Cytokinetics (CYTK) Conference September 02, 2025 02:30 PM ET Company ParticipantsRobert I. Blum - CEO, President & DirectorFady Malik - EVP - R&DSung Lee - Executive VP & CFOIsaac Ciechanover - EVP, Corporate Development and Chief Business OfficerNoneEverybody for coming to the City Bio Pharma Conference. Next on the docket, we have with us Cytokinetics. They had some interesting news today. I'm sure we'll discuss it. Before we jump into that, if you could all just introduce yourselves and give us a kind o ...

纪要涉及的公司 Cytokinetics (CYTK) 纪要提到的核心观点和论据 1. Aficamtan监管讨论与REMS相关 - 核心观点：Cytokinetics认为即使aficamtan需要REMS，获批后仍会有差异化标签，且对市场定位影响不大 [3][4][5] - 论据：公司在SEQUOIA HCM研究结果出来后与FDA进行三次会议，提交NDA时认为可不附带REMS，但FDA审核后认为需要，公司迅速调整并提交含REMS的申请；公司一直预期aficamtan获批后有差异化风险缓解方案，获批后其给药方案、药物相互作用（DDI）等方面有利于市场推广 [3][4][5][6] 2. REMS项目差异及市场机会 - 核心观点：市场不应过度关注REMS，aficamtan获批后有差异化优势，能推动心脏肌球蛋白抑制剂类别增长 [9][10][11] - 论据：同类首款药物mavacamten销售良好，每季度新增约1500名患者，预计今年为BMS带来超10亿美元销售，但使用仍集中在约600名医生，约80 - 85%符合条件患者未接受治疗；aficamtan的滴定方案、DDI等研究结果显示获批后在市场上有差异化优势，有利于医生和患者使用，促进市场渗透 [9][10][11] 3. Aficamtan临床研究证据 - 核心观点：持续的临床研究为aficamtan提供更多支持证据，超出REMS和现有认知 [12][13] - 论据：MAPLE HCM研究显示aficamtan与一线药物美托洛尔头对头研究结果积极；Acacia研究已提前完成入组，预计2026年公布数据，这些研究若积极将进一步支持aficamtan [12][13] 4. MAPLE研究相关问题 - 核心观点：MAPLE研究数据今年有望公布和发表，可能在2026年纳入指南，但不会作为当前监管审查提交内容 [16][17] - 论据：无额外提交MAPLE研究数据作为当前审查内容的预期，数据公布后将公开，可影响指南制定，但在纳入标签前不会用于与监管机构互动和推广 [16][17] 5. Aficamtan商业策略 - 核心观点：公司为aficamtan商业发布做了长期准备，有望提供差异化商业故事 [18][19] - 论据：销售负责人带领团队规划多年，涉及销售、市场分析、渠道规划等；与支付方长期互动，医疗事务团队多年来与意见领袖合作开展医学教育项目 [18][19] 6. Aficamtan与mavacamten对比及策略差异 - 核心观点：aficamtan作为同类第二款药物，策略与mavacamten不同，更注重推动类别渗透到社区 [21][24] - 论据：借鉴同类药物上市经验，第二款药物前期轨迹可能相似，但驱动上市速度因素不同；aficamtan不会过于关注患者转换，而是拓展未治疗或治疗不佳患者群体 [21][24] 7. Acacia研究调整及意义 - 核心观点：Acacia研究调整是为符合监管反馈，若积极对aficamtan商业前景有重要意义 [27][28][30] - 论据：为协调不同监管辖区，对研究终点和统计计划做了微调，增加入组人数提高统计效力；BMS的NHCM研究结果为阴性，若Acacia研究积极，迅速提交数据可使aficamtan商业形象更具差异化，因NHCM患者群体占比达约50%且增长迅速 [27][28][30] 8. Omecamtiv前景 - 核心观点：Omecamtiv有很大机会，若COMET研究积极，对严重心力衰竭患者有重要意义，可能推动指南采纳 [32][33] - 论据：Omecamtiv在超30项临床试验中显示出深刻药效学效应和临床益处，前期8000名患者的3期研究有积极效果，正在进行的约2000名患者的COMET研究若积极，将对射血分数低于30%的严重心力衰竭患者有帮助，目前心脏病专家对此药热情高，但华尔街关注不足 [32][33] 9. CK586及AMBER研究 - 核心观点：CK586针对HFpEF患者特定亚组，AMBER研究正在入组，有望为进入3期提供支持 [37][38][39] - 论据：研究对象为射血分数保留且EF较高、解剖结构类似NHCM患者的亚组，临床前数据显示现有标准治疗对该亚组效果不佳，心脏肌球蛋白抑制剂可能有益；AMBER研究希望今年完成至少两个队列入组，明年获得数据 [37][38][39] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司一季度末有11亿美元现金和投资，还可从合作伙伴Royalty Pharma获得最多4.25亿美元额外资金，有利于aficamtan发布、推进管线和标签扩展 [40][41]