公司近期动态 - 公司联合创始人兼首席执行官Adi Mor博士将于2025年12月11日参加Oppenheimer举办的罕见病峰会，并进行公司概述演讲[1] - 演讲时间为美国东部时间下午2:15至2:45，地点在纽约市索菲特酒店[3] - 首席执行官Adi Mor博士将在峰会期间与注册参会者进行一对一会议[2][3] 公司业务与产品管线 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发针对未满足医疗需求的纤维炎症性疾病创新疗法[1][4] - 核心产品nebokitug是一种首创的双活性单克隆抗体，通过中和可溶性蛋白CCL24发挥作用，该蛋白在促进纤维化和炎症中起独特作用[4] - 在临床和临床前研究中，nebokitug显示出良好的安全性，耐受性普遍良好，具有治疗多种严重、危及生命的纤维炎症性疾病的潜力[4] 核心产品临床开发进展 - 公司已报告nebokitug五项临床试验的积极结果[4] - 基于在原发性硬化性胆管炎（PSC）二期SPRING试验中的积极数据，公司正在准备可能启动针对PSC患者的nebokitug三期试验[4] - 三期试验设计基于临床事件主要终点，采用单一关键性试验，为获得全面监管批准提供了清晰、简化的路径[4] - nebokitug针对PSC的治疗已获得美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局的孤儿药认定，以及美国食品药品监督管理局的快速通道资格[4] - 针对系统性硬化症的nebokitug项目已获得美国研究性新药申请许可[4]

核心观点 - Chemomab Therapeutics公司宣布其核心产品nebokitug在原发性硬化性胆管炎（PSC）的2期SPRING试验开放标签扩展期（OLE）中获得积极数据，显示其具有良好的安全性和对关键生物标志物的持续改善效果，支持其疾病修饰潜力[1] - 新临床数据揭示了nebokitug通过靶向巨噬细胞介导的机制来发挥双重抗炎和抗纤维化作用，为理解其作用机制提供了重要见解[1] - 所有三项研究结果均被指定为“杰出海报”，将于2025年11月10日在AASLD The Liver Meeting 2025上展示[1] 临床试验结果（SPRING试验OLE部分） - 在完成15周双盲试验的54名符合条件的PSC患者中，有50名（92.6%）选择参与OLE并接受了额外长达33周的治疗，使总治疗时间达到48周[3] - Nebokitug表现出良好的安全性和耐受性，其抗炎和抗纤维化效果在长达48周的治疗期内持续存在，炎症和纤维化生物标志物呈现持续或继续改善，尤其是在接受20mg/kg剂量的中度/晚期疾病患者中更为明显[3] - 研究结果支持在PSC患者的3期试验中评估nebokitug 20mg/kg剂量[3] 药物作用机制研究（巨噬细胞相关） - PSC发病机制的一个关键因素是持续的先天免疫激活，其中肝脏巨噬细胞扮演重要角色，PSC患者中巨噬细胞相关蛋白水平升高且与不良临床结局相关[4] - 巨噬细胞刺激蛋白1（MST1）是一种驱动抗炎巨噬细胞极化的蛋白，其功能因与PSC相关的遗传变异而受损[4] - Nebokitug治疗导致血清巨噬细胞相关蛋白出现剂量依赖性降低（主要在中度/晚期疾病患者中），同时治疗患者的MST1表达呈剂量依赖性增加[4][5] - 这些生物标志物的变化与ELF评分和肝脏硬度测量的改善相关，表明nebokitug可能具有改变疾病生物学进程的作用[5] 药物作用机制研究（CCL24与MST1关联） - MST1是巨噬细胞相关炎症的负调控因子，在PSC患者中其肝脏表达显著低于健康个体[6] - Nebokitug是一种阻断促炎和促纤维化可溶性蛋白CCL24的单克隆抗体，在SPRING研究中诱导了MST1的剂量依赖性增加，而安慰剂组无变化[6] - MST1的增加与肝脏硬度测量的更大减少相关，并且MST1的变化与CCL24的变化之间存在显著相关性，支持MST1作为CCL24阻断的下游标志物[6] 公司及药物背景 - Chemomab是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发针对未满足医疗需求的纤维化炎症性疾病的创新疗法[10] - Nebokitug是首创的双活性单克隆抗体，通过中和CCL24发挥作用，已在临床和前临床研究中显示出良好的安全性[10] - 基于2期SPRING试验的积极数据，公司正在准备启动nebokitug治疗PSC的3期试验，该试验设计基于临床事件主要终点，为获得完全监管批准提供了清晰简化的路径[10] - Nebokitug已获得FDA和EMA的孤儿药认定以及FDA的快速通道资格，用于治疗PSC[10]

公司活动安排 - 首席执行官Adi Mor博士将在H C Wainwright第27届全球投资会议进行企业演示[1] - 预录演示将于2025年9月5日美东时间上午7:00开始提供网络直播 持续90天[2] - 管理层将于2025年9月8日至9日会议期间举办一对一投资者会议[1] 核心产品进展 - 主打药物nebokitug(CM-101)是首创双活性单克隆抗体 通过中和CCL24靶向纤维炎症性疾病[3] - 基于原发性硬化性胆管炎(PSC)二期SPRING试验阳性数据 公司正筹备启动三期试验[3] - 三期试验设计采用单一关键临床试验 以临床事件为主要终点[3] - 药物已获得FDA和EMA孤儿药认定及FDA快速通道资格[3] 临床开发成果 - 在五项临床试验中报告阳性结果 显示疾病修饰潜力[3] - 临床前及临床研究显示良好安全性特征和耐受性[3] - 系统性硬化症治疗项目持有美国IND许可[3] 企业基本信息 - 临床阶段生物技术公司 专注于未满足医疗需求的纤维炎症性疾病领域[3] - 通过可溶性蛋白CCL24机制开发创新疗法[3]

文章核心观点 - Nebokitug (CM-101) 在治疗原发性硬化性胆管炎(PSC)的SPRING二期临床试验中表现出良好的安全性和耐受性 并且与多种纤维化和炎症生物标志物的显著改善相关 这些改善代表了疾病进展的减缓 [1] - 试验数据支持Nebokitug作为同类首创PSC新疗法的临床潜力 并支持其推进至三期临床试验 [1] 临床试验数据结果 - 在为期15周的双盲、安慰剂对照治疗期内 Nebokitug表现出良好的耐受性 其安全性与安慰剂相当 [2] - 在长达48周的治疗期内（包括15周双盲期和33周开放标签扩展期） Nebokitug均显示出良好的安全性和耐受性 [2][3] - Nebokitug在PSC患者中表现出剂量依赖性的抗炎、抗纤维化和抗胆汁淤积作用 [2] - 在预设的中度至晚期疾病患者亚组中 接受Nebokitug治疗的患者在与更好临床结果相关的生物标志物上表现出广泛且一致的改善 [2] - 接受Nebokitug治疗的患者显示出纤维化标志物的持续或持续改善 以及ELF评分的持续和持续降低 特别是在接受20 mg/kg剂量的中度至晚期疾病患者中 [3] - 通过瞬时弹性成像测量 患者的肝脏硬度趋于稳定 特别是在接受20 mg/kg剂量的中度至晚期疾病患者中 [3] 公司发展及药物前景 - Chemomab Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司 专注于开发针对未满足医疗需求的纤维化炎症性疾病的创新疗法 [8] - Nebokitug (CM-101)是一种首创的双活性单克隆抗体 可中和CCL24 并已显示出疾病修饰潜力 [8] - 基于SPRING二期试验的积极数据 公司正在准备启动Nebokitug用于PSC的三期临床试验 [8] - Nebokitug已获得FDA和EMA针对PSC治疗的孤儿药资格认定 以及FDA的快速通道资格认定 [8] - 公司认为Nebokitug的SPRING试验数据是迄今为止在这种缺乏有效治疗的致残性且可能致命疾病中最有力的数据 [4]