业务出售与收入确认 - 2021年3月31日公司将肿瘤业务出售给Servier，获得约18亿美元现金及其他潜在付款[83] - 若2027年1月1日前vorasidenib获FDA新药申请批准，公司将获2亿美元现金付款，TIBSOVO®美国净销售额有5%特许权使用费，vorasidenib美国净销售额有15%特许权使用费[84] - 2022年10月公司将TIBSOVO®美国净销售额5%特许权使用费相关未来或有付款权出售给Sagard，确认收入1.279亿美元[85] - 2024年8月FDA批准vorasidenib，9月公司收到2亿美元里程碑付款，确认收入[86] - 2024年5月公司将Vorasidenib特许权使用权利出售给Royalty Pharma，获9.05亿美元现金，交易完成后确认收入8.891亿美元[86][87] - 2021年3月31日公司将肿瘤业务出售给Servier，交易获得约18亿美元现金，还有沃拉西替尼里程碑付款权、5%的TIBSOVO®美国净销售额特许权使用费及沃拉西替尼特许权使用费权利；2022年10月将TIBSOVO®美国净销售额特许权使用费权利以1.318亿美元出售给Sagard[127] - 2024年9月公司收到Servier的Vorasidenib里程碑付款，确认收入2亿美元[129] - 2024年5月公司与Royalty Pharma达成协议，以9.05亿美元现金出售Vorasidenib特许权使用费权利，8月交易完成，公司确认收入8.891亿美元（扣除1590万美元费用）[129][130] 财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度净亏损8930万美元，2024年同期净亏损8150万美元，截至2025年3月31日累计亏损2.382亿美元[89] - 2025年3月31日止三个月总营收为872.6万美元，较2024年同期的818.9万美元增加5万美元，因PYRUKYND®销量增加[120] - 2025年3月31日止三个月总运营费用为1.15355亿美元，较2024年同期的1.00261亿美元增加1510万美元，主要因销售、一般和行政费用增加1050万美元以及研发费用增加410万美元[121] - 2025年3月31日止三个月研发费用为7274.3万美元，较2024年同期的6862万美元增加410万美元，主要因间接费用增加560万美元，部分被直接费用减少150万美元抵消[122][123] - 2025年3月31日止三个月净利息收入为1608.7万美元，较2024年同期的888.9万美元增加，主要归因于投资回报增加和投资余额增加[124] - 2025年3月31日止三个月净亏损为8928.9万美元，较2024年同期的8154.9万美元增加，主要因销售、一般和行政费用及研发费用增加，部分被净利息收入增加抵消[125] - 2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券余额为14亿美元[131] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为1.115亿美元，主要因研发成本导致的运营费用，部分被1610万美元利息收入和1040万美元产品收入抵消；2024年同期为9990万美元，部分被1050万美元利息收入和860万美元产品收入抵消[132][133] - 2025年第一季度投资活动净现金流入为1.126亿美元，2024年同期为1.246亿美元，均因有价证券到期和出售收益高于购买支出[134] - 2025年第一季度融资活动净现金流入为160万美元，2024年同期为590万美元，均来自股票期权行使和员工股票购买计划的净收益[135] - 截至2025年3月31日的三个月，公司合同义务和承诺无重大变化[141] - 2025年3月31日和2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为14亿美元和15亿美元，主要投资于美国国债、政府证券、公司债务证券和存单，面临利率和外汇市场风险[142][145] PYRUKYND®业务线数据关键指标变化 - PYRUKYND®于2022年2月17日获FDA批准在美国用于治疗丙酮酸激酶缺乏症成人溶血性贫血，开始产生产品收入[91] - 2024年7月公司与NewBridge签订分销协议，授予其在海湾合作委员会地区商业化PYRUKYND®的权利[91] - 销售成本主要为PYRUKYND®的制造成本，2025年和2024年第一季度部分制造成本在2022年2月17日前已费用化[93] - PYRUKYND®获美国FDA和欧盟委员会批准用于治疗特定贫血症，2024年12月向FDA提交sNDA，PDUFA目标日期为2025年9月7日[99] - 2024年7月与NewBridge签订分销协议，授予其在海湾合作委员会地区商业化PYRUKYND®的权利[100] - ENERGIZE研究共纳入194名患者，130人随机分配到PYRUKYND®组，64人到安慰剂组，93.8%的PYRUKYND®组患者和96.9%的安慰剂组患者完成24周双盲期，42.3%的PYRUKYND®组患者达到血红蛋白反应，安慰剂组为1.6%（双侧p<0.0001）[102] - ENERGIZE - T研究共纳入258名患者，171人随机分配到PYRUKYND®组，87人到安慰剂组，90.6%的PYRUKYND®组患者和95.4%的安慰剂组患者完成48周双盲期，30.4%的PYRUKYND®组患者达到输血减少反应，安慰剂组为12.6%（双侧p = 0.0003）[105] - RISE UP试验2期部分纳入79名患者，50mg BID和100mg BID的mitapivat组分别有46.2%（n = 12）和50.0%（n = 13）的患者达到血红蛋白反应，安慰剂组为3.7%（n = 1）（双侧p分别为0.0003和0.0001）[109] - RISE UP试验2期部分，50mg BID和100mg BID的mitapivat组年化镰状细胞疼痛危机（SCPCs）率分别为0.83（0.34, 1.99）和0.51（0.16, 1.59），安慰剂组为1.71（0.95, 3.08）[109] - RISE UP试验3期部分已在全球招募超200名患者，预计2025年底公布topline数据，若获批2026年美国商业上市[109] - ENERGIZE和ENERGIZE - T试验双盲期，2名PYRUKYND®患者出现肝细胞损伤事件，开放标签延长期有3名患者从安慰剂转为PYRUKYND®后出现该事件[106] - 2024年12月公司向FDA、EMA等提交PYRUKYND®治疗特定地中海贫血的监管申请，并在申请中纳入肝细胞损伤风险及监测建议[107] - 公司正在评估PYRUKYND®在治疗SCD和PK缺乏症儿科患者的临床试验[99] - 2024年8月公布ACTIVATE - kidsT顶线数据，共49名患者入组，32人随机分配到米塔匹瓦特组，17人到安慰剂组，米塔匹瓦特组30人（93.8%）、安慰剂组16人（94.1%）完成32周双盲期，米塔匹瓦特组28.1%患者达到输血减少反应主要终点，安慰剂组为11.8%[111] - 2025年2月公布ACTIVATE - kids顶线数据，共30名患者入组，19人随机分配到米塔匹瓦特组，11人到安慰剂组，两组所有患者完成20周双盲期，米塔匹瓦特组31.6%患者达到血红蛋白反应主要终点，安慰剂组为0%，两组血红蛋白反应率差异的95%置信区间为10.8%至52.7%[112][113] 其他产品研发进展 - 替巴匹瓦特已完成健康志愿者和镰状细胞病（SCD）患者的1期临床试验，预计2025年年中开始成人SCD患者的2期临床试验；2022年第三季度启动低危骨髓增生异常综合征（LR MDS）成人患者的2a期临床试验，已完成22名患者入组，16周治疗期内，10名低输血负担患者中4人达到输血独立终点，22名患者中1人达到血红蛋白反应终点[114] 公司未来资本需求 - 公司未来资本需求取决于产品销售收入、特许权使用费收入、商业化活动成本、研发成本等多种因素[143] 研发成本预期 - 公司预计随着产品候选开发项目推进，研发成本将增加，但产品候选的成功开发高度不确定[95] Vorasidenib相关批准与权益分配 - 2024年8月，FDA批准沃拉西替尼用于12岁及以上患有2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤且具有易感IDH1或IDH2突变的成人和儿科患者[128] - Royalty Pharma获得每年高达10亿美元美国净销售额的Vorasidenib特许权使用费权利的100%，超过10亿美元部分，Royalty Pharma有权获得12%的分成，公司保留3%的分成[130]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度净PyroKine收入为870万美元，较2024年第一季度的820万美元增长6%，较2024年第四季度下降19% [30][33] - 第一季度成本销售为110万美元，研发费用为7270万美元，较2024年第一季度增加410万美元，销售、一般和行政费用为4150万美元，较上一年季度增加1050万美元 [36] - 第一季度末现金、现金等价物和有价证券约为14亿美元 [6][37] 各条业务线数据和关键指标变化 产品销售业务 - 2025年第一季度净Spirofan收入为870万美元，美国共有234名患者完成处方登记表，其中第一季度新增11名，较上一季度增长5%，净治疗患者达136名，也较上一季度增长5% [30][31] 研发业务 - 多个项目有进展，如ACTIVATE Kids III期试验公布积极结果，预计tebapivat在低风险MDS的IIb期研究年底完成入组，在镰状细胞病的II期研究年中开始入组，AG - 236预计年中提交研究性新药申请等 [8][9] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 美国约有6000名成人被诊断患有地中海贫血，预计PyroKine初始推出将覆盖约65%的成人患者群体 [27][28] 全球市场 - 镰状细胞病在全球影响超300万人，美国和欧盟5约有12 - 13.5万人受影响；骨髓增生异常综合征（MDS）在美国和欧盟5影响约7.5 - 8万名患者，低风险MDS约占70% [13][18] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 2025年聚焦三大关键优先事项，包括最大化PyroKind系列产品潜力、推进和多元化关键管线项目、战略性聚焦资本部署 [7] 发展方向 - 计划在美国为地中海贫血和镰状细胞病进行潜在的批准和推出，拓展PyroKind的适应症 [6][7] 行业竞争 - 公司认为自身在罕见病药物研发领域有优势，多个后期项目接近关键数据公布或商业化，且拥有强大资产负债表 [5][6] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为当前市场环境下公司资金充足，有财务独立性支持新批准和产品推出以及管线推进，对2025年充满期待，认为是突破之年，有望为患者提供变革性疗法并为股东创造价值 [6][7][39] 其他重要信息 - 公司宣布Krishnan Viswanathan于3月加入，担任首席企业发展和战略官 [9] 问答环节所有提问和回答 问题1: 9月PDUFA是否有中期审查，下一步是什么 - 公司表示很高兴进展顺利，与FDA沟通一致，目前被告知无咨询委员会，但监管审查仍在进行，期待9月7日PDUFA日期 [45] 问题2: 米塔匹瓦特（mitapivat）在美国以外的推出计划，何时获批，是否自行推出 - 公司称美国和海湾地区是地中海贫血最重要的两个地区，已向阿联酋、沙特阿拉伯和欧洲提交申请，沙特或海湾合作委员会地区是下一个优先事项，在海湾地区有强大合作伙伴Newbridge，将与其合作执行，欧洲计划采用类似结构 [53][54][55] 问题3: 引入Krishnan Viswanathan是否代表资源分配方式转变 - 公司表示并非转变，而是增强能力和强化公司战略、资本分配的重点，优先事项包括做好产品推出、推进管线项目和开展业务拓展 [59][60][61] 问题4: FDA人员调整是否影响沟通频率，FDA何时告知潜在结果 - 公司称与FDA的沟通和项目进展与以前相同，是正常的来回沟通，PDUFA日期为9月7日，审查正在进行，目前被告知无咨询委员会 [65] 问题5: 为何在2025年年中启动tebapivat在镰状细胞病的II期研究，而米塔匹瓦特III期数据要到年底公布 - 公司表示对tebapivat在镰状细胞病的I期数据满意，可推进到II期，镰状细胞病市场大、未满足医疗需求高，需要多种疗法，启动II期研究可获得两组数据，为III期决策提供依据 [70][71][73] 问题6: 地中海贫血非输血依赖患者与输血依赖患者的营销计划 - 公司称市场有吸引力，疾病教育主要针对非输血依赖患者，初始推出将同等关注输血依赖患者和血红蛋白水平低于10、已出现并发症或有严重疲劳的非输血依赖患者 [77][78] 问题7: tebapivat在镰状细胞病研究与Rise Up研究的差异，早期研究中tebapivat是否有影响肝脏的迹象 - 公司称tebapivat的II期研究是经典的剂量探索研究，旨在寻找概念验证，目前未观察到肝脏信号，将继续积累安全数据，遵循资本分配的纪律性方法，根据II期结果做出决策 [85][86] 问题8: 是否完成中期会议，关于标签的高层讨论，是否需要REMS - 公司称与FDA的合作是正常过程，目前未被告知有咨询委员会，审查正在进行，标签谈判通常在审查周期后期进行，现在还太早，要到PDUFA日期才能确定最终标签和要求 [92][93][94] 问题9: 地中海贫血推出时PyroKine定价的预期演变 - 公司称定价决策将基于标签的价值主张，地中海贫血是罕见病，从支付方角度看该类别预计不会受到管理，公司有强大的市场准入团队，有信心应对定价机会 [98][99]

业绩总结 - PYRUKYND®在2025年第一季度的净收入为870万美元，较2024年第一季度的820万美元增长了5%[68] - 2025年第一季度的研发费用为7270万美元，较2024年同期的6860万美元有所增加[68] - 2025年3月31日的现金、现金等价物和可市场证券总额为14亿美元[74] 用户数据 - 67%的地中海贫血患者在美国没有获得批准的治疗方案[22] - 美国和欧盟5国的低风险骨髓增生异常综合症（MDS）患者约为75,000至80,000人，且目前没有口服治疗方案可解决无效红细胞生成问题[34] - 美国和欧盟5国的镰状细胞病患者约为120,000至135,000人，正在进行的1期研究已完成，预计2025年中将启动2期患者入组[34] 新产品和新技术研发 - PYRUKYND®在α-和β-地中海贫血的FDA批准目标日期为2025年9月7日[24] - 2025年将提交多发性红细胞增多症（Polycythemia Vera）的IND申请[47] - PYRUKYND®在临床试验中共招募了452名患者，显示出显著的血红蛋白改善和疲劳减轻[26] 市场扩张和并购 - 2024年，Agios在商业化方面增强了专业知识，扩大了地理商业覆盖范围[11] - 在GCC地区，约有70,000名地中海贫血患者，Saudi Arabia占大多数[96] 未来展望 - 预计PYRUKYND®在镰状细胞病的美国上市时间为2026年[31] - 2025年将完成镰状细胞病的患者入组，并进行PYRUKYND®的3期研究数据读取[72] - 2025年，PYRUKYND®在儿童PK缺乏症的ACTIVATE-Kids研究中将进行第三阶段数据读取[13] 负面信息 - 在GCC地区，Mitapivat获得了突破性药物认证，显示出高未满足需求[96] - 在一项针对儿童的临床研究中，31.6%的患者在mitapivat组中达到了血红蛋白反应，而安慰剂组为0.0%[99] 其他新策略和有价值的信息 - PYRUKYND®在地中海贫血的临床试验中，主要和所有关键次要疗效终点均已达成[26] - 在48周的核心期中，50%的患者在任何12周滚动期间减少了输血负担[89] - 研究显示，mitapivat组在溶血标志物（间接胆红素、乳酸脱氢酶和结合球蛋白）方面的改善优于安慰剂组[100]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度净PyroKine收入为870万美元，较2024年第一季度的820万美元增长6%，较2024年第四季度下降19% [29][32] - 第一季度销售成本为110万美元，研发费用为7270万美元，较2024年第一季度增加410万美元，主要归因于劳动力相关费用增加和tevapivat临床试验成本增加 [34] - 第一季度SG&A费用为4150万美元，较上一年季度增加1050万美元，主要由商业相关活动增加驱动 [34] - 第一季度末现金、现金等价物和有价证券约为14亿美元 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 PyroKind（mitapivat）业务 - 2025年第一季度，美国共有234名患者完成处方登记表，其中第一季度新增11名，较上一季度增长5%，接受治疗的净患者数达136名，也较上一季度增长5%，且患者留存率高 [30] 研发业务线 - 预计今年年底完成tebapivat在低风险MDS的IIb期研究入组，并于2025年年中启动其在镰状细胞病的II期研究入组 [8] - 预计2025年年中提交AG - 236的研究性新药申请，用于治疗真性红细胞增多症 [8] - 预计2025年9月7日获得PyroKine在 thalassemia的美国批准，2025年底公布mitapivat在镰状细胞病的III期Rise Up研究顶线结果 [8] 各个市场数据和关键指标变化 地中海贫血市场 - 美国约有6000名成人被诊断为地中海贫血，公司预计PyroKind初始上市将覆盖约65%的成人地中海贫血患者群体 [25][26] 镰状细胞病市场 - 美国和欧盟5国约有12 - 13.5万人受镰状细胞病影响，全球患病率超过300万 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 2025年聚焦三大关键优先事项：最大化PyroKind系列产品潜力，追求新适应症；推进和多元化关键管线项目；战略性聚焦资本部署以维持和推动增长 [6] - 计划2025年9月在美国批准并推出PyroKind用于地中海贫血治疗，2026年用于镰状细胞病治疗 [5][6] 行业竞争 - 地中海贫血领域，67%的美国确诊患者无获批疗法，公司认为PyroKind有潜力成为该疾病基础且方便的口服药物 [12] - 镰状细胞病领域，急需新的治疗方案，公司认为mitapivat有潜力成为解决该疾病未满足需求的一流疗法 [14][15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年剩余时间对公司来说将非常令人兴奋，基于PyroKine在地中海贫血的潜在批准和上市、镰状细胞病的关键III期结果以及中早期管线的预期进展 [38] - 公司资产负债表强劲，能独立执行关键优先事项，致力于合理分配现金和创造长期股东价值 [36][38] 其他重要信息 - 公司开展了针对地中海贫血患者和医疗保健提供者的疾病教育活动，组织了多种语言的患者项目，反馈积极 [23] - 为地中海贫血潜在上市，公司调整了跨职能团队规模，销售团队人数增至PK缺乏症销售团队的约两倍 [24] - 市场准入团队积极与支付方沟通，支付方研究和互动反馈积极，预计多数患者将使用商业保险计划 [24][25] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：9月PDUFA是否有中期审查，下一步计划及标签相关情况 - 公司与FDA沟通进展顺利，目前被告知无咨询委员会会议，但审查仍在进行中，商业团队正为潜在上市做准备 [43][44] 问题2：镰状细胞病社区中，Oxbreda退出市场对试验招募的影响 - 公司对Oxbreda退出表示失望，但在临床试验开展方面未观察到变化，镰状细胞病市场大、未满足需求多，公司希望为患者提供更多治疗选择 [47][48] 问题3：mitapivat在美国以外的上市计划、批准时间及经济模式 - 公司已向阿联酋、沙特阿拉伯和欧洲提交申请，沙特或海湾合作委员会地区是下一个优先市场，公司与Newbridge合作，采用收入分成模式，欧洲也计划采用类似结构 [52][55] 问题4：Krishnan加入团队是否意味着资源分配或战略转变 - 并非战略转变，而是增强公司战略和资本分配能力，优先事项依次为确保产品上市成功、推进管线项目、开展业务拓展 [57][59] 问题5：FDA人员调整是否影响沟通频率，FDA告知潜在结果的截止时间 - 与FDA的沟通频率未变，是正常的来回交流，PDUFA日期为9月7日，审查进行中，目前被告知无咨询委员会会议 [63] 问题6：在2025年年中启动tebapivat在镰状细胞病的II期研究，早于2025年底PyroKine的III期结果公布的理由和信心 - tebapivat的I期数据良好，镰状细胞病市场大、未满足需求多，不同患者对疗法反应不同，需要多种治疗选择，提前启动II期研究可获取两组数据，为III期决策提供依据 [68][70] 问题7：地中海贫血非输血依赖患者与输血依赖患者的营销计划差异 - 公司对地中海贫血潜在上市准备充分，市场有吸引力，疾病教育主要针对非输血依赖患者，初始上市将同时关注输血依赖患者和血红蛋白低于10、有并发症或疲劳症状的非输血依赖患者 [74][75] 问题8：tebapivat在镰状细胞病的II期研究患者选择、研究类型、终点差异及早期研究中对肝脏的影响 - tebapivat的II期研究是经典的剂量探索研究，旨在寻找概念验证，通过血红蛋白反应评估，目前未观察到肝脏信号，后续将继续积累安全数据，公司将遵循分阶段的资本分配方法 [80][82] 问题9：是否完成中期会议，关于标签的高层讨论情况，是否需要REMS - 与FDA的沟通是正常流程，目前重点是9月7日的PDUFA日期，标签谈判通常在审查后期进行，现在谈还太早，是否需要REMS要到PDUFA日期才能确定 [87][89] 问题10：地中海贫血潜在上市时PyroKine定价的预期变化 - 定价决策将基于最终标签的价值主张，地中海贫血是罕见病，支付方对未满足医疗需求有良好理解，对产品反馈积极，公司有强大的市场准入团队，有信心处理好定价问题 [95][96]

PYRUKYND净收入变化 - 2025年第一季度PYRUKYND净收入为870万美元，2024年第一季度为820万美元[1][3][4] 现金、现金等价物和有价证券变化 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为14亿美元，2024年12月31日为15亿美元[1][8] 销售成本情况 - 2025年第一季度销售成本为110万美元[4] 研发费用变化 - 2025年第一季度研发费用为7270万美元，2024年第一季度为6860万美元[5] 销售、一般和行政费用变化 - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为4150万美元，2024年第一季度为3100万美元[7] 净亏损变化 - 2025年第一季度净亏损为8930万美元，2024年第一季度为8150万美元[7] PYRUKYND患者数据变化 - 2025年第一季度共有234名独特患者完成处方登记表，较2024年第四季度增加5% [3] - 截至2025年第一季度，共有136名患者接受PYRUKYND治疗，2024年第四季度末为130名[3] PYRUKYND新药申请进展 - PYRUKYND治疗成人地中海贫血的补充新药申请已被FDA受理，PDUFA目标日期为2025年9月7日[1][3][5] mitapivat治疗镰状细胞病研究进展 - 评估mitapivat治疗镰状细胞病的3期RISE UP研究预计2025年底公布顶线结果，2026年可能在美国商业推出[1][5]

文章核心观点 公司公布2025年第一季度业务亮点和财务业绩，在药物研发和审批方面取得进展，虽有净亏损但财务状况良好，未来有多个关键里程碑待实现 [1][2] 第一季度业务亮点 PYRUKYND收入 - 2025年第一季度净收入870万美元，高于2024年同期的820万美元 [3][5] - 234名独特患者完成处方登记表，较2024年第四季度增加5% [3] - 136名患者接受治疗，高于2024年第四季度末的130人 [3] 地中海贫血症 - 美国FDA接受公司用于治疗成人地中海贫血症的补充新药申请，PDUFA目标日期为2025年9月7日，目前无咨询委员会会议计划，审查正在进行 [3] 镰状细胞病 - 评估mitapivat治疗镰状细胞病的3期RISE UP研究按预期进展，2024年10月完成全球200多名患者的入组 [3] - 2025年年中启动tebapivat治疗镰状细胞病的2期临床试验的最终准备工作已完成 [3] 小儿丙酮酸激酶（PK）缺乏症 - ACTIVATE - Kids 3期研究报告积极顶线结果，安全性与成人患者一致，是首个证明口服疗法对非定期输血儿童有效的研究 [3] 低风险骨髓增生异常综合征（LR - MDS） - tebapivat治疗LR - MDS的2b期研究患者入组取得进展 [3] 公司人事 - Krishnan Viswanadhan加入公司担任首席企业发展和战略官 [4] 关键即将到来的里程碑和优先事项 地中海贫血症 - 2025年9月7日获得FDA对PYRUKYND治疗成人地中海贫血症的监管决定，继续与欧盟、沙特阿拉伯和阿联酋卫生当局推进监管申请审查 [11] 镰状细胞病 - 2025年底公布mitapivat治疗镰状细胞病的3期RISE UP研究顶线结果，2026年可能在美国商业推出 [11] - 2025年年中开始tebapivat治疗镰状细胞病的2期研究患者入组 [11] LR - MDS - 2025年底完成tebapivat治疗LR - MDS的2b期研究患者入组 [11] 早期管线 - 2025年年中提交AG - 236治疗真性红细胞增多症的研究性新药申请 [11] 第一季度财务结果 收入 - 2025年第一季度PYRUKYND产品净收入872.6万美元，高于2024年同期的818.9万美元 [5][18] 销售成本 - 2025年第一季度为110万美元，高于2024年同期的62.7万美元 [5][18] 研发费用 - 2025年第一季度为7270万美元，高于2024年同期的6860万美元，主要因劳动力相关费用和tebapivat临床试验成本增加 [6][18] 销售、一般和行政费用 - 2025年第一季度为4150万美元，高于2024年同期的3100万美元，主要因商业相关活动增加 [7][18] 净亏损 - 2025年第一季度为8930万美元，高于2024年同期的8150万美元 [7][18] 现金状况 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为14亿美元，低于2024年12月31日的15亿美元 [8][15] 资产负债表数据（未经审计，单位：千美元） |项目|2025年3月31日|2024年12月31日| | ---- | ---- | ---- | |现金、现金等价物和有价证券|1,424,628|1,532,031| |应收账款净额|3,344|4,109| |存货|29,605|27,616| |总资产|1,555,518|1,663,199| |股东权益|1,466,528|1,540,956| [15][16] 运营报表数据（未经审计，单位：千美元，股份和每股数据除外） |项目|2025年第一季度|2024年第一季度| | ---- | ---- | ---- | |产品净收入|8,726|8,189| |总收入|8,726|8,189| |销售成本|1,085|627| |研发费用|72,743|68,620| |销售、一般和行政费用|41,527|31,014| |总运营费用|115,355|100,261| |运营亏损|(106,629)|(92,072)| |净利息收入|16,087|8,889| |其他净收入|1,253|1,634| |净亏损|(89,289)|(81,549)| |基本和摊薄后每股净亏损|(1.55)|(1.45)| |计算每股净亏损所用普通股加权平均股数|57,459,195|56,383,475| [18]

文章核心观点 今日三只股票被加入Zacks排名第5（强力卖出）名单 [1] 分组1 - Agios Pharmaceuticals是生物制药公司，过去60天其本年度盈利的Zacks共识预期下调19.7% [1] - Chegg是个性化学习支持提供商，过去60天其本年度盈利的Zacks共识预期下调96.8% [1] - Equifax是数据、分析和技术公司，过去60天其本年度盈利的Zacks共识预期下调11.3% [2]

文章核心观点 公司宣布向新任命的首席企业发展与战略官授予激励股权奖励 [1] 分组1：激励股权奖励情况 - 激励股权奖励包括可购买至多55374股普通股的非法定期权、24300股普通股的限制性股票单位和16200股普通股的绩效股票单位 [2] - 期权行使价为每股33.95美元，有效期十年，分四年归属，首年归属25%，之后每月归属2.0833% [2] - 限制性股票单位分三年等额归属，绩效股票单位在达成特定绩效里程碑时可获得对应普通股 [2] 分组2：公司业务情况 - 公司是PK激活领域的先驱，致力于为罕见病患者开发变革性疗法 [3] - 公司在美国销售用于PK缺乏症成人患者的一流丙酮酸激酶激活剂 [3] - 公司拥有强大的临床管线，涉及多种疾病的研究药物，还有临床前TMPRSS6 siRNA用于真性红细胞增多症治疗 [3]

文章核心观点 公司宣布向新任命的首席企业发展与战略官授予激励股权奖励 [1] 分组1：激励股权奖励情况 - 激励股权奖励已获董事会批准，于2025年3月5日生效，是促使新官入职的重要因素 [1] - 奖励包括可购买至多55,374股普通股的非法定期权、24,300股普通股的限制性股票单位和16,200股普通股的绩效股票单位 [2] - 期权行使价为每股33.95美元，有效期十年，四年内归属，首年归属25%，之后每月归属2.0833% [2] - 限制性股票单位在入职周年日分三年等额归属 [2] - 绩效股票单位在达成特定绩效里程碑时可获一股普通股 [2] 分组2：公司业务情况 - 公司是PK激活领域先驱，致力于为罕见病患者开发变革性疗法 [3] - 在美国销售用于PK缺乏症成人患者的一流PK激活剂 [3] - 凭借在经典血液学和细胞代谢及罕见血液疾病领域的专业知识，推进多个临床研究项目 [3] - 推进临床前TMPRSS6 siRNA作为真性红细胞增多症的潜在疗法 [3] 分组3：联系方式 - 投资者联系：Chris Taylor，邮箱IR@agios.com [4] - 媒体联系：Eamonn Nolan，邮箱media@agios.com [4]

文章核心观点 Agios Pharmaceuticals公司管理层将参加两场会议并进行炉边谈话，会议直播和回放可在公司网站查看 [1][3] 公司介绍 - 公司是PK激活领域的先驱领导者，致力于为罕见病患者开发和提供变革性疗法 [2] - 在美国，公司销售用于丙酮酸激酶（PK）缺乏症成人患者的一流PK激活剂，这是针对该罕见、终身、使人衰弱的溶血性贫血的首个疾病修正疗法 [2] - 基于公司在经典血液学方面的深厚科学专业知识以及在细胞代谢和罕见血液疾病领域的领先地位，公司正在推进一个强大的研究药物临床管线，涉及α-和β-地中海贫血、镰状细胞病、小儿PK缺乏症、骨髓增生异常综合征（MDS）相关贫血和苯丙酮尿症（PKU）等项目 [2] - 除临床管线外，公司正在推进临床前TMPRSS6 siRNA作为真性红细胞增多症的潜在治疗方法 [2] 会议安排 - Leerink全球医疗保健会议2025：2025年3月11日周二上午10:50进行炉边谈话 [3] - 巴克莱第27届年度全球医疗保健会议：2025年3月12日周三下午12:30进行炉边谈话 [3] 联系方式 - 投资者联系：Chris Taylor，副总裁，投资者关系和企业传播，邮箱IR@agios.com [3] - 媒体联系：Eamonn Nolan，高级总监，企业传播，邮箱Media@agios.com [3] 直播与回放 - 每场活动的直播可在公司网站（www.agios.com）投资者板块的“活动与演示”标签下访问 [1] - 网络直播回放将在演示结束后至少两周内存档在公司网站上 [1]