文章核心观点 - 人工智能在临床试验中通过数据分析和建模，能够显著提升试验效率、优化方案设计并加速药物上市进程，达索系统旗下Medidata的AI解决方案在百时美施贵宝CAR-T疗法Breyanzi的加速获批中起到了关键作用 [1][7] 行业趋势与挑战 - 人工智能在生命科学行业的应用不断加深，旨在通过外部数据分析为临床试验提供精准决策洞察，帮助解答药物疗效的核心命题 [1] - 对于慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤等进展缓慢的疾病，传统临床试验以传统指标为终点需要多年随访，耗时耗力且可能导致患者延误治疗 [2] - 患者亟需有效疗法，长期等待传统指标结果会造成试验招募困难 [2] 公司解决方案与数据能力 - Medidata为生命科学行业提供分析及AI解决方案，帮助申办方优化试验方案 [1] - Medidata拥有海量、精准的患者级别历史试验数据集，其数据积累汇集自超过36000项临床试验，覆盖超1100万名患者 [3] - 针对百时美施贵宝的需求，Medidata汇总了来自5项以上的历史临床试验数据集，包含1600多名复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者数据 [3] - Medidata在数周内为百时美施贵宝搭建了对比模型，并提供了包含预后因素及治疗后反应的数据对比分析结果 [4] 具体案例应用与成果 - 百时美施贵宝研发的CAR-T细胞疗法Breyanzi于2024年3月获得美国FDA加速批准，用于治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤成人患者 [1] - 百时美施贵宝采用将治疗后一年内完全反应/部分完全反应作为无进展生存期替代终点的策略，以寻求加速批准 [2] - Medidata的对比分析证明，治疗后12个月内实现并维持完全反应/部分完全反应与长期生存结果改善显著相关，调整后风险比为0.62 [4] - 在所有分析患者中，完全反应/部分完全反应的比例为15.08% [4] - 该分析结果为百时美施贵宝向FDA申请加速批准提供了基础证据，使Breyanzi成为FDA对该患者群体CAR-T治疗的首个批准 [7] - 依托Medidata的AI解决方案，该药物的上市时间得以提前数年 [7] 案例的潜在影响 - 此成功案例可能彻底改变肿瘤临床试验的设计，缩短试验时间并节约开发成本 [7] - 进一步证明了强大稳健的AI数智工具在临床研发中的价值及其在赋能创新药研发方面的潜力 [7]