核心产品Korlym销售表现 - Korlym是公司唯一上市药物 用于治疗库欣综合征或内源性高皮质醇血症 公司收入完全依赖该产品[1] - 2025年上半年Korlym销售额达3.516亿美元 同比增长13.2%[1][9] - 预计2025年全年Korlym销售额将达8.571亿美元 同比增长近27%[1] - 第一季度因专业药房供应商产能不足影响销售 第二季度情况改善[2] - 管理层预期下半年处方量将显著增长 全年总收入指引8.5-9亿美元[2][3] 研发管线进展 - 主要候选药物relacorilant针对库欣综合征的新药申请已于2024年12月提交FDA[4] - FDA设定处方药用户费用法案目标行动日期为2025年12月30日[4] - 获批后现有Korlym患者将全部转换至relacorilant 有望加速增长并降低对单一产品依赖[5] - 同时开发relacorilant联合疗法：与nab-紫杉醇联用治疗铂耐药卵巢癌的NDA已提交[6] - 开展II期BELLA研究 评估relacorilant联合nab-紫杉醇和罗氏Avastin治疗铂耐药卵巢癌[6][7] - 另有一项研究评估relacorilant联合默克Keytruda治疗肾上腺癌伴皮质醇过量[7] 股价表现与估值 - 年初至今股价上涨38.3% 远超行业8.3%的涨幅[8] - 按市销率计算 公司当前交易倍数11.73倍 显著高于行业2.38倍和自身五年均值7.52倍[10] - 过去60天内2025年每股收益共识预期从1.39美元下调至1.15美元 2026年从2.08美元下调至1.71美元[11]

股价表现 - 2025年至今公司股价大幅上涨39.6% 远超行业10.2%的涨幅 同时跑赢板块和标普500指数 [1][7] 核心产品研发进展 - 主要管线药物relacorilant针对库欣综合征的新药申请于2024年12月提交 2025年3月获FDA受理 PDUFA目标日期定为2025年12月30日 [2][3][7] - 库欣综合征适应症的NDA基于GRACE研究阳性数据 并得到III期GRADIENT研究及长期扩展研究的支持 [4] - 上月新增提交relacorilant联合白蛋白紫杉醇治疗铂耐药卵巢癌的新药申请 基于关键III期ROSELLA研究和II期研究数据 [5][7][8] - ROSELLA研究达到主要终点 显示联合用药显著改善无进展生存期（PFS-BICR） 有望成为铂耐药卵巢癌新标准疗法 [9] 联合用药研究拓展 - 开展relacorilant联合白蛋白紫杉醇与罗氏Avastin的II期BELLA研究 探索铂耐药卵巢癌附加治疗方案 [10] - 与芝加哥大学合作开展relacorilant联合Xtandi的II期研究 针对早期前列腺癌患者 [11] 其他管线布局 - 研发候选药物dazucorilant用于肌萎缩侧索硬化症 处于中期研究阶段 [11] - 研发候选药物miricorilant用于代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 处于中期研究阶段 [11] 现有产品销售表现 - 公司收入完全依赖库欣综合征药物Korlym 2025年上半年销售额3.516亿美元 同比增长13.2% [12] - 管理层将2025年总收入指引从9-9.5亿美元下调至8.5-9亿美元 [13] - 全年Korlym销售额预期8.571亿美元 预计同比增长27% [12] 估值与预期 - 公司市销率11.83倍 高于行业平均2.42倍 且超过其五年均值7.52倍 [14] - 过去30天内2025年EPS共识预期从1.39美元下调至1.21美元 2026年EPS预期从2.08美元下调至1.84美元 [16] 同业公司表现 - Avadel Pharmaceuticals（AVDL）2025年EPS预期从0.17美元上调至0.26美元 年内股价上涨45% [20] - Rigel Pharmaceuticals（RIGL）2025年EPS预期从2.25美元上调至4.26美元 年内股价暴涨146.7% [21]

财务表现 - 2025年第二季度每股收益为0.29美元 超出Zacks共识预期的0.23美元 但低于去年同期的0.32美元 [1] - 第二季度营收同比增长18.7%至1.944亿美元 但低于Zacks共识预期的2.04亿美元 全部来自库欣综合征药物Korlym的销售 [1] - 研发费用同比增长3.1%至6050万美元 销售及管理费用同比大增55.1%至1.038亿美元 导致运营总费用同比增长30.8%至1.678亿美元 [4] - 截至2025年6月30日 现金及投资总额为5.15亿美元 较3月31日的5.708亿美元有所下降 [5] 业绩指引 - 公司将2025年全年营收指引从9-9.5亿美元下调至8.5-9亿美元 Zacks共识预期为8.99亿美元 [6][7][8] - 下调指引导致8月1日盘前交易股价下跌4.7% [8] 股价表现 - 年初至今股价累计上涨33.3% 远超行业4.5%的涨幅 [2] 研发管线进展 - 向FDA提交了relacorilant联合nab-paclitaxel治疗铂耐药卵巢癌的新药申请(NDA) 基于III期ROSELLA研究和II期研究数据 [9] - ROSELLA研究达到无进展生存期(PFS-BICR)主要终点 该组合有望成为铂耐药卵巢癌新标准疗法 [10] - 2024年12月已提交relacorilant治疗库欣综合征的NDA FDA设定PDUFA目标日期为2025年12月30日 [11] - 正在开展relacorilant联合Avastin治疗铂耐药卵巢癌的II期BELLA研究 以及联合Xtandi治疗早期前列腺癌的II期研究 [11][12] - 其他管线候选药物dazucorilant和miricorilant分别处于治疗肌萎缩侧索硬化症和代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的中期研究阶段 [13] 行业比较 - CorMedix(CRMD)2025年每股收益预期从0.93美元上调至0.97美元 2026年预期从1.64美元上调至1.65美元 年初至今股价上涨43.3% [15] - Immunocore(IMCR)2025年每股亏损预期从0.86美元收窄至0.68美元 2026年亏损预期从1.34美元收窄至1.10美元 年初至今股价上涨11.1% [16]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第二季度收入为1.944亿美元，同比增长16.3%（去年同期为1.638亿美元）[5] - 2025年全年收入指引调整为8.5亿至9亿美元[5] - 净利润为3510万美元，与去年同期的3550万美元基本持平[5] - 截至6月30日，现金及投资总额为5.15亿美元，其中包含1.15亿美元的股票回购[5] 各条业务线数据和关键指标变化 - 内分泌业务连续第六个季度新增处方医生和处方数量创纪录，患者数量也达到历史新高[6] - 药片发货量同比增长49%，但受限于药房供应商产能不足，收入增长未完全反映需求增长[6][7] - 预计第四季度第二家药房上线后将进一步改善产能问题[8] 公司战略和发展方向和行业竞争 - CATALYST研究证实了皮质醇调节在难治性糖尿病中的显著疗效，预计将大幅提升高皮质醇血症的筛查和治疗率[9][17] - 新药relacorilant预计将于2025年12月30日获批，有望成为高皮质醇血症的新标准疗法[19][21] - 在铂耐药卵巢癌中，relacorilant联合nab-紫杉醇显著延长无进展生存期和总生存期[23][26] - 正在探索relacorilant在前列腺癌、免疫疗法联合等其他肿瘤领域的应用[28][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 预计relacorilant在高皮质醇症领域年收入将达到30-50亿美元[11] - 铂耐药卵巢癌市场潜力超过10亿美元[92] - 公司正处于转型期，皮质醇调节平台有望在多种疾病领域发挥作用[36][37] 其他重要信息 - 与Teva的专利诉讼预计在未来2-3个月内会有结果，若胜诉将阻止Teva仿制药上市至2037年[14][15] - ALS药物dazicorilant虽未达到主要终点，但显示出显著降低早期死亡风险的效果[30][31] - NASH药物miricorilant的IIb期MONARCH研究即将完成入组[34] 问答环节所有的提问和回答 关于Korlym业务 - 授权仿制药(AG)目前占业务约2/3，平均折扣率为30%[43][44] - 药房产能不足导致二季度收入减少约1500万美元，预计下半年逐步改善[52][53] 关于relacorilant市场潜力 - 30-50亿美元收入预测主要基于relacorilant，Korlym影响很小[57][58] - 专利诉讼结果不影响长期收入预期[62] 关于产能扩张 - 第二家药房预计四季度投入使用[64] - 原计划为relacorilant准备的配送网络因Korlym需求激增而提前启动[64] 关于肿瘤管线 - BELLA研究(卵巢癌)预计年底完成入组，1年后出结果[79] - 计划拓展至子宫内膜癌、宫颈癌等其他妇科肿瘤[81] 关于ALS项目 - 已与监管机构安排8月会议，讨论基于现有数据申请批准的可能性[83][84]

业绩总结 - 公司2025年收入指导为9亿至9.5亿美元[13] - 截至2025年3月31日，公司现金为5.708亿美元[13] 用户数据 - 在CATALYST试验中，1,057名患者中23.8%被发现患有高皮质醇症[21] - GRACE试验中，63%的高血压患者达到了研究的反应标准，收缩压平均改善12.6 mm Hg，舒张压改善8.3 mm Hg（p<0.0001）[29] - GRACE试验中，50%的高血糖患者达到了研究的反应标准，HbA1c平均改善0.7%（p<0.0001）[33] - 381名患者参与ROSELLA试验，主要终点达成，p值为0.008[62] - 116名患者参与relacorilant的长期延续研究，治疗耐受性良好[47] 新产品和新技术研发 - relacorilant的NDA已被接受，PDUFA目标日期为2025年12月30日[24] - GRADIENT试验计划招募137名因肾上腺腺瘤引起的高皮质醇症患者[40] - 在Phase 1b试验中，miricorilant治疗组肝脏脂肪减少约30%[81] - Dazucorilant在ALS患者中，300 mg剂量组的生存率显著改善，HR为0.16，p值为0.0009[66] 市场扩张和并购 - 公司在高皮质醇症领域拥有深厚的市场理解和经验丰富的团队[23] 未来展望 - Relacorilant组在22周内的收缩压(SBP)平均改善为6.6 mm Hg，p值为0.012[42] - Relacorilant组在22周内的体重减轻为3.9 kg，p值为0.0001[42] - 在延续研究的第24个月，患者的平均收缩压(SBP)显著降低10.0 mm Hg，p值为0.012[47] - 在延续研究的第24个月，患者的平均舒张压(DBP)显著降低7.3 mm Hg，p值为0.016[47] - Relacorilant与nab-paclitaxel联合使用时，疾病进展风险降低30%，中位无进展生存期(PFS)为6.5个月，相较于单独使用nab-paclitaxel的5.5个月[62] - Relacorilant与nab-paclitaxel联合使用时，死亡风险降低31%，中位总生存期(OS)为16.0个月，相较于单独使用nab-paclitaxel的11.5个月[62]

财务表现 - 2025年第一季度每股收益为17美分 与Zacks一致预期持平 但低于去年同期的25美分 [1] - 季度收入同比增长7.1%至1.572亿美元 低于Zacks一致预期的1.78亿美元 全部来自库欣综合征药物Korlym的销售 [2] - 研发费用同比增加3.8%至6070万美元 销售及管理费用同比激增61.1%至9070万美元 导致总运营费用同比上升31.1%至1.538亿美元 [6] - 截至2025年3月31日 现金及投资总额为5.708亿美元 较2024年底的6.032亿美元有所下降 [6] 市场反应与销售问题 - 年内公司股价累计上涨46.8% 远超行业0.4%的跌幅 [4] - Korlym销售额未达1.791亿美元的模型预期 因专业药房供应商产能不足无法满足需求激增 导致财报公布后盘后股价下跌7.5% [5] 2025年业绩指引 - 维持全年收入预期9-9.5亿美元 Zacks一致预期为9.057亿美元 [7] 研发管线进展 - 核心候选药物relacorilant用于库欣综合征的NDA已于2024年12月提交FDA 基于GRACE研究阳性数据及III期GRADIENT验证性证据 2025年3月获FDA受理 PDUFA目标日期为2025年12月30日 [8][9] - III期ROSELLA研究显示relacorilant联合白蛋白紫杉醇治疗铂耐药卵巢癌达到无进展生存期主要终点 计划2025年Q3提交美国NDA 随后申报欧洲上市许可 [9][10] - 启动II期BELLA研究 评估relacorilant联合白蛋白紫杉醇和罗氏Avastin治疗铂耐药卵巢癌的潜力 [10] - 与芝加哥大学合作评估relacorilant联合Xtandi治疗早期前列腺癌 [11] 其他研发动态 - 治疗ALS的药物dazucorilant在II期DAZALS研究中未达到主要终点 但探索性分析显示300mg剂量组患者一年生存率显著优于安慰剂组 正与监管机构讨论后续开发计划 [12][13]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度收入为1.572亿美元，去年同期为1.468亿美元；重申2025年的收入指引为9 - 9.5亿美元 [5] - 2025年第一季度净收入为2050万美元，去年同期为2780万美元 [5] - 截至3月31日，公司现金及投资为5.708亿美元 [5] - 2025年第一季度，公司根据股票回购计划、员工股票期权净行使和限制性股票净归属，回购了4300万美元的普通股 [5] 各条业务线数据和关键指标变化 内分泌业务 - 新处方医生数量连续五个季度创纪录增长，今年第一季度的结肠处方数量几乎是去年同期的两倍 [7] - 目前有125名临床专家，高于2024年初的60名，计划在年底前增加到175名 [8] - 第一季度平均每片价格较上年下降13%，主要因业务从品牌药Korlym向授权仿制药过渡 [10] 肿瘤业务 - ROSELA试验达到主要终点，接受relacorilant联合nab paclitaxel化疗的患者与仅接受nab paclitaxel治疗的患者相比，疾病进展风险降低30%，中期总生存期评估显示，联合治疗组患者的中位总生存期为16个月，而单药治疗组为11.5个月 [21][22][23] 各个市场数据和关键指标变化 未提及 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 内分泌业务：继续扩大销售团队，为relacorilant的推出做准备；推进直接面向患者的疾病认知教育活动；利用CATALYST研究结果，提高医生对皮质醇增多症的认识 [8][9] - 肿瘤业务：计划在下个季度提交relacorilant治疗铂耐药卵巢癌的新药申请，并在欧洲提交上市许可申请；开展BELLA研究，探索relacorilant与其他药物联合治疗铂耐药卵巢癌的方案；探索relacorilant在卵巢癌早期阶段和其他实体瘤中的应用；评估皮质醇调节剂与雄激素剥夺疗法联合治疗前列腺癌的潜力；研究皮质醇调节剂与免疫疗法联合治疗癌症的作用 [24][25][26] - 其他业务：评估dazicorilant治疗神经系统疾病的潜力；开展miricorilant治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的IIb期MONARCH研究 [27][29] 行业竞争 - 在皮质醇增多症治疗领域，公司面临与其他药物的竞争，但relacorilant的疗效和安全性使其有潜力成为新标准治疗方案 [16][17] - 在肿瘤治疗领域，公司的relacorilant联合疗法在铂耐药卵巢癌治疗中显示出优势，可作为多种治疗线的选择 [21][22][23][40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 皮质醇增多症筛查的增加刚刚开始，公司的业务增长前景良好，有潜力帮助更多患者 [6][7] - 公司的发展项目在皮质醇增多症和肿瘤领域取得了重大医学发现，为公司带来了巨大的收入增长潜力 [15] - 随着对皮质醇增多症真实患病率的认识不断提高，更多患者将被发现和治疗，公司的库欣综合征业务将持续增长 [32][33] - ROSELA研究的积极结果为公司的肿瘤业务打开了新的局面，有望治疗卵巢癌早期阶段和其他表达糖皮质激素受体的肿瘤 [33] 其他重要信息 - 公司与梯瓦的专利诉讼正在上诉中，若胜诉，梯瓦将失去其产品的FDA批准，直至相关专利到期 [12][13][14] - 公司的新药申请relacorilant治疗皮质醇增多症正在接受FDA审查，预计行动日期为2025年12月30日 [15][16] - dazicorilant治疗ALS的II期试验未达到主要终点，但在总生存期方面有改善 [27] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：在肿瘤治疗模式方面，医生何时开始使用relacorilant，与Elijer相比如何，以及医生对ROSELA数据的反馈 - 公司认为relacorilant联合nabupac TAC cell有望成为铂耐药卵巢癌的新标准治疗方案，ROSELLA试验结果支持relacorilant作为多种治疗线的选择，包括在生物标志物驱动药物如ELAHERE之前或之后使用 [37][39][40] 问题2：3月和4月业务改善后，对第二、三、四季度收入的影响及如何建模 - 公司预计业务增长将持续到第二季度和全年，并在下半年加速，不会出现瞬间的收入激增 [41][42][43][44] 问题3：Korlym品牌药和授权仿制药的业务组合情况，以及是否期望在12月PDUFA前有AdCom会议，何时能了解更多relacorilant的实体瘤研究策略 - 目前超过一半的患者使用授权仿制药，预计该比例将在年内继续增加；公司不期望有咨询委员会会议；公司将很快开展更多relacorilant的实体瘤研究，目标是将其作为与任何药物联合使用的基础药物 [48][49][50][51][52][53] 问题4：药房供应商采取的纠正措施的性质，以及还需要做什么来满足需求以实现收入指引，药房能否满足REL或Korlym的需求，以及ALS现有数据是否足以获得有条件批准 - 药房供应商通过增加人员解决了人员不足的问题，3月和4月业务强劲，预计药房将随着公司业务的增长而扩大规模；relacorilant可能有更广泛的分销网络；公司将立即与美国和欧洲监管机构讨论dazicorilant的下一步计划 [56][59][60][61][62][63][65] 问题5：3月和4月处方填充量的百分比增长，以及Korlym和授权仿制药的价格差异 - 第一季度的注册人数几乎是去年同期的两倍，预计随着Catalyst治疗结果的公布，增长将加速；授权仿制药的定价较Korlym低12%，但净价格因支付方而异，预计销量增长将抵消价格变化 [70][71][73][74]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度营收为1.572亿美元，去年同期为1.468亿美元；重申2025年营收指引为9 - 9.5亿美元 [5] - 2025年第一季度净利润为2050万美元，去年同期为2780万美元 [5] - 截至3月31日，现金及投资为5.708亿美元；2025年第一季度根据股票回购计划等收购了4300万美元的普通股 [5] - 每片平均价格较上年下降13% [11] 各条业务线数据和关键指标变化 内分泌业务 - 新处方医生数量连续五个季度创纪录增长，今年第一季度结肠处方数量几乎是去年同期的两倍 [7] - 目前有125名临床专家，高于2024年初的60名，计划在年底前增至175名，为relacorilant的推出做准备 [8] 肿瘤业务 - ROZELLA试验中，接受relacorilant联合nab paclitaxel化疗的患者疾病进展风险降低30%，总生存期有较大改善 [22][23] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 继续扩大销售团队，开展患者疾病认知教育活动，提高医生对皮质醇增多症的认识和了解 [8][9] - 推进relacorilant在皮质醇增多症和铂耐药卵巢癌的上市申请，预计在铂耐药卵巢癌领域成为新标准治疗方案 [15][40] - 开展BELLA研究，探索relacorilant在铂耐药卵巢癌早期治疗及其他实体瘤的应用 [24] - 评估皮质醇调节剂在前列腺癌、免疫治疗、神经系统疾病、肝脏疾病等领域的治疗潜力 [26][27][29] - 与梯瓦的专利诉讼已上诉至联邦巡回上诉法院，等待口头辩论和判决 [13][14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 皮质醇增多症筛查增加推动业务快速增长，预计患者数量和业务将加速增长 [6][7] - 对relacorilant的商业增长和帮助更多患者充满信心，预计未来3 - 5年，仅在皮质醇增多症领域，relacorilant每年将产生30 - 50亿美元的收入 [12][13] - 皮质醇增多症和肿瘤领域的研发成果为公司带来了巨大的收入增长潜力 [15] - 公司致力于寻找新的、更有效和更安全的治疗方法，帮助受皮质醇活动影响的患者 [35] 其他重要信息 - 2025年第一季度业绩受药房供应商产能不足和业务向授权仿制药过渡的影响 [10][11] - 3月和4月药房运营有显著改善，片剂分发数量创纪录 [11] - dazicorilant治疗ALS的II期试验未达到主要终点，但在总生存期方面有改善 [28] - miricorilant治疗MAH的Ib期剂量发现研究显示，患者肝脏脂肪减少30%，肝脏酶等指标改善 [30] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 从治疗模式角度，医生何时开始使用relacorilant，与Elijer相比如何，以及基于ROSELA数据从肿瘤学家处得到的反馈 - relacorilant联合nabupac TAC cell有望成为铂耐药卵巢癌的新标准治疗方案；ROSELLA试验结果支持relacorilant在多线治疗中作为选择，包括在生物标志物驱动药物如ELAHERE之前或之后使用 [40][41] 问题2: 3月和4月业务改善对第二、三、四季度收入的影响及如何建模 - 业务基本面强劲，预计增长将持续到第二季度及全年，下半年将加速增长，不会出现瞬间激增 [45][46] 问题3: Korlym品牌药和授权仿制药业务的混合情况，以及是否是销量增长和市场扩张推动公司达到营收指引；relacorilant是否会有咨询委员会，何时能获得更多实体瘤策略细节 - 目前略超一半的患者使用授权仿制药，预计该比例将在年内继续增加，未来销量增长将抵消价格变化；不预计有咨询委员会；今年晚些时候将开展BELLA研究，随后将进入卵巢癌早期治疗及其他妇科肿瘤领域，之后扩展到其他实体瘤 [51][52][55] 问题4: 药房供应商采取的纠正措施，以及能否满足REL或Korlym的需求；现有ALS数据是否足以获得有条件批准或是否需要额外研究 - 药房问题是由于处方量增加导致人员不足，现已解决，预计将随公司增长扩大规模；relacorilant可能有更广泛的分销网络；将立即向美国和欧洲监管机构咨询下一步计划 [60][61][66] 问题5: 3 - 4月处方填充量较1 - 2月的百分比增长，以及Korlym和授权仿制药的价格差异 - 第一季度注册人数几乎是去年同期的两倍，预计随着Catalyst结果公布，增长将加速；授权仿制药定价较Korlym低12%，净价格因支付方而异 [74][75]

财务数据和关键指标变化 - 2024年公司收入为6.75亿美元，较上一年增长40% [4] - 公司预计2025年的收入在9亿 - 9.5亿美元之间 [5] - 2024年全年净收入为1.41亿美元，较上一年增长33% [5] - 截至2024年12月31日，公司现金和投资为6.03亿美元，而前一年年底为4.25亿美元 [5] - 2024年，公司根据股票回购计划、员工股票期权净行使和限制性股票授予净归属，回购了3800万美元的普通股 [6] 各条业务线数据和关键指标变化 内分泌业务 - 2024年每个季度，Korlym的新处方医生和患者数量都创下纪录 [10] - CATALYST研究中，接受Korlym治疗的患者糖化血红蛋白A1c降低了1.47%，而接受安慰剂的患者仅降低了0.15%，p值小于0.0001% [21] 肿瘤业务 - ROSELLA研究中，预计很快会有无进展生存期（PFS）结果，预计本季度末得出 [27] - 在之前的II期试验中，间歇性接受relacorilant治疗的患者与接受nab - paclitaxel单药治疗的患者相比，无进展生存期和缓解持续时间有统计学上的显著改善，29%接受relacorilant的患者在研究开始2年后仍存活，而接受单药治疗的患者仅为14% [26] 神经疾病业务 - dazucorilant治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的II期试验中，患者在ALS功能评级量表上未显示改善，但在研究第24周时，接受300毫克dazucorilant的83名患者无死亡病例，而82名安慰剂组患者中有5例死亡，p值为0.02% [33][34] 肝脏疾病业务 - miricorilant治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的Ib期剂量探索研究中，患者每周口服两次100毫克，持续12周后，肝脏脂肪减少了30%，肝脏酶、纤维化标志物和关键代谢及脂质指标得到改善 [36] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司认为高皮质醇血症市场比以往认为的要大，FDA也认同这一点，预计将市场年收入从30亿美元增长到50亿美元，时间为3 - 5年 [80][81] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进relacorilant的研发，用于治疗高皮质醇血症和癌症，同时评估其与其他疗法的联合应用 [24][30][32] - 开展MOMENTUM研究，以确定顽固性高血压患者中高皮质醇血症的患病率 [23] - 公司在2018年起诉Teva侵犯其Korlym专利，去年12月初审法院判决公司败诉，公司已向联邦巡回上诉法院上诉，目前案件仍在审理中 [7] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司的丰收年，预计未来会取得更大的成功，医生对高皮质醇血症的认识不断提高，将转化为更多的新处方和患者 [39] - relacorilant有潜力成为高皮质醇血症患者的新标准治疗方法，公司的研发项目也在不断推进 [40][41] 其他重要信息 - 公司在2024年开展了多项研究，包括GRACE、GRADIENT、CATALYST、ROSELLA等，这些研究为公司的产品研发提供了有力支持 [12][21][24] - 公司拥有广泛的研究组合，正在评估多种选择性皮质醇调节剂的治疗应用 [42] 问答环节所有提问和回答 问题1: relacorilant的NDA何时能被接受，是否会有咨询委员会会议，ROSELLA试验中终点变更情况及统计惩罚问题 - 公司于12月30日提交了relacorilant的NDA，FDA有60天时间进行审查以决定是否接受，目前流程按预期进行，很快会有结果 [49][50][51] - 公司不期望有咨询委员会会议，过去几种治疗库欣综合征的药物获批时都没有此类会议，relacorilant的疗效和安全性也不需要 [53] - ROSELLA试验将无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）设为双主要终点，这很常见，是与监管机构协商的结果，公司只需满足其中一个终点即可认定试验为阳性，统计上满足PFS终点后，OS的p值可从0.01%提高到0.05% [56][57][58] 问题2: ROSELLA试验双终点情况下，若PFS终点未达成，等待OS数据提交的时间，以及CATALYST数据的利用情况 - 公司计划达成PFS终点，若未达成，预计约1年后会有OS数据 [66] - 目前CATALYST数据已开始产生小影响，预计今年下半年及未来会有更大影响，待数据发表后，公司将更广泛地向医生传达研究结果 [68][69] 问题3: ROSELLA试验终点变更的原因，FDA是否同意，以及2025年营收指引的依据 - ROSELLA试验终点变更是与FDA和EMA积极沟通的结果，FDA同意这一变更 [74] - 2024年第四季度营收受药房合作伙伴运营问题影响，目前问题已解决，公司预计药房未来能处理业务增长 [77][78][79] - 市场上高皮质醇血症患者数量比以往认为的多，FDA也认同，公司专注于挖掘市场潜力，预计今年持续增长，有信心在3 - 5年内将高皮质醇血症业务年收入从30亿美元增长到50亿美元 [80][81]