业绩总结 - 2021年第三季度Galafold收入为7950万美元，同比增长18%[19] - 2021年第三季度收入为7954.5万美元，同比增长18%[54] - 预计2021年Galafold的全年收入指导为3亿至3.15亿美元[56] - 2021年非GAAP运营费用指导预计保持在4.1亿至4.2亿美元之间[56] - 2021年第三季度净亏损为5029.4万美元，较2020年第三季度的6401.1万美元有所改善[54] 用户数据 - 截至2021年9月30日，Galafold在美国的适应症变异体数量为348个，欧盟标签中包含1384个适应症变异体[19] - 2021年，Amicus预计Galafold的净新患者启动将超过2020年[29] - 目前全球已有超过150名患者接受AT-GAA治疗，包括成人、青少年和婴儿[45] 未来展望 - 预计2023年Galafold的收入将达到5亿美元[33] - 当前现金状况足以在2023年实现自给自足和盈利[56] - 公司计划在2023年底前完成针对CLN3的关键研究启动[49] 新产品和新技术研发 - Amicus的目标是将AT-GAA发展为Pompe病的潜在标准治疗[37] - AT-GAA的BLA和NDA已被美国FDA接受审查[45] 市场扩张和并购 - Amicus计划在2021年底或2022年初完成与ARYA IV的业务合并，预计将加速盈利能力的实现[13] - Amicus在27个国家拥有员工，现金储备为5.57亿美元[7] - 目前全球Pompe病的酶替代疗法市场销售额超过11亿美元[40] 财务状况 - 2021年第三季度产品销售成本为1169.6万美元，较2020年第三季度的839.9万美元增加[54] - 2021年第三季度研发费用为5933.3万美元，较2020年第三季度的7041.9万美元减少[54] - Amicus在2021年继续保持强劲的财务状况[11]