Accessibility StatementSkip Navigation - Transaction designed to accelerate development of RT234 (vardenafil Inhalation powder), an investigational first-in-class, as-needed (PRN) treatment for PAH and PH-ILD - PALO ALTO, Calif., Sept. 25, 2025 /PRNewswire/ -- Respira Therapeutics, Inc. (Respira or the "Company"), a Samsara BioCapital portfolio company, today announced that it has entered into an agreement with Gossamer Bio, Inc. (Gossamer) (Nasdaq: GOSS) granting Gossamer an option to acquire the Company. ...

SAN DIEGO--(BUSINESS WIRE)---- $GOSS--Gossamer Bio, Inc. (Nasdaq: GOSS), a late-stage, clinical biopharmaceutical company focused on the development and commercialization of seralutinib for the treatment of pulmonary arterial hypertension (PAH) and pulmonary hypertension associated with interstitial lung disease (PH-ILD), today announced it has entered into an option agreement to acquire Respira Therapeutics (Respira) and its lead product candidate, RT234, an investigational inhaled vardenafil drypowder. ...

SAN DIEGO--(BUSINESS WIRE)---- $GOSS--Gossamer Bio, Inc. (Nasdaq: GOSS), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on the development and commercialization of seralutinib for the treatment of pulmonary arterial hypertension (PAH) and pulmonary hypertension associated with interstitial lung disease (PH-ILD), today announced that five scientific presentations related to seralutinib will be presented at the European Respiratory Society (ERS) Congress 2025, which takes place from September 27th thro. ...

公司股价表现与市场评级 - 公司股票被列为最佳Robinhood低价股投资标的之一 年内涨幅超过100% [1] - H C Wainwright维持买入评级 目标价10美元 [1] 核心产品研发进展 - 主要研发方向为罕见病治疗领域 重点开发肺动脉高压(PAH)和间质性肺病相关肺动脉高压(PH-ILD)治疗药物 [4] - 关键临床数据seralutinib的二期TORREY试验显示持续血流动力学和功能改善达72周 [3] - 试验证明患者肺血管阻力持续降低 六分钟步行距离改善 [3] - 三期PROSERA试验预计明年年初公布数据 研究机构对其结果持乐观态度 [2][3] 机构观点与投资逻辑 - H C Wainwright基于对seralutinib文献综述保持积极展望 认为该药物可能成为疾病修饰疗法 [2] - 研究机构看好肺动脉高压药物研发前景 将其作为维持买入评级的重要依据 [2]

公司股价表现 - Gossamer Bio股价在周三交易中上涨 因UBS将其评级从中性上调至买入[2] 公司核心资产 - 公司主要资产seralutinib存在被市场低估的晚期数据催化剂[2] 行业动态 - 生物技术行业关注晚期临床数据催化剂对股价的推动作用[2]

公司概况 * 公司为Gossamer Bio 一家处于商业化转型阶段的生物技术公司 核心产品为seralutinib 用于治疗PAH（肺动脉高压）和PH-ILD（间质性肺病相关肺动脉高压）[4] * 公司正从研发型向商业化公司转变 正在构建商业基础设施 为2027年上半年seralutinib的上市做准备[4] * 公司计划在2026年7月提交上市申请 目标在2027年3月至5月期间获得批准[38] 核心临床项目与数据解读 * **关键临床研究**：seralutinib用于PAH的III期研究ProSera 预计在2026年2月左右读出顶线数据[6] * **数据披露计划**：计划披露主要终点（6分钟步行距离）以及部分次要终点 如临床恶化时间 并强调其安全性差异[7] * **成功概率与试验设计**：对ProSera研究成功抱有高信心 源于两大方面 一是强大的试验执行基础设施（访问了全部191个研究中心多次） 二是通过富集策略入组了病情更严重、更可能对治疗有响应的患者群体（包括更多心功能III级患者）[9][10][11][14] * **预期疗效阈值**：与专家讨论后 认为6分钟步行距离改善20至25米具有显著的临床意义 研究以96%的把握度检测30米的改善[16] * **安全性定位**：强调seralutinib具有优异的安全性和耐受性 是其与竞争对手（如sotatercept）的关键差异化优势 有望使患者更早开始治疗并长期用药[13][17][31] * **长期疗效数据**：开放标签扩展（OLE）研究数据显示疗效持续改善至72周 这在PAH这种进展性疾病中是前所未有的 体现了疾病缓解的潜力[17][24] * **竞争对手分析**：认为竞争对手sotatercept在III期研究中显示的39米改善中 有30%至60%是由血红蛋白增加驱动的 而seralutinib无此机制 因此20-25米的改善已具临床意义[18][19] * **对Aravate失败的看法**：认为其失败与seralutinib无关 因seralutinib是专为PAH设计的新化学实体 具有更高的效力和选择性 且给药方式不同[32][33] 商业化策略与市场展望 * **市场定位**：目标在治疗指南中与sotatercept处于类似位置 用于心功能II级和III级患者 凭借其安全性优势 预计将在标准护理（PDE5抑制剂和ERA）之后、sotatercept之前使用 或与sotatercept联用[24] * **销售团队规模**：计划组建约60人的销售团队 在上市前4-6个月到位[39] * **市场特点**：美国市场患者群体相对固定 无需大量投入患者捕获工作 预计将带来高投资回报率（ROI）[40] * **合作伙伴**：与Chiesi Group合作 Chiesi负责美国以外地区的商业化（公司将获得中高十位数百分比的特许权使用费） 公司负责美国市场的销售并拥有最终决定权[41] 研发管线与未来计划 * **下一项III期研究**：计划启动seralutinib用于PH-ILD的III期研究Serenata 预计在2025年底前入组首例患者 2026年上半年强力推进入组[4][5] * **开发协同效应**：Serenata研究将与ProSera研究有60%的研究中心重叠 并使用相同的CRO（PPD） 以利用现有基础设施和关系[44] * **未来适应症探索**：正在探索seralutinib用于特发性肺纤维化（IPF）和慢性阻塞性肺病（COPD）的可能性 旨在建立一家专注于肺动脉高压领域的持久公司[46][48] 其他重要细节 * **联合用药数据**：ProSera研究中仅有9名患者同时使用sotatercept 因此难以从该研究中得出强有力的组合疗效结论 更多数据需依赖真实世界应用[27][28] * **亚组分析**：在数据读出时 可能会披露按心功能分级和背景疗法（双联或三联）划分的亚组分析 但优先重点是发布顶线结果[30] * **监管沟通**：与FDA的沟通在持续进行 随着FDA对其安全性认知加深 若达到统计显著性（p<0.05） 预计将处于有利位置[21][22] * **欧洲策略**：由于PH-ILD对欧洲药品管理局（EMA）是一个较新的疾病领域 公司在监管规划上较为保守 并借助合作伙伴Chiesi在欧盟的经验与信誉[43]

业务发展 - 公司以2000万美元收购BioInvent International持有的mezagitamab未来特许权使用费和里程碑付款权益 并将在资产达到特定监管里程碑时额外支付1000万美元 加上现有权益 公司有权从武田获得高达1625万美元的里程碑付款以及未来mezagitamab商业销售额的中个位数百分比特许权使用费 [1][5] - 通过收购LAVA Therapeutics 公司将获得两个早期阶段合作资产的经济权益 包括辉瑞开发的PF-08046052和强生开发的JNJ-89853413 [1][5] 公司收购 - 公司宣布XOMA Royalty收购Turnstone Biologics 以每股0.34美元现金加一份不可转让或有价值权(CVR)收购Turnstone普通股 交易于8月11日完成 [2][7] - 公司宣布收购HilleVax 以每股1.95美元收购HilleVax股票 股东还将获得CVR 有权在交易完成后获得超额现金分配 租赁义务节省以及若公司出售或对外授权HilleVax诺如病毒项目90%的净收益 交易预计9月完成 [2][7] - 公司宣布收购LAVA Therapeutics 以每股1.16至1.24美元现金加一份CVR收购LAVA普通股 CVR代表有权获得LAVA两个合作资产净收益的75%以及未合作项目出售或授权收益的75% 交易预计2025年第四季度完成 [2][8] - 公司作为结构代理并为XenoTherapeutics收购ESSA Pharma提供短期融资 [2][8] - 公司出售Kinnate管线资产 总对价高达2.7亿美元 包括预付款和里程碑付款以及低个位数到十位数中段的商业销售特许权使用费 Kinnate CVR持有者于7月获得85%的预付款份额 [2][8] 关键管线进展 - Rezolute完成ersodetug治疗先天性高胰岛素血症的3期sunRIZE研究患者招募 预计2025年12月公布顶线数据 公司因此获得500万美元里程碑付款 [3][9] - Day One Biopharmaceuticals和Ipsen的tovorafenib营销授权申请(MAA)获欧洲药品管理局(EMA)接受审查 公司因此获得400万美元里程碑付款 [3][9] - Zevra Therapeutics向EMA提交arimoclomol治疗尼曼匹克病C型的MAA [3][9] - Takeda针对mezagitamab治疗慢性原发性免疫性血小板减少症(ITP)的3期临床试验完成首例患者给药 公司因此获得300万美元净里程碑付款 [9] - Gossamer Bio完成seralutinib治疗功能性II级和III级肺动脉高压(PAH)的3期PROSERA研究患者招募 预计2026年2月公布顶线结果 [9] - Daré Biosciences公布其每月一次、无激素阴道避孕药Ovaprene的3期临床试验积极中期安全性和有效性结果 [9] 现金收入 - 2025年上半年 公司从合作伙伴处获得2960万美元特许权使用费和里程碑付款 其中第二季度获得1170万美元 [4][21] - 第二季度现金收入包括260万美元特许权使用费和商业付款以及900万美元里程碑付款和费用 [12][21] - 上半年现金收入包括1600万美元特许权使用费和商业付款以及1360万美元里程碑付款和费用 [12][21] 财务业绩 - 截至2025年6月30日的三个月和六个月 公司收入和收益分别为1310万美元和2900万美元 较2024年同期的1110万美元和1260万美元有所增长 增长主要来自VABYSMO和OJEMDA相关收入增加 [12] - 同期研发费用分别为10万美元和140万美元 较2024年同期的各120万美元有所下降 下降主要与Kinnate收购后的临床试验成本和收尾活动相关 [13] - 同期一般及行政费用分别为780万美元和1590万美元 较2024年同期的1100万美元和1950万美元有所下降 下降主要因2024年第二季度支付给Kinnate高级管理层的360万美元离职补偿 [14] - 同期无形资产摊销分别为70万美元和120万美元 与2024年11月收购Pulmokine和2025年5月BioInvent交易获得的mezagitamab经济权益相关 [17] - 同期利息支出分别为320万美元和670万美元 与2023年12月设立的Blue Owl贷款相关 [18] - 同期其他净收入分别为780万美元和770万美元 较2024年同期的210万美元和400万美元有所增长 增长主要来自权益证券投资公允价值增加 [19] - 同期净利润分别为920万美元和1160万美元 较2024年同期的1600万美元和740万美元有所变化 [20] - 截至2025年6月30日 公司现金及现金等价物为7850万美元(包括340万美元受限现金) 较2024年12月31日的10640万美元(包括480万美元受限现金)有所下降 [20] 资本部署 - 第二季度部署2000万美元收购mezagitamab额外经济权益 以180万美元回购约81700股普通股 支付140万美元优先股股息 [21] - 上半年部署2500万美元收购特许权使用费和里程碑组合资产 以240万美元回购约107500股普通股 支付270万美元优先股股息 [21] 预期合作伙伴事件 - Rezolute预计2025年12月公布ersodetug治疗先天性高胰岛素血症的3期sunRIZE研究顶线数据 并启动ersodetug治疗肿瘤高胰岛素血症低血糖的3期注册研究首例患者给药 [10] - 武田预计启动mezagitamab治疗IgA肾病的3期临床试验首例患者给药 [10] - Gossamer Bio预计第四季度启动seralutinib治疗间质性肺病相关肺动脉高压(PH-ILD)的全球注册3期SERANATA研究首批临床站点 [11] - Daré Bioscience预计第四季度按《联邦食品、药品和化妆品法》第503B条商业化提供Sildenafil Cream, 3.6% 并启动Sildenafil Cream, 3.6%治疗女性性唤起障碍的两项注册3期临床试验之一 [11]

合作与财务状况 - Gossamer与Chiesi的合作将为PAH（肺动脉高压）和PH-ILD（与间质性肺病相关的肺动脉高压）提供50/50的利润分成，预计可获得高达1.46亿美元的监管里程碑付款[13] - Gossamer的预计现金流为3.96亿美元，其中包括截至2024年3月31日的2.44亿美元现金、现金等价物和可市场化证券，以及来自Chiesi的1.6亿美元开发补偿费用[19] 患者数据与生存率 - 在美国，PAH患者约为3万至5万名，PH-ILD患者约为6万至10万名[22][29] - PAH的5年生存率为57%，而PH-ILD的5年生存率仅为23%[35] 临床试验与研发进展 - Seralutinib在进行的PROSERA III期临床试验中，预计将在2025年第四季度公布顶线结果[24] - Seralutinib在II期TORREY研究中显示出显著降低肺血管阻力（PVR）和NT-proBNP生物标志物的效果[24] - Gossamer与Chiesi的合作将加速Seralutinib进入PH-ILD的III期研究，预计将缩短开发时间[20] 市场机会与商业化 - Gossamer在PAH和PH-ILD的全球开发中保留控制权，确保其在美国的商业化[20] - 目前美国仅有Tyvaso被批准用于PH-ILD，且在欧盟和日本没有批准的治疗方案[30] - Gossamer与Chiesi的合作为PAH的商业启动提供了充足的资本和全球商业伙伴[18] 未来展望与会议安排 - Gossamer在2024年ATS国际会议上将展示Seralutinib在肺动脉高压（PAH）中的临床试验中期结果[39] - 会议时间定于2024年5月19日上午9:15至11:15（太平洋时间）[39] - 会议地点为加利福尼亚州圣地亚哥会议中心29A-D房间[39] - 演讲者为Olivier Sitbon博士[39]