After-hours trading on Tuesday featured a wave of notable price moves across the biotech and therapeutics space, with several small- and mid-cap names posting sharp gains following clinical updates, strategic announcements, or upcoming trial milestones. While regular session activity was mixed, post-market momentum reflected renewed attention to pipeline developments and near-term catalysts. Below is a roundup of key after-hours gainers.Shares of Cyclerion Therapeutics, Inc. (CYCN) surged 48.01% in after-h ...

业务进展 - 公司预计在2026年底报告ALTITUDE-AD研究的顶线结果 该研究是评估sabirnetug治疗早期阿尔茨海默病的2期临床试验[2][4] - 公司计划在2026年初决定推进针对寡聚体的增强脑部递送产品候选药物[4] - 公司与JCR制药达成合作 共同开发针对阿尔茨海默病的增强脑部递送疗法 结合了JCR的血脑屏障穿透技术J-Brain Cargo®与公司的AβO选择性抗体[5] 临床研究成果 - 在阿尔茨海默病协会国际会议上展示了ALTITUDE-AD试验的操作创新 采用血浆pTau217生物标志物检测的两步筛选流程使美国和加拿大站点的总筛选成本降低约40%[5] - 表面等离子共振测试显示sabirnetug对毒性Aβ寡聚体具有高度选择性 对Aβ1-42稳定寡聚体的结合亲和力比Aβ1-40单体高8750倍[5] - ALTITUDE-AD研究已招募542名早期阿尔茨海默病患者 涵盖美国、加拿大、欧盟和英国多个研究中心[10][11] 财务状况 - 截至2025年6月30日 现金及现金等价物和有价证券总额为1.662亿美元 较2025年3月31日的1.979亿美元有所下降[4][10] - 现金预计可支持当前临床和运营活动至2027年初[4][10] - 2025年第二季度研发费用为3710万美元 较2024年同期的1950万美元大幅增加 主要由于制造材料和CRO成本增加[10] - 2025年第二季度净亏损为4100万美元 较2024年同期的2050万美元有所扩大[10][16] 产品管线 - Sabirnetug是一种人源化单克隆抗体 选择性靶向毒性可溶性淀粉样蛋白β寡聚体 已获得FDA快速通道资格认定[9][12] - 公司正在研究使用Halozyme的ENHANZE®药物递送技术开发sabirnetug皮下制剂[12] - 增强脑部递送项目旨在通过转铁蛋白受体靶向技术提高血脑屏障穿透能力[5][12]

财务报告安排 - 公司将于2025年8月12日美东时间上午8点公布2025年第二季度财务业绩 [1] - 公司将通过电话会议和网络直播提供业务与财务更新 [1] 研发管线进展 - 核心在研产品sabirnetug（ACU193）是一种靶向突触毒性AβO低聚物的人源化单克隆抗体 [3] - 目前正在开展针对早期症状性阿尔茨海默病患者的II期临床试验ALTITUDE-AD（编号NCT06135173） [3] - 基于I期临床试验INTERCEPT-AD的积极结果推进产品开发 [3] - 正与Halozyme合作研究使用ENHANZE®药物递送技术的皮下注射剂型 [3] - 与JCR制药合作开发基于转铁蛋白受体靶向技术的血脑屏障穿透疗法EBD™ [3] 技术平台特点 - 公司专注于靶向毒性可溶性淀粉样蛋白β低聚物（AβO）的治疗方案 [3] - 科学创始人开创了AβO研究领域 大量证据表明AβO是阿尔茨海默病病理的早期持续触发因素 [3] 会议参与方式 - 需通过指定链接提前至少一天注册电话会议 [2] - 网络音频直播将通过特定链接提供 [2] - 网络直播录像将在公司官网投资者栏目保存至少30天 [2] 企业基本信息 - 临床阶段生物制药公司 总部位于马萨诸塞州牛顿市 [3] - 专注于阿尔茨海默病治疗领域 [3]

核心观点 - 公司宣布其阿尔茨海默病治疗药物sabirnetug在临床研究中取得重要进展 包括通过血液生物标志物检测降低40%的临床试验筛查成本 以及证明药物对Aβ寡聚体具有高度选择性结合能力[1][3][6] 临床试验成本优化 - 在ALTITUDE-AD二期研究中采用血浆pTau217生物标志物检测的两步筛查流程 使美国和加拿大试验点的总筛查成本降低约40%[1][3] - 该筛查策略实现48%的参与者达到pTau217阈值要求 其中81%符合淀粉样蛋白阳性资格要求 有效提高入组率并减少不必要的淀粉样蛋白PET扫描和腰椎穿刺程序[4] 药物机制优势 - sabirnetug对Aβ寡聚体的选择性结合表现优异 对Aβ1-42稳定寡聚体的选择性比对Aβ1-40单体的选择性高8750倍[6] - 表面等离子共振测试显示sabirnetug在测试的单克隆抗体中对Aβ寡聚体制备物具有最高结合亲和力 且与单体Aβ的相互作用极微[6] - 靶向可溶性Aβ寡聚体可能减缓神经退行性变 减少tau蛋白过度磷酸化并防止早期AD患者的突触损失[5] 产品与研发进展 - sabirnetug是一种人源化单克隆抗体 选择性靶向可溶性淀粉样β寡聚体(AβOs) 已获得FDA快速通道资格认定[7] - ALTITUDE-AD是一项多中心随机双盲安慰剂对照二期试验 在542名早期AD患者中评估sabirnetug每四周给药一次的安全性和有效性[9] - 公司正与Halozyme合作开发sabirnetug皮下制剂 并与JCR制药合作开发采用转铁蛋白受体靶向技术的血脑屏障穿透疗法[10]

合作概述 - Acumen Pharmaceuticals与JCR Pharmaceuticals达成合作、期权和许可协议 共同开发针对阿尔茨海默病的寡聚体靶向增强脑部递送疗法 [1] - 合作结合Acumen的AβO靶向抗体专长与JCR的经验证血脑屏障穿透技术 旨在开发具有增强疗效、安全性和便利性的下一代治疗方案 [2][3] 技术协同 - JCR的J-Brain Cargo技术通过受体介导的转胞作用高效递送药物至中枢神经系统 适用于抗体、酶、寡核苷酸等多种治疗模式 [3] - 技术平台包含scFv和VHH抗体库 其首款基于该技术的药物已在日本获批治疗溶酶体贮积症 [3][9][14] 核心产品进展 - Acumen主导产品sabirnetug是首个人源化单克隆抗体 在AD患者中展示出对AβO的选择性靶向作用 [4] - Phase 1试验显示sabirnetug耐受性良好 ARIA-E发生率低 且呈现剂量依赖性AβO靶向作用及淀粉样斑块减少 [4] - 正在进行的Phase 2试验ALTITUDE-AD已招募542名早期AD患者 预计2026年末公布顶线疗效和安全性数据 [5][12] 合作具体安排 - 双方将基于Acumen的AβO选择性抗体与JCR的转铁蛋白受体靶向技术开发新产品 [7] - Acumen拥有独家期权可开发最多两个候选药物 预临床候选数据包预计2026年初完成 [7][16] - 合作已进行超过一年的可行性研究 评估技术组合效果 [8] 财务条款 - JCR将获得首付款 若Acumen行使期权则额外获得期权付款 [10] - JCR有资格获得未来开发、商业化及销售里程碑付款 以及个位数百分比的销售分成 [10] 公司背景 - Acumen是临床阶段生物制药公司 专注于开发靶向毒性可溶性AβO的阿尔茨海默病治疗药物 [13] - JCR是全球专业制药公司 拥有50年历史 在日本获批产品包括生长障碍、MPS II等疾病治疗药物 [15]

NEWTON, Mass., May 13, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Acumen Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ABOS) ("Acumen" or the "Company"), a clinical-stage biopharmaceutical company developing a novel therapeutic that targets toxic soluble amyloid beta oligomers (AβOs) for the treatment of Alzheimer's disease (AD), today reported financial results for the first quarter of 2025 and provided a business update. "In the first quarter of 2025, Acumen's strong execution continued to build on the momentum achieved in 2024. ALTITUDE ...

公司活动 - 公司管理层将于2025年5月14日上午8:15 PT/11:15 ET参加美国银行医疗保健会议的炉边谈话 [1] - 活动直播可在www.acumenpharm.com的投资者板块观看，直播将存档90天 [2] 公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于开发针对毒性可溶性淀粉样β寡聚体的新型疗法治疗阿尔茨海默病 [1][3] - 公司科学创始人开创了对毒性可溶性淀粉样β寡聚体的研究，该物质被认为是阿尔茨海默病病理的早期和持续触发因素 [3] - 公司目前专注于推进研究性产品候选药物sabirnetug（ACU193）在早期症状性阿尔茨海默病患者中的2期临床试验ALTITUDE - AD（NCT06335173），此前1期试验INTERCEPT - AD已取得积极结果 [3] - 公司总部位于马萨诸塞州牛顿市，更多信息可访问www.acumenpharm.com [3] 联系方式 - 投资者联系Alex Braun，邮箱abraun@acumenpharm.com [4] - 媒体联系邮箱AcumenPR@westwicke.com [4]

文章核心观点 公司将于2025年5月13日公布2025年第一季度财务结果，并举办电话会议和网络直播提供业务和财务更新 [1] 财务结果公布 - 公司将于2025年5月13日公布2025年第一季度财务结果 [1] 会议和直播安排 - 公司将于美国东部时间上午8点举办电话会议和网络直播提供业务和财务更新 [1] - 参与电话会议需提前至少一天通过链接注册，注册后将收到拨入号码和PIN [2] - 网络直播音频可通过链接收听，存档版本将在公司网站投资者板块至少保留30天 [2] 公司简介 - 公司是临床阶段生物制药公司，开发针对有毒可溶性淀粉样β寡聚体治疗阿尔茨海默病的新型疗法 [1][3] - 公司科学创始人开创了对有毒可溶性淀粉样β寡聚体的研究，该物质是阿尔茨海默病病理的早期和持续触发因素 [3] - 公司目前专注于推进研究性产品候选药物sabirnetug（ACU193）在早期症状性阿尔茨海默病患者中的2期临床试验ALTITUDE - AD，此前1期试验INTERCEPT - AD结果积极 [3] 联系方式 - 投资者联系Alex Braun，邮箱abraun@acumenpharm.com [4] - 媒体联系邮箱AcumenPR@westwicke.com [4]

文章核心观点 - 公司公布正在进行的2期ALTITUDE - AD临床试验中使用pTau217检测筛选潜在参与者的扩展结果，显示该策略达到预期效果，同时还展示多项研究成果，推进sabirnetug作为早期症状性阿尔茨海默病潜在下一代抗体疗法的开发 [1][2] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发针对毒性可溶性淀粉样β寡聚体（AβOs）治疗阿尔茨海默病（AD）的新型疗法，目前正推进在研产品sabirnetug（ACU193）在早期症状性AD患者中的2期临床试验 [10] 产品介绍 - sabirnetug（ACU193）是一种人源化单克隆抗体，选择性靶向毒性可溶性AβOs，旨在解决可溶性AβOs是AD神经退行性过程早期和持续根本原因的假设，已获美国FDA治疗早期AD的快速通道认定，正在进行2期研究 [8] 临床试验介绍 - ALTITUDE - AD是2024年启动的2期多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，旨在评估每四周一次输注sabirnetug（ACU193）在减缓早期AD患者认知和功能衰退方面的疗效和安全性，已招募542名早期AD患者 [9] 研究成果 pTau217富集策略 - pTau217富集策略在ALTITUDE - AD试验中达到预期效果，与未使用该策略的INTERCEPT - AD相比，减少了潜在试验参与者的淀粉样PET扫描或脑脊液（CSF）检测 [2] 稳定单体Aβ制备 - 介绍了一种制备稳定Aβ单体的方法，可用于重复性评估AβO治疗性抗体候选物的选择性 [3] 人iPSC衍生神经元模型 - 建立了来自健康供体诱导多能干细胞（iPSC）的人神经元模型，评估来自AD患者大脑的AβOs的结合情况，显示sabirnetug可阻断AβOs与突触的结合 [4] Aβ靶向抗体结合特异性 - 研究三种抗淀粉样β（Aβ）单克隆抗体在小鼠脑组织中的结合情况，以了解它们对血管和实质淀粉样蛋白的选择性，初步显示结合亲和力存在差异，计划进行更多高倍分析 [5] INTERCEPT - AD生物标志物结果 - 研究sabirnetug对早期症状性AD患者CSF中突触生物标志物的早期影响，将展示其对囊泡相关膜蛋白2（VAMP2）和神经颗粒素的影响，长期生物标志物变化及其与临床疗效的关系将在ALTITUDE - AD研究中评估 [6] 其他信息 - INTERCEPT - AD研究的其他生物标志物发现最近发表在《阿尔茨海默病预防杂志》上 [7] - 公司在奥地利维也纳举行的国际阿尔茨海默病和帕金森病及相关神经系统疾病会议（AD/PD）上进行口头报告，并将在美国加利福尼亚州圣地亚哥举行的美国神经病学学会（AAN）年会上进行 encore 报告，还展示了相关海报 [1]

文章核心观点 Acumen公司公布2024年全年财务结果及业务进展，其下一代早期阿尔茨海默病治疗药物sabirnetug临床开发取得进展，公司有望为患者提供差异化治疗方案 [1][2] 近期亮点 - 2025年1月，《阿尔茨海默病预防杂志》发表公司1期INTERCEPT - AD研究结果，显示sabirnetug耐受性良好，有剂量和暴露依赖性靶点结合及淀粉样斑块减少 [6] - 2025年2月，该杂志又发表公司1期INTERCEPT - AD研究生物标志物变化结果 [6] - 2025年3月，公司公布皮下注射sabirnetug 1期研究顶线结果，该给药方式全身暴露充分，可支持进一步临床研究 [6] - 2025年3月，公司完成2期ALTITUDE - AD研究患者入组，542名早期AD患者随机分组接受不同剂量sabirnetug或安慰剂治疗 [6] 预期里程碑 - 预计2026年末公布2期ALTITUDE - AD研究顶线结果 [5][7] 2024年财务结果 现金余额 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券共计2.315亿美元，较2023年末的3.061亿美元减少，预计可支持当前临床和运营活动至2027年上半年 [5][14] 研发费用 - 2024年研发费用为9380万美元，高于2023年的4230万美元，主要因ALTITUDE - AD临床试验成本、人员、许可费用等增加 [14] 一般及行政费用 - 2024年一般及行政费用为2020万美元，高于2023年的1880万美元，主要因人员成本增加，部分被保险和咨询费用减少抵消 [14] 运营亏损 - 2024年运营亏损为1.14亿美元，高于2023年的6110万美元，因研发和一般及行政费用增加 [14] 净亏损 - 2024年净亏损为1.023亿美元，高于2023年的5240万美元 [14] 关于sabirnetug (ACU193) - 是一种人源化单克隆抗体，基于对可溶性淀粉样β寡聚体（AβOs）的选择性开发，旨在解决AβOs是阿尔茨海默病神经退行性过程潜在原因的假设，已获美国FDA快速通道指定，正进行2期研究 [11] 关于ALTITUDE - AD (2期) - 2024年启动，是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，旨在评估sabirnetug每四周一次输注在减缓早期AD患者认知和功能衰退方面的疗效和安全性，已在美国、加拿大、欧盟和英国多个研究点招募542名患者 [12] 关于INTERCEPT - AD (1期) - 2023年完成，是一项基于美国的多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，评估sabirnetug在早期AD患者中的安全性、耐受性和临床机制验证，结果显示耐受性良好，有淀粉样斑块减少等积极效果 [13] 会议电话详情 - 公司将于2025年3月27日上午8点（美国东部时间）举行电话会议和网络直播，需提前至少一天注册获取拨号信息，网络直播音频可通过指定链接获取，存档版本将在公司网站投资者板块至少保留30天 [9][10]