公司业务研发计划 - 公司预计2022年提名下一个开发候选药物进入研究性新药申请的临床前研究[150] - 公司计划在SELECT - MDS - 1试验中招募约190例RARA阳性新诊断HR - MDS患者，按2:1随机分组[153] - 公司预计2021年9月在欧洲肿瘤内科学会大会上报告SY - 5609的额外剂量递增数据，包括临床活性数据[158] 临床数据表现 - 截至2020年10月1日数据截点，18例可评估临床反应的RARA阳性新诊断不适合AML患者中，总缓解率为67%，复合完全缓解率为61% [152] - 截至2020年10月1日数据截点，28例可评估临床反应的RARA阴性新诊断不适合AML患者中，总缓解率为43%，复合完全缓解率为32% [152] - 截至2020年8月21日数据截点，17例患者参加SY - 5609的1期试验并符合安全、药代动力学和药效学分析条件[157] - 单药SY - 5609连续每日给药的最大耐受剂量为3mg [157] 市场规模预测 - 美国和欧洲每年约有18000名患者被诊断为不适合AML，预计到2029年AML的总体潜在可寻址市场机会将超过20亿美元[152] - 美国和欧洲每年约有15000名患者被诊断为HR - MDS，预计到2029年HR - MDS的潜在可寻址市场机会将超过10亿美元[153] - 美国和欧洲每年约有2000名患者被诊断为APL，基于当前定价估计，APL的潜在可寻址市场机会约为2.5亿美元[154] 公司资金筹集情况 - 自2011年11月成立至2021年6月30日，公司通过股权证券销售、许可和合作协议及定期贷款等交易共筹集5.768亿美元，其中2021年1月公开发行普通股获得7560万美元[162] 公司营收情况 - 2021年和2020年第二季度公司营收分别为520万美元和320万美元，其中与GBT合作收入分别为330万美元和250万美元，与Incyte合作收入分别为190万美元和70万美元；2021年和2020年上半年营收分别为1000万美元和560万美元，与GBT合作收入分别为740万美元和470万美元，与Incyte合作收入分别为260万美元和90万美元[163][164] - 2021年上半年收入为1000万美元，较2020年上半年的560万美元增长79%[187][188] 公司亏损情况 - 2021年和2020年上半年净亏损分别为3670万美元和3440万美元，截至2021年6月30日累计亏损4.137亿美元[163] - 2021年和2020年第二季度净亏损分别为2249万美元和1719.6万美元，亏损增加529.4万美元，增幅31%[178] - 2021年上半年净亏损为3671.8万美元，较2020年上半年的3442.2万美元增长7%[187] 公司研发费用情况 - 2021年和2020年第二季度研发费用分别为2578.6万美元和1479.6万美元，上半年分别为4581.5万美元和2936.5万美元[167] - 2021年第二季度研发费用较2020年同期增加约1100万美元，增幅74%，主要因推进临床和临床前项目及提升内部能力[181] - 2021年上半年研发费用为4580万美元，较2020年上半年的2940万美元增长56%[187][189] 公司运营费用及亏损情况 - 2021年和2020年第二季度运营费用分别为3130.6万美元和1992.9万美元，运营亏损分别为2614.4万美元和1674.1万美元[178] 公司利息收支情况 - 2021年和2020年第二季度利息收入分别为1.2万美元和3.2万美元，利息支出分别为96.9万美元和48.7万美元[178] - 2021年上半年利息收入为2.4万美元，较2020年上半年的41.6万美元下降94%[187][191] - 2021年上半年利息支出为200万美元，较2020年上半年的80万美元增长156%[187][192] 公司认股权证负债公允价值变动情况 - 2021年第二季度认股权证负债公允价值变动为461.1万美元，2020年第二季度无此项变动[178] - 2021年上半年认股权证负债公允价值变动为1228.1万美元，2020年上半年为0[187][193] 公司一般及行政费用情况 - 2021年第二季度一般及行政费用较2020年同期增加约40万美元，增幅8%，主要因员工相关费用、法律成本和咨询费增加[182] - 2021年上半年行政费用为1130万美元，较2020年上半年的1030万美元增长10%[187][190] 公司现金及等价物情况 - 截至2021年6月30日，公司有现金、现金等价物和有价证券约1.953亿美元[198] 公司现金流量情况 - 2021年上半年经营活动净现金使用量为4840万美元，2020年上半年为1220万美元[199][202] - 2021年上半年投资活动净现金使用量为3510万美元，2020年上半年为提供4720万美元[199][203] 公司资金需求及风险 - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式满足现金需求，若出售股权或可转换债务证券，普通股股东权益将被稀释[208] - 若无法通过股权或债务融资筹集资金，公司可能需延迟、限制、减少或终止产品开发或商业化努力[209] 公司合作不确定性 - 公司与Incyte的目标发现合作存在不确定性，包括是否产生有效目标、Incyte是否行使许可权以及相关费用支付情况[208] 公司成本支出情况 - 公司面临多种成本支出，如商业化活动成本、获取新产品候选或技术成本等[208] 公司表外安排情况 - 公司在报告期内及目前没有适用SEC规则定义的表外安排[210] 公司市场风险情况 - 公司面临利率变化带来的市场风险，预计市场利率立即变动10%不会对投资组合公允价值、财务状况和经营成果产生重大影响[211] - 公司面临外汇汇率变化带来的市场风险，截至2021年6月30日，无重大外币计价负债[212] 通货膨胀对公司的影响 - 通货膨胀增加公司劳动力成本和临床试验成本，但在2021年和2020年6月30日止六个月内未对业务、财务状况和经营成果产生重大影响[213]