文章核心观点 - 文章认为TransMedics Group和Abivax两家医疗保健公司具有显著的成长潜力，值得投资者关注，尤其适合风险承受能力较高的投资者 [1] TransMedics Group (TMDX) - 公司致力于通过其器官护理系统(OCS)革新器官移植市场，解决传统冷储存方法效果不佳的问题 [2] - OCS设备模拟人体生理环境以保持器官处于最佳移植状态，已获准用于肺、心脏和肝脏的保存 [3] - 临床试验显示，使用OCS保存的肺脏使用率为87%，远高于传统冷储存的23%，且术后并发症更少 [3] - 技术采用率提升推动财务表现强劲，第三季度营收达1.438亿美元，同比增长32% [6] - 第三季度每股净收益为0.66美元，而去年同期为0.12美元 [6] - 公司正在扩展其国家OCS计划(NOP)，该服务涵盖从器官获取、储存到通过自有航空网络进行空运及地面运输的全流程，以解决依赖第三方运输产生的问题 [8] - 公司与梅赛德斯-奔驰合作，在意大利使用其车辆进行地面运输，作为欧洲服务扩张计划的一部分 [9] - 公司正在开发针对肾脏等其他器官移植的下一代OCS系统 [10] - 公司预计器官移植数量在未来几年将持续稳定增长，为其提供增长动力 [10] - 公司当前股价为134.80美元，市值约为50亿美元，52周价格区间为55.00美元至156.00美元 [9] Abivax Société Anonyme (ABVX) - 公司是一家法国临床阶段生物技术公司，其股价因主要候选药物obefazimod在溃疡性结肠炎(UC)的后期临床试验取得积极结果而大幅上涨 [11] - 溃疡性结肠炎治疗市场竞争激烈，已有许多疗法，包括艾伯维的Humira和Rinvoq、礼来的Omvoh、强生的Remicade和Stelara等 [12] - 在一对3期研究中，obefazimod在中重度UC患者中实现了相比安慰剂具有统计学显著性的缓解 [13] - 研究中近半数参与者(精确比例为47.3%)对既往疗法反应不足，表明obefazimod可能比许多竞争药物(包括该领域一些畅销药)覆盖更广泛的患者群体 [13][14] - 公司市值在进入2025年时远低于10亿美元，但自1月以来股价涨幅已超过1000% [14] - 公司计划在2026年下半年向美国监管机构提交申请，前提是正在进行的一项维持治疗试验也能达到目标 [15] - 公司还计划开发obefazimod用于其他适应症，包括克罗恩病 [15] - 公司当前股价为123.04美元，市值约为90亿美元，52周价格区间为4.77美元至130.25美元 [15]

公司动态 - 艾伯维宣布其药物SKYRIZI在加拿大获得针对溃疡性结肠炎的两个积极进展 [1] - 加拿大药品管理局有条件推荐公共药品计划报销SKYRIZI用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎成人患者 [2] - 艾伯维已与泛加拿大制药联盟就SKYRIZI用于溃疡性结肠炎完成谈判并签署意向书 [3] 药品审批与推荐 - SKYRIZI获得加拿大药品管理局连续两次积极的报销推荐，先针对克罗恩病，现针对溃疡性结肠炎 [5] - 该推荐基于关键3期临床试验证据，包括MOTIVATE、ADVANCE、FORTIFY（针对克罗恩病）以及INSPIRE、COMMAND（针对溃疡性结肠炎） [5] - 加拿大药品管理局的推荐参考了25名加拿大临床医生和两个患者组织的反馈 [3] 市场与患者需求 - 溃疡性结肠炎是一种慢性免疫介导的炎症性肠病，估计有12万加拿大人受其影响，且患病率在全国持续上升 [7] - 患者需要有效、安全的治疗选择以帮助恢复生活质量，新的治疗方案是迫切需要的 [5][6] - SKYRIZI作为一种IL-23抑制剂，为患者提供了额外的个性化治疗选择 [6][8] 药品信息 - SKYRIZI是一种人源化单克隆抗体，可选择性抑制白细胞介素-23 [8] - 该药在加拿大还获批用于治疗中重度斑块状银屑病、活动性银屑病关节炎等适应症 [9]

文章核心观点 - Abivax公司宣布其治疗中重度活动性溃疡性结肠炎的候选药物obefazimod在3期ABTECT诱导试验中，患者报告结局数据显示患者生活质量获得显著改善[1][2] - 这些数据与先前报告的积极临床疗效终点结果一致，进一步支持obefazimod成为溃疡性结肠炎患者有意义的治疗选择潜力[3][5] 临床试验设计与评估工具 - 试验评估了obefazimod在成年中重度活动性溃疡性结肠炎患者中的8周诱导期数据，患者报告结局工具用于评估患者对症状、生活质量和日常生活活动变化的感知[2] - 评估工具包括肠道急迫感、夜间排便、疲劳数字评定量表、疲劳与功能能力、炎症性肠病问卷、整体生活质量和职场生产力等多个维度[3][7] 患者报告结局数据结果 - 在50mg剂量组，第8周时有37%的患者报告无肠道急迫感，而安慰剂组为18.1%，差异为18.9个百分点，且早在第2周就观察到改善[6] - 50mg剂量组有47.6%的患者在第8周报告无夜间排便，安慰剂组为24.7%，差异为23.1个百分点[6] - 50mg剂量组有17.1%的患者达到疲劳缓解，安慰剂组为7.7%，差异为9.5个百分点[6] - 在25mg和50mg每日一次给药组中，从基线到第8周，在所有评估生活质量的工具上均观察到改善[6] 公司后续计划与展望 - 详细的PRO数据分析将提交给即将召开的医学会议进行展示[4][5] - 公司预计将在2026年第二季度分享其44周维持试验的结果[5] - Abivax是一家临床阶段生物技术公司，其主要候选药物obefazimod正在针对中重度活动性溃疡性结肠炎进行3期临床试验[8]

试验结果 - ABTECT Phase 3试验共招募1275名患者，历时30个月，覆盖36个国家，600多个临床试验中心[20] - 50mg剂量的obefazimod显示出显著的疗效，临床缓解率为16.4%，与安慰剂相比具有统计学意义[20] - ABTECT 1试验中，25mg和50mg剂量均在FDA主要终点上达到了统计学显著性[32] - ABTECT 1试验的临床缓解率为25mg组38/160（23.8%），50mg组69/318（21.7%），安慰剂组4/158（2.5%）[33] - ABTECT 1试验的主要和次要终点均达成，显示出obefazimod的良好疗效[36] - 试验参与者中，约47.3%曾对先进疗法无效，39.9%使用过皮质类固醇[29] - 基线平均MMS为6.9，显示出参与者的疾病严重程度[29] - 试验中，obefazimod的安全性良好，未观察到新的安全信号[20] - Obefazimod在ABTECT 1和ABTECT 2试验中均达到了FDA主要终点，50mg剂量显示出统计学显著性和临床意义的改善[39] - 在ABTECT 1中，50mg组的临床缓解率为21.7%，相较于安慰剂组的2.5%有19.3%的改善[60] - 在ABTECT 2中，50mg组的临床缓解率为19.8%，相较于安慰剂组的6.3%有13.4%的改善[60] - Pooled分析显示，50mg组的临床缓解率为20.8%，25mg组为17.6%，安慰剂组为4.4%[60] - 50mg剂量在所有关键次要终点上均达到了统计学显著性[43] - 25mg剂量在ABTECT 1和ABTECT 2中均达到了EMA共同主要终点[51] - 25mg组在ABTECT 2中的临床缓解率为11.3%，相较于安慰剂组的6.3%有5.1%的改善[60] - 试验共招募了1,275名患者，涵盖52.7%的初治患者和47.3%的难治患者[60] - 没有观察到新的安全信号，安全性和耐受性结果良好[60] 未来展望 - 预计维持试验数据将在2026年第二季度公布[25] - 预计将在2026年第二季度发布44周的维持数据[60]