业绩总结 - Syndax在2025年第二季度的Revuforj净收入为2860万美元，环比增长43%[6] - Niktimvo在2025年第二季度的净收入为3620万美元，相较于第一季度的1360万美元显著增长[9] - Syndax的Revuforj自上市以来累计净收入达到5600万美元，处方总数超过1300个[10] - 2025年第二季度产品收入净额为2860万美元，合作收入净额为940万美元，总收入为3800万美元[28] - 2025年第二季度研发费用为6220万美元，销售、一般和行政费用为4380万美元，总运营费用为1.073亿美元[28] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为5.18亿美元，流通股数为8630万股[28] 用户数据 - KMT2A患者中约33%在Revuforj治疗后进行了干细胞移植[12] - 在AUGMENT-101研究中，R/R mNPM1急性髓性白血病患者的完全缓解率（CR+CRh）为26%（20/77），总体反应率（ORR）为48%（37/77）[26] - R/R NUP98r急性髓性白血病的临床试验数据显示，ORR为60%（3/5）[26] 市场机会与未来展望 - Syndax在2025年及以后有超过100亿美元的市场机会，涵盖复发/难治性和一线适应症[3] - Niktimvo的初始适应症代表着20亿美元的美国市场机会，未来有显著的标签和地理扩展机会[19] - Syndax的KMT2A急性白血病治疗市场机会超过50亿美元[13] - 公司预计在2025年10月25日获得Revumenib的优先审查补充新药申请（sNDA）批准[27] - Syndax预计在2025年及以后将继续快速增长，市场机会超过100亿美元[30] - 公司在R/R和前线适应症领域拥有超过50亿美元的总可寻址市场（TAM）[31] 新产品与技术研发 - Syndax的Revuforj在复发/难治性KMT2A急性白血病的早期治疗中集中使用[6] - Syndax的Niktimvo销售为第一季度的两个月销售的266%[9] - Revuforj和Niktimvo的贡献正在增加，预计将推动公司走向盈利[28] 其他信息 - Syndax在2025年第二季度的合作收入为940万美元，预计未来将显著增长[9] - 2024年总收入为350万美元，显示出显著增长潜力[28]

文章核心观点 公司在2025年美国胸科学会国际会议上进行临床和临床前数据的口头和海报展示 [1] 会议展示内容 口头报告 - 公司转化科学总监Johanna Schaub博士评估bexotegrast在非特发性肺纤维化间质性肺病患者肺外植体产生的纤维化人精密肺切片中的抗纤维化活性 结果显示该药物降低肺泡1型细胞和多种成纤维细胞亚群中与TGF - β信号传导和纤维发生相关基因的表达 [2] 海报展示 - 公司转化生物学高级科学家Erine Budi博士对健康受试者和特发性肺纤维化、类风湿关节炎相关间质性肺病、硬皮病相关间质性肺病患者的循环血浆生物标志物进行比较分析 确定跨多种间质性肺病亚型持续失调的生物标志物 可辅助临床决策 [3] - 公司转化科学总监Mahru An博士对纤维化人精密肺切片进行单核RNA测序分析 比较bexotegrast单独或与尼达尼布联合使用的药效学作用 结果显示bexotegrast单独或与尼达尼布联合使用显著降低异常基底样细胞和成纤维细胞中I型胶原蛋白和其他促纤维化基因的表达 而尼达尼布单独使用无此效果 [4] 公司情况 - 公司是临床阶段生物制药公司 是纤维化疾病新型疗法发现和开发的领导者 [6] - 公司领先候选产品bexotegrast是口服小分子αvß6和αvß1整合素双重选择性抑制剂 正在评估用于治疗特发性肺纤维化 已获美国FDA快速通道指定和孤儿药指定以及欧洲药品管理局孤儿药指定 [6] - 公司正在对用于治疗实体瘤的小分子αvß8和αvß1整合素双重选择性抑制剂PLN - 101095进行1期研究 [6] - 公司已获监管批准对靶向肌营养不良症的整合素α7β1单克隆抗体激动剂PLN - 101325进行1期研究 [6]