公司战略与项目进展 - Bright Minds Biosciences公司宣布四位普拉德-威利综合征全球专家加入其科学顾问委员会，以支持其PWS研发项目[1] - 公司于2025年11月6日举行关键意见领袖活动，宣布启动PWS项目并提名BMB-105作为新的临床候选药物[1] - 首个药理学概念验证临床研究旨在评估BMB-101在解决PWS患者食欲过盛以及行为/神经精神症状方面的效用，该研究将为后续使用BMB-105的研究提供潜在设计和可行性参考[2] 临床研究设计 - NOVA临床研究是一项双盲、随机、为期长达16周的2a期研究，包括4周筛选期、4周剂量递增滴定阶段和8周维持阶段[8] - 研究主要目标是评估BMB-101对PWS患者食欲过盛相关行为的影响，次要目标包括评估对PWS相关行为障碍的影响以及药物的安全性和耐受性[10] - 研究主要终点是通过临床试验食欲过盛问卷评估基线评分随时间的变化，次要终点包括通过护理者/临床医生整体印象严重度量表评估食欲过盛严重程度评分的变化[10] 疾病背景与市场机会 - 普拉德-威利综合征是一种罕见的遗传性神经发育障碍，由15号染色体基因表达异常引起，发病率约为每15,000名新生儿中有一例[9] - PWS的标志性特征是食欲过盛，这是一种慢性、危及生命的病症，表现为持续饥饿感、对食物的强迫性思维、强烈的进食冲动和缺乏饱腹感[9] - 目前尚无能够充分解决PWS患者食欲过盛和神经行为挑战的药物，存在显著的未满足医疗需求[2][11] 药物产品特征 - BMB-101是一种新型支架5-HT2C Gq蛋白偏向激动剂，采用基于结构的药物设计开发，专为需要长期治疗且易产生耐受性和耐药性的神经系统疾病设计[12] - 该药物通过Gq蛋白信号通路发挥作用，避免β-抑制蛋白激活，从而最大限度地降低受体脱敏和耐受性发展的风险[12] - 在临床前研究中，BMB-101在癫痫、暴食、攻击行为、物质使用障碍和认知衰退动物模型中显示出疗效[12] - 在1期临床研究中，BMB-101在64名健康志愿者中表现出良好的安全性和耐受性，未观察到严重不良事件[13] 专家团队背景 - Tania Markovic博士是悉尼皇家阿尔弗雷德医院代谢与肥胖服务主任，拥有20年肥胖管理和研究经验，负责管理成人PWS患者诊所[2] - Jennifer Miller博士是佛罗里达大学儿科内分泌学教授，专门研究PWS和早发性肥胖，目前跟踪全球超过500名PWS患者[3] - Elizabeth Roof是范德比尔特大学高级研究专家，拥有近30年PWS研究经验，个人评估超过450名PWS患者，管理过5项NIH试验和11项PWS临床试验[4][6] - Theresa Strong博士是普拉德-威利研究基金会的创始成员，自基金会成立以来一直指导其资助项目[7]