项目资助 - 公司宣布2025年DREAMS资助计划向两家非营利组织各提供5万美元资金 用于支持改善杜氏肌营养不良群体中未被充分代表或服务不足的成员[1] - 资助范围扩展至美国 欧盟和英国的组织 旨在全球范围内支持杜氏肌营养不良社区项目[1] - 受助组织为美国马萨诸塞州的Jett Foundation和意大利的Parent Project aps 分别专注于社区赋能和偏远地区医疗服务[1][5] 受助项目详情 - Jett Foundation将资金用于Camp Promise项目 为18岁及以上神经肌肉疾病患者提供全年免费计划 重点关注独立生活技能和就业准备 预计2025年服务超过250名参与者[5] - Parent Project aps将资金用于意大利南部服务不足地区的家庭护理和远程咨询服务 解决专科诊所可及性低 交通不便及医疗社会服务碎片化等系统性障碍[5] 公司战略定位 - 公司为临床阶段生物制药企业 专注于开发通过内体逃逸载体(EEV™)技术靶向细胞内难以触及靶点的新型疗法[6] - 主要研发管线包括基于RNA和蛋白质的治疗方案 重点针对神经肌肉疾病和眼科疾病 其中领先的寡核苷酸项目针对适合外显子44 45 50和51跳跃的杜氏肌营养不良患者[6] - 公司与合作伙伴共同开发临床阶段项目VX-670 用于治疗1型强直性肌营养不良[6] 行业影响力建设 - 公司首席执行官强调超越疗法开发的社区承诺 通过全球患者家庭互动深化行业参与度[2] - 独立资助评审委员会由神经肌肉领域领袖和倡导者组成 包括残疾代表倡导者 临床心理学家和儿科神经学教授等多元背景专家[4][5]