Seeking an indication for gait and balance deficit in patients with chronic symptoms of stroke under its Breakthrough Device DesignationNEWTOWN, Pa., Sept. 25, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Helius Medical Technologies, Inc. (NASDAQ: HSDT), today announced the filing of its U.S. Food and Drug Administration (FDA) 510(k) submission for the PoNS (Portable Neuromodulation Stimulator) device label expansion seeking an indication for gait and balance deficit in patients with chronic stroke symptoms. The submission was ...

公司业务与战略 - NRx Pharmaceuticals是一家临床阶段生物制药公司 专注于基于NMDA平台开发治疗中枢神经系统疾病的疗法 包括自杀性抑郁症、慢性疼痛和创伤后应激障碍 [1][4] - 公司正在开发NRX-100（无防腐剂静脉注射氯胺酮）和NRX-101（口服D-环丝氨酸/鲁拉西酮） NRX-100已获得治疗抑郁症（包括双相抑郁症）自杀意念的快速通道资格认定 NRX-101已获得治疗自杀性双相抑郁症的突破性疗法认定 [4] - 公司已提交NRX-100（静脉注射氯胺酮）的简化新药申请（ANDA）并启动了新药申请（NDA）提交 同时申请了局长国家优先审评券计划用于治疗自杀性抑郁症 [4] - 旗下子公司HOPE Therapeutics是一家医疗保健服务公司 正在建立一流的介入精神病学诊所网络 提供氯胺酮、经颅磁刺激（TMS）和其他拯救生命的疗法 并配备数字治疗平台以增强和维持NMDA靶向药物治疗的临床效益 [6] 产品发布与临床计划 - HOPE Therapeutics计划于2025年秋季推出诊所 并推出针对自杀性抑郁症、创伤后应激障碍、创伤性脑损伤和认知功能障碍的为期一周的独特住院项目 [1][3] - 该住院项目将是美国首个结合神经可塑性药物（包括氯胺酮）、经颅磁刺激和高压氧治疗的综合性项目 在校园式环境中还提供来自全国顶尖厨师的营养疗法、针对神经可塑性的户外活动和支持性疗法 [1] - 单个治疗方式的反应率已证明达到60%或更高 而公司旨在通过组合治疗实现超过90%的反应率 [3] - 组合治疗模式将于今年秋季在佛罗里达州等多个地点向患者和家属提供 [3] 融资与资本活动 - 公司最近从经验丰富的生物技术投资者那里通过普通股发行筹集了超过880万美元 该发行没有认股权证、重新定价调整或其他可变利率特征 [3][5] 合作伙伴与顾问任命 - 在由Global Passion Project和Rockefeller Capital赞助的活动中 公司CEO与Rockefeller Capital的Matthew Rockefeller、Bradley Hilton和Cheryl Young一同发表主题演讲 详细介绍了HOPE Therapeutics的推出计划 [1] - Matthew Rockefeller被宣布加入HOPE Therapeutics的顾问委员会 [1][5] 行业活动与会议参与 - 公司于2025年8月28日至30日在纽约南安普顿向领先的家庭办公室和家族成员发表了两场主题演讲 活动由Global Passion Project和Rockefeller Capital赞助 [1] - 与会者包括美国一些领先传统家族的成员 Global Passion Projects的创始人Andrea Cartier Bartzen强调了该基金会通过合作和创新应对全球挑战（包括当前自杀性抑郁症和创伤后应激障碍危机）的使命 [2]

文章核心观点 - 公司宣布PoNS治疗多发性硬化症步态缺陷的PoNSTEP研究结果积极，展示了长期有益效果，且获医保报销进展，有望扩大疗法可及性 [1][3][4] 研究情况 - PoNSTEP是公司赞助的开放标签、观察性、干预性多中心结果研究，旨在评估PoNS疗法对多发性硬化症患者步态缺陷改善的依从性，在美国6个卓越中心进行，招募43名有步态缺陷的患者 [5] - 研究分三个阶段，前两周在监督临床环境应用，后12周在家独立使用，还有6个月无治疗随访阶段，主要终点是监督治疗结束到非监督治疗结束时步态改善的维持情况，次要终点包括6个月内步态和平衡缺陷改善的维持等 [5] 研究结果 - 研究强调治疗依从性是14周治疗中实现步态残疾临床显著改善的关键要求，且治疗结束6个月后仍有持续治疗效果，证实了PoNS疗法对创伤性脑损伤平衡缺陷患者长期益处的临床和现实世界证据 [2] 各方反应 - 公司首席医疗官表示研究结果提供了PoNS疗法对多发性硬化症患者功能康复长期治疗益处的首个临床试验证据，各方对PoNS直接作用于中枢神经系统及其靶向作用机制的重要性认识不断提高 [3] - 会议参与者对公司近期从联邦和私人支付方获得初始报销的成功感到鼓舞，赞赏公司与医保提供商合作的努力，认为这有助于扩大PoNS疗法对所有多发性硬化症患者的可及性 [3] - 公司总裁兼首席执行官称医保报销增加将显著降低开具PoNS处方的障碍，使更多人能获得该重要疗法 [4] PoNS设备及疗法 - PoNS是创新的非植入式口腔应用疗法，通过与控制器相连的咬嘴进行神经刺激，主要在家中与物理康复锻炼结合使用，改善平衡和步态，在美国用于治疗轻度至中度多发性硬化症导致的步态缺陷，需凭处方使用 [7] - PoNS在加拿大获三种适应症销售授权，在澳大利亚获医疗专业人员短期使用授权，用于改善平衡和步态 [8] 公司概况 - 公司是医疗设备领域领先的神经科技公司，专注于神经缺陷，利用口腔应用技术平台增强大脑生理补偿机制和促进神经可塑性，首款商业产品是PoNS [9]

文章核心观点 - BetterLife Pharma公司专注开发BETR - 001和BETR - 002用于治疗神经精神和神经系统疾病，BETR - 001有良好神经可塑性数据，预计2026年上半年提交IND申请并启动人体试验 [1][8][7] 公司介绍 - BetterLife Pharma是新兴生物技术公司，主要专注开发和商业化BETR - 001和BETR - 002治疗神经精神和神经系统疾病 [8] - 公司还拥有治疗病毒感染的候选药物，正在寻求进一步开发的战略选择 [10] BETR - 001相关情况 - BETR - 001是非致幻性神经可塑性药物，非管制物质，已获美国专利商标局物质组成专利 [2][7] - BETR - 001能显著诱导培养神经元形成新棘突，增加神经元树突数量和长度，预计可有效治疗多种神经精神和神经系统疾病 [2][3][4] - BETR - 001处于临床前和IND启用研究阶段，预计2026年上半年提交IND申请并启动人体试验 [7] - BETR - 001待批的物质组成和使用方法专利涵盖治疗重度抑郁症、焦虑症、神经性疼痛等疾病 [9] BETR - 002相关情况 - BETR - 002处于临床前和IND启用研究阶段，基于厚朴树皮活性成分和厚朴酚，待批的使用方法和配方专利涵盖治疗焦虑相关疾病，包括苯二氮卓类药物依赖 [10] 会议情况 - 2025年5月5日公司在加拿大多伦多的Bloom Burton会议上展示了BETR - 001的科学进展 [1] 数据来源 - BETR - 001神经可塑性活性的更详细数据和背景可在2023年同行评审出版物Lewis等人的《Cell Reports》中找到 [4] 联系方式 - 投资者关系经理David Melles，邮箱David.Melles@blifepharma.com，电话1 - 778 - 887 - 1928 [11] 图片链接 - 公告附图链接为https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/c7ea51b6 - 3470 - 4e08 - aba9 - e346d59414d8和https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/be2b1d49 - f104 - 4211 - 8c6e - b1f005439b22 [12]

文章核心观点 - 公司将在会议上公布PoNSTEP研究结果，证实PoNS设备对多发性硬化症患者步态改善的治疗方案和持续疗效，为步态缺陷治疗带来进展 [1][3] 分组1：会议信息 - 公司将在2025年多发性硬化症中心联盟年会上公布PoNS设备治疗多发性硬化症的研究结果，会议于5月28 - 31日在菲尼克斯会议中心举行 [1] - 研究负责人Deborah Backus将于5月29日下午3:20 - 3:40首次展示完整研究结果，公司首席医疗官Antonella Favit - Van Pelt将在600号展位解答问题 [2] 分组2：研究介绍 - PoNSTEP是一项三阶段的真实世界治疗体验研究，旨在评估依从性对步态缺陷和长期结果的影响，包括2周监督治疗、12周联合治疗和6个月随访 [3][8][9] - 研究在美国6个卓越中心进行，招募了43名有步态缺陷的多发性硬化症患者 [11] - 研究主要终点是从监督治疗结束到非监督治疗结束时步态改善的维持情况与依从性的关系，次要终点包括6个月内步态和平衡缺陷改善的维持情况等 [10] 分组3：研究结果 - 研究表明PoNS疗法依从性与改善程度有显著关系且改善可持续，依从性越强治疗效果越好 [3][4] - 高依从性（第2阶段每天使用至少85%的推荐时间100 - 120分钟）患者动态步态指数得分提高超6分，中度依从性（约70%）患者提高5分，超95%参与者6个月后维持改善水平 [5] 分组4：产品信息 - PoNS设备是一种创新的非植入式口腔应用疗法，通过连接控制器的咬嘴进行神经刺激，与物理康复锻炼结合使用，改善平衡和步态，在美国用于治疗轻度至中度多发性硬化症导致的步态缺陷 [12] - PoNS在加拿大获授权用于治疗中风、轻度至中度创伤性脑损伤和多发性硬化症导致的步态或平衡问题，在澳大利亚获授权供医疗专业人员短期使用 [13] 分组5：公司信息 - 公司是医疗设备领域领先的神经科技公司，专注于神经缺陷治疗，首款商业产品是PoNS设备 [14]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度公司净亏损550万美元，2024年同期为650万美元；运营亏损380万美元，2024年同期为600万美元 [37] - 2025年第一季度研发和行政费用分别为80万美元和290万美元，2024年同期分别为170万美元和430万美元 [37] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物约为550万美元，公司认为当前资金状况结合融资和合作可支撑运营至2025年底 [38] 各条业务线数据和关键指标变化 药品研发业务 - 已启动NRx100（无防腐剂静脉注射氯胺酮）的新药申请（NDA），该申请有多项临床试验的疗效数据、三年保质期的稳定性数据和已提交的生产模块支持，预计今年获得FDA的PDUFA日期，有望明年初推向市场 [10][11][18] - 准备提交NRx101（固定剂量口服组合药物）的新药申请，预计本季度启动，该药物能减少静坐不能和自杀意念，是唯一显示可减少静坐不能的抗抑郁药 [12] 诊所业务 - 已签署收购三家介入精神病诊所的协议和意向书，预计这三家诊所年营收达1500万美元以上 [16][34] - 预计收购20家诊所，每家当前营收约500万美元，以实现前瞻性营收目标，这些诊所运营利润率可达30%以上 [35] 各个市场数据和关键指标变化 - 强生公司的SPRAVATO鼻用氯胺酮2025年有望实现13亿美元销售额，但标签显示无抗自杀特性 [27] - 公司预计NRx100初始适应症市场超2亿美元，广泛双相市场超5亿美元 [33] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 推进NRx100和NRx101的FDA审批，扩大药品市场覆盖 [10][12] - 建立Hope Therapeutics诊所网络，提供综合神经可塑性疗法，计划成为全国乃至国际网络 [13][33] 行业竞争 - 目前市场上氯胺酮主要供自费患者使用，公司希望通过FDA批准NRx100扩大患者可及性 [18] - NRx101是唯一能减少静坐不能的抗抑郁药，有机会成为双相抑郁症治疗的突破药物 [12][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 美国政府新政府对自杀性抑郁症和PTSD治疗的关注增加，公司药物和临床方法得到认可，时机有利 [9] - 若按计划执行，公司有望明年初推出NRx100，成为创收公司 [17] - 预计2025年底实现盈利，Hope Therapeutics的营收和EBITDA以及药品销售将助力盈利 [36] 其他重要信息 - 目前氯胺酮制剂中的防腐剂苯扎氯铵有神经毒性和上皮细胞毒性，公司已提交公民请愿书要求FDA将含该防腐剂的氯胺酮制剂下架，并申请无防腐剂氯胺酮的简略新药申请（ANDA） [11][21] - 公司开发了可皮下注射的pH中性氯胺酮，预计今年开始人体生物等效性试验 [25] 问答环节所有提问和回答 问题1: 近期知识产权（IP）获批后有何作用，无防腐剂专利申请的强度以及其重要性如何？ - 公司无法预测单个专利的强度，但专利律师对申请有信心。若获批，无防腐剂氯胺酮可能获得市场独占权，且鉴于卫生部长关注去除食品和药品中的有毒防腐剂，公司可能获得比预期更长的保护期 [42][43][44] 问题2: NRx100和Hope Therapeutics有无考虑拓展美国以外的国际市场？ - 公司有意让NRx100更广泛地上市，欧洲国家对食品和药品中的有毒物质更敏感，若在美国获批，NRx100有很大国际潜力，且已收到一些国际实体的咨询 [47]

文章核心观点 - 公司重组科学顾问委员会，任命三位神经领域专家，体现对阿尔茨海默病研究的战略重视，计划在2025年第三季度开展相关临床研究 [1][3][11] 公司动态 - 公司宣布重组科学顾问委员会，任命三位神经学、神经影像学和神经退行性疾病领域专家 [1] - 公司计划在2025年第三季度启动新的阿尔茨海默病临床研究，采用认知测试、成像生物标志物和MEG引导指标评估疗效和神经激活 [11] 科学顾问委员会成员情况 黄明雄博士 - 是磁脑电图和神经影像学全球知名专家，有超25年经验，在加州大学圣地亚哥分校任职，发表超90篇同行评审文章，获放射研究学院杰出研究员奖 [4][5] - 其脑成像生物标志物专业知识支持公司开发数据驱动、非侵入性阿尔茨海默病及其他神经退行性疾病疗法的使命 [5] 安倍·舍尔博士 - 有超四十年成人和儿科神经学、精神病学等领域经验，在多所顶尖机构任职，曾担任特拉华州比贝医疗中心神经科和中风服务主任超10年 [6] - 在美国广泛讲授神经调节疗法，曾推动内布拉斯加州林肯市首个迷走神经刺激和巴氯芬泵诊所成立，为多家领先设备开发商提供咨询 [7] 大卫·欧文斯博士 - 是公司首席医疗官，有超25年脑和脊柱成像经验，擅长先进成像技术，开展经颅刺激疗法临床研究 [8][10] - 运营全国远程放射咨询业务，专注门诊神经影像学，为新兴神经调节技术提供战略临床建议 [10] 公司产品及技术 - 公司Gen - 2 SYNC和Gen - 3 Halo™耳机可提供专有DIFS™波形，能穿透与认知衰退和精神疾病相关的大脑深层结构 [3] - 近期数据表明DIFS™可能促进与记忆和执行功能相关区域的神经可塑性和功能恢复 [3] - 公司第二代15毫安神经刺激设备已在中国、巴西和阿曼获批 [13] 公司理念与目标 - 公司致力于通过先进生物电子医学改变心理健康和神经退行性疾病治疗方式，利用生物电子医疗技术治疗心理健康问题 [13] - 公司认为其神经刺激医疗设备可穿透中脑深层结构，下一代设备更深穿透波形将增强患者反应且无副作用 [13]

核心观点 - 联合健康保险批准PoNS设备理赔 成为继Anthem之后第二家提供PoNS报销的主要支付方 报销总额达18,100美元[1][2] 支付方报销进展 - 联合健康保险按网络外调整后标价批准PoNS设备理赔 成为第二家提供报销的主要医疗支付方[1] - 报销总额为18,100美元 包含患者自付部分 该费率代表网络外状态调整后的近似标价[2] 公司战略与高管表态 - 公司认为该定价将支持与支付方展开建设性对话 继续追求商业支付方覆盖和第三方报销 作为增长战略部分以提升患者对PoNS的可及性[2] - 该报销批准进一步验证PoNS的临床需求和益处 强化设备价值[2] 产品与技术特性 - PoNS设备是一种非植入式口服治疗装置 通过连接控制器的口含器提供神经刺激 需配合物理康复训练使用 主要在家中使用[4] - 通过向舌头传递轻微电脉冲 在美国获批用于22岁以上多发性硬化症患者轻度至中度症状导致的步态缺陷短期治疗 需作为监督性治疗运动计划的辅助手段[4] - 在加拿大获批三项适应症：中风所致步态缺陷短期治疗（14周）、轻度至中度创伤性脑损伤所致慢性平衡缺陷短期治疗（14周）、多发性硬化症所致步态缺陷短期治疗（14周）均需配合物理治疗使用[5] - 在澳大利亚获准供医疗专业人员短期使用 作为治疗性运动计划的辅助手段以改善平衡和步态[5] 公司业务定位 - 公司是医疗器械领域领先的神经科技企业 专注于通过口服技术平台解决神经功能缺损 该平台可放大大脑参与生理补偿机制能力并促进神经可塑性[3] - 首款商业化产品为便携式神经调控刺激器（PoNS®）[3]