临床数据进展 - QRX003在6周全身治疗后患者皮肤几乎完全愈合 显示治疗效果的持久性 [1] - 患者不再需要使用抗生素 抗病毒药物 抗组胺药和糖皮质激素等既往必需药物 [1] - 患者瘙痒症状几乎完全消除 夜间睡眠零干扰且无需镇静药物 这是患者人生首次持续无中断睡眠 [1] - 6周全身治疗期间未报告任何不良事件 [1] 公司管理层评论 - CEO表示QRX003持续改善患者症状 皮肤接近完全愈合状态 [2] - 强调瘙痒消除对改善患者生活质量的关键作用 多数Netherton综合征患者因此症状无法正常睡眠或静坐 [2] - 基于积极结果 已获准对第二名儿科患者启动全身治疗测试 预计数周内开始 [2] 产品与技术 - QRX003采用专利递送技术 含广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂 旨在替代Netherton患者缺失的LEKTI蛋白功能 [4] - 通过调节皮肤脱落过程促进形成更强效的皮肤屏障 [4] 疾病背景 - Netherton综合征是由SPINK5基因突变导致的罕见遗传性皮肤病 目前无治愈方法或获批疗法 [3] - 典型症状包括严重皮肤屏障缺陷 反复感染 过敏倾向及生长发育迟缓 [3] 公司概况 - Quoin Pharmaceuticals为临床后期专科药企 专注于罕见病和孤儿药领域 [5] - 研发管线包含4款产品 覆盖Netherton综合征 剥脱性皮肤综合征等多项罕见适应症 [5][7]