公司动态 - Rhythm Pharmaceuticals将于美国东部时间12月11日周四上午8点举行电话会议和网络直播，披露其setmelanotide用于普瑞德-威利综合征患者的探索性二期试验的初步数据 [1] 产品管线与适应症 - 公司核心资产为IMCIVREE® (setmelanotide)，这是一种MC4R激动剂，旨在治疗食欲过盛和严重肥胖 [4] - 在美国，setmelanotide获FDA批准，用于治疗2岁及以上因Bardet-Biedl综合征或经基因证实的POMC、PCSK1或LEPR缺陷导致的综合征性或单基因性肥胖的成人和儿科患者，以减轻并长期维持减重效果 [4][5] - 在欧盟和英国，setmelanotide获授权用于治疗与经基因证实的BBS或POMC/PCSK1/LEPR双等位基因功能缺失缺陷相关的肥胖及饥饿控制，适用于2岁及以上的成人和儿童 [4][6] - 公司正在推进setmelanotide针对其他罕见疾病的广泛临床开发计划，以及研究性MC4R激动剂bivamelagon和RM-718，并有一套用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子药物 [4] 产品使用限制与警告 - setmelanotide不适用于治疗因POMC、PCSK1或LEPR基因变异被归类为良性或可能良性所导致的肥胖，也禁用于与POMC、PCSK1、LEPR缺陷或BBS无关的其他类型肥胖 [7][8] - 对setmelanotide或IMCIVREE中任何辅料有严重超敏反应史的患者禁用 [7] - 主要警告和注意事项包括：皮肤色素沉着、现有痣颜色加深和新发黑色素细胞痣；性唤起障碍；抑郁和自杀意念；超敏反应 [9][10][11][12] - 在儿科人群中，处方医生应定期评估治疗效果，并评估减重对生长和成熟的影响 [13] - IMCIVREE不推荐在母乳喂养期间使用，当确认怀孕时，除非治疗益处大于对胎儿的潜在风险，否则应停药 [16] 不良反应 - 最常见的不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [15]