NEW YORK, Sept. 19, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Syndax Pharmaceuticals (Nasdaq: SNDX), a commercial-stage biopharmaceutical company advancing innovative cancer therapies, today announced that the National Comprehensive Cancer Network® (NCCN®) Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN Guidelines®) for Acute Myeloid Leukemia were updated to include revumenib as a category 2A recommendation for relapsed or refractory (R/R) acute myeloid leukemia (AML) with an NPM1 mutation (mNPM1).1 The update was based on p ...

公司近期活动 - 公司管理层将参加Citi 2025生物制药返校会议 炉边谈话时间为2025年9月2日东部时间下午4:45 [1][3] - 公司管理层将参加H C Wainwright第27届全球投资会议 公司演示时间为2025年9月8日东部时间上午9:00 [1][3] - 会议网络直播将在公司官网投资者板块提供 回放将限时开放 [1] 公司业务概况 - 公司为商业化阶段生物制药企业 专注于开发创新癌症疗法 [2] - 核心产品Revuforj（revumenib）为FDA批准menin抑制剂 [2] - 核心产品Niktimvo™（axatilimab-csfr）为FDA批准单克隆抗体 靶向阻断集落刺激因子1（CSF-1）受体 [2] - 公司正通过多项临床试验推进产品管线开发 [2]

核心业绩表现 - 公司2025年第二季度总收入为3800万美元，其中Revuforj净产品收入2860万美元，Niktimvo合作收入940万美元 [8] - Revuforj季度净收入同比增长43%至2860万美元，即使约三分之一患者因干细胞移植暂停治疗 [1][3] - Niktimvo在上市首个完整季度实现3620万美元净收入，合作方Incyte报告该数据后公司确认50%利润分成 [8][11] 产品管线进展 Revuforj (revumenib) - 针对R/R mNPM1 AML的补充新药申请(sNDA)获FDA优先审评，PDUFA目标日期为2025年10月25日 [1][4][17] - AUGMENT-101试验数据显示：R/R mNPM1 AML患者ORR达48%，CR/CRh率26%，中位缓解持续时间47个月 [4] - 正在开展7项联合疗法临床试验，包括EVOLVE-2三期试验(联合venetoclax+azacitidine治疗初诊mNPM1 AML) [5] Niktimvo (axatilimab-csfr) - 慢性GVHD治疗药物上市5个月内实现5000万美元净收入，已为公司贡献利润 [3][11] - 两项前线联合疗法试验进行中：与ruxolitinib联用的二期试验(NCT06388564)及与类固醇联用的三期试验(NCT06585774) [11][23] 财务与运营状况 - 截至2025年6月30日，公司持有5179亿美元现金及投资，预计可支撑至盈利 [1][7][14] - 研发费用同比增加至6220万美元，主要投入revumenib多项临床试验及sNDA申报里程碑付款 [9] - 销售及行政费用增至4380万美元，系Revuforj商业化推广及人员成本增加所致 [10] - 2025年全年研发+行政费用指引维持370-390亿美元(不含股权激励)，运营费用预计未来几年保持稳定 [13][14] 重要商业动态 - 任命拥有25年经验的Nick Botwood博士担任研发负责人兼首席医疗官 [11] - 董事会成员William Meury因出任合作伙伴Incyte CEO而辞职 [11] - Revuforj已获FDA孤儿药认定及突破性疗法认定，治疗KMT2A重排或NPM1突变急性白血病 [19]

公司公告 - Syndax Pharmaceuticals将于2025年8月4日公布2025年第二季度财务业绩并提供业务更新 [1] - 公司管理层将在美东时间2025年8月4日下午4:30举行电话会议和网络直播 [1] 投资者参与方式 - 网络直播和演示文稿可通过公司官网投资者关系页面的"活动与演示"栏目获取 [2] - 电话会议接入信息：国内号码800-590-8290 国际号码240-690-8800 会议ID Syndax2Q25 [2] - 直播网址为https://sndx-2q25.open-exchange-net 会议录音将在结束后24小时内上线并保留90天 [2] 公司业务概况 - Syndax Pharmaceuticals是一家商业化阶段的生物制药公司 专注于创新癌症疗法开发 [3] - 核心管线包括FDA批准的menin抑制剂Revuforj(revumenib)和CSF-1受体单抗Niktimvo(axatilimab-csfr) [3] - 公司正在通过多项临床试验全面开发管线潜力 [3] 联系方式 - 投资者关系联系人Sharon Klahre 邮箱sklahre@syndax-com 电话781-684-9827 [4]

业绩总结 - Syndax在2025年第一季度实现Revuforj净收入2000万美元，Niktimvo净收入1360万美元[3] - 2025年第一季度净亏损为8480万美元，较2024年同期的7240万美元亏损增加[102] - 截至2025年3月31日，Syndax的现金及现金等价物为6.021亿美元[3] 用户数据 - Revuforj的初始适应症在美国市场机会约为7.5亿美元，目标患者约为2000名复发或难治性急性白血病患者[13] - Niktimvo的市场机会估计在15亿至20亿美元之间，针对约6500名目前接受三线及以上治疗的患者[64] - 2024年美国慢性GVHD患者约为1.7万人，近50%需要至少三线治疗[97] 新产品和新技术研发 - Revuforj在2025年第一季度的销售额为2000万美元，相较于2024年第四季度的770万美元增长了159.7%[17] - Revuforj在AUGMENT-101试验中，完全缓解率（CR）为12.5%，完全缓解加部分血液学恢复率（CR+CRh）为21.2%[29] - Niktimvo的总体反应率为75%（95% CI: 64-84），其中60%的反应者在12个月内维持反应[78] 市场扩张和并购 - Syndax与Royalty Pharma达成3.5亿美元的交易，获得美国净销售的13.8%上限特许权使用费[93] - 预计3L cGVHD药物在美国的年销售额将在上市三年内超过5亿美元[95] - Axatilimab在慢性GVHD患者中显示出快速且持久的反应率，整体反应率为75%[97] 负面信息 - Revuforj的安全性数据显示，42%的患者出现了与分化综合症相关的不良反应，导致剂量中断[30] - 在84名患者中，60%的患者出现了≥3级的治疗相关不良事件（TRAEs），其中QT间期延长发生率为21%[54] - Niktimvo的安全性结果显示，44%的患者出现严重不良反应，44%的患者因不良反应中断治疗[81] 未来展望 - Syndax预计通过Revuforj的产品收入和利息收入，能够实现盈利[3] - 预计2025年4月提交R/R mNPM1 AML的sNDA申请[44] - 预计2025年研发费用在2季度为7000万至7500万美元，全年为2.6亿至2.8亿美元[102] 临床试验进展 - Syndax在2025年第一季度的临床试验进展包括启动了针对mNPM1和KMT2Ar患者的前线试验[3] - Axatilimab在≥3L慢性GVHD患者中的AGAVE-201试验已启动，预计美国市场推出[45] - MAXPIRe试验中axatilimab在特发性肺纤维化（IPF）中的顶线数据预计在2026年下半年发布[45]

核心观点 - Syndax Pharmaceuticals宣布FDA已授予其药物Revuforj®（revumenib）用于治疗复发或难治性（R/R）突变NPM1（mNPM1）急性髓系白血病（AML）的补充新药申请（sNDA）优先审评资格 [1] - sNDA的PDUFA目标行动日期定为2025年10月25日 该申请正在FDA的实时肿瘤学审评（RTOR）计划下进行审评 该计划可提高审评效率并促进申办方与FDA的密切合作 [1] - 若获批 Revuforj将成为首个且唯一获批用于R/R mNPM1 AML和R/R KMT2Ar急性白血病的menin抑制剂 [1] 药物Revuforj®（revumenib） - Revuforj是一种口服、首创的menin抑制剂 已于2024年获FDA批准用于治疗携带KMT2A易位的R/R急性白血病（成人和1岁以上儿童） [2][4] - sNDA若获批 将扩大Revuforj的适应症范围 纳入携带NPM1突变的R/R AML患者（占AML病例约30%） [2][3] - 该申请得到AUGMENT-101试验的积极关键数据支持 相关结果已发表于《Blood》期刊并在2025年EHA年会上展示 [2][5] 市场潜力与临床需求 - NPM1突变是成人AML中最常见的遗传变异（约占30%） R/R mNPM1 AML患者预后差且存在重大未满足需求 [3] - 目前尚无针对mNPM1 AML疾病机制的获批疗法 Revuforj有望填补这一空白 [3] - 公司正在开展或计划开展多项Revuforj联合标准治疗的试验 涵盖新诊断患者等更广泛治疗场景 [6] 监管与开发进展 - FDA此前已授予revumenib孤儿药资格（AML、ALL等）、快速通道资格（R/R急性白血病）和突破性疗法认定（R/R KMTA2A重排急性白血病） [7] - RTOR计划通过模块化审评和早期互动 加速肿瘤药物的审评流程 [19] - 公司管线还包括已获批的CSF-1R单抗Niktimvo™ 并持续推进多项临床试验 [22]

文章核心观点 公司公布Revumenib与维奈托克/阿扎胞苷联用治疗新诊断的突变型NPM1和KMT2A重排急性髓系白血病患者的BEAT AML试验数据，显示出良好耐受性和有前景的临床活性，有望改善患者预后，正在进行的EVOLVE - 2试验可能带来改变临床实践的结果 [1][2] 试验结果总结 患者情况 - 截至2024年9月，43名患者入组，79%为mNPM1 AML患者，21%为KMT2Ar AML患者，中位年龄70岁，40%患者年龄≥75岁 [4] 耐受性 - Revumenib在两个剂量水平与维奈托克和阿扎胞苷联用耐受性良好，未确定最大耐受剂量，常见非血液学治疗突发不良事件有恶心、便秘等，≥3级非血液学不良事件罕见且两剂量水平相似 [5] 疗效 - 意向治疗人群中，完全缓解率67%，复合完全缓解率81%，总缓解率88%；37名可评估患者中，100%微小残留病阴性；复合完全缓解中位持续时间12.0个月；截至2025年2月，23%患者进行了造血干细胞移植 [6] 生存分析 - 单臂试验早期分析（中位随访6.9个月）显示，中位总生存期15.5个月；mNPM1中危患者复合完全缓解率77%，中位总生存期15.5个月；KMT2Ar患者复合完全缓解率89%，中位总生存期18.0个月，均优于历史数据 [7][8] 药物信息 基本信息 - Revuforj（Revumenib）是口服、同类首创、选择性Menin抑制剂，获FDA批准用于治疗KMT2A易位的复发或难治性急性白血病 [9] 研发情况 - 正在开发用于治疗mNPM1的复发或难治性急性髓系白血病，AUGMENT - 101试验有积极关键数据，公司于2025年4月提交补充新药申请，多项联用试验正在进行或计划中 [10] 药物获批情况 - 获美国FDA孤儿药认定用于治疗AML、ALL和急性白血病，获欧盟委员会孤儿药认定用于治疗AML；获美国FDA快速通道认定和突破性疗法认定 [11] 公司信息 - 公司是商业阶段生物制药公司，推进创新癌症疗法，产品线亮点包括FDA批准的Revuforj和Niktimvo，正在开展多项临床试验 [25]

文章核心观点 公司公布Revuforj在复发或难治性急性髓系白血病患者中的新数据，显示其具有良好疗效和安全性，有望改变特定基因突变急性白血病患者的治疗模式 [1][2] 分组1：AUGMENT - 101试验R/R mNPM1 AML患者结果 - 试验2期部分入组84例患者，在77例疗效可评估患者中，CR + CRh率为26%（20/77），中位持续时间4.7个月，首次达到时间2.8个月，63%（12/19）患者MRD阴性 [3][4] - ORR为48%（37/77），5例缓解患者进行造血干细胞移植，3例移植后恢复使用Revuforj [5] - 所有疗效可评估患者中位总生存期4.8个月，37例有总体反应患者中位总生存期23.3个月 [6] - 各亚组均观察到CR + CRh反应，不同治疗线数和是否使用过维奈克拉的患者CR + CRh率不同 [7] - 安全性人群84例患者，安全性与之前数据一致，4.8%（4/84）患者因治疗相关不良事件停药 [8] 分组2：AUGMENT - 101试验R/R NUP98r AML患者结果 - 试验1期部分入组5例患者，60%（3/5）达到形态学缓解，1例移植后恢复使用Revuforj并进入维持周期10 [9][10] - 开展评估Revuforj在R/R急性白血病中潜力的2期研究，NUP98r患者还参与其他多项临床试验，SAVE试验中R/R NUP98r AML患者ORR达100%（5/5） [11] 分组3：EHA 2025上Revuforj其他展示 - 展示AUGMENT - 101试验R/R KMT2Ar急性白血病患者数据，该试验结果使Revuforj获FDA批准 [12] - 两篇摘要被接受仅用于发表，分别描述与强化化疗联用的1期研究设计和美国R/R mNPM1 AML患者真实世界治疗模式 [13] 分组4：Revuforj介绍 - 是口服、一流、选择性Menin抑制剂，获FDA批准治疗KMT2A易位的R/R急性白血病，正开发用于治疗R/R mNPM1 AML [15][16] - 获美国FDA孤儿药指定、快速通道指定和突破性疗法指定，获欧盟委员会孤儿药指定 [17] 分组5：公司介绍 - 是商业阶段生物制药公司，推进创新癌症疗法，产品线亮点包括FDA批准的Revuforj和Niktimvo，正开展多项临床试验 [29][31]

文章核心观点 - 商业阶段生物制药公司Syndax Pharmaceuticals宣布其首席执行官及管理团队成员将参加即将举行的投资者会议，会议有线上直播和回放 [1] 公司信息 - Syndax Pharmaceuticals是推进创新癌症疗法的商业阶段生物制药公司 [2] - 公司产品线亮点包括FDA批准的menin抑制剂Revuforj（revumenib）和阻断集落刺激因子1（CSF - 1）受体的单克隆抗体Niktimvo™（axatilimab - csfr） [2] - 公司致力于释放产品线全部潜力，正在进行多项治疗连续性临床试验 [2] 会议信息 - 公司将参加Jefferies全球医疗保健会议，于2025年6月5日下午1:25进行炉边谈话 [3] - 公司将参加高盛第46届年度全球医疗保健会议，于2025年6月11日下午2:00进行炉边谈话 [3] 联系方式 - 公司联系人是Sharon Klahre，邮箱为sklahre@syndax.com，电话为781.684.9827 [3]

公司人事任命 - Syndax Pharmaceuticals任命Dr Nicholas Botwood为研发负责人兼首席医疗官 该高管拥有25年行业经验 曾担任BMS全球肿瘤医学负责人 主导肿瘤产品组合的医学活动包括新药上市、数据生成和商业策略 [1] - 新任高管此前在BMS担任多个要职 包括2015-2020年肿瘤临床开发负责人 更早于2003-2015年在阿斯利康担任肿瘤临床和全球临床运营副总裁 拥有伦敦帝国学院医学学位 [2] - 公司CEO评价该高管兼具商业化与临床开发经验 将加速两个最佳疗法管线的拓展 释放数十亿美元潜力 [2] 研发战略与管线进展 - 公司现有FDA批准的两款核心产品：menin抑制剂Revuforj和CSF-1R单抗Niktimvo 正在进行多项覆盖治疗全周期的临床试验 [4] - 离任高管Dr Neil Gallagher任内取得两项产品获批 近期完成Revuforj针对复发/难治性mNPM1急性髓系白血病的补充新药申请提交 [3] - 新任高管表示将推动管线扩展和药物差异化开发 公司强调已建立强大的研发组织为未来计划提供支撑 [3] 行业地位与竞争优势 - 公司被描述为肿瘤学领域经证实的创新者 专注于解决癌症治疗中最严峻挑战 具有开发同类首创新药的记录 [3] - 管线产品定位为"best-in-class"级别 具备成为行业领先疗法的潜力 [2] - 通过临床开发与商业化协同策略 公司致力于重新定义癌症治疗标准 [4]