公司近期动态与催化剂 - 公司首席执行官Lisa Conte将于东部时间12月10日下午3:25至3:35在Emerging Growth Conference上进行演讲，提供近期催化剂的最新信息[1] - 公司于2025年12月8日召开了特别股东大会，会上提交并由股东批准了三项提案[1] 核心产品Crofelemer的临床进展 - 一项正在进行的由研究者发起的概念验证试验初步结果显示，crofelemer有可能延长因微绒毛包涵体病导致肠功能衰竭的婴儿的生命，并减少他们生存所需的全肠外营养支持总量，但存在相关毒性[1] - 试验取得了突破性的肠外营养支持减少，减少量高达37%[1] - 目前针对微绒毛包涵体病尚无获批的治疗方法[1] - 公司已于2025年10月2日与美国食品药品监督管理局完成会议，就推进其正在进行的crofelemer治疗微绒毛包涵体病的安慰剂对照试验以获得建议，以支持可能的加速批准路径[1]

药物研发进展 - 公司已向美国FDA提交了crofelemer用于治疗微绒毛包涵体病（MVID）儿科患者的修正试验方案，以支持其可能的加速批准路径 [1] - 该药物有潜力延长MVID患者的生命，这些婴幼儿患者面临致命的疾病自然史 [1] - 在MVID患者中，crofelemer可实现高达37%的肠外营养支持减少，这一突破意义重大 [1] 疾病与市场背景 - 微绒毛包涵体病（MVID）是一种超罕见遗传病，患者天生无法吸收基本生命营养素 [1] - 目前全球任何地区均无针对MVID的获批治疗方法 [1] - MVID患者需要终身接受肠外营养支持，但这与毒性和合并症相关 [1]