核心观点 - 公司宣布其候选药物ateganosine（THIO）在非小细胞肺癌（NSCLC）治疗中展现出显著疗效和持久性 中位总生存期达17.8个月（95%置信区间下限12.5个月） 并获得FDA快速通道资格认定 [1][3][4] 临床数据与疗效 - THIO-101临床试验显示ateganosine联合cemiplimab治疗三线免疫检查点抑制剂耐药NSCLC患者 可改善无进展生存期（PFS） [1][9] - 中位总生存期（OS）为17.8个月（95% CI下限12.5个月） 表明药物在晚期NSCLC治疗中具有突破潜力 [3] - 治疗方案安全性良好 在经多重预治疗的患者群体中显示出可接受的安全性 [9] 监管进展与资格认定 - FDA授予ateganosine快速通道资格认定 用于治疗非小细胞肺癌 [4] - 公司计划利用快速通道计划的激励措施加速ateganosine的监管审批流程 [4] - 若符合相关标准 药物将有资格获得FDA加速批准和优先审评（审批决定周期缩短至6个月内） [4] 药物机制与研发定位 - Ateganosine为首个靶向端粒的研究性药物 通过诱导端粒酶依赖性端粒DNA修饰、DNA损伤反应和选择性癌细胞死亡发挥作用 [7] - 该药物可激活先天免疫（cGAS/STING）和适应性免疫（T细胞）反应 与PD-(L)1抑制剂序贯治疗可导致晚期癌症模型中出现深度且持久的肿瘤消退 [7] - 目前正开发作为二线或后线治疗 用于对现有检查点抑制剂标准治疗方案进展的NSCLC患者 [7][9] 学术认可与会议展示 - 研究摘要被选入2025年世界肺癌大会（WCLC）海报展示 会议于2025年9月6-9日在巴塞罗那举行 [1][6] - 展示环节为"P1.11 - 转移性非小细胞肺癌免疫治疗" 定于9月7日10:30-12:00进行 [8] - IASLC为全球性多学科组织 致力于消除所有形式的肺癌 其年度会议是分享前沿研究和行业合作的重要平台 [5][6] 公司背景与试验设计 - MAIA Biotechnology为临床阶段生物制药公司 专注于开发靶向免疫疗法 [10] - THIO-101为多中心、开放标签、剂量探索的II期临床试验 旨在评估ateganosine序贯PD-(L)1抑制剂的抗肿瘤活性 [9] - 试验主要目标包括评估安全性、耐受性及以总体缓解率（ORR）为终点的临床疗效 [9]

纪要涉及的公司 PDS Biotechnology (PDSB)，一家位于新泽西的临床后期生物技术公司，专注于开发癌症靶向免疫疗法 [1][5] 核心观点和论据 1. **市场机会** - 美国和欧洲的HPV 16阳性头颈癌市场规模约40 - 50亿美元，预计到2030年代，美欧多数头颈癌将为HPV 16阳性 [5][6][7] - Versamune HPV产品在美国和欧洲的潜在市场机会超100亿美元，除复发性或转移性HPV 16阳性头颈癌外，还可用于其他HPV 16阳性癌症 [29] 2. **Versamune HPV优势** - 现有癌症治疗方法如化疗、细胞毒性药物和EGFR抑制剂虽能快速缩小肿瘤，但无法解决癌症根本原因，也难以带来长期持续临床益处，晚期癌症患者生存时间仍较短；而Versamune HPV可训练免疫系统靶向癌细胞特定标志物，激活并部署免疫系统杀灭癌细胞，包括微转移肿瘤 [8][10] - 在局部晚期宫颈癌患者研究中，接受Versamune HPV联合标准治疗的患者，循环肿瘤HPV 16 DNA在治疗开始后3 - 4个月完全消除，而仅接受标准治疗的患者仅减少50%；无循环肿瘤DNA患者的两年无复发生存率为92%，有可检测到的循环肿瘤DNA患者则降至30% [10][11][12] - 与EGFR抑制剂相比，Versamune HPV能靶向HPV整合到宿主基因组这一根本原因，在HPV阳性头颈癌中疗效更优 [12] 3. **临床试验数据** - VERSAL 002试验中，标准治疗（Keytruda或Keytruda加化疗）的中位总生存期为12 - 13个月，而该试验中患者的中位总生存期达30个月，是复发性或转移性头颈癌中报道的最广泛生存期；超20%的患者肿瘤完全或几乎完全（90 - 100%）缩小 [14][15][16] 4. **VERSATILE 003试验** - 与VERSATILE 002试验基本相同，但增加了以Keytruda为对照的对照组，采用2:1随机分组；VERSATILE 002试验的主要终点是客观缓解率，VERSATILE 003试验的主要终点是中位总生存期 [17] - VERSATILE 003试验设计了两次中期数据解读，为与FDA进行早期讨论提供机会；试验已启动，预计未来几个月会有关键入组和站点激活里程碑更新 [18][19] 5. **ASCO会议** - PDSB有三篇摘要被ASCO接受，第一篇将更新VERSATILE 002试验的生存数据，第二篇将介绍VERSATILE 003试验进展和设计细节，第三篇将展示Mayo Clinic的Routman医生关于Versamune HPV和Versamune HPV加Keytruda新辅助治疗HPV阳性局部晚期口咽癌的研究数据 [20][21] 6. **MAC 1项目** - 该项目早期临床前工作由美国国家癌症研究所完成，其开发并获得专利的新型MUC 1序列与Versamune平台结合，可促进增强的MUC 1特异性CD8杀伤性T细胞，在体内靶向并杀死MUC 1靶点；与PDS 01 ADC联合使用时也显示出增强的效力 [25][26] - 这是一项典型的1/2a期试验，细节尚未公开，预计将在clinicaltrials.gov上公布；IND刚获批，试验启动时间待定 [27][28] 其他重要内容 - AGP给予PDSB生物评级，目标价4.50美元 [1] - 头颈部癌症发病率迅速上升，被描述为“沉默的流行病”，预计到2030年发病率将以每年约30%的速度增长 [5] - 晚期HPV 16阳性头颈癌患者的生存预后比HPV阴性头颈癌患者以及其他类型HPV引起的头颈癌患者更差 [7] - 复发性转移性头颈癌患者采用化疗和EGFR抑制剂西妥昔单抗联合治疗，中位总生存期仅约10个月 [9]