文章核心观点 - 晚期专业制药公司Achieve Life Sciences将在2025年6月3 - 5日于纽约举行的杰富瑞全球医疗保健会议上进行展示 ，公司致力于开发和商业化用于治疗尼古丁依赖的cytisinicline [1] 公司动态 - 公司首席执行官Rick Stewart将于2025年6月4日下午5:30（美国东部夏令时）进行展示 ，展示将进行网络直播并可回放 [2] - 公司已成功完成两项cytisinicline戒烟的3期研究和一项cytisinicline戒电子烟的2期研究 ，正在进行的开放标签安全性研究已完成全部受试者入组 ，计划于2025年6月提交戒烟新药申请 [3] - 公司已与FDA就未来电子烟适应症成功举行2期结束会议 [3] 行业现状 - 美国约有2900万成年人吸可燃香烟 ，烟草使用是可预防死亡的主要原因 ，全球每年导致超800万人死亡 ，美国每年近50万人死亡 [4] - 美国超1100万成年人使用电子烟 ，2024年约160万美国中学生报告使用电子烟 ，尚无FDA批准的专门用于辅助戒除尼古丁电子烟的治疗方法 [5] 产品信息 - cytisinicline是一种植物生物碱 ，对烟碱型乙酰胆碱受体有高亲和力 ，被认为可通过与大脑中的尼古丁受体相互作用来治疗尼古丁成瘾 ，减轻尼古丁渴望症状的严重程度 ，减少与尼古丁产品相关的奖励和满足感 ，尚未获FDA批准 [6] - cytisinicline已获FDA突破性疗法认定 ，以满足戒除尼古丁电子烟治疗的关键需求 [5]

文章核心观点 - 公司将在会议上展示药物临床研究分析结果，凸显其治疗吸烟成瘾的潜力和优势，有望获批并缓解吸烟相关疾病负担 [1][5][6] 公司情况 - 公司是专注于开发和商业化戒烟药物的晚期专业制药公司，已完成两项戒烟3期研究和一项戒电子烟2期研究，计划2025年6月提交戒烟新药申请，还与FDA进行了戒电子烟2期结束会议 [7] 研究情况 - 公司将在会议上展示3期ORCA - 3研究的额外分析结果 [1] - 研究表明药物能减少吸烟渴望得分和血清可替宁水平，未完全戒烟者中平均渴望得分显著降低，药物治疗使可替宁水平降低幅度近4倍于安慰剂 [4] - 治疗期间继续吸烟的参与者尼古丁暴露减少量约相当于每周一包香烟，凸显药物降低烟草依赖的潜力 [5] 药物情况 - 药物是植物生物碱，对烟碱型乙酰胆碱受体有高亲和力，通过与大脑尼古丁受体相互作用治疗成瘾，减少渴望症状和产品奖励满足感，尚未获FDA批准 [11] - 药物获FDA突破性疗法认定，以满足戒电子烟治疗需求 [10] 行业情况 - 美国约2900万成年人吸可燃香烟，烟草使用是可预防死亡的主要原因，全球超800万、美国近50万人每年因此死亡，肺癌、肺病、冠心病死亡多与此有关 [9] - 美国超1100万成年人使用电子烟，2024年约160万中学生报告使用，无FDA批准的专门戒电子烟治疗方法 [10]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2320万美元 [19] - 2025年第一季度总运营费用为1290万美元，净亏损为1280万美元 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司主要专注于治疗尼古丁依赖，目标是将 cytisinicline 推向市场，为患者和医生提供新的治疗选择，同时减少吸烟导致的共病和更广泛的疾病负担 [21] - 公司计划在2026年进行商业发布，目前专注于NDA提交、现金管理和资源合理配置，以支持关键优先事项 [19][20] - 公司正在与潜在合作伙伴讨论，以确定 cytisinicline 在COPD和其他共病治疗中的机会，并设计相关临床研究 [43][44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为 cytisinicline 有潜力成为治疗尼古丁依赖的新标准，满足患者和医生的高未满足需求 [17][18] - 公司预计NDA提交后将收到FDA的74天信函确认接受提交，NDA批准大约需要12个月 [20] - 公司对 cytisinicline 的疗效和安全性数据感到自豪，希望其在解决慢性疾病方面的能力能在FDA审查中发挥作用 [49] 其他重要信息 - 公司计划在下个月提交 cytisinicline 的新药申请（NDA），目前所有内部资源都集中在NDA提交、接受和批准上 [6] - 公司在ORCA - OL开放标签研究中取得进展，已有超过100名患者达到FDA要求的 cytisinicline 一年暴露期，且数据安全监测委员会对安全数据进行了成功审查 [10] - 公司在4月将ORCA - 3临床试验结果发表在《美国医学会杂志·内科学》上，证实了 cytisinicline 在帮助成人戒烟方面的疗效和耐受性 [15][16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 何时能看到长期研究的完整安全数据，如何呈现，以及长期研究中患者使用 cytisinicline 的平均时长和在现实世界中的应用情况 - 公司计划在NDA提交和120天安全数据提交后，于今年年底到明年寻找会议机会呈现数据，目前尚未确定具体安排 [27] 问题2: SAB会议的情况以及公司在商业化前提高产品认知度的计划和合作讨论情况 - SAB会议讨论了 cytisinicline 在戒烟和医院场景等方面的应用，关键意见领袖对该药物表现出极大热情 [30][32] - 公司在商业化准备方面关注三个关键领域：提高认知度、确保产品供应和改善获取途径，包括确保渠道有药、制定定价和支付策略、与支付方进行预批准信息交流等 [35][36] - 公司认为在尼古丁依赖领域可独自在美国推出产品，但在COPD和其他共病治疗方面，正在明确合作机会并设计临床研究，目前正在与多个潜在候选人进行讨论 [42][43][44] 问题3: 与FDA的互动是否有变化，以及从哲学角度看产品与当前管理方向是否有契合点 - 目前与FDA的互动没有变化，FDA的响应与以往一样正常 [48] - 公司希望 cytisinicline 在解决慢性疾病方面的能力能在FDA审查中发挥作用，但难以进行推测 [49] 问题4: 与支付方的定价讨论情况、比较产品、药经济学研究计划、是否利用数字优先商业化公司以及产品获批后的商业化时间安排 - 公司与支付方进行了一些讨论，目前信息为方向性的，最终的处方集放置和报销取决于价格，支付方会考虑市场上的现有产品，但 cytisinicline 与仿制药有明显区别 [52][53] - 公司认为无需重复已有的研究，将专注于展示 cytisinicline 如何改善现有治疗效果 [56][57] - 公司将严重依赖代理合作伙伴，如Omnicom旗下的Cordero，来实施数字战略 [59] - 公司预计获批后需要一些时间将药物投放市场，希望尽可能接近获批时间进行强劲的发布，但目前无法确定具体时间 [61]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2320万美元 [19] - 2025年第一季度，公司总运营费用为1290万美元，净亏损为1280万美元 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 - 无相关内容 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划下个月提交cytisinicline的新药申请（NDA），预计2026年进行商业发布 [6][19] - 公司主要专注于治疗尼古丁依赖，认为cytisinicline可以帮助减少吸烟导致的合并症和更广泛的疾病负担 [21] - 公司在商业准备方面，关注产品的可获得性、可及性和提高知名度，与Omnicom等机构合作制定数字发布路线图 [34][35][59] - 公司在战略合作伙伴方面，认为可以独自在美国推出cytisinicline治疗尼古丁依赖，但对于COPD等合并症，正在明确合作需求、设计临床研究，与一些潜在候选人进行讨论 [41][42][43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为cytisinicline有潜力成为治疗尼古丁依赖的新标准，填补市场空白，为患者和医疗服务提供者带来新希望 [8][17][18] - 管理层对NDA提交、接受和批准充满信心，预计NDA批准需要大约12个月时间 [6][20] 其他重要信息 - 公司在1月达到ORCA - OL试验300名参与者累计六个月cytisinicline安全暴露数据的关键里程碑，4月达到至少100名参与者累计一年安全暴露数据的要求 [13] - 公司在3月召开科学顾问委员会会议，4月ORCA - 3临床试验结果发表在《美国医学会杂志·内科学》上 [10][15] - 截至9月登记的479名参与者中，约75%仍在研究中使用cytisinicline，显示出该药物良好的耐受性 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 何时能看到长期研究的完整安全数据、如何呈现、更新NDA后会怎样；长期研究中75%患者仍在接受治疗的平均持续时间，是否反映现实使用情况；科学顾问委员会会议的关键要点，如何为申报和商业计划提供信息 - 公司计划在6 - 9月完成开放标签研究，在NDA提交和10月提交120天安全数据后，于今年年底到明年寻找会议机会展示数据，目前尚未确定 [27] - 科学顾问委员会会议讨论了cytisinicline在戒烟和医院场景等方面的应用，专家对该药物的疗效和耐受性表示极大热情，认为其将对尼古丁依赖领域产生巨大影响 [29][31] 问题2: 公司在商业化前提高知名度的计划，以及是否有正在进行的合作讨论以获取非稀释性资金 - 公司在商业化准备方面，关注产品的可获得性、可及性和提高知名度，通过确保产品进入渠道、制定定价和支付者策略、建立数字路线图等方式进行准备 [34][35][38] - 公司认为可以独自在美国推出cytisinicline治疗尼古丁依赖，但对于COPD等合并症，正在明确合作需求、设计临床研究，与一些潜在候选人进行讨论 [41][42][43] 问题3: 与FDA的互动是否有变化，以及从哲学角度看当前政府管理与产品是否有契合点 - 公司与FDA的互动没有明显变化，FDA的响应与以往一样，在过去三到四个月的互动中，FDA的回复正常 [47] - 公司希望产品治疗慢性疾病的功效和安全性数据能在FDA审查中发挥作用，但难以推测 [49] 问题4: 与支付者的定价讨论情况、比较产品、药物经济学元素 - 公司与支付者进行了一些讨论，结果具有方向性，但需要在进行价格交换和确定定价后才有更明确的观点 [52] - 支付者认为药品目录放置和报销取决于产品价格，产品有明确价值，但会根据价格决定放置位置，比较产品会考虑市场现有产品，但该产品与仿制药有明显区别 [53] - 公司认为无需重复已有的证明吸烟导致慢性疾病成本高昂的研究，将专注于展示cytisinicline如何改善现有治疗效果 [56][57] 问题5: 是否会利用数字优先商业化公司，以及产品获批后开始商业化的时间 - 公司将严重依赖Omnicom等机构合作伙伴实施战略，其Cordero公司帮助建立了数字发布路线图，利用AI提高各阶段效率 [59] - 公司认为获批后需要一些时间将产品推向市场，希望尽可能接近获批时间进行强劲的产品发布，具体时间后续会提供更多指导 [61]

Achieve Life Sciences (ACHV) Q1 2025 Earnings Call May 13, 2025 08:30 AM ET Speaker0 Greetings. Welcome to Achieve Life Sciences First Quarter twenty twenty five Earnings Conference Call and Webcast. At this time, all participants are in a listen only mode. A question and answer session will follow the formal presentation. As a reminder, this conference is being recorded. I would now like to turn the call over to Nicole Jones, Achieve Investor Relations. Thank you. You may begin. Speaker1 Thank you, operato ...

烟草市场现状 - 美国约有2900万成年人吸可燃香烟，1100万成年人使用电子烟，全球每年因烟草使用导致超800万人死亡，美国近50万人死亡[117] - 2024年，160万美国初高中学生报告使用电子烟，使用过电子烟的青少年一年后成为吸烟者的可能性是未使用者的7倍[118] 公司财务关键指标 - 截至2025年3月31日，公司净亏损1280万美元，累计亏损2.184亿美元，现金、现金等价物和有价证券余额为2320万美元，营运资金余额为1790万美元，经营活动净现金使用量为1110万美元[121] - 截至2025年3月31日累计亏损21840万美元，现金、现金等价物和有价证券余额为2320万美元，营运资金余额为1790万美元，第一季度经营活动净现金使用量为1110万美元[149] 产品研发与审批计划 - 公司计划于2025年6月向FDA提交cytisinicline的新药申请（NDA）[122] - 2024年第三季度，cytisinicline获FDA突破性疗法认定用于电子烟戒烟[124] - 公司预计在2026年上半年启动cytisinicline用于电子烟戒烟的3期临床试验，预计启动后约12个月完成[125] 临床试验进展 - 2025年1月，ORCA - OL试验达到至少300名受试者完成6个月累积cytisinicline治疗的目标，相关安全数据将纳入6月NDA提交[129] - 2025年4月，ORCA - OL试验达到至少100名受试者完成1年累积cytisinicline治疗的里程碑，相关安全数据计划在NDA审查期间提交[130] 公司收购情况 - 2015年5月14日，公司以200万美元现金和200万美元或有递延付款收购Extab Corporation 75%的流通股，截至2025年3月31日，或有对价公允价值估计为120万美元[135] 费用与收入变化 - 2025年第一季度研发费用增至710万美元，管理费用增至580万美元，利息收入降至30万美元，利息费用降至20万美元[141][142][143][144] - 2025年和2024年第一季度均确认损失0.1百万美元[148] 融资与债务协议 - 2024年7月25日与硅谷银行签订有条件可转换债务协议，初始本金1000万美元，另有最高1000万美元额外定期贷款[157] - 2024年2月注册直接发行和私募配售，注册直接发行筹集总收益约6000万美元，扣除费用后净收益约5610万美元[166][168] - 2024年9月27日与杰富瑞签订公开市场销售协议，可出售最高5000万美元普通股，截至2025年3月31日仍有5000万美元额度可用[169] 现金流量变化 - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为1110万美元，2024年同期为530万美元，因ORCA - OL开放标签安全试验研发费用增加[170] - 2025年第一季度无融资活动，2024年同期融资活动提供净现金5610万美元，源于2024年2月注册直接发行[171] - 2025年第一季度投资活动提供净现金1140万美元，因正常业务中的有价证券交易，2024年同期无投资活动[174] 债务相关规定 - 可转换定期贷款提前还款需支付1% - 3%的预付费用及4%的原始本金等[162] 注册权协议规定 - 注册权协议规定，若可注册证券等不超过公司当时已发行和流通股份总数的7%等情况，公司相关义务终止[165] 会计准则变更 - 2025年采用新会计准则的相关信息见未经审计的合并财务报表附注2“会计政策”[177]

新药申请计划 - 公司计划2025年6月向FDA提交金雀花碱新药申请（NDA）[1] 临床试验进展 - ORCA - OL长期暴露试验中约75%（479名参与者中的约359人）仍在接受治疗[4] - 第三阶段ORCA - 3临床试验招募792名美国成年吸烟者[6] - ORCA - OL临床研究在29个美国地点招募479名参与者[7] 财务数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2320万美元[10] - 2025年第一季度总运营费用为1290万美元[10] - 2025年第一季度总净亏损为1280万美元[10] - 2025年第一季度研发费用为709.7万美元，2024年为279.9万美元[21] - 2025年3月31日总资产为2735.8万美元，2024年12月31日为3863.3万美元[23] - 2025年3月31日股东权益为1027.9万美元，2024年12月31日为2089.9万美元[23]

文章核心观点 公司宣布2025年第一季度财务结果，确认计划于2025年6月向FDA提交环丝氨酸新药申请，该药物有望成为近20年来首个获FDA批准的戒烟疗法 [1] 近期亮点 - 环丝氨酸长期暴露试验ORCA - OL中100名累计治疗一年患者无安全问题，约75%的479名参与者仍在接受治疗，体现其耐受性和整体益处 [4] - 3期ORCA - 3临床试验结果发表在《美国医学会内科杂志》，验证环丝氨酸戒烟潜力，确认其在6周和12周治疗期的疗效和耐受性 [5] - ORCA - OL临床试验达到FDA长期暴露要求，有超300名参与者完成6个月、100名参与者完成1年累计环丝氨酸治疗的安全数据 [6] - 完成ORCA - OL临床试验安全数据的第三次DSMC审查，无意外治疗相关不良事件，建议研究按计划继续 [7] - 召开科学顾问委员会（SAB）会议，与尼古丁和烟草戒断研究专家分享临床进展和NDA准备情况 [9] 财务结果 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2320万美元 [10] - 2025年第一季度总运营费用为1290万美元，净亏损为1280万美元 [10] 会议详情 - 公司将于2025年5月13日美国东部时间上午8:30举行电话会议，可通过链接或拨打号码参与，会议重播约三小时后可在网站查看并存档90天 [11] 公司介绍 - 公司是专注于环丝氨酸开发和商业化以解决全球吸烟健康和尼古丁依赖问题的后期专业制药公司，已完成两项戒烟3期研究和一项戒电子烟2期研究，计划2025年6月提交戒烟新药申请 [12] 环丝氨酸介绍 - 美国约2900万成年人吸可燃香烟，烟草使用是可预防死亡的主要原因；超1100万成年人使用电子烟，约160万中学生报告使用电子烟，且无FDA批准的戒电子烟疗法，环丝氨酸获FDA突破性疗法认定 [13][14] - 环丝氨酸是植物生物碱，对烟碱型乙酰胆碱受体有高亲和力，通过与大脑中尼古丁受体相互作用治疗尼古丁成瘾，尚未获FDA批准 [15]

公司财务与业务进展 - 计划于2025年5月13日美东时间上午8:30公布2025年第一季度财务业绩并提供cytisinicline研发项目的最新进展[1] - 已完成两项针对戒烟适应症的cytisinicline第三阶段研究及一项针对电子烟戒断的第二阶段研究[3] - 已全面完成cytisinicline的开放标签安全性研究 计划于2025年6月提交戒烟适应症的新药申请[3] - 已就未来电子烟适应症与FDA成功完成第二阶段结束会议[3] 产品与研发状况 - cytisinicline是一种植物生物碱 对烟碱型乙酰胆碱受体具有高结合亲和力 通过作用于大脑中的尼古丁受体减轻尼古丁渴求症状并降低尼古丁产品的奖赏效应[5] - 针对尼古丁依赖治疗 cycisinicline尚未获得美国食品药品监督管理局的任何适应症批准 仍处于研究阶段[5] - cytisinicline已获得FDA突破性疗法认定 用于解决电子烟戒断治疗需求[4] 行业与市场背景 - 美国约有2900万成年人吸食可燃香烟 烟草使用是全球可预防死亡的主要原因 每年导致超过800万例死亡 其中美国近50万例[4] - 超过87%的肺癌死亡 61%的全部肺部疾病死亡及32%的全部冠心病死亡归因于吸烟及二手烟暴露[4] - 美国有超过1100万成年人使用电子烟 2024年约160万美国初高中学生报告使用电子烟[4][9] - 目前尚无FDA批准的专门用于辅助尼古丁电子烟戒断的治疗方案[4]

文章核心观点 - 公司公布ORCA - 3完整试验结果，证实金雀花碱对戒烟的有效性和耐受性，计划2025年6月向FDA提交新药申请 [1][5] 关于ORCA - 3试验 - 试验评估792名美国成年吸烟者，在20个临床试验点进行，2022年1月启动，9月完成入组，2023年5月公布 topline 结果 [6] - 参与者每日3次服用3mg金雀花碱，疗程6或12周，随机分组后监测24周，试验为双盲、安慰剂对照，所有受试者接受行为支持 [6] - 主要终点是治疗最后四周经生化验证的持续戒烟，次要结果衡量从研究治疗开始6个月内的持续戒烟率 [6] 金雀花碱效果 - 与安慰剂相比，显著增加戒烟几率，减少尼古丁渴望，降低尼古丁摄入量，即使在继续吸烟的人群中也是如此 [4] - 对治疗尼古丁依赖有高度靶向作用，通过与特定尼古丁受体结合发挥作用，临床试验中耐受性良好 [2] 公司情况 - 是一家后期专业制药公司，致力于开发和商业化金雀花碱，已完成两项戒烟3期研究和一项戒电子烟2期研究 [8] - 正在进行的开放标签安全性研究已完全入组，计划2025年6月提交戒烟新药申请，还与FDA进行了成功的2期结束会议，用于未来电子烟适应症 [8] 行业背景 - 约2900万美国成年人吸可燃香烟，烟草使用是全球可预防死亡的主要原因，每年导致全球超800万人死亡，美国近50万人死亡 [9] - 超1100万美国成年人使用电子烟，2024年约160万美国中学生报告使用电子烟，尚无FDA批准的专门用于尼古丁电子烟戒烟的治疗方法 [9]