Oversubscribed Financing led by Coastlands Capital with participation from new and existing investors Financing to provide $50 million in upfront proceeds with the potential for up to an additional $50 million of proceeds to fund the Phase 1/2 clinical trial in patients with SYNGAP1-related disorders, expected to initiate as early as 2H 2026 Doug Williams, Ph.D., to become Board Chair, and Dan Tardiff, Ph.D., elevated to Chief Scientific Officer CAMBRIDGE, Mass., Sept. 10, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- CAMP4 The ...

文章核心观点 CAMP4 Therapeutics公布2025年第一季度财务结果及公司进展，在临床研究和业务合作上取得重要进展，但财务上仍处于亏损状态 [1][2][7] 公司亮点 - CMP - CPS - 001治疗尿素循环障碍（UCDs）的1期临床试验正在进行，多剂量递增（MAD）队列3已完成给药，预计2025年第四季度公布安全性、药代动力学和药效学数据 [4] - 已向欧洲提交针对女性OTC杂合子的1b期临床试验的临床试验申请（CTA） [4][5] - 提名开发候选药物CMP - SYNGAP - 01用于治疗SYNGAP1相关疾病，预计2025年启动GLP毒理学研究 [4][6] - 将在ASGCT会议上展示CMP - SYNGAP - 01使非人类灵长类动物SYNGAP1蛋白显著增加的数据，并回顾CMP - CPS - 001 1期试验单剂量递增（SAD）部分的中期数据 [4][5] - 预计根据2023年7月与Fulcrum Therapeutics的许可协议获得里程碑付款，2025年4月已达成首个里程碑事件，可获0.6百万美元付款，若Fulcrum成功开发并商业化许可产品，公司最高可获35.0百万美元开发和监管里程碑付款、35.0百万美元销售里程碑付款，还可获全球净销售额中个位数到低两位数的特许权使用费 [5][6] 2025年第一季度财务结果 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为49.3百万美元，而2024年12月31日为64.0百万美元 [7] - 研发费用为10.1百万美元，较2024年同期的9.7百万美元有所增加，主要因临床和临床前研究成本增加 [7] - 一般及行政费用为3.8百万美元，较2024年同期的3.1百万美元增加，主要由于人员相关和间接费用增加 [8] - 净亏损为12.4百万美元，2024年同期为12.5百万美元 [8] 公司简介 公司正在开发针对多种遗传疾病的疾病修饰疗法，通过利用基因调控的基本机制来扩增mRNA，其专有RAP平台可绘制调控RNA（regRNAs）图谱并生成治疗候选药物，用于治疗单倍体不足和隐性部分功能丧失疾病 [9]

文章核心观点 CAMP4 Therapeutics公司宣布将在2025年5月13 - 17日于新奥尔良举行的第28届美国基因与细胞治疗学会年会上进行三场口头报告，展示regRNA靶向技术上调基因表达增加蛋白质水平的潜力及CMP - CPS - 001一期临床试验的中期安全数据 [1] 分组1：会议报告信息 - 报告一标题为“Targeting Regulatory RNAs with Antisense Oligonucleotides for the Potential Treatment of Urea Cycle Disorders”，演讲者为Dan Tardiff博士，时间为2025年5月16日下午3:45 - 5:40 CT [2] - 报告二标题为“Targeting Regulatory RNAs with Antisense Oligonucleotides for the Potential Treatment of SYNGAP1 - Related Disorders”，演讲者为Dan Tardiff博士，时间为2025年5月16日下午3:45 - 5:40 CT [2] - 报告三标题为“A First - in - Human Double - Blind, Placebo - Controlled Single and Multiple Ascending Dose Study (SAD, MAD) in Healthy Volunteers to Evaluate the Safety and Tolerability of an Investigational Antisense Oligonucleotide Therapy (CMP - CPS - 001) for the Treatment of Urea Cycle Diseases (UCDs): Interim Safety Readout”，演讲者为Yuri Maricich医学博士，时间为2025年5月16日下午3:45 - 5:40 CT [2] - 报告将与会议同步在CAMP4网站https://investors.camp4tx.com/news - events/presentations上发布 [2] 分组2：公司业务介绍 - 公司正在开发针对多种遗传疾病的疾病修饰疗法，通过利用基因控制的基本机制扩增mRNA，其治疗性ASO候选药物靶向调节RNA（regRNAs） [3] - 公司专有的RAP Platform™可绘制regRNAs图谱并生成治疗候选药物，针对与单倍体不足和隐性部分功能丧失疾病相关的基因，这类疾病超1200种 [3] 分组3：前瞻性声明涉及内容 - 包括CAMP4对CMP - CPS - 001正在进行的一期临床试验的计划和期望，以及启动CMP - CPS - 001一期b临床试验的意向 [5] - 公司正在进行和未来临床试验的预期时间和结果，包括CMP - CPS - 001临床试验数据报告时间的预期 [5] - 公司启动与SYNGAP1项目相关的GLP毒性研究的预期时间 [5] - 公司产品候选药物的治疗潜力、患者群体规模估计和现金储备指引 [5] 分组4：联系方式 - 投资者关系：美国的Dan Ferry，邮箱daniel@lifesciadvisors.com；欧洲的Sandya von der Weid，邮箱svonderweid@lifesciadvisors.com [6] - 媒体：Jason Braco博士，邮箱jbraco@lifescicomms.com [7]