临床试验进展与数据 - 公司宣布在其研究者主导的儿科Netherton综合征研究中招募了三名新患者[1][3] - 首位儿科患者经过9个月全身使用QRX003治疗后，皮肤完全愈合，显示治疗的持久性[1][2] - 患者的研究者整体评估从基线4分（最严重）显著改善至0分（完全清除）[2] - 患者瘙痒评分从基线5分改善至9个月时的0分[2] - 患者持续无需使用先前必需的药物，如抗生素、抗病毒药、抗组胺药和糖皮质激素[2] - 患者首次实现持续不间断的睡眠，无夜间睡眠障碍[2] - 经过9个月每日全身治疗后，未报告任何不良事件[2] - 新招募的三名患者将接受每日两次的全身治疗，初始为期12周，之后进入长期扩展方案直至获得监管批准[3] 产品与疾病背景 - QRX003是一种采用专有递送技术配制的外用乳液，含有广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂[6] - QRX003的作用机制旨在执行LEKTI蛋白的功能，该蛋白的缺失导致Netherton患者皮肤过度脱落[6] - Netherton综合征是一种罕见的遗传性皮肤病，由SPINK5基因突变引起，目前尚无治愈方法或获批疗法[5] - 公司是一家后期临床阶段的专业制药公司，专注于开发和商业化治疗罕见和孤儿疾病的疗法[1][7]

临床数据进展 - QRX003在6周全身治疗后患者皮肤几乎完全愈合 显示治疗效果的持久性 [1] - 患者不再需要使用抗生素 抗病毒药物 抗组胺药和糖皮质激素等既往必需药物 [1] - 患者瘙痒症状几乎完全消除 夜间睡眠零干扰且无需镇静药物 这是患者人生首次持续无中断睡眠 [1] - 6周全身治疗期间未报告任何不良事件 [1] 公司管理层评论 - CEO表示QRX003持续改善患者症状 皮肤接近完全愈合状态 [2] - 强调瘙痒消除对改善患者生活质量的关键作用 多数Netherton综合征患者因此症状无法正常睡眠或静坐 [2] - 基于积极结果 已获准对第二名儿科患者启动全身治疗测试 预计数周内开始 [2] 产品与技术 - QRX003采用专利递送技术 含广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂 旨在替代Netherton患者缺失的LEKTI蛋白功能 [4] - 通过调节皮肤脱落过程促进形成更强效的皮肤屏障 [4] 疾病背景 - Netherton综合征是由SPINK5基因突变导致的罕见遗传性皮肤病 目前无治愈方法或获批疗法 [3] - 典型症状包括严重皮肤屏障缺陷 反复感染 过敏倾向及生长发育迟缓 [3] 公司概况 - Quoin Pharmaceuticals为临床后期专科药企 专注于罕见病和孤儿药领域 [5] - 研发管线包含4款产品 覆盖Netherton综合征 剥脱性皮肤综合征等多项罕见适应症 [5][7]