Phase 2 randomized, double-blind, placebo-controlled trial planned to evaluate TNX-2900 in children and adolescents (ages 8 to 17.5 years) with Prader-Willi Syndrome under a cleared IND TNX-2900 granted Orphan Drug and Rare Pediatric Disease Designations by the FDA, providing the potential for a Priority Review Voucher upon approval Magnesium-potentiated intranasal oxytocin formulation designed to reduce dose-related inconsistencies in receptor activity CHATHAM, N.J., Sept. 29, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Toni ...

公司业务与定位 - 公司专注于罕见病领域 主要针对Prader-Willi综合征治疗[4] - 公司拥有单一资产药物VYKAT 该药物已获得FDA批准上市[4] 药物批准与上市进展 - VYKAT药物于3月底获得FDA批准 并在批准后数周内快速启动商业化上市[4] - 上市首季度实现646份起始治疗表格 覆盖295名处方医生 超出公司预期[4] 市场表现与临床价值 - 上市3个月表现显著 在缺乏有效治疗方案的疾病领域实现突破性进展[4] - 该药物是Prader-Willi综合征领域首个获批的有效治疗方案[4]

文章核心观点 临床阶段生物制药公司Aardvark Therapeutics团队成员将参加2025年希望联合会议，展示ARD - 101治疗PWS的相关数据并参与讨论，公司致力于开发治疗PWS和代谢疾病的小分子疗法 [1][2] 公司参会情况 - 公司团队成员将参加6月24 - 28日在亚利桑那州凤凰城举行的2025年希望联合会议 [1] - 首席执行官Tien Lee博士表示很荣幸与为改变PWS患者生活而努力的各界人士站在一起，公司重视与该群体加强合作 [2] 临床和科学项目展示 - 公司将在临床和科学项目中以海报和5分钟“闪电”口头报告形式展示ARD - 101治疗PWS的2期研究数据，报告标题为“ARD - 101 2期临床试验中食欲过盛的减少为PWS的3期HERO试验提供信息” [2] - 展示将突出ARD - 101在PWS中的良好安全性以及减少食欲过盛的早期证据，这些信息为正在进行的3期HERO研究设计提供了依据，该研究目前正在招募PWS患者 [2] 家庭项目议程参与 - 公司首席医疗官Manasi Jaiman医学博士将加入临床医生小组，讨论公司正在进行的3期HERO研究细节 [3] - 公司医学和宣传团队成员邀请参会的医学界人士和家属到公司展位了解ARD - 101、HERO研究以及公司对PWS群体的承诺 [3] 公司业务介绍 - Aardvark是临床阶段生物制药公司，致力于开发抑制饥饿的小分子疗法，用于治疗普拉德 - 威利综合征和代谢疾病 [4] - 公司认为饥饿和食欲是不同的神经信号通路，其项目探索与饥饿相关适应症的治疗应用以及与抗食欲疗法的潜在互补用途 [4] - 公司领先化合物口服ARD - 101处于治疗PWS相关食欲过盛的3期临床开发阶段，也在进行下丘脑性肥胖的研究 [4] - 公司还在开发ARD - 201，这是ARD - 101与DPP - 4抑制剂的固定剂量组合，旨在解决目前市场上GLP - 1疗法治疗肥胖及相关疾病的一些局限性 [4]