文章核心观点 - Syndax Pharmaceuticals与世界孤儿药联盟合作 通过一项管理准入计划 扩大其首创药物Revuforj在全球部分未上市地区的可及性 [1][2] 合作项目详情 - 该管理准入计划将在Revuforj尚未商业化的特定区域 根据当地法规扩大药物可及性 [1] - 计划将在欧亚大陆 中欧和东南欧 以色列 中东和土耳其 拉丁美洲以及非洲的部分地区启动 [1] - 该计划允许医生在药物未获批准但当地法规允许获取新药且资金有保障的美国以外地区 为合适的患者处方Revuforj [1] - 世界孤儿药联盟将负责管理此计划 通过其成员网络以指定患者方式向医疗保健提供者提供Revuforj 计划将遵循当地监管和伦理框架 [3] 公司战略与药物定位 - Syndax Pharmaceuticals首席战略官表示 该合作除了为患者提供用药途径 还将让更多医生获得宝贵的用药经验 支持其将Revuforj建立为全球标准治疗方案的长期目标 [2] - Revuforj是一种口服 首创的menin抑制剂 在美国已获FDA批准用于治疗复发或难治性急性白血病 [5] - 针对revumenib的多项试验正在进行或计划中 包括与新诊断患者的标准治疗方案联合使用 [6] - revumenib此前已获得美国FDA和欧盟委员会授予的孤儿药资格认定 以及美国FDA授予的快速通道资格和突破性疗法认定 [7] 药物安全性与临床数据 - 在针对241名复发或难治性急性白血病患者的临床试验中 分化综合征的发生率为25% 其中3级或4级事件占12% 有2例死亡 中位发生时间为9天 [11] - 在同一患者群体中 QTc间期延长作为不良反应的发生率为36% 其中3级事件占15% 4级事件占2% QTcF超过500毫秒的患者占10% 较基线增加超过60毫秒的患者占24% [14] - 在接受Revuforj治疗的患者中 致命不良反应发生率为4% 严重不良反应发生率为76% 最常见的严重不良反应包括感染 发热性中性粒细胞减少症 细菌感染 分化综合征和出血 [17] - 最常见的不良反应包括血磷酸盐升高 出血 恶心 感染 AST升高 ALT升高 肌酐升高 肌肉骨骼疼痛 发热性中性粒细胞减少症和心电图QT延长等 发生率均≥20% [18] 公司及合作伙伴背景 - Syndax Pharmaceuticals是一家商业阶段的生物制药公司 致力于推进创新癌症疗法 其管线包括FDA批准的menin抑制剂Revuforj和单克隆抗体Niktimvo [24] - 世界孤儿药联盟是一个由独立制药公司组成的全球合作伙伴关系 致力于在服务不足的市场扩大孤儿药和专科药物的可及性 其业务覆盖六大洲超过150个国家 [3][25]