财务状况概述 - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.44亿美元，累计亏损6.183亿美元[12] - 公司自成立以来每年都有重大净运营亏损，预计未来几年还会继续且亏损增加[12] - 基于当前运营计划，截至2023年6月30日，公司认为能满足至少12个月的流动性需求[12] - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，也未完成任何候选产品的开发，且可能永远无法获批商业化[12] - 公司运营主要通过信贷安排、股权证券销售以及许可和合作协议融资[12] - 截至2023年6月30日，现金、现金等价物和有价证券公允价值为1.43982亿美元，2022年12月31日为2.02304亿美元[49][50] - 截至2023年6月30日，按公允价值计量的资产为1.43982亿美元，负债为1871.2万美元[51] - 截至2022年12月31日，公司资产总计2.02304亿美元，负债总计2447.2万美元[52] - 2023年6月30日和2022年12月31日，公司受限现金均为310万美元[52][53] - 2023年6月30日和2022年12月31日，公司现金及现金等价物分别为1.15442亿美元和5906.4万美元[53] - 截至2023年6月30日，公司未来最低贷款还款总额为4000万美元，长期债务净额为4093万美元[54] - 2023年6月30日和2022年12月31日，公司应计费用分别为1732.8万美元和1796.6万美元[55] - 截至2023年6月30日，公司经营租赁负债总额为2188.7万美元[57] 公司收购与发行 - 2022年9月16日，公司完成对Tyme Technologies的收购，发行约750万股普通股，获得约6710万美元净现金、现金等价物和有价证券[12] - 2022年9月16日，公司私募发行6387173股普通股及相关认股权证，总收益1.299亿美元，交易成本1010万美元[12] - 2023年4月6日，公司向SEC提交S - 3表格通用暂搁注册声明，可出售最高2.5亿美元证券；4月与Cowen达成协议，可出售最高5000万美元普通股[12] - 2022年9月16日，公司因合并向原泰姆股东发行约750万股普通股，向泰姆期权和认股权证持有人发行可购买733,545股普通股的期权和认股权证[39] - 泰姆截至2022年9月16日的净资产公允价值为68,468美元，其中现金及现金等价物14,898美元、有价证券52,220美元、预付费用1,350美元[40] - 公司因合并产生310万美元交易成本，冲减额外实收资本，支付450万美元遣散费给原泰姆员工并在交易完成时计入费用[41] - 2022年9月15日，公司普通股授权股数从2亿股增至7亿股，16日反向股票分割后调整为7000万股[63] - 2022年9月16日，公司私募发行证券，总收益1.299亿美元，交易成本1010万美元[64] - 2020年12月8日，公司私募发行证券，总收益9050万美元，交易成本40万美元[64] - 2021年1月22日，公司公开发行54万股普通股，总收益7560万美元，扣除费用约510万美元[65] - 2019年4月9日，公司两次公开发行证券，总收益7000万美元，扣除费用约500万美元[66] 财务报表编制 - 公司按美国公认会计原则编制合并财务报表，未审计的中期合并财务报表已做必要调整[13] - 公司于2023年1月1日采用ASU 2016 - 13标准，对合并财务报表及相关披露无重大影响[38] 运营部门与业务范围 - 公司只有一个运营部门，仅在美国开展业务[17] 每股净亏损计算 - 截至2023年6月30日，100,000份2020年12月私募发行的预融资认股权证和7,279,819份2022年9月私募发行的预融资认股权证纳入基本和摊薄每股净亏损计算[36] - 2023年6月30日和2022年6月30日，因具有反摊薄效应，分别有18,211,237份和1,722,997份普通股等价物被排除在摊薄每股净亏损计算之外[36] 合作协议情况 - 2019年12月17日，公司与全球血液治疗公司达成许可和合作协议，研究期限初始为三年，可延长，2023年7月收到辉瑞终止通知，10月16日协议终止[42] - 全球血液治疗公司根据合作协议向公司支付2000万美元预付款[42] - GBT合作协议初始预计总费用约4000万美元，初始交易价格约6000万美元，截至2023年6月30日估计为5640万美元[43][45] - 2023年第二季度和上半年，公司在GBT合作协议下分别确认收入280万美元和580万美元，2022年同期分别为570万美元和1070万美元[46] - 截至2023年6月30日，公司在GBT合作协议下的递延收入约为220万美元[46] - 2018年1月公司与Incyte签订协议，Incyte支付1000万美元前期款项，包括250万美元现金和750万美元预付研究资金[47] - Incyte合作协议初始交易价格为1230万美元，后增至1280万美元，截至2023年6月30日仍为1280万美元[49] - 2023年第二季度和上半年，公司在Incyte合作协议下未确认收入，2022年同期分别确认收入60万美元和100万美元[49] - 截至2023年6月30日，公司在Incyte合作协议下无递延收入[49] - GBT合作协议将于2023年10月16日终止[45] 研发与费用核算 - 公司研发支出在发生当期费用化，特定情况下非退还预付款项递延并资本化[30] - 公司按ASC 718准则核算股份支付费用，员工和非员工股份支付按授予日公允价值在服务期直线摊销[32] 资产收购与付款 - 2020年12月4日，公司以1200万美元现金收购Orsenix与SY - 2101相关资产[58] - 公司需为SY - 2101支付单数字百万美元开发里程碑付款、600万美元监管里程碑付款和最高1000万美元商业里程碑付款[58] - 公司与TMRC签订独家许可协议，支付100万美元预付款，每适应症约1300万美元里程碑付款，2023年上半年供应管理费180万美元[62] 股票计划与期权情况 - 2023年，2016员工股票购买计划预留发行股数增加202,631股，6月30日剩余385,718股[69] - 2021年，公司授予非法定股票期权购买11.1万股，四年归属[70] - 2023年1月，2022激励股票计划可授予股数增加75万股，6月30日剩余698,322股[71] - 2022年EIP预留4,737,534股用于发行，6月30日剩余801,627股[73] - 截至2023年6月30日，未行使股票期权为1,747,357股，加权平均行使价格为38.26美元，剩余合约期限为5.4年[74] - 2022年9月16日合并完成时，公司发行可购买692,460股普通股的期权，因修改部分期权记录一次性额外股份支付费用0.4百万美元[74] - 截至2023年6月30日，未归属股票期权相关的未确认补偿成本为730万美元，预计在1.6年加权平均期间确认[74] - 截至2023年6月30日，受限股票单位和受限股票奖励为2,369,582股，加权平均授予日公允价值为7.80美元[76] - 截至2023年6月30日，未行使受限股票单位和受限股票奖励相关的未确认股份支付费用为1320万美元，预计确认期为2.1年[76] - 2023年6月30日止六个月授予期权的加权平均每股授予日公允价值为2.60美元，2022年同期为1.03美元[77] - 2023年6月30日止三个月和六个月的股份支付总费用分别为281.4万美元和545.9万美元，2022年同期分别为268.9万美元和555.2万美元[77] 风险因素影响 - 公司认为市场利率立即变动10%不会对投资组合公允价值、财务状况或经营成果产生重大影响[128] - 截至2023年6月30日，公司无重大外币计价负债，目前未对冲外汇汇率风险[128] - 公司认为2023年和2022年6月30日止六个月内，通胀未对业务、财务状况或经营成果产生重大影响[128]