公司战略与业务重点 - 公司致力于与合作伙伴共同建立一个不断增长、盈利的业务，并为高需求罕见病患者打造创新研发管线 [2] - 公司战略核心包括推进治疗未控制痛风的PRX-115，以及通过创新和合作聚焦罕见肾脏疾病以建立肾脏疾病管线 [3][4] - 公司相信其基础能限制下行风险，同时保留巨大的上行潜力，重点包括：1) 促进合作伙伴Chiesi对Elfabrio的商业执行；2) 推进PRX-115作为治疗未控制痛风的潜在同类最佳疗法；3) 利用自身研发优势推进罕见肾脏疾病项目 [14][16] 核心在研产品管线进展 - **PRX-115 (未控制痛风)**：一期临床试验数据显示，单次给药能在所有队列中将尿酸降至目标水平（<6 mg/dL）以下，且高剂量下效果持续12周，药物耐受性良好，主要为轻度、短暂事件 [15] - **PRX-115 (未控制痛风)**：该药物设计具有高特异性活性、增强的稳定性和降低的免疫原性，有望成为每四周给药一次（无需免疫调节剂）或与甲氨蝶呤联用可延长给药间隔的同类最佳疗法 [15] - **PRX-115 (未控制痛风)**：公司已于2025年10月向美国FDA提交了研究性新药申请，用于计划的二期临床试验，该申请在FDA标准30天审查期后生效，首批临床中心已完全启动 [15] - **PRX-119 (罕见肾脏疾病)**：该药物是一种聚乙二醇化长效DNase I，旨在降解中性粒细胞胞外陷阱并减少下游炎症和纤维化，有望成为关键管线资产 [15] - **罕见肾脏疾病合作**：公司近期宣布与Secarna Pharmaceuticals达成一项基于RNA的合作，利用Secarna由人工智能驱动的OligoCreator平台，共同开发针对罕见肾脏适应症的新型候选疗法 [15] 已上市产品商业表现与市场展望 - **Elfabrio (法布里病)**：公司与合作伙伴Chiesi在全球罕见病领域于美国及主要海外市场表现稳定，实现了Elfabrio的稳健上市执行，治疗患者数量和市场份额等核心指标均按计划推进 [6] - **Elfabrio (法布里病)**：公司未来销售将继续以Elfabrio为基础，通过与Chiesi的合作在美国及主要海外市场展开，全球法布里病市场预计到2030年将达到约34亿美元，公司相信Elfabrio届时将能占据该市场15%至20%的份额 [7] - **Elfabrio (监管动态)**：针对欧洲药品管理局人用医药产品委员会于2025年11月就Elfabrio提出的每四周一次2 mg/kg给药方案发出的否定意见，重新审查正在进行中，上诉结果预计在2026年第一季度出炉，此过程不影响现有的每两周一次给药方案的标签 [8] - **Elelyso (戈谢病)**：公司预计通过与辉瑞的长期合作以及与巴西卫生部下属机构Oswaldo Cruz基金会的合作，Elelyso将继续提供稳定、持久的收入贡献 [9] 行业与市场背景 - 流行病学分析证实，痛风患病率在全球范围内持续上升，过去二十年美国发病率显著增长，尽管有可用疗法，但由于治疗局限性和依从性差，仍有很大比例患者病情未受控制 [3] - 未控制痛风是一个高需求、高价值的适应症，全球法布里病市场预计到2030年将达到约34亿美元 [3][7] - 公司的未控制痛风和罕见肾脏疾病项目与投资增长、疾病患病率上升以及存在显著治疗缺口的领域相一致 [11]