An unheralded New York–listed biotech is chasing one of neurology’s biggest goals: a pill that not only tamps down the inflammatory flares of multiple sclerosis but also directly protects the brain from the slow, steady damage that leaves many patients disabled. Immunic Inc (NASDAQ:IMUX) is developing vidofludimus calcium, an oral medicine it says is “first-in-class” because it combines two mechanisms: one to reduce relapses and magnetic resonance imaging (MRI) lesions, and another aimed at shielding neuron ...

核心观点 - Immunic Inc 在第二季度取得重要临床进展 重点关注多发性硬化症(MS)项目 其中vidofludimus calcium的2期CALLIPER试验显示显著疗效 [1][2] - 公司完成3期ENSURE试验患者招募 涉及2200名患者 预计明年公布结果 [4] - 2期EMPhASIS试验长期随访数据显示超过90%患者在144周治疗后未出现残疾进展 [5][6] - 公司通过两轮融资强化资产负债表 为推进临床试验提供资金保障 [7][8] 临床进展 CALLIPER试验 - vidofludimus calcium在2期试验中实现全研究人群残疾进展减少24% 其中原发性进展型MS患者减少超过30% [1][2] - 数据证实药物作用机制 显示其延缓MS患者病情进展的能力 对原发性 继发性和复发型MS均有重要意义 [3] ENSURE试验 - 3期试验完成患者招募 两项研究分别纳入1100名和1121名复发型MS患者 总计2200名患者 [4] - 试验结果预计明年公布 有望满足MS治疗领域重大未满足需求 [4] EMPhASIS试验 - 长期随访数据显示 患者接受30mg剂量治疗超过5年后 144周时超过90%未出现残疾进展 [5][6] - 药物耐受性良好 停药率极低 反映患者对治疗方案的认可 [6] 财务状况 - 公司成功完成两轮融资 在艰难市场环境下获得投资者支持 为推进3期试验提供资金保障 [7][8] - 融资使公司能够独立或通过合作伙伴完成复发型MS的3期研究 [8]

核心观点 - Vidofludimus Calcium在2期CALLIPER试验中显著减少24周确认残疾恶化(24wCDW)，在整体进行性多发性硬化症(PMS)研究人群及各亚型中均显示出神经保护潜力及延缓疾病进展的能力 [1][2] - 3期ENSURE试验(针对复发型多发性硬化症RMS)已完成患者招募，预计2026年底公布顶线数据 [1][2] - 2期EMPhASIS试验长期开放标签扩展(OLE)数据显示，144周时92.3%患者无12周确认残疾恶化(12wCDW)，92.7%无24wCDW [2][7] - 公司通过两次融资共筹集7010万美元以强化资产负债表 [1][7] 临床进展 Vidofludimus Calcium - 2期CALLIPER试验显示：整体PMS人群24wCDW风险降低23.8%，原发性PMS(PPMS)亚型降低31.3%，非活动性继发PMS(naSPMS)降低19.2% [2][7] - 基线无钆增强病灶患者中：整体PMS人群24wCDW风险降低33.7%，PPMS亚型降低34.4%，naSPMS降低29.8% [2][7] - 3期ENSURE试验共招募2221例RMS患者(ENSURE-1:1121例，ENSURE-2:1100例)，覆盖15个国家100多个研究中心 [7] IMU-856 - 针对SIRT6的口服小分子调节剂，在胃肠道疾病和体重管理领域显示潜力 [3][4] - 1b期试验事后分析显示，空腹乳糜泻患者GLP-1水平较安慰剂最高增加250% [4] - 公司正筹备进一步临床测试，并探索融资、许可或合作机会 [4][7] 财务数据 - 2025年第二季度研发支出2140万美元，同比增长300万美元，主要因Vidofludimus Calcium项目外部开发成本增加260万美元 [6][8] - 2025年上半年研发支出4290万美元，同比增长580万美元 [6][8] - 2025年第二季度净亏损2700万美元(每股0.20美元)，上年同期为2140万美元(每股0.21美元) [9] - 截至2025年6月30日，现金及等价物为5530万美元，不足以支撑未来12个月运营 [9] 市场潜力 - Vidofludimus Calcium针对PPMS的60亿美元未满足需求市场，目前该领域仅有一种获批疗法 [2] - 该药物兼具神经保护(Nurr1激活)、抗炎(DHODH抑制)和抗病毒三重机制 [11] - 5篇摘要被选入2025年9月欧洲多发性硬化症治疗与研究委员会(ECTRIMS)第41届大会，含1场口头报告和1份最新突破海报 [2]

核心观点 - Immunic公司公布了vidofludimus calcium在治疗复发缓解型多发性硬化症(RRMS)的2期EMPhASIS试验中的积极数据 显示该药物能显著降低患者残疾恶化的比例 [1][2] - 该药物展现出潜在的神经保护作用 长期治疗数据显示良好的安全性和耐受性 [2][3] - 在CALLIPER 2期试验中 该药物对进展型多发性硬化症患者也显示出显著的残疾恶化减缓效果 [10] 试验数据 - EMPhASIS试验中 30mg和45mg剂量组分别使炎症病变减少76%和78% 残疾进展减少超过50% [4] - 初始268名患者中 254名进入开放标签扩展期 截至今年1月仍有182名患者在接受治疗 [3] - CALLIPER试验中 45mg剂量组总体残疾恶化减少24% 原发性进展型MS亚组减少32% [10] 药物机制 - vidofludimus calcium不仅能减少炎症 还具有独立于炎症控制的神经保护作用 [4][5] - 该药物可能解决多发性硬化症治疗中阻止残疾进展这一关键未满足需求 [6] 研发进展 - 基于EMPhASIS数据 公司已启动两项3期ENSURE试验 共招募1,122名患者 预计明年年底公布结果 [7] - 3期试验将神经保护作用作为次要终点 同时验证该药物对进展型MS的神经保护效果 [8][9]