申请，可发起干涉程序；之后提交则可发起派生程序[315] - 专利申请过程昂贵且耗时，公司及相关方可能无法以合理成本及时提交所有必要申请[311] - 公司过去申请专利时，并非总能获得最初寻求的全部保护范围，部分申请因策略改变而放弃[313] - 若公司或相关方未能维护专利和申请，竞争对手可能进入市场，影响公司业务[326] - 公司与第三方合作需共享商业秘密，增加了秘密被竞争对手发现或不当使用的风险[327] - 外国法律对知识产权保护程度可能不如美国，公司在海外保护知识产权可能面临困难[318] - 专利改革立法可能增加公司专利申请和专利维护的不确定性与成本[321] - 最高法院和联邦巡回上诉法院的判决使公司未来获得专利的不确定性增加，已获专利价值也存在不确定性[325] - 公司可能卷入知识产权诉讼，诉讼费用高昂、耗时且结果不确定，可能对业务和财务产生不利影响[329][330][331][332][339][340] - 若违反产品候选相关许可协议，公司可能失去产品开发和商业化能力，影响产品价值[334][336] - 知识产权许可可能引发纠纷，若无法维持现有许可安排，公司可能无法成功开发和商业化受影响的产品候选[337][338] - 第三方可能发起诉讼指控公司侵权，不利结果可能使公司停止使用相关技术或产品商业化，还可能承担赔偿责任[339][340] - 公司可能面临员工挪用第三方知识产权的索赔，失败可能导致失去知识产权或人员，成功也可能产生高额成本并分散管理层注意力[341][343] - 公司无法保护机密信息和商业秘密会损害业务和竞争地位，维护商业秘密困难且结果不可预测[344] - 若无法根据Hatch - Waxman修正案等获得专利期限延长，公司产品专利保护期缩短，可能导致收入减少[345] 股票与证券风险 - 公司股票价格可能因多种因素高度波动，包括竞争产品、监管行动、临床研究结果等，市场和行业因素也可能产生负面影响[346][347][349][350] - 公司管理层对公开募股净收益使用有广泛自由裁量权，若使用不当可能导致股价下跌[351] - 公司可能面临证券诉讼，会产生高额成本并分散管理层注意力，作为上市公司运营也会增加成本和管理时间[352][353] 税务相关风险 - 2007年所有权变更或限制约530万美元联邦和540万美元州净运营亏损（NOL）的使用，以及20万美元联邦和州研究税收抵免的使用[364] - 2017财年额外所有权变更或限制联邦和州NOL的使用[364] - 2017年税改法案将美国企业所得税最高税率从35%永久降至21%，自2018年1月1日起生效[364] - 税改法案限制纳税人对2017年12月31日后产生的联邦NOL结转的扣除额至应纳税所得额的80% [364] - 截至2018年12月31日，公司有大约1.453亿美元联邦NOL，2028年12月31日至2037年12月31日到期[364] - 2018年产生的8520万美元联邦净运营亏损可无限期结转，一般可用于抵消当年最多80%的未来应纳税所得额[366] 财务数据指标 - 截至2018年12月31日，公司持有3.866亿美元债务证券，累计其他综合损失为20万美元[472] - 截至2018年12月31日，定期贷款剩余余额810万美元，利率为8.93%，若利率变动10%，营业收入增减小于10万美元[473] - 2018年全年，外币交易和重估的净实现和未实现损益总计约20万美元[475] - 2018年全年，外币汇率从低点0.7102到高点0.7950波动超10%，对合并运营报表的净影响约为20万美元[475] 行业并购动态 - 2018年12月3日，葛兰素史克宣布收购TESARO的协议，并于2019年1月22日完成交易；2019年1月3日，百时美施贵宝宣布收购新基公司的协议，预计于2019年第三季度完成[262] 公司运营合作风险 - 公司目前没有营销和销售团队，若无法建立有效销售或营销能力，或与第三方达成销售或营销协议，获批产品可能无法有效销售或营销，无法产生产品收入[253] - 公司在澳大利亚的全资子公司开展业务，若失去在澳运营能力或无法获得研发税收抵免，业务和经营业绩将受影响[256] - 公司与TESARO和新基的合作对业务重要，若合作无法维持或不成功，业务将受不利影响[261] - 公司依赖第三方进行临床前研究、临床试验和药品生产，若第三方未按合同要求履行，开发计划可能延迟[267] 公司设施与系统风险 - 公司内部计算机系统易受病毒、自然灾害等影响，系统故障可能导致药物研发项目中断，增加成本[258] - 公司设施位于地震活跃区，且未对重大灾害后果进行系统分析和制定恢复计划，也未购买足够保险，可能影响业务[260]