公司核心进展 - 公司通过私募配售获得5000万美元前期收益，潜在总收益高达1亿美元，以支持SYNGAP1相关疾病治疗项目CMP-002的临床前和临床开发[1][6] - 公司现金、现金等价物和可交易证券在2025年9月30日达到7530万美元，较2025年6月30日的3910万美元显著增加[8] - 公司启动CMP-002的GLP毒理学研究，支持计划中的临床试验申请，预计最早于2026年下半年启动全球1/2期临床试验[1][6] CMP-002项目（针对SYNGAP1相关疾病） - CMP-002是一种用于治疗SYNGAP1相关疾病的首创疗法[1] - GLP毒理学研究已于2025年10月启动[2] - 该项目获得私募资金支持，使公司现金储备可支撑至2027年[6] CMP-001项目（针对尿素循环障碍） - 完成CMP-001 1期临床试验多剂量递增部分分析，数据显示良好的安全性和符合预期的药代动力学特征[1][5] - 在86名健康志愿者中，CMP-001表现出良好的安全性，无严重不良事件或因不良事件导致的停药[5] - 公司已做出战略决策，寻求合作伙伴以支持CMP-001在尿素循环障碍领域的继续开发[1][6] - CMP-001的1b期研究已获得荷兰中央委员会的临床试验申请批准，将在OTC杂合子中启动[6] 2025年第三季度财务业绩 - 研发费用为940万美元，略低于2024年同期的970万美元，主要由临床和临床前研究成本增加驱动[8] - 一般及行政费用为460万美元，高于2024年同期的380万美元，主要因人员相关成本和间接费用增加[9] - 净亏损为1510万美元，高于2024年同期的1350万美元[9] - 九个月累计净亏损为4010万美元，高于2024年同期的3850万美元[15]