财务数据和关键指标变化 - 2023年第二季度公司实现收入280万美元，全部来自与辉瑞的合作 [38] - 2023年第二季度研发费用为2960万美元，2022年第二季度为3310万美元 [39] - 2023年第二季度一般及行政费用为720万美元，2022年第二季度为690万美元 [45] - 2023年第二季度净亏损3630万美元，合每股亏损1.30美元；2022年同期净亏损3450万美元，合每股亏损5.40美元 [45] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.44亿美元，3月31日为1.66亿美元 [46] 各条业务线数据和关键指标变化 他米巴罗汀（tamibarotene） - SELECT - AML - 1二期试验和SELECT - MDS - 1三期试验正在进行患者招募，预计2023年第四季度公布SELECT - AML - 1初始数据，2024年第三季度公布SELECT - MDS - 1关键完全缓解（CR）数据 [23] - 筛选患者时发现，约50%的高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者和30%的急性髓系白血病（AML）患者存在RARA基因过表达 [24] - 他米巴罗汀与阿扎胞苷和维奈克拉联合使用的三联疗法在AML二期研究的安全导入部分显示出高复合完全缓解率、快速缓解时间和良好耐受性，且无额外骨髓抑制 [25] 2101 - 正在进行剂量确认研究，公司期待在今年下半年提供药代动力学（PK）数据更新，包括开发路径和后续评估时间 [35] 5609 - 在6月的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，公布了一期b临床试验的令人鼓舞的新数据，支持其在胰腺癌和HR阳性乳腺癌中的进一步开发 [36] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于临床试验执行，推进他米巴罗汀、2101等后期临床项目，以实现即将到来的里程碑 [14][48] - 他米巴罗汀有望为高危MDS和不适合强化化疗的AML患者提供新的治疗选择，现有标准治疗疗效有限，CR率为17%，中位总生存期仅18.6个月 [17][18] - 公司认为他米巴罗汀的生物学靶向方法、良好耐受性和可识别的目标人群使其具有差异化竞争优势 [26][28] - 公司正在探索5609的对外授权机会，以支持该项目的进一步开发 [37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前的现金状况足以支持到2025年的预期运营费用和资本支出需求，超过SELECT - MDS - 1试验的三期数据和SELECT - AML - 1试验随机部分的数据公布时间 [46] - 公司对临床项目的持续进展感到鼓舞，相信生物靶向项目在MDS、AML和急性早幼粒细胞白血病（APL）中的潜力及其商业协同效应将为公司带来长期成功 [6][15] 其他重要信息 - 会议中提到的前瞻性陈述可能与实际结果存在重大差异，公司不承担更新或修订前瞻性陈述的义务 [4][5] 问答环节所有提问和回答 问题1: 公司在评估或考虑新合作方面的进展如何 - 公司一直在就5609项目和所有发现工作进行讨论，有消息会及时更新 [41][42] 问题2: 何时能对他米巴罗汀在AML中的进一步开发做出继续或终止的决定，2023年第四季度的数据是否足够，还是2024年的扩展结果更可能影响该决定 - 计划在2023年第四季度公布试验随机部分的初始数据，希望这些数据能为2024年的后续数据解读提供更多见解，但未明确继续或终止的决定时间 [51] 问题3: 2023年第四季度预计会有多少患者数据 - 未明确患者数量，希望提供足够信息以帮助理解项目进展 [56][67] 问题4: 提到的无效性分析是否在主要终点分析之前 - 主要疗效分析前可能会有无效性分析，主要基于安全性和风险/获益比，且分析是盲态的 [58] 问题5: 2101在今年下半年的更新中，是否已安排与FDA的会议，更新时能提供哪些新的PK数据 - 目前正在进行剂量确认试验和PK数据分析，下半年更新时会分享更多研究信息、开发计划和时间表 [59] 问题6: SELECT - MDS - 1是否有在主要终点之后、总生存数据产生之前进行无效性分析的计划，从magrolimab的失败中学到了什么 - 公司进行的是随机安慰剂对照试验，有中期无效性分析；因不了解magrolimab的数据和研究表现，无法说明其失败对自身项目的影响，公司认为自身作用机制独特，有可识别的目标人群，不受其影响 [62][63]