公司近期动态 - 公司将于2025年1月12日至15日在美国旧金山举行的第44届摩根大通医疗健康大会上介绍其最新进展及2025年展望 [1] - 首席执行官Patrick Amstutz将于1月15日星期四太平洋时间上午10:30至11:10进行演讲 演讲将通过公司网站的活动栏目进行网络直播 [2] 公司业务概览 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司 专注于设计和开发DARPin疗法 以解决其他药物模式难以应对的医学挑战 [3] - 公司拥有多个处于临床前和临床不同开发阶段的项目 主要聚焦于肿瘤学领域 [3] - 公司利用DARPin技术的优势 通过其专有项目以及与领先制药公司的合作 为患者提供独特的解决方案 [3] - 公司成立于2004年 在瑞士苏黎世和美国马萨诸塞州康科德设有办事处 [3] 公司联系方式 - 投资者关系与战略高级副总裁Seth Lewis位于美国马萨诸塞州康科德 [4] - 投资组合管理与传播负责人Laura Jeanbart博士位于瑞士苏黎世-施利伦 [4]

公司近期动态 - 公司将于2025年1月12日至15日在美国旧金山举行的第44届摩根大通医疗健康大会上介绍其最新进展及2025年展望 [1] - 首席执行官Patrick Amstutz将于1月15日星期四太平洋时间上午10:30至11:10（中欧时间19:30至20:10）进行演讲 [2] - 演讲将通过公司网站“活动”栏目进行网络直播 [2] 公司业务与战略 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于设计和开发DARPin疗法，以解决其他药物模式难以应对的医学挑战 [3] - 公司拥有多个处于临床前和临床不同开发阶段的项目，主要聚焦于肿瘤学领域 [3] - 公司利用DARPin技术的优势，通过其专有项目以及与领先制药公司的合作，为患者提供独特的解决方案 [3] 公司基本信息 - 公司名称为Molecular Partners AG，在瑞士证券交易所和纳斯达克上市，股票代码均为MOLN [1][3] - 公司成立于2004年，在瑞士苏黎世和美国马萨诸塞州康科德设有办事处 [3]

文章核心观点 - Molecular Partners AG 公布了其候选药物 MP0533 在治疗复发/难治性急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病患者的1/2a期临床试验的最新积极数据 数据显示优化的给药方案耐受性良好 血清暴露量显著增加 并显示出令人鼓舞的初步抗肿瘤活性 特别是在疾病负荷较低的患者中 这支持了该药物进入2期临床试验的进一步探索 [1][2][5] 临床试验数据与结果 - 截至2025年9月1日数据截止日 共有54名患者接受了MP0533治疗 在48名可评估患者中 有8名患者出现应答 其中5名达到复合完全缓解 3名达到形态学无白血病状态 [4] - 在8名应答者中 有6名患者在基线时骨髓原始细胞低于20% 在14名骨髓原始细胞减少超过50%的患者中 有11名基线时骨髓原始细胞低于20% 这表明疾病负荷低的患者最有可能从MP0533治疗中获益 [4] - 队列8中一名患者完全缓解已超过一年 队列9中一名患者已持续治疗4个月 旨在达到与队列8相同目标剂量但让患者随时间暴露于更多药物的队列10正在进行中 数据预计于2026年获得 [4] 药物机制与设计 - MP0533是一种新型的四特异性T细胞衔接DARPin药物 旨在以不依赖突变的方式选择性地广泛杀伤急性髓系白血病细胞 [6] - 该药物同时靶向急性髓系白血病细胞上的三种肿瘤相关抗原以及T细胞上的免疫激活剂 其结合亲和力随靶抗原数量的增加而增加 从而优先结合急性髓系白血病细胞而非健康细胞 旨在实现T细胞介导的杀伤同时保留治疗窗口 [6] 临床开发进展与专家评价 - 密集化的MP0533给药方案在治疗周期1中显示出可耐受性 并导致血清暴露量显著改善 [2] - 专家认为 在更高频率给药方案下的结果非常令人鼓舞 特别是在疾病负荷较低的复发/难治性急性髓系白血病患者中观察到的临床益处 数据表明MP0533有潜力显著改善急性髓系白血病患者的治疗选择 支持其在2期环境中进行研究 [3] - 公司首席医学官表示 试验进展良好 密集给药方案可行且安全性可接受 并带来了临床益处 结果值得在复发/难治性和一线急性髓系白血病治疗环境中与标准疗法联合进行进一步探索 已有多个联盟表示有兴趣开展此类研究 [5] 公司技术与平台背景 - DARPin疗法是一类基于天然结合蛋白定制构建的新型蛋白质药物 为药物设计开启了多功能性和多靶点特异性的新维度 其平台旨在成为一个快速且具成本效益的药物发现引擎 [8] - Molecular Partners AG 是一家临床阶段的生物技术公司 专注于设计和开发DARPin疗法 以应对其他药物模式难以解决的医学挑战 其研发项目处于临床前和临床开发的不同阶段 主要聚焦于肿瘤学领域 [9]

文章核心观点 - Molecular Partners公司宣布其主导的放射性DARPin疗法MP0712在靶向放射药物峰会上展示了首批人体成像数据，数据显示MP0712能靶向递送至肿瘤且在健康器官中暴露有限，这标志着该疗法的一个重要里程碑[1][2] - MP0712与战略合作伙伴Orano Med共同开发，用于治疗小细胞肺癌和其他神经内分泌癌，其新药临床试验申请已提交，预计2025年底前在美国启动一期临床试验，初步临床数据预计在2026年获得[1][7][8] MP0712临床前数据与作用机制 - 展示的病例研究显示，患者在接受203Pb-MP0712后，肿瘤病灶在24小时出现特异性摄取并持续超过4天，健康器官积累有限，符合预期[3] - MP0712经过半衰期工程化改造，旨在通过内化作用随时间推移促进肿瘤摄取，早期成像时间点可见血液中维持足够药物量[3] - 临床前数据表明，MP0712能在体外表达DLL3的细胞中快速内化并在细胞内积累，即使DLL3表达水平很低也能实现高肿瘤摄取，这利用了DLL3的内化和补充途径以及优化的结合特性[6] MP0712临床试验进展与计划 - MP0712的一期新药临床试验申请已提交，用于治疗小细胞肺癌和其他表达DLL3的神经内分泌癌，与FDA的对话正在进行中[7] - pending监管批准，一期试验预计在2025年底前启动，一期/二期a研究为美国多中心研究，旨在评估安全性并确定推荐二期剂量，研究包含使用203Pb标记的MP0712进行成像和剂量测定步骤[7] - 公司预计在2026年获得该研究的初步临床数据，完整的成像和剂量测定数据计划于2026年1月在治疗诊断世界大会上报告[1][7] 放射性DARPin平台技术 - 公司放射性DARPin平台旨在为放射性有效载荷提供创新递送系统，结合了DARPin的精确定位能力与212Pb的最佳平衡安全性和肿瘤杀伤效果[11] - DARPins因其小尺寸、高特异性和高亲和力，是向实体瘤高效递送治疗性放射性核素的理想载体，可克服放射性配体疗法的一些历史局限性[11] - Molecular Partners与Orano Med正在针对多达十个靶点开发靶向α放射疗法，包括肿瘤相关蛋白DLL3和间皮素[11]

药物研发进展 - 公司宣布其主导的放射性DARPin药物MP0712在靶向放射药物欧洲峰会上公布了新数据，包括首批令人鼓舞的人体影像和作用机制支持数据[1] - MP0712是与战略合作伙伴Orano Med共同开发，用于治疗小细胞肺癌和其他神经内分泌癌[1] - 影像显示MP0712能靶向递送至肿瘤，并在肾脏和肝脏等关注的健康器官中暴露有限，这是该药物的重要里程碑[2] - 患者案例研究显示，注射Pb212-MP0712后24小时肿瘤病灶有特异性摄取，并持续超过4天，同时在健康器官中的积累有限[3] - 除人体影像外，数据显示MP0712在体外能快速内化并在表达DLL3的细胞内积累，尽管DLL3表达水平极低，仍能实现高肿瘤摄取[6] 临床开发计划 - MP0712用于治疗小细胞肺癌和其他表达DLL3的神经内分泌癌的1期新药临床试验申请已提交，与美国FDA的对话正在进行中[7] - 在获得监管批准的前提下，1期临床试验预计将于2025年底前启动，该研究为美国的多中心研究，旨在评估安全性并确定推荐2期剂量[7] - 研究包含一个使用Pb203标记的MP0712进行影像学和剂量测定的步骤，公司预计在2026年获得该研究的初步临床数据[7] - 完整的MP0712影像学和剂量测定数据计划于2026年1月在治疗诊断学世界大会上报告[1] 技术平台优势 - 放射性DARPin平台旨在为放射性有效载荷提供独特创新的递送系统，结合了DARPin的精确定位能力与Pb212的最佳平衡的安全性和肿瘤杀伤效果[11] - DARPins因其体积小、高特异性和高亲和力，是向实体瘤高效递送治疗性放射性核素的理想载体，可克服放射性配体疗法的一些历史局限性[11] - DARPin疗法是一类新型定制蛋白质药物，基于天然结合蛋白，在药物设计上开启了多功能性和多靶点特异性的新维度[12] - DARPin候选药物可以非常简单，也可以是多特异性的，能够结合五个以上靶点，并在一个独特的DARPin候选药物中组合多种条件性功能[12] - DARPin平台旨在成为一个快速且具成本效益的药物发现引擎，能产生具有优化特性和高生产产量的候选药物[12]

新闻核心事件 - Molecular Partners AG将于2025年12月7日在第67届美国血液学会年会以海报形式公布其候选药物MP0533的1/2a期临床试验更新数据[1] 候选药物MP0533临床试验进展 - MP0533是针对复发/难治性急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病患者的首个人体、多中心、开放标签研究[2] - 该药物在剂量范围1至9中显示出可接受的安全性特征 基于初步数据 在剂量范围8和9中使用的密集给药方案似乎可耐受 并显示出令人鼓舞的初步抗肿瘤活性迹象[2] - 研究目前正在剂量范围10中对患者进行给药[2] 候选药物MP0533作用机制 - MP0533是一种新型四特异性T细胞衔接DARPin 可同时靶向AML细胞上的三种肿瘤相关抗原以及T细胞上的免疫激活剂[3] - AML细胞通常共表达至少两种靶抗原 而大多数健康细胞仅表达一种或不表达 MP0533随着其靶抗原数量的增加而结合亲和力增强 从而优先结合AML细胞而非健康细胞[3] - 这种独特的作用模式旨在实现T细胞介导的AML细胞杀伤 同时保留治疗窗口以最大限度地减少对健康细胞的损害[3] DARPin技术平台优势 - DARPin疗法是一类基于天然结合蛋白定制构建的新型蛋白质药物 为药物设计开启了多功能性和多靶点特异性的新维度[5] - DARPin的灵活架构、高内在亲和力和特异性、小尺寸和高稳定性为药物设计提供了优于其他现有蛋白质疗法的优势[5] - DARPin候选药物可以是单一DARPin单元作为特定靶点的递送载体 也可以是多重特异性 可结合五个以上靶点 并在一个独特的DARPin候选药物中结合多种条件性功能[5] - DARPin平台旨在成为一个快速且具成本效益的药物发现引擎 可生产具有优化特性和高生产产量的候选药物 DARPin疗法已在多个治疗领域得到临床验证并发展到注册阶段[5] 公司背景信息 - Molecular Partners AG是一家临床阶段的生物技术公司 致力于设计和开发DARPin疗法以应对其他药物模式难以解决的医学挑战[6] - 公司拥有多个处于临床前和临床不同开发阶段的项目 其中肿瘤学为主要焦点 公司利用DARPin的优势 通过其专有项目以及与领先制药公司的合作为患者提供独特解决方案[6] - 公司成立于2004年 在瑞士苏黎世和美国马萨诸塞州康科德设有办事处[6]

新闻核心事件 - Molecular Partners AG将于2025年11月5日至9日在美国国家港举行的SITC 2025会议上，以海报形式公布其逻辑门控CD3 Switch-DARPin T细胞衔接器（TCE）的临床前概念验证数据 [1] 技术平台与机制 - 公司开发的新型蛋白药物平台称为DARPin（设计锚蛋白重复蛋白）疗法，其特点是架构灵活、具有高亲和力、特异性、体积小、稳定性高，可作为单一或多特异性候选药物 [5] - 针对实体瘤的TCE开发面临系统性毒性和T细胞活性不足的挑战，公司设计了逻辑门控Switch-DARPin TCE，采用“与门”条件激活机制，只有当其同时结合间皮素（MSLN）和上皮细胞粘附分子（EpCAM）这两种在卵巢癌等实体瘤中高共表达的抗原时，才会激活T细胞 [2] - 该Switch-DARPin TCE整合了CD2共刺激信号，与仅使用CD3相比，能显著改善T细胞的激活和增殖特征，有潜力克服T细胞耗竭 [3][4] 临床前数据亮点 - 临床前数据显示，Switch-DARPin能选择性杀伤共表达MSLN和EpCAM的肿瘤细胞，而对只表达单一抗原的健康组织细胞活性减弱 [3] - 在表达MSLN和EpCAM的异种移植小鼠模型中，Switch-DARPin诱导了显著的肿瘤消退，且未引起系统性细胞因子释放，显示出良好的安全性 [3] - 该技术通过逻辑门控、肿瘤定向的免疫激活，提供了比针对单一肿瘤抗原的模式更高的疗效和安全性机会 [4] 公司背景 - Molecular Partners AG（SIX: MOLN; NASDAQ: MOLN）是一家临床阶段的生物技术公司，成立于2004年，专注于开发DARPin疗法，主要研究领域为肿瘤学 [8]

公司研发管线进展 - 公司已提交其领先的放射性DARPin候选药物MP0712（靶向DLL3）的新药临床试验申请，与Orano Med共同开发，用于治疗小细胞肺癌和其他DLL3表达神经内分泌癌，预计I期试验将在2025年底前启动[3] - 公司将于2025年11月在靶向放射性药物欧盟峰会上展示来自南非同情用药项目的首批MP0712患者影像数据，完整的影像和剂量测定数据计划于2026年1月在诊疗世界大会上报告[5] - 第二个放射性DARPin项目MP0726靶向间皮素，计划于2026年进入临床开发，临床前数据显示其能选择性结合膜结合型MSLN而不受脱落型MSLN的影响[9] - MP0533（靶向CD33xCD123xCD70xCD3）在复发/难治性急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征的I/IIa期试验中，队列8的8名可评估患者中有3名（>30%）在第一个周期后达到临床反应，两名患者反应维持超过三个月，其中一名仍在治疗中（反应持续时间>12个月）[10] - 基于MP0533的积极结果，公司修订了队列9和10的给药方案，包括进一步加速递增给药、增加给药频率及引入抗CD20预用药，队列9的数据将于2025年12月在美国血液学会年会上公布，队列10已开始入组[11] - 公司支持的MP0317（FAP x CD40）研究者发起试验方案已获批准，这是一项在法国进行的随机II期概念验证研究，旨在评估MP0317联合抗PD-L1疗法和化疗治疗晚期胆管癌患者的12个月无进展生存期[13] - 公司将于2025年11月在癌症免疫治疗学会年会上公布其新型CD3 Switch-DARPin T细胞衔接器的更新数据，临床前概念验证数据显示其可在共表达MSLN和EpCAM的肿瘤细胞存在时特异性激活T细胞[15][16] 公司合作与治理 - 公司与Orano Med在2025年1月扩大了合作协议，共同开发多达十个放射治疗项目，Orano Med将确保基于212Pb的放射性DARPin药物的生产和供应[7][8] - 公司于2025年10月1日任命Martin Steegmaier博士为首席科学官兼执行委员会成员，其拥有丰富的肿瘤药物开发经验[17] 公司财务与运营 - 公司预计2025年全年（按固定汇率计算）总运营费用为5.5亿至6亿瑞士法郎，其中约600万瑞士法郎为非现金有效成本[18] - 截至2025年9月30日，公司的现金及现金等价物和短期定期存款为10.5亿瑞士法郎，基于当前运营假设，该资金足以支持其运营至2028年[19]

核心观点 - 公司2025年上半年在临床项目取得显著进展 主要资产MP0533和MP0712均按计划推进 并通过战略合作与人员优化实现资金可持续性至2028年 [1][2][16][19] 临床项目进展 - MP0533在复发/难治性AML和MDS/AML的1/2a期试验中显示积极数据 队列8中8名可评估患者有3名(>30%)出现临床反应 包括1例完全缓解和2例部分血液学恢复的完全缓解 其中2名患者反应持续超3个月 [3][4] - 基于队列8结果 公司修订研究方案 加速队列9和10的剂量递增 增加给药频率并引入抗CD20预用药 以提升反应深度和持续时间 队列9已完成招募 初始数据预计2025年第四季度公布 [5] - MP0533在低疾病负荷患者中显示更高反应率和抗肿瘤活性 公司计划探索联合治疗方案 并与FDA讨论后续开发路径 [6][7] 放射性药物合作 - 与Orano Med共同开发的Pb基放射性DARPin疗法MP0712针对DLL3靶点 临床前数据显示高肿瘤摄取和良好安全性 IND申请预计2025年第三季度提交 首次人体试验计划2025年启动 初始临床数据预计2026年上半年公布 [8] - 第二项放射性药物项目MP0726针对MSLN靶点 临床前数据已在AACR和SNMMI会议上展示 初始临床数据预计2026年公布 [10] - 2025年1月扩大与Orano Med的合作 共同开发最多10个放疗项目 Orano Med将负责Pb基放射性DARPin的临床和商业化生产 [11] - 南非NuMeRI机构已获准在同情使用框架下使用MP0712进行成像研究 公司预计2025年下半年更新相关数据 [9] 技术平台创新 - Switch-DARPin平台展示新型CD3 T细胞衔接器在实体瘤模型中的概念验证 可实现条件性T细胞激活 公司计划在2025年第四季度SITC年会上更新进展 [12] - 肿瘤局部CD40激动剂MP0317已完成1期剂量递增试验 公司支持研究者发起的胆管癌联合治疗试验 方案已提交 预计2025年启动 [13][14] 公司治理与财务 - 任命Martin Steegmaier博士为首席科学官 2025年10月1日生效 其在肿瘤药物开发领域拥有丰富经验 [15] - 2025年上半年实施战略重组 裁员不超过40个岗位(约24%) 使现金储备可持续至2028年 [16] - 截至2025年6月30日 现金及现金等价物和短期定期存款总额为1.14亿瑞士法郎 [19] - 2025年全年预计总运营支出为5500-6500万瑞士法郎 其中约700万瑞士法郎为非现金支出 [18] - 2025年4月年度股东大会所有议案均获高票通过 [17]

公司管理层变动 - 任命Martin Steegmaier为首席科学官及执行委员会成员 自2025年10月1日起生效 [1] - 新首席科学官在罗氏 莫菲斯 勃林格殷格翰及SOTIO生物科技等企业拥有资深肿瘤研发经验 [1][3] 新任高管专业背景 - 曾任SOTIO生物科技首席科学官 主导肿瘤免疫疗法管线开发 [2] - 在莫菲斯担任研究负责人 专注于免疫肿瘤学及血液肿瘤学抗体疗法 [3] - 在罗氏创新中心担任大分子研究组织发现负责人 参与肿瘤药物发现 [3] - 持有北亚利桑那大学学士 巴塞尔大学生物化学博士及爱丁堡商学院MBA学位 [4] 技术平台与管线发展 - 公司专注于开发DARPin疗法平台 包含放射性DARPin及逻辑门控免疫细胞激活的Switch-DARPin技术 [2] - 管线涵盖临床前及临床阶段项目 主要聚焦肿瘤治疗领域 [6] - 通过自有项目及与领先药企合作提供独特治疗方案 [6] 战略发展导向 - 新任首席科学官将推动肿瘤靶向治疗管线的创新与进展 [2] - 其在大分子药物开发经验与DARPin平台技术具有直接协同效应 [5] - 公司致力于为未满足医疗需求的癌症患者开发新一代疗法 [5]