**公司：罗氏（Roche）** **行业：眼科医药** 核心观点与论据 * **眼科产品管线战略**：公司旨在通过建立视网膜疾病领域的领先地位，并拓展至未满足需求的领域（如葡萄膜炎性黄斑水肿和甲状腺眼病），成为眼科领域的领导者[12][13] * **Vamikobart（抗IL-6单抗）治疗葡萄膜炎性黄斑水肿的III期临床试验结果** * **疗效数据**：在MIRROR试验中，1毫克剂量组有43%的患者视力提升≥15个字母（对照组6.3%），0.25毫克剂量组为26.1%[44]；SANKAK试验中，0.25毫克剂量组为34%（对照组13.3%），1毫克剂量组为24.2%[45] * **解剖学改善**：两个试验中，治疗组中央子域厚度（CST）减少约200微米，显著优于对照组（约58微米）[49][50][51] * **安全性**：治疗相关眼部不良事件发生率低，无非感染性眼内炎或视网膜闭塞性血管炎病例[52][53][54] * **主要终点差异**：SANKAK试验中1毫克剂量组主要终点未达统计学显著性（p=0.069），但所有剂量组在视力增益和CST改善趋势一致[45][46][47][48] * **Satralizumab（抗IL-6R皮下制剂）治疗甲状腺眼病的III期临床试验结果** * **主要终点（突眼反应）**：SATRIGO-I试验中治疗组反应率49%（对照组31%），SATRIGO-II试验中为53%（对照组23%），仅SATRIGO-II达统计学显著性[62] * **次要终点**：治疗组在复视改善（SATRIGO-II为61% vs 26%）、临床活动评分（CAS）降低（两组均显著）及总体反应率（SATRIGO-II为50% vs 20%）方面显示积极结果[66][67][68] * **安全性优势**：不良事件发生率与安慰剂组相当，无严重感染报告，且无IGF-1R抑制剂常见副作用（如听力损失、血糖波动）[69][70][98] * **创新双特异性抗体进展**：VEGF/IL-6双抗Dutafab平台已进入糖尿病黄斑水肿的I期研究，初步数据显示其功能改善可能超越VEGF单药[16][17] 其他重要内容 * **2025-2026年研发管线更新**：2025年剩余时间有3项关键数据读出（Gazyva、PSKY、fanabrutinib），2026年预计有12项III期和多项II期研究结果公布[8][9][10] * **监管路径讨论**：针对Vamikobart，公司计划与监管机构讨论基于现有数据（包括一项未达主要终点的试验）的申报策略，并参考眼科领域类似案例（如OZURDEX和地理萎缩药物）[80][120] * **临床需求与市场潜力** * 葡萄膜炎性黄斑水肿影响约30-40%的葡萄膜炎患者，当前标准治疗（皮质类固醇）伴随白内障和高眼压等不可逆风险[27][28][29][30] * 甲状腺眼病现有疗法（如teprotumumab）存在安全性限制和复发风险（约25%患者在6个月内复发），需更安全且便捷的替代方案[58][59][100][101] * **试验设计细节** * Vamikobart试验采用每4周注射共4次的方案，主要终点为第16周视力提升≥15个字母的比例[37] * Satralizumab试验采用交叉设计，第24周基于突眼反应进行再随机化，主要终点为突眼减少≥2毫米的患者比例[60] 可能被忽略的细节 * **患者人群特征**：Vamikobart试验中患者基线CST高达520-530微米，显示疾病严重程度较高[41][42]；Satralizumab试验中SATRIGO-II亚裔患者比例较高，可能影响安慰剂反应差异[61][112][113] * **剂量选择依据**：Vamikobart的0.25毫克与1毫克剂量均显示持续抑制IL-6至第16周，且疗效指标无显著差异，提示低剂量可能足够[35][81][135] * **专家临床观点**：KOL强调葡萄膜炎性黄斑水肿治疗中，即使视力增益5-6个字母也具有临床意义，而15个字母为较高门槛[75][76]；甲状腺眼病中Satralizumab的目标人群包括对现有疗法有禁忌或复发患者[98][99][101]