公司概况 * 公司为Enanta Pharmaceuticals (NasdaqGS:ENTA)，业务正从病毒学领域扩展至免疫学和炎症领域 [2] 呼吸道合胞病毒项目 * RSV项目是公司重点，核心分子Zelecapavir在针对高风险成人的2B期临床试验中取得了令人信服的数据 [2] * RSV是一种长期存在且目前尚无获批治疗药物的病毒，每年影响约650万人次的门诊就诊，主要人群为儿科患者和高风险成人 [4][7] * 在HR3高风险人群（年龄大于75岁、患有COPD或充血性心力衰竭的患者）中，Zelecapavir显示出约一周的症状减轻以及住院率降低 [7] * 计划中的3期临床试验将专注于症状改善作为主要终点，并评估住院率，预计招募约500至700名患者 [9] * 公司还拥有第二个RSV分子，可作为潜在的下一代疗法 [5] 免疫学管线拓展 * 公司正在积极构建免疫学产品管线，已公布三个项目，并计划在近期宣布第三个免疫学靶点 [2][3][28] STAT6抑制剂项目 * STAT6项目旨在开发一种口服的、具有Dupixent类似疗效的药物，Dupixent是一种年销售额高达约150亿美元的重磅药物 [14] * 该项目已确定开发候选物，并计划在2026年下半年提交新药临床试验申请 [3] * 临床前数据显示，该候选分子在特应性皮炎和哮喘动物模型中表现出良好活性，且能高选择性抑制STAT6靶点 [18][20] KIT抑制剂项目 * KIT抑制剂项目针对肥大细胞驱动疾病，首个临床候选药物为EDP-978，计划在2026年第一季度提交IND [2][3][23] * 该分子的目标是复制后期临床试验中抗体药物的疗效，但通过口服小分子形式，可能改善安全性 [23] * EDP-978在临床前显示出纳摩尔甚至亚纳摩尔级别的效力，良好的激酶选择性以及药代动力学特性，具备每日一次给药的潜力 [23][24] * 初步临床数据（包括安全性和生物标志物如血清类胰蛋白酶）预计在2026年底左右获得 [25][31] 研发策略与市场定位 * 公司的研发策略聚焦于存在未满足医疗需求、市场空间大的疾病领域，即使面临竞争，也力求成为强有力的参与者 [11][12] * 公司擅长开发高质量的口服小分子候选药物，其优势在于给药方便（通常每日一次）、具有良好的药物属性和安全性 [13] * 在靶点选择上，倾向于寻找具有临床验证的特定靶点，并利用其在病毒学领域积累的经验 [12] 未来发展催化剂 * 主要近期催化剂包括：KIT抑制剂EDP-978在2026年第一季度的IND申请 [3][31] 以及STAT6抑制剂在2026年下半年的IND申请 [3] * 针对免疫学项目，1期临床试验（包括在健康受试者中进行的研究）有望提供重要的概念验证数据和生物标志物信息 [25][31]

药品审批与上市 - 美国食品药品监督管理局批准默克公司用于保护婴儿免受呼吸道合胞病毒感染的疫苗Enflonsia 该疫苗将与赛诺菲和阿斯利康的Beyfortus形成竞争 [1] - 默克计划在7月开始接受Enflonsia订单 并在病毒广泛传播前完成发货 以应对通常在秋冬季节开始并持续到春季的RSV流行季 [2] - 赛诺菲宣布将在第三季度初提前开始Beyfortus的发货 以增加供应量 该药物2023年销售额达17亿欧元(18亿美元) [6] 产品特性与市场定位 - Enflonsia和Beyfortus均为预防性单克隆抗体 但针对病毒不同部位 难以直接比较 默克疫苗不受婴儿体重限制 在给药方面可能更具便利性 [5] - RSV疫苗市场还包括辉瑞、葛兰素史克和Moderna的产品 但这些疫苗仅适用于成人或孕妇 目前FDA已暂停在幼儿中测试RSV疫苗的安全性 [6] - 所有相关公司都在等待美国疾控中心疫苗顾问会议 该会议将于6月25日至27日举行 将形成RSV疫苗和其他免疫接种的建议 [7] 临床效果与疾病负担 - 在Enflonsia的中后期试验中 与安慰剂相比 该治疗将5个月以下婴儿的RSV相关住院率降低84%以上 下呼吸道感染住院率降低90% [8] - RSV每年导致数千名美国老年人死亡和数百名婴儿死亡 其并发症是新生儿住院的主要原因 [3] - RSV是下呼吸道感染如肺炎的常见病因 [8]