行业趋势与市场前景 - siRNA疗法赛道成为投资热点，全球市场规模预计从2024年的24亿美元增长至2040年的503亿美元，复合年增长率达20.9% [3] - 全球在研的小核酸新药已超过1200款，其中获批上市的有22款（包含撤市产品），包括7款siRNA药物、13款ASO药物和2款适配体 [3] - 国内小核酸药物研发管线快速扩充，在研新药达300多款，进入临床阶段的近70款，数量仅次于美国 [4] - 美股小核酸概念股表现亮眼，例如Alnylam公司股价在2024年最高涨幅达到105.78%，市值突破600亿美元 [3] 重大BD交易与合作 - 诺华公司在2024年9月与Arrowhead就siRNA疗法ARO-SNCA达成一项2亿美元首付款及后续高达20亿美元潜在里程碑付款的BD交易 [1] - 诺华公司随后与舶望制药就4款siRNA药物达成超52亿美元BD交易，两笔交易累计超70亿美元 [1] - 全球基因编辑巨头CRISPR Therapeutics于2024年5月斥资8.95亿美元（约合人民币65亿元）与靖因药业达成合作，共同推进siRNA创新疗法开发，此为国内小核酸领域第三起BD出海交易 [1][6] - 靖因药业与CRISPR Therapeutics的合作模式为50:50共同开发及联合商业化，公司由此获得2500万美元现金、7000万美元股权以及8亿美元里程碑金额 [6] 公司融资与估值情况 - 靖因药业自成立以来已完成三轮融资，包括A轮融资3650万美元（投后估值7010万美元）、B轮融资6000万美元（投后估值1.713亿美元）以及B2轮融资4750万美元（投后估值达2.53亿美元） [4][5] - 2024年以来国内小核酸药物领域融资活动频繁，浩博医药、靖因药业、瑞博生物等多家公司均完成了超2亿元人民币融资 [4] - 公司2024年上半年实现扭亏为盈，净利润为3446.1万元，当期现金及现金等价物增至6.18亿元，可满足近3年的研发投入需求 [11] 核心产品管线与临床进展 - 公司核心产品SRSD107是一款潜在同类首创的靶向凝血因子XI的siRNA药物，具有FIC/BIC潜质，目前正在欧洲开展II期多中心临床试验 [7][9] - SRSD107临床结果显示其可实现凝血因子XI长达6个月的持续抑制，潜在适应症覆盖房颤、静脉血栓栓塞症、肿瘤相关性血栓等 [9] - 公司另一款重磅品种Lp(a)siRNA处在II期临床阶段，I期临床数据显示其可实现超过95%的抑制，持续抑制时间至少12周，有望实现半年一针或每年一针的给药频率 [10] - 公司产品管线还包括针对肥胖症的INHBE siRNA以及其他多个在研项目，覆盖心脏代谢疾病、肥胖症等多个治疗领域 [7][8]

行业趋势与市场前景 - 全球小核酸（siRNA）疗法市场2024年规模为24亿美元，预计到2040年将增长至503亿美元，复合年增长率达20.9% [2] - 全球在研的小核酸新药已超过1200款，其中获批上市（含已撤市）的共有22款，包括7款siRNA药物、13款ASO药物和2款适配体 [2] - 国内小核酸药物研发起步较晚，目前仅有3款进口新药上市，但国产在研新药管线快速扩充，已达300多款，数量仅次于美国，其中近70款已进入临床阶段 [2][3] - 美股小核酸概念股受到市场关注，例如Alnylam公司因其RNAi疗法Amvuttra超预期的销售表现，2024年股价最高涨幅达到105.78%，市值突破600亿美元 [2] 重大BD交易与合作动态 - 诺华公司在2024年9月接连达成两笔重大BD交易：与Arrowhead就siRNA疗法ARO-SNCA达成协议，首付款2亿美元，潜在里程碑付款高达20亿美元；与舶望制药就4款siRNA药物达成协议，总额超52亿美元，两笔交易累计超70亿美元 [1] - 全球基因编辑巨头CRISPR Therapeutics于2024年5月斥资8.95亿美元（约合人民币65亿元）与靖因药业达成合作，共同推进siRNA创新疗法开发，这是中国小核酸领域第三起BD出海交易 [1][5] - 靖因药业与CRISPR Therapeutics的合作采用50:50的共同开发模式，公司由此获得2500万美元现金、7000万美元股权以及8亿美元的里程碑金额 [5] 公司融资与估值情况 - 靖因药业自成立以来已完成三轮融资：A轮融资筹集约3650万美元，融资后估值约7010万美元；B轮融资筹集6000万美元，融资后估值约1.713亿美元；B2轮融资于2024年4月完成，筹集4750万美元，投后估值达2.53亿美元 [3][4] - 2024年以来国内小核酸药物领域融资活动频繁，据不完全统计已有8家企业获得融资，其中浩博医药、靖因药业、瑞博生物均完成了超2亿元人民币融资 [3] 公司核心产品管线 - 公司核心产品SRSD107是一款潜在同类首创（FIC）的靶向凝血因子XI的siRNA药物，旨在降低血栓事件的同时显著减少出血风险，其作用可持续长达6个月 [6][8] - 核心产品SRSD107潜在适应症广泛，覆盖房颤、静脉血栓栓塞症、肿瘤相关性血栓等多个领域，目前正在欧洲开展II期多中心临床试验 [8] - 公司另一重磅品种Lp(a) siRNA（SRSD216）用于治疗心脏代谢疾病，I期临床数据显示其可实现超过95%的抑制，持续抑制时间至少12周，有望实现半年或一年一针的给药频率 [6][9] - 公司还拥有针对肥胖症的INHBE siRNA（SRSD384）等产品，建立了丰富且具差异化的产品管线 [6] 公司财务状况与展望 - 公司在2023年和2024年分别录得净亏损3.09亿元和3.42亿元，但在BD交易带来的现金流支持下，2024年上半年已实现扭亏为盈，净利润为3446.1万元 [10] - 截至2024年上半年，公司现金及现金等价物增至6.18亿元，能够满足近3年的研发投入需求，并且未来有望获得来自CRISPR Therapeutics的8亿美元里程碑付款，现金流状况稳定 [10]