业绩总结 - SY-5609在单药最大耐受剂量下的疾病控制率为100%，其中一名胰腺癌患者肿瘤缩小10%[5] - 在4mg SY-5609与吉西他滨联合治疗中，目标病灶减少32%，胰腺肿瘤标志物CA19-9减少超过95%[6] - Tamibarotene在高风险骨髓增生异常综合症（HR-MDS）患者中的完全缓解/完全缓解不完全率为61%[45] - Tamibarotene在急性髓性白血病（AML）患者中的完全缓解率为67%[45] - HR-MDS患者中，Tamibarotene的中位反应时间为1.2个月，反应持续时间中位数为10.8个月[46] 市场数据 - 新诊断的HR-MDS患者每年在美国和欧盟约有21,000例，MDS市场预计到2026年将达到约33亿美元[36] - 新诊断的AML患者每年在美国和欧盟约有25,000例，AML市场预计到2025年将达到约66亿美元[37] - APL在美国和欧洲每年约有2000名新诊断患者，占所有成人AML病例的约10%[66] 研发进展 - SY-2101在新诊断的急性前髓细胞白血病（APL）患者中的药代动力学和剂量确认研究正在进行中[19] - SY-5609在单药治疗中最大耐受剂量（MTD）为10mg，且未出现剂量限制性毒性（DLTs）[86] - SY-2101的口服生物利用度约为80%，与IV ATO的暴露水平相当[83] - SY-5609与免疫疗法联合使用时，67%的模型显示肿瘤生长抑制率超过50%[87] 临床试验 - SELECT-MDS-1 Phase 3试验的最后一名患者入组时间为2023年第四季度，关键数据预计在2024年第三季度发布[51] - SELECT-AML-1试验的随机部分约有80名患者，主要终点为复合CR率[52] - SELECT-MDS-1试验的关键次要终点为整体生存率（OS），预计约550名患者参与[60] 未来展望 - 公司预计到2025年将有足够的现金流支持运营[9] - 公司正在寻求与SY-5609和发现项目的合作机会[9] - FDA已授予该公司快速通道认证，以支持tamibarotene的审批[49] 其他信息 - Tamibarotene在APL患者中的完全缓解率（CR）为33%[47] - 在未适合治疗的AML患者中，tamibarotene与azacitidine联合使用的完全缓解率（CRi）为50%[57]