文章核心观点 - 公司在其主要候选药物ETX - 312上取得重大进展，成功降低其进入临床的风险，有望在2025年第四季度提交临床试验申请 [1] 公司进展 - ETX - 312在GLP合规毒理学和毒代动力学研究中以远超预期临床暴露剂量多次给药，各剂量水平均耐受性良好，无毒性或不良发现 [2] - 公司已成功完成ETX - 312临床试验批次的GMP生产，支持其推进人体首次给药的运营准备 [3] - 与监管机构的积极互动为临床策略和计划提供了进一步支持 [3] 公司管理层观点 - 公司首席执行官表示ETX - 312的耐受性为项目关键降险，支持2025年第四季度提交CTA申请，期待推进其人体首次研究并为MASH患者提供差异化治疗选择 [4] ETX - 312药物信息 - ETX - 312是GalOmic GalNAc共轭小干扰RNA治疗候选药物，用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎，有望实现季度皮下给药方案 [5] - 临床前研究中，使用GAN - DIO小鼠模型，ETX - 312单药或与获批及新兴疗法协同使用，可显著降低NAFLD活动评分、减轻肝脏炎症并减缓纤维化进展 [5] - ETX - 312目前正在进行IND启用研究，计划2025年底提交监管申请 [5] 公司情况 - 公司结合计算和RNAi技术发现和开发变革性药物，其GalOmic平台可生成针对肝细胞中新基因靶点的siRNA疗法，HepNet计算平台可加速药物开发 [6] - 公司利用HepNet和GalOmic能力推进不同治疗领域的RNAi候选药物管线，在多个疾病领域取得概念验证数据 [7] - 公司最先进资产ETX - 312、ETX - 148和ETX - 407处于IND启用阶段 [7]