核心观点 - Denifanstat (ASC40) 在治疗中重度痤疮的III期临床试验中达成所有主要、关键次要及次要疗效终点 并展现出良好的安全性与耐受性特征[1][4][11] - 公司正与中国国家药品监督管理局进行新药上市申请前咨询 计划在完成咨询后提交Denifanstat (ASC40)的上市申请[2][11] 临床试验设计 - 该III期临床试验为随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床研究 在中国招募480名中重度痤疮患者 按1:1比例随机分配至Denifanstat组(50mg 每日一次口服)或安慰剂组 治疗周期为12周[4] - 主要终点包括治疗成功率(IGA评分达到0或1且较基线下降至少2分)、总皮损计数(TLC)较基线变化百分比及炎症性皮损计数(ILC)较基线变化百分比[5][8] 疗效结果 - 治疗4周后 Denifanstat组在多个疗效终点上已显示出统计学显著改善(p<0.05) 包括治疗成功率、TLC、ILC及非炎症性皮损计数(NILC)[6] - 治疗12周后 Denifanstat组治疗成功率达33.17% 显著高于安慰剂组的14.58%(p<0.0001)[6] - TLC较基线减少百分比达57.38% 显著高于安慰剂组的35.42%(p<0.0001)[6] - ILC较基线减少百分比达63.45% 显著高于安慰剂组的43.21%(p<0.0001)[6] - NILC较基线减少百分比达51.85% 显著高于安慰剂组的28.94%(p<0.0001)[6] 安全性特征 - Denifanstat组治疗期间不良事件(TEAEs)发生率为58.6% 与安慰剂组的56.3%相当[1][9] - 大多数TEAEs为轻度(1级)或中度(2级) 无药物相关的3级或4级TEAEs 无药物相关的严重不良事件(SAEs) 无死亡报告 无因药物导致的永久性治疗中止或退出[9] - 发生率超过5%的TEAEs包括皮肤干燥(6.3% vs 2.9%)和干眼症(5.9% vs 3.8%)[9] 公司背景与合作协议 - Ascletis Pharma Inc是一家专注于代谢疾病治疗药物开发与商业化的生物技术公司 利用其专有人工智能辅助结构基于药物发现平台(AISBDD)和超长效平台(ULAP)开发了多个候选药物[13] - 公司从Sagimet Biosciences Inc获得Denifanstat (ASC40)在大中华区的独家权利[12] 数据发布与行业活动 - III期研究结果于2025年9月17日在欧洲皮肤病与性病学会(EADV)年会最新突破性新闻环节进行口头报告[3] - 详细数据可在公司网站获取[10]

药物组合疗效 - ASC47与ASC31联合使用在饮食诱导肥胖小鼠模型中14天后体重减少448% [1] - ASC47与ASC31联合疗效显著优于ASC47与tirzepatide联合(448%对比381%) [1] - ASC47与ASC31联合比ASC47与tirzepatide联合疗效提高176% (p=002) [5] 药物特性 - ASC31是靶向GLP-1R和GIPR的新型肽类激动剂 在非人灵长类动物中显示良好药代动力学特征 [3] - ASC47是每月一次皮下注射的甲状腺激素受体β选择性小分子激动剂 具有脂肪组织靶向性 [4] - ASC47在脂肪组织中呈现剂量依赖性高浓度分布 [4] 公司研发进展 - 公司宣布ASC47与ASC31联合治疗肥胖症的临床前积极疗效数据 [2] - 公司正在开发针对肥胖症的小分子和肽类药物管线 [6] - 公司利用AI辅助药物发现平台和超长效平台开发内部候选药物 [7] 公司背景 - 公司专注于代谢疾病领域best-in-class和first-in-class疗法的开发与商业化 [7] - 公司核心项目ASC30是每日一次口服或每月一次皮下注射的小分子GLP-1R激动剂 [7] - 公司在香港交易所上市(1672HK) [7]