公司里程碑事件 - 公司新一代异体UCAR-T产品BRL-303于2025年12月11日正式获得中国国家药品监督管理局药品审评中心的临床试验默示许可[3] - BRL-303是全球首款在研究者发起的临床试验中针对自身免疫疾病显示出疗效的异体通用型CAR-T产品[3] - 此次获批标志着公司的通用型细胞治疗技术从血液肿瘤领域扩展至自身免疫疾病领域迈出关键一步[3] 产品与技术平台 - BRL-303是基于公司具有自主知识产权的通用型细胞平台TyUCell开发的一款靶向CD19的异体通用型CAR-T产品[6] - 该技术由公司创始人领衔的科学家团队历经8年科研攻关和多次技术迭代研发而成[6] - 该技术通过多重基因编辑实现异体T细胞的免疫逃逸和功能优化，从源头规避移植物抗宿主病和宿主排斥风险[6] - 公司已搭建包括通用型细胞平台在内的六大具有自主知识产权的技术平台[15] 临床前研究与成果 - BRL-303治疗系统性红斑狼疮已在两项研究者发起的临床试验中展示出显著临床疗效，相关成果于2025年发表在Cell Research和Med期刊[6] - 该产品治疗3例难治性自身免疫疾病患者的研究成果于2024年7月发表在Cell期刊，成为全球首个报道成功治疗自身免疫疾病的异体通用型CAR-T临床在研产品[7] - 该研究成果先后获评“2024年中国十大科技进展新闻”、“2024年中国医药生物技术十大进展”、“2024年度中国科学十大进展”等重要荣誉[7] - 该成果获“CAR-T之父”Carl June教授在Cell发文高度评价，称其“有望改写自免疾病的治疗格局”[7] 产品核心优势 - **突破可及性瓶颈**：作为“现货型”产品，无需患者自体细胞采集和定制化生产，单批次可满足200例以上治疗需求，大幅降低生产成本，实现“即取即用”，显著缩短治疗等待周期[8] - **安全性全面升级**：无需对患者进行额外的强清淋或免疫抑制，采用常规甚至更低清淋方案即可实现靶细胞清除，临床试验中患者未发生≥3级的细胞因子释放综合征或神经毒性，感染发生率较同类产品更低[9] - **精准重建免疫平衡**：通过精选健康供体T细胞并优化扩增工艺，使产品在患者体内具备更强增殖能力和长效存续性，前期临床研究显示其可精准清除致病细胞并促进免疫稳态重建，实现对疾病的长期控制[10] 公司战略与布局 - 此次获批验证了公司异体UCAR-T技术在多疾病领域的广泛适配性，并彰显了公司在自身免疫疾病细胞治疗领域的先发优势[11] - 公司通用型细胞治疗技术已形成“血液肿瘤+自免疾病”的双赛道布局[11] - 公司未来将快速推进BRL-303在中国的多中心临床试验，并积极探索该技术在血液肿瘤、实体瘤及更多自身免疫疾病中的应用[11] 公司研发与运营概况 - 公司致力于成为全球领先的细胞基因药企，目前已产生100多项专利成果[15] - 公司有19个项目在20余家知名医院开展临床试验，6个项目已获批IND进入注册临床试验阶段，还有多个项目进入IND申报阶段[15] - 公司的基因编辑治疗β-地中海贫血症、非病毒定点整合PD1-CAR-T以及UCAR-T等项目已取得优异临床效果，具有全球领先性，并在Nature、Cell等顶级期刊发表多篇论文[15] - 公司拥有7000平米GMP中试基地及近100人的运营团队，以保障研究成果的快速转化与应用[15]

细胞基因治疗(CGT)行业前景 - 细胞基因治疗(CGT)是生物医药领域最具前景的发展方向，已进入成果兑现期，引领生物制药新一轮浪潮 [1] - CGT分为细胞治疗和基因治疗，具有成药效果好、临床成功率高、单次治疗带来长期疗效等特点，为难治性疾病提供新选择 [1] - CAR-T、干细胞、TCR-T、TIL等多种产品近年来陆续上市 [1] 研发创新与管线进展 - CAR-T细胞治疗是2013年以来肿瘤免疫治疗领域最具突破性的疗法，目前已有6款产品在中国获批上市，多款潜力产品即将推向市场 [1] - 2024年全球首款TCR-T细胞疗法获批，晚期滑膜肉瘤ORR为43%，国内香雪制药和东北制药布局TCR-T，TAEST16001注射液ORR达50%，mPFS为5.9个月 [2] - 干细胞疗法治疗范围扩展至抗衰老、罕见病、心脑血管疾病等领域，2024年中美间充质基质细胞(MSC)疗法均迎来首次获批 [2] - 基因治疗主要针对罕见病、遗传病和恶性肿瘤，Ultragenyx Pharmaceutical已向FDA提交BLA申请，诺思兰德NL003有望2025年上市 [2] 行业景气度与投资机会 - 国内外CGT在研管线丰富，行业景气度持续提升，投融资活跃度高，中美趋势一致 [1] - CGT领域交易频发，重点关注管线成熟度高、临床试验数据好、有突破性进展的企业 [1] CXO行业机遇 - CGT外包比例高，市场集中度高，CXO有望率先获益 [3] - CGT技术复杂、工艺开发难度大、监管严苛，对CXO需求高于传统制药，基因治疗外包渗透率超65%，远超传统生物制剂的35% [3]