公司概况 * Neurocrine Biosciences (NBIX) 是一家专注于神经和内分泌疾病领域的生物技术公司 [2] * 公司在商业化其产品方面非常成功 并拥有一个蓬勃发展的研发管线 [2] 核心观点与论据 商业化进展与财务表现 * 公司于2024年12月新增了产品KRN-602（用于治疗罕见内分泌疾病先天性肾上腺增生症CAH） 其上市后的两个季度表现符合预期 [6] * 该产品为公司增加了第二条收入增长支柱 并使收入来源多样化 减少对INGREZZA的依赖 [6] * 主打产品INGREZZA在第二季度收入为6.24亿美元 环比增长15% 同比增长8% [24] * 第二季度实现了创纪录的新患者起始用药数(New patient starts)和总处方量(TRx) 市场份额相对于竞争对手有所增加 [25] * 公司将INGREZZA的全年收入指引收窄至25亿至25.5亿美元之间 [27] * 对INGREZZA在2026年的预期是两位数增长 且许多合同已锁定 定价将趋于稳定 [28][29] * KRN-602在第二季度的医保报销率达到76% 且其支付方多为商业保险 与INGREZZA（主要支付方为医疗保险）形成了良好的支付方组合多样化 [15] 研发管线与战略 * 公司的研发战略致力于提高生产力 包括内部发现与外部引进项目的平衡 从单一小分子转向多模式分子 以及已验证与未验证靶点的组合 [7] * 公司的目标是达到稳定状态：每年启动4个新的1期临床项目 每年启动2个新的2期临床项目 在任何给定时间点有3个3期临床项目 从而实现每两年推出一款新药 [8] * 2025年已启动了三个1期临床项目 正朝着1期启动的里程碑迈进 [8] * 主要研发项目包括： * **Dereclidine (NBI-568)**: 一种选择性M4激动剂 目前正在进行用于精神分裂症的两项重复性3期试验 并计划在今年晚些时候启动用于双相躁狂症的2期研究 [39] * **NBI-570**: 一种M1/M4双重激动剂 计划于今年晚些时候启动用于精神分裂症的2期试验 [39] * **Osanetantor**: 用于重度抑郁症(MDD) 目前有三项3期试验正在进行中 [9] * **NBI-770**: 一种NR2B NAM（负向变构调节剂） 用于重度抑郁症(MDD) 目前正在进行一项2期信号探寻研究 预计今年晚些时候获得数据 [49] * 公司计划在2025年12月举办研发日(R&D Day) 届时将披露更多管线细节 [2][47] 市场竞争与外部环境 * 在 tardive dyskinesia (TD) 市场 VMAT2抑制剂（包括INGREZZA）的渗透率仍然很低 约十分之九的患者尚未使用此类药物 市场增长空间巨大 [26][30] * 公司认为竞争对患者是好事 能带来更多选择并激励创新 [18] * 公司关注《通货膨胀削减法案》(IRA)的影响 该法案将于2027年开始对某些药品进行价格谈判 并于2029年实施 [30] * 公司正在密切关注首批10种被谈判药品在2026年的价格实施情况 以了解其对未谈判但处于同一类别的药品可能产生的影响 [35] * INGREZZA拥有长期的知识产权保护 直至2038年2月 [34] 运营执行与市场策略 * KRN-602的成功上市部分归功于在获批前很早就开始的疾病科普教育 这激活了包括卓越中心、约1000名儿科内分泌学家和约8000名社区内分泌学家在内的医疗专业人士 [10] * 推动KRN-602持续增长的关键是患者识别 需要打破患者对现有治疗方案的冷漠 让他们了解并有机会尝试新药 [11][12] * 医生使用KRN-602的过程分为三个阶段：首先在背景糖皮质激素(GC)剂量上加用并观察安全性与耐受性；其次观察对ACTH和雄激素的控制效果；最后才开始尝试降低GC剂量 [13][14] * INGREZZA的市场准入(access)在2025年得到显著改善 覆盖的TD和HD医疗保险受益者比例从年初的45%提升至70% 这些改善主要发生在第二和第三季度 [26] 其他重要内容 * 公司目前专注于KRN-602的美国市场 正在评估美国以外的机会 但目前尚无迫切的申报或商业化计划 [23] * 对于精神分裂症适应症 公司认为其市场规模小于双相情感障碍等其他潜在适应症 因此正计划将dereclidine扩展到双相躁狂症领域 [45] * 公司也在探索其毒蕈碱激动剂产品组合在老年患者中的应用 特别是阿尔茨海默病精神病(ADP) 并将在12月的研发日上分享更多信息 [46][47] * 公司高管于2024年10月接任CEO职位 [5]