核心事件 - 辉瑞公司宣布 在一项评估Marstacimab用于伴或不伴抑制物的A型或B型血友病患者的长期扩展试验中 一名参与者因发生小脑梗死及后续脑出血的严重不良事件而死亡[1] - 该名参与者于2022年完成了代号为B7841005的母研究的积极治疗阶段 并于2023年随后入组了长期扩展研究[1] 药物与试验详情 - 涉及的母研究B7841005是一项三期临床试验 入组对象为12岁至75岁以下患有严重A型血友病或中重度至严重B型血友病的青少年和成人 无论是否伴有抑制物 他们接受了皮下注射Marstacimab的预防性治疗[2] - Marstacimab是一种针对组织因子途径抑制物Kunitz-2结构域的重平衡剂 通过调节凝血和恢复止血发挥作用 而非基因疗法[4] - 该药物已于2023年10月在美国获批用于治疗不伴抑制物的A型或B型血友病成人和青少年 商品名为Hympavzi 并于2024年11月在欧洲获批[2] 公司应对与背景 - 辉瑞公司表示 正与试验研究者和独立的外部数据监测委员会积极收集详细信息 以更好地了解事件情况 包括患者的共存疾病、其他用药以及事件是否与研究药物相关[3] - 今年早些时候 辉瑞已因“兴趣有限”而停止其已获FDA批准的B型血友病基因疗法产品Beqvez的开发和营销[4] - 截至新闻发布时 辉瑞公司股价为25.06美元 下跌0.15%[4]