公司核心动态 - Syndax Pharmaceuticals宣布其核心产品Revuforj® (revumenib)在2025年Scrip Awards评选中荣获“最佳新药”奖项 [1] - 公司首席执行官Michael A. Metzger表示，该奖项紧随Revuforj获批第二个患者群体之后，证明了公司在menin抑制剂领域的领导地位和对患者护理的坚定承诺 [3] 产品Revuforj® (revumenib) 概述 - Revuforj是一种首创的口服menin抑制剂 [2][4] - 该药物于2024年11月获FDA批准，用于治疗经FDA授权检测确定的伴有KMT2A易位的复发或难治性急性白血病，适用于一岁及以上成人和儿童患者 [2][4] - 2025年10月，FDA进一步批准Revuforj用于治疗伴有易感NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病，适用于一岁及以上且无满意替代治疗方案的成人和儿童患者 [2][4] - 该药物此前已获得美国FDA授予的针对AML、ALL和急性谱系不明白血病的孤儿药认定，以及针对AML的欧洲委员会孤儿药认定 [6] - 美国FDA还授予revumenib针对伴有KMT2A重排或NPM1突变的复发或难治性急性白血病成人和儿童患者的快速通道资格，以及针对伴有KMT2A重排的复发或难治性急性白血病成人和儿童患者的突破性疗法认定 [6] 临床开发与管线进展 - 针对revumenib的多项试验正在进行或计划中，包括与标准疗法联合用于新诊断的NPM1突变或KMT2A重排AML患者 [5] - 公司管线亮点还包括Niktimvo™ (axatilimab-csfr)，一种FDA批准的阻断集落刺激因子1受体的单克隆抗体 [22] - 公司正在进行多项涵盖整个治疗过程的临床试验，以释放其管线的全部潜力 [22] 临床安全性与不良反应数据 - 在241名接受推荐剂量Revuforj治疗的复发或难治性急性白血病患者中，分化综合征发生率为25% (60/241) [10] - 在KMT2A易位患者中，AML患者分化综合征发生率为33%，混合表型急性白血病患者为33%，急性淋巴细胞白血病患者为9%；在NPM1突变AML患者中发生率为18% [10] - 分化综合征事件中，3级或4级严重程度占12%，导致2名患者死亡 [10] - 在241名患者中，QTc间期延长作为不良反应的发生率为36% (86/241)，其中3级占15%，4级占2% [13] - QTcF间期大于500毫秒的患者占10%，较基线增加大于60毫秒的患者占24% [13] - 致命不良反应发生在4% (9/241) 的患者中 [16] - 严重不良反应发生在76% (184/241) 的患者中，最常见的严重不良反应包括感染 (29%)、发热性中性粒细胞减少症 (20%)、细菌感染 (15%)、分化综合征 (13%) 和出血 (11%) [16] - 最常见的不良反应包括磷酸盐升高 (51%)、出血 (48%)、恶心 (48%)、未识别病原体的感染 (46%)、天冬氨酸氨基转移酶升高 (44%)、丙氨酸氨基转移酶升高 (40%)、肌酐升高 (38%)、肌肉骨骼疼痛 (37%)、发热性中性粒细胞减少症 (37%)、心电图QT延长 (36%) [17][18] 药物相互作用与特殊人群 - 与强效CYP3A4抑制剂合用需减少Revuforj剂量 [24] - 应避免与强效或中效CYP3A4诱导剂合用 [24] - 应避免与延长QTc的药物合用，若无法避免，需在合用期间及临床需要时进行心电图监测 [24] - 基于动物研究结果，Revuforj可能损害生育能力，但影响是可逆的 [19] - 在儿科患者中需监测骨骼生长和发育 [20] - 在65岁及以上老年患者与年轻患者之间，未观察到Revuforj有效性存在总体差异，但QTc延长和水肿的发生率在老年患者中更高 [20]

文章核心观点 - Syndax Pharmaceuticals在2025年美国血液学会年会上公布了其口服首创menin抑制剂Revuforj在多种急性白血病亚型和治疗场景中的积极数据 这些数据包括首个真实世界证据以及多项临床试验结果 显示了该药物在复发/难治性和新诊断患者中的高效性和良好耐受性 公司正通过启动关键前线试验 进一步巩固其在该新型疗法领域的领先地位 [1][2] 关键临床数据总结 真实世界证据 - 一项单中心回顾性研究显示 在17名接受Revuforj治疗的患者中 疗效可评估的13名患者总体缓解率为77% 其中完全缓解/部分血液学恢复的比率为31% 在最佳缓解时 75%的患者达到微小残留病灶阴性 此外 有4名患者在治疗后接受了造血干细胞移植 [3][4] - 该真实世界数据支持了Revuforj在临床实践中的安全性 3级或4级非血液学不良事件发生率为24% 未出现3级以上的分化综合征或QTc间期延长 导致剂量减少和治疗中止的比例均较低 分别为6% [5] 儿童移植后维持治疗 - 一项针对10名HOX驱动急性髓系白血病儿童的回顾性研究显示 患者在造血干细胞移植后接受Revuforj维持治疗 在中位随访19个月时 所有患者均存活 无复发生存率达到90% [7][8] - Revumenib在移植后维持治疗中耐受性良好 大多数不良事件为低级别且可控 没有患者因药物相关毒性而中止治疗 [9] 新诊断患者联合治疗 (SAVE试验) - 2期SAVE试验评估了Revuforj与维奈克拉及地西他滨/西达尿苷联合用于新诊断急性髓系白血病患者 在21名患者中 总体缓解率为86% 完全缓解率为76% 在缓解者中 流式细胞术检测的微小残留病灶阴性率达到100% 有33%的患者在联合治疗后接受了造血干细胞移植 [9][10][11] - 中位随访9个月时 中位总生存期和无事件生存期均未达到 联合疗法总体耐受性良好 最常见的≥3级治疗中出现的不良事件为发热性中性粒细胞减少症 发生率为48% [12][13] 新诊断患者联合强化化疗 - 一项1期剂量递增和扩展试验的初步数据显示 Revuforj与强化化疗联合用于新诊断患者 在26名可评估患者中 总体缓解率达到96% 复合完全缓解率为92% 完全缓解率为69% 在有微小残留病灶结果的患者中 微小残留病灶阴性完全缓解率为86% [14][15][16][18] - 联合疗法的安全性与单独使用强化化疗一致 未报告分化综合征病例 导致revumenib减量或中止的治疗中出现的不良事件发生率较低 分别为7%和13% [17] 公司战略与产品地位 - Revuforj是公司口服 首创 获FDA批准的menin抑制剂 已获批用于治疗伴有KMT2A重排或NPM1突变的复发/难治性急性白血病 [1][22] - 公司正在新诊断的NPM1突变或KMT2A重排急性髓系白血病患者中推进与标准疗法的联合试验 包括今年早些时候启动的不适合强化化疗患者的关键前线试验 以及近期启动的适合强化化疗患者的关键前线试验 [2] - Revumenib此前已获得美国FDA授予的孤儿药资格 快速通道资格和突破性疗法认定 用于治疗相关急性白血病 [24] - 公司计划于2025年12月8日举办投资者活动 讨论在ASH年会上公布的关键数据 [20] 药物机制与研发管线 - Revuforj是一种口服menin抑制剂 通过阻断menin蛋白与KMT2A复合物的相互作用来发挥作用 [22] - 公司的研发管线还包括另一款FDA批准的药物Niktimvo 它是一种阻断集落刺激因子1受体的单克隆抗体 [40] - 公司致力于通过多项正在或计划进行的临床试验 充分释放其管线的潜力 [23][40]

公司近期活动 - 首席执行官Michael A Metzger将于2025年12月4日东部时间上午11点15分参加第8届Evercore医疗保健会议的炉边谈话[1] - 炉边谈话的现场网络直播将在公司官网投资者关系栏目提供，并将在有限时间内提供回放[2] 公司业务与产品管线 - 公司为商业阶段生物制药公司，致力于开发创新癌症疗法[3] - 产品管线亮点包括FDA批准的menin抑制剂Revuforj (revumenib)[3] - 产品管线亮点还包括FDA批准的、可阻断集落刺激因子1受体的单克隆抗体Niktimvo (axatilimab-csfr)[3] - 公司正在进行多项覆盖治疗领域的临床试验，以释放其产品管线的全部潜力[3]

财务业绩 - 2025年第三季度总收入为4590万美元，较2025年第二季度增长21% [1] - 其中Revuforj净收入为3200万美元，Niktimvo合作收入为1390万美元 [9] - 公司净亏损为6070万美元，每股亏损0.70美元，相比2024年同期的净亏损8410万美元（每股0.98美元）有所收窄 [13] - 截至2025年9月30日，公司拥有现金、现金等价物及投资共计4.561亿美元，预计足以支撑公司实现盈利 [1][8][15] - 2025年全年研发及销售、一般和行政费用总额预期为3.80亿至3.85亿美元 [14] 核心产品Revuforj (revumenib) 商业进展 - 2025年10月24日获得美国FDA批准，用于治疗R/R NPM1m AML，成为该适应症首个且唯一获批疗法 [1][5] - 2025年第三季度处方总量约为850份，较第二季度增长25% [4][5] - 2025年9月18日被纳入NCCN指南，作为R/R NPM1m AML的2A类推荐治疗方案 [5] - 将在2025年ASH年会上展示12篇摘要，包括3场口头报告 [5] 核心产品Revuforj (revumenib) 研发管线 - 多项临床试验正在进行中，覆盖新诊断和R/R急性白血病患者 [5][10] - EVOLVE-2试验：评估revumenib联合venetoclax和azacitidine用于不适合强化化疗的新诊断NPM1m AML患者的关键III期试验 [5] - SAVE试验：评估全口服联合疗法（revumenib + venetoclax + decitabine/cedazuridine）的I/II期试验，新诊断患者队列数据将在ASH 2025口头报告 [5][6] - 针对R/R转移性MSS结直肠癌的试验数据预计在2026年第一季度公布 [10] 合作产品Niktimvo (axatilimab-csfr) 表现 - 2025年第三季度由合作伙伴Incyte报告的净收入为4580万美元，较第二季度增长27% [4][10] - 公司根据50%的净商业利润份额确认合作收入1390万美元 [9][10] - 将在2025年ASH年会上展示11篇axatilimab摘要，包括3场口头报告 [10] - 在新诊断慢性GVHD患者中的两项联合疗法试验正在进行，包括一项关键III期试验 [10] 运营费用分析 - 2025年第三季度研发费用为5630万美元，低于2024年同期的7100万美元，主要由于2024年支付了一次性1500万美元的里程碑款项 [11] - 2025年第三季度销售、一般和行政费用为4490万美元，高于2024年同期的3110万美元，主要由于Revuforj和Niktimvo商业上市相关的费用增加 [12]

公司活动安排 - 公司将于2025年12月8日美国东部时间上午7点举办一场线下投资者活动，并提供网络直播 [1] - 该活动将在第67届美国血液学会年会期间举行 [1] - 活动网络直播及有限时间内的回放可在公司官网投资者关系栏目获取 [2] 核心产品管线 - 公司管线亮点包括Revuforj，一种已获FDA批准的menin抑制剂 [3] - 公司管线亮点还包括Niktimvo™，一种已获FDA批准的、可阻断集落刺激因子1受体的单克隆抗体 [3] 活动参与人员与内容 - 公司管理层将与多位关键意见领袖共同参与活动 [1] - 活动将讨论公司Revuforj和Niktimvo™项目的数据更新 [1]

公司核心产品数据展示 - Syndax Pharmaceuticals宣布其两款核心产品Revuforj (revumenib)和Niktimvo (axatilimab-csfr)共有23篇摘要被第67届美国血液学会(ASH)年会接受，其中包括6场口头报告[1] - 被接受的摘要包括12篇关于revumenib和11篇关于axatilimab的研究，凸显了公司在menin抑制和CSF-1R抑制领域的领导地位[1] - 公司将于2025年12月8日东部时间上午7:00在ASH年会期间举办投资者活动，并通过网络直播讨论关键数据[2] Revumenib临床研究进展 - revumenib摘要展示了在复发/难治性、一线治疗和造血干细胞移植后设置中多种急性白血病亚型的令人信服的结果[1] - 一项口头报告将重点介绍SAVE试验2期队列的结果，该试验针对新诊断的NPM1突变、KMT2A重排或NUP98重排急性髓系白血病患者，联合使用revumenib、venetoclax和decitabine/cedazuridine[5] - 另一项口头报告将报告关键AUGMENT-101试验2期部分中复发/难治性KMT2A重排急性白血病患者按白血病类型的疗效和安全性[5] - 海报展示将重点介绍revumenib在临床试验环境之外的首次真实世界经验，包括在KMT2A重排、NPM1突变或NUP98重排急性白血病患者中的应用[5] - 两项海报展示将报告revumenib联合强化化疗在新诊断NPM1突变、KMT2A重排或NUP98重排AML患者中的1期试验初步结果[5] - 一项海报展示将重点介绍对接受revumenib作为造血干细胞移植后维持治疗的儿科患者的回顾性研究结果[5] Axatilimab临床研究进展 - axatilimab摘要强调了在复发/难治性慢性移植物抗宿主病中长期获益的潜力以及在新诊断慢性移植物抗宿主病中与ruxolitinib联合使用的耐受性[1] - 一项口头报告将描述在关键2期AGAVE-201试验中，从axatilimab的FDA批准剂量(0.3 mg/kg每2周)转换为0.6 mg/kg每4周给药的复发或难治性慢性移植物抗宿主病患者中观察到的安全性和可行性[4] - 一项海报展示将重点介绍在关键2期AGAVE-201试验中复发或难治性慢性移植物抗宿主病患者axatilimab的长期治疗持续时间和安全性[8] - 另一项海报展示将报告axatilimab联合ruxolitinib在新诊断慢性移植物抗宿主病患者中的2期试验的中期安全性分析[8] 产品背景与监管地位 - Revuforj (revumenib)是一种口服、首创的menin抑制剂，获得FDA批准用于治疗伴有KMT2A易位的复发或难治性急性白血病，以及伴有NPM1突变且无满意替代治疗选择的复发或难治性急性髓系白血病[12] - revumenib此前已获得美国FDA授予的用于治疗AML、ALL和急性谱系不明白血病的孤儿药认定，以及用于治疗成人及儿科复发/难治性急性白血病患者的快速通道资格和突破性疗法认定[14] - Niktimvo (axatilimab-csfr)是一种首创的CSF-1R阻断抗体，在美国获批用于治疗至少两种全身治疗失败后的慢性移植物抗宿主病[15] - 公司于2016年从UCB获得axatilimab的全球独家权利，并于2021年9月与Incyte达成全球共同开发和商业化许可协议[16] 研发管线扩展 - 公司正在慢性移植物抗宿主病的一线联合试验中研究axatilimab，包括与ruxolitinib的2期联合试验和与类固醇的3期联合试验正在进行中[17] - axatilimab还在一项针对特发性肺纤维化患者的持续2期试验中进行研究[17] - 多项revumenib试验正在或计划在整个治疗领域进行，包括在新诊断的NPM1突变或KMT2A重排AML患者中与标准护理疗法联合使用[13]

财务业绩发布安排 - 公司计划于2025年11月3日报告2025年第三季度财务业绩并提供业务更新 [1] - 管理层将于美东时间2025年11月3日下午4:30主持电话会议和实时音频网络直播 [1] 投资者交流信息 - 实时音频网络直播及相关演示文稿可通过公司官网投资者关系板块的“活动与演示”页面获取 [2] - 电话会议接入信息包括会议ID（Syndax3Q25）、美国境内拨号码（800-590-8290）和国际拨号码（240-690-8800） [2] - 直播网络链接为 https://sndx-3q25.open-exchange-net，重播将在电话会议后约24小时上线并保留90天 [2] 公司业务概况 - 公司为商业阶段生物制药公司，致力于推进创新癌症疗法 [3] - 研发管线亮点包括FDA批准的menin抑制剂Revuforj (revumenib)和FDA批准的阻断CSF-1受体的单克隆抗体Niktimvo™ (axatilimab-csfr) [3] - 公司正在进行多项覆盖治疗领域的临床试验以释放其管线的全部潜力 [3]

业绩总结 - Revuforj在2025年第二季度实现了5600万美元的净收入，超越了AML类药物的表现[34] 用户数据 - Revuforj在临床试验和商业环境中已治疗超过1,000名患者，显示出良好的医生和患者体验[12] - 在AUGMENT-101试验中，接受Revuforj治疗的患者中，63%在完全缓解后实现了微小残留病（MRD）阴性[22] 新产品和新技术研发 - Revuforj获得FDA批准，用于治疗具有NPM1突变的复发或难治性急性髓性白血病（AML），适用于1岁及以上的成人和儿童患者[8] - Revuforj被纳入NCCN指南，适用于复发或难治性NPM1突变AML和KMT2A转位急性白血病[12] - Revuforj的FDA批准为公司在复发或难治性急性白血病领域提供了首个和唯一的menin抑制剂[8] 市场机会 - Revuforj在复发或难治性急性白血病市场的美国市场机会超过20亿美元[28] - Revuforj的美国市场机会在复发或难治性AML和一线治疗中超过50亿美元[9] - 预计Revuforj将成为最大的靶向AML治疗药物，因其具有最大的可接触人群和预期的治疗持续时间[30] 未来展望 - AUGMENT-101关键试验数据显示，Revuforj的完全缓解率（CR/CRh）为23%，中位缓解时间为2.8个月[22]

监管批准与产品地位 - 美国FDA于2025年10月24日批准Revuforj (revumenib)用于治疗携带NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病成年及一岁以上儿科患者[2] - Revuforj是首个且唯一获得FDA批准同时针对NPM1突变AML和KMT2A易位急性白血病的疗法[1][2] - 这是Revuforj在不到一年内获得的第二个适应症进一步巩固了公司在menin抑制领域的领导地位[1] 临床数据与疗效 - 批准基于关键AUGMENT-101试验II期部分数据在65例R/R NPM1突变AML患者中完全缓解加部分血液学恢复的完全缓解率为23% (15/65例 95% CI: 14% 35%)[3] - 中位达到CR或CRh时间为2.8个月中位缓解持续时间为4.5个月[3] - 临床试验和近一年商业使用中已有超过1,000例患者接受治疗[3] 指南纳入与专家评价 - 2025年9月18日revumenib被纳入NCCN临床实践指南作为R/R NPM1m AML的2A类推荐治疗方案[5] - 该药物同时被纳入NCCN指南作为R/R KMT2A重排急性白血病的2A类推荐治疗选择[6] - 专家认为这是急性白血病治疗领域的重大进展为这类侵袭性血液癌症建立了新标准[4] 疾病背景与市场潜力 - NPM1基因突变是AML中最常见的遗传变异约占成年AML患者的30%[7][10] - R/R NPM1突变AML患者预后差存在重大未满足医疗需求[10] - 类似KMT2A重排白血病NPM1突变AML高度依赖menin-KMT2A相互作用[10] 产品特性与研发进展 - Revuforj是一种口服首创menin抑制剂[11] - 多项revumenib试验正在进行或计划中包括与新诊断患者标准疗法的联合用药[12] - 该药物此前已获得FDA孤儿药认定、快速通道资格和突破性疗法认定[13][14] 商业准备与患者支持 - Revuforj可通过公司专业分销商和药房网络在美国订购[8] - 公司建立了SyndAccess综合支持项目为患者提供个性化支持和财务援助[8] - 公司定于2025年10月24日美东时间下午2:30举行电话会议讨论此次FDA批准[9]

公司里程碑与监管进展 - 公司宣布其药物revumenib被纳入NCCN急性髓系白血病临床实践指南，作为复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病患者的2A类推荐治疗选项[1] - 公司已向FDA提交了补充新药申请，寻求批准revumenib用于治疗复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病，该申请已获得优先审评资格，PDUFA目标行动日期为2025年10月25日[2] - 该补充新药申请正通过FDA的实时肿瘤学审评项目进行审阅，该项目旨在提高审评效率并促进申办方与FDA的密切沟通[6][22] 产品管线与临床数据 - Revumenib是一种口服、首创的menin抑制剂，已获FDA批准用于治疗伴有KMT2A易位的复发或难治性急性白血病成人和儿科患者[5] - NCCN指南的更新基于AUGMENT-101试验的积极关键数据，这些数据已发表在《血液》期刊上[1][6] - 除已获批适应症外，公司正在或计划进行多项revumenib的临床试验，包括将其与标准护理疗法联合用于新诊断的NPM1突变或KMT2A重排急性髓系白血病患者[7] 目标疾病与市场潜力 - NPM1基因突变是急性髓系白血病中最常见的遗传变异，约占成人急性髓系白血病病例的30%，该患者群体预后差且存在关键的未满足医疗需求[4] - 目前尚无获批的疗法能够选择性靶向驱动NPM1突变急性髓系白血病的潜在疾病机制[4] 监管资格与行业认可 - Revumenib此前已获得美国FDA授予的用于治疗急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病和谱系不明急性白血病的孤儿药认定，以及用于治疗急性髓系白血病的欧洲委员会孤儿药认定[8] - 美国FDA还授予revumenib快速通道资格，用于治疗携带KMT2A重排或NPM1突变的成人和儿科复发或难治性急性白血病患者，并授予其突破性疗法认定用于治疗携带KMT2A重排的成人和儿科复发或难治性急性白血病患者[8][9]