业绩总结 - Tamibarotene在RARA阳性新诊断不适合的急性髓性白血病（AML）患者中，CR/CRi率为61%[20] - 在RARA阳性新诊断不适合的AML患者中，67%的患者实现了输血独立[20] - Tamibarotene与azacitidine联合治疗RARA阳性复发/难治性AML的客观缓解率(ORR)为19%（4/21），其中1例完全缓解（CRc）[108] - 在HMA和ven未治疗患者中，ORR提高至43%（3/7）[108] - RARA阳性患者的中位生存期（OS）为5.9个月（95% CI: 3.1, 9.9）[108] 用户数据 - 新诊断的高风险骨髓增生异常综合症（HR-MDS）在美国和欧盟每年约有15,000个新病例，预计市场规模超过10亿美元[39] - 新诊断的不适合AML患者在美国和欧盟每年约有18,000个新病例，预计市场规模超过20亿美元[39] - Tamibarotene在RARA阳性患者中，约30%的MDS和AML患者为RARA阳性[16] 新产品和新技术研发 - SY-2101作为新型口服三氧化二砷，预计在2024年提交NDA申请[44] - SY-2101的整体市场机会约为2.5亿美元，基于IV ATO的当前定价[49] - SY-2101的安全性良好，肝酶不良事件发生率为8.3%，相比IV ATO的约44%显著降低[51] - SY-2101的QTc延长不良事件发生率为8.3%，而IV ATO为25%[51] - SY-5609在选择性固体肿瘤中的I期试验正在进行中，计划进一步探索作为单药和联合药物的潜力[86] - SY-5609在BRAF突变结直肠癌中与免疫疗法的联合试验已与罗氏达成协议[88] 市场扩张和并购 - 公司预计通过多个价值驱动因素的现金流入将持续到2023年[97] - 完成的战略融资总额为9050万美元，由Bain Capital Life Sciences主导[140] - SY-2101交易概述中，前期现金支付为1200万美元，额外的监管里程碑为600万美元[140] - 额外的销售里程碑可达1000万美元[140] 负面信息 - SY-5609的安全性概述显示，最常见的不良事件包括恶心、腹泻、疲劳和血小板减少[130] - SY-1365的静脉注射不良事件发生率≥20%[134] - SY-1365的最大耐受剂量（MTD）为3 mg，主要不良反应为恶心和血小板减少[130] 其他新策略和有价值的信息 - 公司正在利用基因控制平台提升胎儿球蛋白的表达[137] - 胎儿球蛋白在总血红蛋白中占比为20%-30%[138] - RARA表达水平与急性髓性白血病(AML)患者的预后相似，HR为1.2（0.7 - 1.9），logrank P = 0.57[106]