财务数据和关键指标变化 - 研发费用630万美元 相比2020年第三季度的150万美元增长320% 主要由于Covaxin开发及监管活动 OCU400临床前活动以及研发人员增加[14] - 一般及行政费用450万美元 相比2020年第三季度的170万美元增长164.7% 主要由于支持组织增长的基础设施成本增加[14] - 净亏损1080万美元 每股净亏损0.05美元 相比2020年第三季度净亏损1050万美元 每股净亏损0.07美元 2020年数据包含700万美元待售资产减记[14] - 现金及现金等价物与受限现金总计1.075亿美元 相比2020年12月31日的2420万美元大幅增长[14] 各条业务线数据和关键指标变化 - Covaxin新冠疫苗项目取得重大进展 向FDA提交2-18岁人群紧急使用授权申请 并提交支持BLA的免疫桥接试验IND申请[8] - 基因治疗平台领先候选产品OCU400提交IND申请 用于治疗NR2E3基因突变导致的视网膜色素变性 已完成200升规模的商业化生产[10][11] - OCU410针对干性年龄相关性黄斑变性 IND支持性临床前研究已启动 该疾病占AMD病例约90% 全球约1.5亿患者且无治疗选择[12] - OCU200(转铁蛋白融合蛋白)继续推进临床前研究 针对糖尿病黄斑水肿 糖尿病视网膜病变和湿性年龄相关性黄斑变性[13] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场聚焦2-18岁人群EUA申请 特别关注2-5岁年龄组目前无获批疫苗的选择[8] - 加拿大市场申请已从临时订单转入新药提交流程 正与加拿大卫生部密切合作解决缺陷问题[10] - 与世界卫生组织合作获得Covaxin紧急使用授权 为全球疫苗组合提供重要验证[7] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 建立多元化产品管线 同时推进新冠疫苗和眼部疾病基因治疗项目[5][6] - 扩大与CanSinoBIO的合作关系 新增OCU410项目的CMC开发和制造支持[12] - 与Jubilant HollisterStier进行技术转移 预计2022年上半年完成工艺验证[50] - 针对已接种mRNA疫苗人群开展研究 评估Covaxin作为加强针的免疫拓宽效应[9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 认为2-18岁年龄组存在重大未满足医疗需求 特别是2-5岁年龄组目前无获批疫苗[8] - 预计2022年下半年提交BLA申请 若获得快速通道资格 2023年上半年可能获得批准[19] - 强调Covaxin可诱导强烈细胞免疫反应 可能提供长期保护[43] - 干性AMD领域存在显著未满足医疗需求 OCU410有望解决该领域治疗空白[12] 其他重要信息 - 公司团队从一年前不足20人显著扩大[5] - 免疫桥接试验OCU002将招募数百名受试者 主要目标比较美国与印度试验中和抗体滴度[9] - OCU400临床试验患者将接受至少12个月闭门观察 随后可能进入针对多种遗传性视网膜疾病的III期试验[11] - 与Bharat Biotech的供应协议包含充足剂量 合作伙伴已大幅提升产能[50] 问答环节所有提问和回答 问题: 美国成人人群审批时间表 - 公司计划2022年下半年提交BLA申请 若获得快速通道资格 2023年上半年可能获得批准[19] 问题: 与美国政府供应协议权限 - Ocugen拥有向美国政府供应的独家权利 任何采购必须通过Ocugen进行[21] 问题: 儿科人群桥接试验需求 - 基于未满足医疗需求和现有儿科数据 公司提交2-18岁EUA申请 无需额外桥接试验[22] 问题: 加拿大审批时间框架 - 加拿大审批转入新药提交流程 时间表不确定 正与加拿大卫生部密切合作[23] 问题: 儿科EUA申请审核流程 - EUA审核过程将按标准流程进行 与其他公司经历类似 公司将在获得更新时向市场披露[27][29] 问题: 与加拿大卫生部的沟通状态 - 与加拿大卫生部的沟通属于正常业务审核过程的一部分 正在处理往来问题[32] 问题: 与Bharat Biotech协议扩张计划 - 公司目前专注于美国和加拿大市场 但保留与其他地区合作的选择权[34] 问题: OCU400研究设计更新 - IND获批后将在ClinicalTrials.gov公布试验信息 这将是一个小型罕见病试验[36] 问题: OCU410开发进展 - CanSinoBIO已开始OCU410开发工作 公司正按FDA要求的路線图执行计划[37] 问题: Covaxin保护持久性和加强针数据 - 合作伙伴正在生成持久性数据 Covaxin可诱导强烈细胞免疫反应 可能提供长期保护[43] - 免疫桥接试验将包含6个月前接种mRNA疫苗的受试者 将生成该人群数据[44] 问题: 商业供应协议和技术转移 - 供应协议包含EUA后充足剂量 合作伙伴已大幅提升产能[50] - Jubilant HollisterStier技术转移进展顺利 预计2022年上半年完成工艺验证[50] 问题: 技术转移后的CMC验证 - 新增生产基地需进行兼容性验证 这属于正常流程的一部分[51] 问题: OCU410开发时间表 - OCU410需要完成产品制造和临床前毒理学研究 目标在未来12-18个月内进入临床[53]