研究突破与临床进展 - 中国研究团队在Cell Death & Disease发表突破性研究 证明iPSC衍生脊髓神经祖细胞（spNPG）治疗脊髓损伤的显著疗效并揭示全球创新双重药理机制[2][5] - 研究采用士泽生物自主研发的国家I类新药XS228注射液（spNPC细胞） 该药已获中美药监局双报双批 正开展全球首个注册临床I/II期试验[5][23] - 全球脊髓损伤患者约1500万人 中国患者超300万 每年新增10万例 平均每小时新增10例[7] 技术原理与细胞特性 - 通过人诱导多能干细胞（iPSC）重编程技术获得双潜能祖细胞（NMP） 经定向诱导分化制备spNPG细胞 避免伦理争议且免疫原性低[10] - spNPG细胞纯度达88%以上 98%以上细胞表达神经祖细胞标志物（SOX2、PAX6）及脊髓特异性标志物（HOXB4）[11] - 分化后运动神经元动作电位频率达12±3.83Hz 显著高于未成熟细胞（4.28±3.35Hz） 证明功能成熟性[11] 动物实验疗效数据 - 治疗组Basso动物评分（BMS）达4.5分（能自主行走） 对照组仅1.2分（仅能轻微活动）[21] - 倾斜梯子测试中治疗组正确步数为对照组2.3倍 网格攀爬测试抓握次数为对照组1.8倍[21] - 运动功能恢复与spNPG存活量呈显著正相关[14] 治疗机制分析 - 机制一：spNPG分化为三类功能神经细胞——运动神经元（占16%）、V2中间神经元（11%）、dI4中间神经元（29.4%） 重建神经环路[16] - 分化细胞与宿主神经形成突触连接（通过hSyn与MAP2共定位证实） 实现信号互通[17] - 机制二：调节微环境——M2型小胶质细胞标志物Arg1表达量升至对照组2.1倍（1周）和1.8倍（5周） M1型标志物iNOS下降[22] - A1型星形胶质细胞标志物C3表达降低 A2型标志物S100A10升高 抑制胶质瘢痕形成[22] - 轴突标志物NFH和髓鞘标志物MBP表达显著升高 促进神经修复[18] 公司技术与临床布局 - 士泽生物专注临床级异体通用iPSC衍生细胞药 已获中美药监局七项注册临床试验批件[25] - 核心管线覆盖帕金森病（原发性/早发性）、脊髓损伤、渐冻症等领域 其中脊髓损伤和渐冻症药物为全球首款[27] - 帕金森病临床随访最长超18个月 显示良好安全性及显著有效性改善趋势[27]