ADAR技术平台概述 - ADAR家族是催化RNA A-to-I编辑的关键酶类，在调控RNA多样性、维持免疫稳态及神经系统功能中发挥核心作用[2] - 基于ADAR的RNA编辑技术只需表达招募内源性脱氨酶ADAR的RNA即可，无需引入外源编辑酶或效应蛋白，避免了递送难题及相关免疫原性问题[2] - 该技术能够精准编辑RNA而不引起基因组序列改变，具有更高安全性[2] 治疗应用前景 - 基于ADAR的RNA编辑在遗传疾病和癌症治疗领域展现巨大潜力，例如已获批开展临床试验用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症和Stargardt病等遗传疾病[2] - 此类RNA编辑疗法可通过精准编辑致癌基因mRNA中的单个碱基来抑制肿瘤生长[2] - ADAR1被证实与I型干扰素病、癌症、病毒感染等多种疾病密切相关，已成为重要药物靶点[3] 药物开发策略 - 靶向ADAR1的抑制剂开发策略多样，包括靶向其催化结构域、调控上下游信号通路以及应用PROTAC降解技术等[3] - 这些策略在癌症与自身免疫疾病治疗中显示出广阔前景[3] - SignalChem Biotech建立了完善的ADAR抑制剂筛选服务体系，为科研与新药研发提供系统化支持[3][9] 专业技术服务 - SignalChem Biotech专注于开发酶活的生化检测方法，以验证重组蛋白功能、识别药物靶点及建立HTS平台[11] - 公司产品线包含泛素化/去泛素化酶、组蛋白修饰酶、新冠病毒相关酶以及CRISPR-Cas系统工具酶等各种高品质酶产品[11] - 团队拥有十多年开发功能蛋白产品和识别鉴定药物靶点的经验，在国际学术期刊发表多篇论文并参与多项酶活检测专利研发[11]