Vertex Pharmaceuticals (NasdaqGS:VRTX) 2025 Conference September 23, 2025 03:10 AM ET Company ParticipantsSusie Lisa - SVP - IRNoneMorning, everybody. Welcome to the Bank of America Healthcare Conference, our London version. I'm pleased to be kicking off the conference with our first presenting company, Vertex Pharmaceuticals, presenting for Vertex Pharmaceuticals. Sitting next to me is Senior Vice President of Investor Relations, Susie Lisa. Susie, good morning. Thanks for flying over from Boston.Susie Lis ...

核心观点 - 公司宣布其首创NBD1稳定剂SION-719和SION-451的1期临床试验取得积极数据 两种药物均表现出良好耐受性并超过药代动力学目标 计划在2025年下半年启动SION-719作为标准治疗附加疗法的2a期概念验证试验 以及SION-451的1期双重组合试验 预计2026年中期获得顶线数据 公司现金状况强劲 截至2025年6月30日拥有约3.373亿美元现金及现金等价物 预计可支撑运营至2028年 [1][3][6] 研发进展 - SION-719和SION-451的1期随机双盲安慰剂对照试验纳入超过200名健康志愿者 两种NBD1稳定剂均表现出良好耐受性并超过目标暴露水平 基于囊性纤维化人支气管上皮模型数据 公司认为这些暴露水平有望在标准治疗附加疗法或专有双重组合中带来临床意义获益 [3] - SION-719计划于2025年下半年启动2a期概念验证试验 作为标准治疗的附加疗法用于囊性纤维化患者 旨在通过汗氯指标证明NBD1稳定机制及改善CFTR功能的潜力 同时已启动咪达唑仑药物相互作用研究 以确认SION-719可按标签要求与标准治疗联合用药 [3] - SION-451计划于2025年下半年推进1期健康志愿者试验 评估与TMD1定向CFTR校正剂SION-2222以及ICL4定向CFTR校正剂SION-109的双重组合 顶线数据预计2026年中期获得 [3] - 公司在2025年6月欧洲囊性纤维化会议上展示临床前数据 证明其NBD1稳定剂与专有互补调节剂的双重组合可在CF模型中实现F508del-CFTR的完全校正 突显了双重组合方法恢复CFTR功能的强机制 rationale和协同效应 [3] 财务状况 - 2025年第二季度研发费用为1540万美元 较2024年同期的820万美元增长88% 主要增长来自支持临床管线的直接项目支出 [4] - 2025年第二季度一般及行政费用为650万美元 较2024年同期的310万美元增长110% 主要增长来自人员相关成本（包括股权激励）和专业费用 [5] - 2025年第二季度净亏损为1810万美元 较2024年同期的860万美元扩大110% [5] - 截至2025年6月30日 公司现金 现金等价物及有价证券总额为3.373亿美元 较2024年12月31日的1.680亿美元增长101% 公司预计当前现金可支撑运营至2028年 [6][14] - 2025年6月30日营运资本为2.592亿美元 总资产为3.520亿美元 股东权益为3.364亿美元 [15]