公司活动安排 - 公司管理层将参加Cantor Fitzgerald 2025年度全球医疗保健会议并进行演讲[1] - 公司管理层将参加H C Wainwright第27届年度全球投资会议并进行演讲[2] - 在会议期间公司管理层可安排一对一会议 感兴趣投资者需通过主办机构代表预约[3] - 活动结束后网络直播回放链接将发布在公司投资者关系活动与演示页面[3] 公司业务概况 - Fulcrum Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司 专注于开发小分子药物治疗基因定义罕见病[4] - 公司主要临床项目是pociredir 这是一种旨在增加胎儿血红蛋白表达的小分子药物 用于治疗镰状细胞病[4] - 公司使用专有技术识别药物靶点 通过调节基因表达治疗基因错误表达的根本原因[4] 主要研发产品 - Pociredir是一种研究性口服小分子EED抑制剂 使用公司专有发现技术开发[5] - 抑制EED可有效下调关键胎儿球蛋白抑制因子包括BCL11A 从而导致胎儿血红蛋白增加[5] - 在SCD中的初始数据证明了概念验证 达到了与潜在患者总体益处相关的绝对HbF增加水平[5] - 在2023年8月FDA解除临床暂停前进行的临床试验中 pociredir在长达三个月的暴露时间内通常耐受良好 未报告严重治疗相关不良事件[5] - Pociredir已获得FDA快速通道认定和孤儿药认定用于治疗SCD[5] 疾病背景信息 - 镰状细胞病是由HBB基因突变引起的红细胞遗传性疾病[6] - 突变导致氧运输效率降低和镰刀形红细胞形成[6] - 镰状细胞比健康细胞柔韧性差得多 可能阻塞血管或导致细胞破裂[6] - SCD患者通常遭受严重临床后果 可能包括贫血 疼痛 感染 中风 心脏病 肺动脉高压 肾衰竭 肝病和预期寿命缩短[6] 会议具体细节 - Cantor Fitzgerald会议时间：2025年9月4日下午1:35-2:05 ET 形式为炉边谈话 地点纽约[7] - H C Wainwright会议时间：2025年9月9日下午2:00-2:30 ET 形式为公司演示 地点纽约[7] - 参会人员包括首席执行官Alex Sapir 首席财务官Alan Musso 早期开发高级副总裁Iain Fraser[7]