核心观点 - 剂泰科技研发的候选药物MTS-105在临床前研究中展现出治疗肝细胞癌的巨大潜力 其采用mRNA编码的双特异性T细胞衔接器 在动物模型中实现了肿瘤完全清除并诱导长期免疫记忆 有望成为全球首款用于实体瘤的mRNA编码T细胞连接器疗法[1][3] 技术原理与创新 - 疗法采用“特洛伊木马”策略 通过靶向肝细胞GPC3的脂质纳米颗粒将药物精准递送至实体瘤内部及周围 在局部大规模生成并释放T细胞连接器 从而激活T细胞杀伤肿瘤[3] - 该策略摒弃了全身攻击的传统方法 旨在提升局部药效并优化药代动力学特性 同时减少系统性毒性风险[3] - 借助公司自研的AI纳米递送平台和mRNA序列设计 实现了高效递送 并显著提高了mRNA的翻译效率及稳定性[3] 临床前研究数据 - 在小鼠模型中 低至0.15微克的剂量即可实现肿瘤完全清除[3] - 治愈后的小鼠再次接种新肿瘤仍保持无瘤状态 显示出疗法诱导的长期免疫记忆效应 能有效防止肿瘤复发[3] - 在小鼠、大鼠和食蟹猴模型中 MTS-105均展现出高度组织特异性和出色的安全性[3] 研发进展与公司背景 - 候选药物MTS-105已获得美国食品药品监督管理局针对肝细胞癌治疗的孤儿药资格认定 认定日期为2025年11月14日[4][5] - 公司此前已在《癌症免疫治疗杂志》发表过关于创新型mRNA治疗性疫苗的研究成果 同样基于精准靶向递送技术[4] - 公司研发重点在于突破mRNA递送载体的创新 认为将药物送进致密的实体瘤内部是提升治疗有效性的关键[4]